ПОМБІЛІТІ 105 мг ПОРОШОК ДЛЯ ПРИГОТУВАННЯ КОНЦЕНТРАТУ ДЛЯ РОЗЧИНУ ДЛЯ ПЕРФУЗІЇ

Вступ

Опис: інформація для пацієнта

Помбіліті 105 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії

ціпаглюкозидаза альфа

Цей лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу, що прискорить виявлення нової інформації про його безпеку. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, які ви можете мати. Остання частина розділу 4 містить інформацію про те, як повідомляти про ці побічні ефекти.

Прочитайте уважно весь опис перед тим, як почати приймати цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу інформацію для вас.

• Збережіть цей опис, оскільки вам може знадобитися знову його прочитати.
• Якщо у вас є якісь питання, проконсультуйтеся з вашим лікарем, фармацевтом або медсестрою.
• Якщо ви відчуваєте побічні ефекти, проконсультуйтеся з вашим лікарем, фармацевтом або медсестрою, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Див. розділ 4.

Зміст опису

1. Що таке Помбіліті та для чого він використовується
2. Що вам потрібно знати перед тим, як почати приймати Помбіліті
3. Як вводиться Помбіліті
4. Можливі побічні ефекти
5. Збереження Помбіліті
6. Зміст упаковки та додаткова інформація

1. Що таке Помбіліті та для чого він використовується

Помбіліті - це тип "терапії заміщення ферментів" (ТЗФ), який призначений для дорослих з захворюванням Помпе пізнього початку. Він містить активний інгредієнт під назвою "ціпаглюкозидаза альфа".

Для чого він використовується

Помбіліті завжди використовується разом з іншим лікарським засобом під назвою міглустат 65 мг твердих капсул. Дуже важливо, щоб ви також прочитали опис міглустату 65 мг твердих капсул.

Якщо у вас є якісь питання щодо цих лікарських засобів, проконсультуйтеся з вашим лікарем або фармацевтом.

Як діє Помбіліті

Люди з захворюванням Помпе мають низькі рівні ферменту під назвою α-глукозидаза кисла (ГАА). Цей фермент допомагає регулювати рівні глюкогену (типу вуглеводів) в організмі.

При захворювання Помпе накопичуються великі кількості глюкогену в м'язах всього тіла. Це перешкоджає правильній роботі м'язів, наприклад, тих, які допомагають ходити, тих, які полегшують дихання в легенях, і серцевого м'язу.

Помбіліті проникає в м'язові клітини, які постраждали від захворювання Помпе. Як тільки всередині клітин, лікарський засіб діє як ГАА, сприяючи розкладанню глюкогену та регулюванню його рівнів.

2. Що вам потрібно знати перед тим, як почати приймати Помбіліті

Не приймайте Помбіліті

• Якщо ви коли-небудь мали реакції гіперчутливості, які можуть бути смертельними, на наступне:

• ціпаглюкозидазу альфа
• міглустат
• інші компоненти цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).

• Якщо попередня інфузія була перервана і не могла бути відновлена через реакції гіперчутливості, які можуть бути смертельними.

Попередження та застереження

Проконсультуйтеся з вашим лікарем, фармацевтом або медсестрою перед тим, як почати використовувати Помбіліті

Негайно проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою, якщо будь-яка з цих ситуацій застосовується до вас, або якщо ви вважаєте, що вони можуть бути застосовані, або якщо ви коли-небудь мали будь-яку з цих реакцій з іншою терапією заміщення ферментів (ТЗФ):

• алергічні реакції, включаючи анафілаксію (тяжку алергічну реакцію) - див. розділ 4 "Можливі побічні ефекти" нижче для ознайомлення з симптомами потенційно смертельних реакцій;
• реакція, пов'язана з інфузією, під час прийому лікарського засобу або в години після цього, див. розділ 4 "Можливі побічні ефекти" нижче для ознайомлення з симптомами потенційно смертельних реакцій.

Повідомте вашому лікареві, якщо у вас є захворювання серця або легенів. Ці захворювання можуть погіршитися під час або одразу після інфузії Помбіліті. Повідомте вашому лікареві або медсестрі негайно, якщо ви відчуваєте труднощі з диханням, кашель, швидке або нерегулярне серцебиття або будь-який інший ефект цих захворювань.

Повідомте також лікареві, якщо ви маєте набряк ніг або загальний набряк тіла, сильну шкірну висипку або піну при виділенні рідини. Лікар вирішить, чи потрібно перервати інфузію Помбіліті, і надасть відповідне медичне лікування. Також лікар вирішить, чи можете ви продовжувати приймати Помбіліті.

Лікарські засоби до лікування

Можливо, ваш лікар призначить інші лікарські засоби до початку лікування Помбіліті, наприклад:

• антігістамінні та кортикостероїдні препарати для профілактики або пом'якшення реакцій, пов'язаних з інфузією;
• жарознижувальні для зниження температури.

Діти та підлітки

Цей лікарський засіб не повинен прийматися пацієнтами молодше 18 років, оскільки невідомі ефекти Помбіліті разом з міглустатом у цій віковій групі.

Інші лікарські засоби та Помбіліті

Повідомте вашому лікареві або медсестрі, якщо ви приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати інші лікарські засоби, включаючи ті, які можна купити без рецепта, та лікарські засоби на основі рослин.

Вагітність та лактація

Якщо ви вагітні або годуєте грудьми, вважаєте, що можете бути вагітною або плануєте завагітніти, не повинні приймати цей лікарський засіб, а повинні негайно проконсультуватися з вашим лікарем або фармацевтом перед його прийняттям.

Немає даних про використання Помбіліті в поєднанні з міглустатом під час вагітності.

• Якщо ви вагітні, не повинні приймати Помбіліті та/або приймати міглустат 65 мг твердих капсул. Повідомте вашому лікареві негайно, якщо ви завагітніли, вважаєте, що можете бути вагітною або плануєте завагітніти. Можуть бути ризики для дитини.
• Помбіліті в поєднанні з міглустатом не повинен прийматися жінками під час лактації. Необхідно вирішити, чи потрібно припинити годування грудьми чи лікування.

Контрацепція та фертильність

Жінки репродуктивного віку повинні використовувати ефективні методи контрацепції під час та протягом 4 тижнів після закінчення прийому обидвох лікарських засобів.

Водіння транспортних засобів та використання машин

Ви можете відчувати головокружіння, сонливість або низький кров'яний тиск (гіпотонія) після прийому Помбіліті або лікарських засобів до лікування. У такому випадку не водьте транспортні засоби та не використовуйте інструменти чи машини.

Помбіліті містить натрій

Цей лікарський засіб містить 10,5 мг натрію (основного компонента кухонної солі) в кожній флаконі. Це відповідає 0,52% від максимальної добової норми споживання натрію, рекомендованої для дорослих.

3. Як вводиться Помбіліті

Помбіліті вводиться лікарем або медсестрою. Він вводиться у вигляді крапельниці всередину вени. Цей метод введення називається внутрішньовенною інфузією.

Проконсультуйтеся з вашим лікарем, якщо бажаєте лікуватися вдома. Лікар вирішить, чи безпечно вам приймати інфузію Помбіліті вдома. Якщо ви відчуваєте будь-які побічні ефекти під час інфузії Помбіліті, можливо, що медичний працівник, який вводить інфузію, зупинить її та призначить відповідне медичне лікування.

Помбіліті повинен використовуватися в поєднанні з міглустатом. Ви можете використовувати лише міглустат 65 мг твердих капсул з ціпаглюкозидазою альфа. НЕвикористовуйте міглустат 100 мг капсул (інший лікарський засіб). Що стосується рекомендованої дози, слідуйте інструкціям вашого лікаря та прочитайте опис міглустату 65 мг твердих капсул.

Яка кількість Помбіліті вводиться

Кількість лікарського засобу, який ви отримуєте, залежить від вашої ваги. Рекомендована доза становить 20 мг на кожний кілограм ваги.

Коли вводиться Помбіліті та протягом якого часу

• Ви будете отримувати лікування Помбіліті один раз на дві тижні. Міглустат 65 мг капсули приймається в той самий день, коли вводиться Помбіліті. Прочитайте опис міглустату 65 мг твердих капсул, щоб дізнатися, як приймати міглустат.
• Інфузія ціпаглюкозидази альфа повинна розпочатися за 1 годину після прийому міглустату 65 мг твердих капсул.

• У разі затримки початку інфузії не повинно перевищувати 3 години після прийому міглустату.

• Інфузія ціпаглюкозидази альфа триває близько 4 годин.

Фігура 1. Хронологічний розвиток доз

• Інфузія ціпаглюкозидази альфа повинна розпочатися за 1 годину після прийому міглустату. У разі затримки початку інфузії не повинно перевищувати 3 години після прийому міглустату.

Зміна з іншої терапії заміщення ферментів (ТЗФ)

Якщо ви зараз приймаєте іншу ТЗФ:

• Ваш лікар призначить, коли вам потрібно припинити іншу ТЗФ перед початком лікування Помбіліті.
• Повідомте лікареві, коли ви прийняли останню дозу.

Якщо ви прийняли більше Помбіліті, ніж потрібно

Якщо у вас є труднощі з диханням, ви відчуваєте набряк або запалення, або ви відчуваєте швидке серцебиття, можливо, що вам було введено надто багато Помбіліті; повідомте лікареві негайно. Надмірна швидкість інфузії Помбіліті може викликати симптоми, пов'язані з надмірною кількістю рідини в організмі, наприклад труднощі з диханням, високий кров'яний тиск або загальний набряк тіла.

Якщо ви пропустили дозу Помбіліті

Якщо ви пропустили інфузію, зв'яжіться з вашим лікарем або медсестрою якомога швидше, щоб призначити відвідування та отримати Помбіліті в поєднанні з міглустатом через 24 години після останнього прийому міглустату.

Якщо ви припините лікування Помбіліті

Поговоріть з вашим лікарем, якщо ви бажаєте припинити лікування Помбіліті. Симптоми вашого захворювання можуть погіршитися, якщо ви припините лікування.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей лікарський засіб може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.

Помбіліті використовується в поєднанні з міглустатом, і будь-який з цих лікарських засобів може викликати побічні ефекти. Побічні ефекти спостерігалися в основному у пацієнтів під час інфузії Помбіліті (реакції, пов'язані з інфузією) або незабаром після цього. Повідомте лікареві негайно, якщо ви відчуваєте реакцію, пов'язану з інфузією, або алергічну реакцію. Деякі з цих реакцій можуть бути серйозними та потенційно смертельними. Можливо, ваш лікар призначить лікарські засоби до інфузії для профілактики цих реакцій.

Реакції, пов'язані з інфузією

Більшість реакцій, пов'язаних з інфузією, є легкими або помірними. Симптоми реакції, пов'язаної з інфузією, включають труднощі з диханням, набряк, гарячку, озноб, головокружіння, червоність та свербіж шкіри та висипку.

Алергічні реакції

Алергічні реакції можуть викликати симптоми, такі як висипка на будь-якій частині тіла, набряк очей, труднощі з диханням, кашель, набряк губ, язика або горла, свербіж шкіри та кропив'янка.

Дуже часто(можуть впливати на більше 1 з 10 осіб)

• Головний біль

Часто(можуть впливати на до 1 з 10 осіб)

• Кашель
• Раптове червоніння обличчя, шиї або верхньої частини грудей
• Біль у грудях
• Висипка, свербіж
• Збільшення кров'яного тиску
• Потіння
• Набряк живота
• Вітряна коліка або гази
• Діарея, м'який стул
• Вомітування
• Нудота
• Гарячка або озноб
• Кропив'янка
• Набряк або біль у місці введення голки
• М'язові спазми, біль або слабкість
• Тремор у одному або декількох місцях тіла
• Збільшення потіння
• Біль
• Порушення смаку
• Чуття постійного стану втоми або сонливості
• Труднощі з диханням

Нечасто(можуть впливати на до 1 з 100 осіб)

• Труднощі з диханням, які викликають кашель, свистіння (свистячі звуки) при диханні та відчуття нестачі повітря (астма)
• Алергічна реакція
• Набряк рук, ніг, ликтьових суглобів, ніг
• Набряк обличчя
• Розлад шлунку
• Біль у шлунці
• Чуття постійного стану втоми
• Біль або подразнення горла
• Больові спазми та аномальні скорочення горла
• Підразнення рота
• Біль у роті або незручність у задній частині рота
• Біль у щоках, яснах, губах, підборідді
• Втрата сили та енергії, чуття слабкості
• Розлад, чуття загальної втоми
• Чуття паління
• Скребіння або пошкодження шкіри
• Порушення температури тіла
• Зниження рівня одного типу білих кров'яних тілець (виявлене в аналізах)
• Сонливість
• Головокружіння
• Біль у суглобах
• Біль у ділянці між тазом та ребрами
• М'язова втома
• Збільшення м'язової жорсткості
• Неможливість утримувати рівновагу
• Низький кров'яний тиск
• Чуття передчуття знепритомнення
• Біль у одному або обох боках голови, колючий біль, аура, біль у очах, чутливість до світла (мігрень)
• Плями на шкірі

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо ви відчуваєте будь-які побічні ефекти, повідомте лікареві, фармацевту або медсестрі, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Ви також можете повідомити про них безпосередньо через національну систему повідомлення, вказану в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти надати більше інформації про безпеку цього лікарського засобу.

5. Збереження Помбіліті

Ваш лікар, фармацевт або медсестра відповідає за збереження цього лікарського засобу та правильне видалення відкритих флаконів. Ця інформація призначена лише для медичних працівників.

Тримайте цей лікарський засіб поза зоною досяжності дітей.

Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, вказаного на флаконі та коробці після "CAD". Термін придатності - останній день місяця, який вказано.

Невідкриті флакони: Тримайте в холодильнику (між 2 °C та 8 °C). Тримайте флакон у зовнішній упаковці, щоб захистити його від світла.

Після розведення рекомендується негайне використання. Однак збереження мішка для внутрішньовенної інфузії з Помбіліті підтверджено протягом 6 годин при температурі між 20 °C та 25 °C та протягом 24 годин при температурі між 2 °C та 8 °C.

Лікарські засоби не повинні викидатися у водопровідні труби чи сміття. Спитайте у фармацевта, як видалити упаковку та лікарські засоби, які вам більше не потрібні. Таким чином, ви допоможете захистити навколишнє середовище.

6. Зміст упаковки та додаткова інформація

Склад Помбіліти

Активний інгредієнт - ципаглюкозидаза альфа. Одна флакон містить 105 мг ципаглюкозидази альфа. Після реконституції розчин у флаконі містить 15 мг ципаглюкозидази альфа на мілілітр. Рекомендується кінцева концентрація ципаглюкозидази альфа, розбавленої в мішці для внутрішньовенної інфузії, від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.

Інші компоненти:

• Цитрат содію дигідрат (Е331)
• Цитринова кислота моногідрат (Е330)
• Манітол (Е421)
• Полісорбат 80 (Е433)

Вигляд продукту та вміст упаковки

Помбіліти - білий або легкий жовтий порошок. Після реконституції це прозорий або опалесцентний розчин, від безколірного до легкого жовтого, без сторонніх частинок і практично вільний від білуватих або прозорих частинок. Розчин після реконституції повинен бути подальше розбавлений у мішці для внутрішньовенної інфузії.

Помбіліти - порошок для концентрату для розчину для інфузії у флаконі.

Упаковки по 1, 10 або 25 флаконів

Можливо, що тільки деякі розміри упаковок будуть продаватися.

Власник дозволу на маркетинг

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ірландія

Тел.: +353 (0) 1 588 0836

Факс: +353 (0) 1 588 6851

Електронна пошта: [email protected]

Виробник

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Нідерланди

Для отримання додаткової інформації про цей лікарський засіб можна звернутися до місцевого представника власника дозволу на маркетинг:

Дата останнього перегляду цієї інструкції

Інші джерела інформації

Детальна інформація про цей лікарський засіб доступна на сайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu. Також існують посилання на інші веб-сайти про рідкісні захворювання та орфанські лікарські засоби.

Ця інформація призначена лише для медичних працівників:

Інструкції з використання: реконституція, розбавлення та введення

Помбіліти повинен бути реконституйований з водою для ін'єкцій та подальше розбавлений у розчині хлориду натрію 9 мг/мл (0,9%) для ін'єкцій та введений шляхом внутрішньовенної інфузії. Реконституція та розбавлення повинні проводитися згідно з правилами доброї клінічної практики, особливо щодо дотримання асептики.

Оскільки цей лікарський засіб є білком, можливо утворення частинок у розчині після реконституції та у мішці для інфузії. Тому для введення повинен бути використаний лінійний фільтр з діаметром пор 0,2 мкм. Встановлено, що використання лінійного фільтра з діаметром пор 0,2 мкм видаляє видимі частинки та не призводить до очевидної втрати білка чи активності.

Визначте кількість флаконів, які необхідно реконституювати, залежно від дозування для кожного пацієнта (мг/кг), та вийміть необхідні флакони з холодильника, щоб вони досягли кімнатної температури (близько 30 хвилин). Кожен флакон Помбіліти призначений для одноразового використання.

Використовуйте асептичну техніку.

Реконституція

Реконституйте 105 мг Помбіліти на флакон у 7,2 мл води для ін'єкцій, використовуючи шприц з діаметром голки не більше 18 Г. Додайте воду для ін'єкцій краплями по стороні флакону, а не безпосередньо на ліофілізований порошок. Нахилить та обережно поверніть кожен флакон. Не перевертайте, не відхиляйте та не агітуйте флакон. Об'єм витягування - прозорий або опалесцентний розчин, від безколірного до легкого жовтого, без сторонніх частинок і практично вільний від білуватих або прозорих частинок. Відразу ж перевірте флакони після реконституції на наявність частинок чи зміни кольору. Якщо під час перевірки виявлені сторонні частинки або розчин після реконституції має змінений колір, не використовуйте його. pH розчину після реконституції становить приблизно 6,0.

Після реконституції рекомендується негайно розбавити флакони (див. нижче).

Розбавлення

Після реконституції розчин у флаконі містить 15 мг ципаглюкозидази альфа на мілілітр. Об'єм після реконституції дозволяє точно витягнути 7,0 мл (еквівалентно 105 мг) з кожного флакону. Розчин повинен бути подальше розбавлений наступним чином: за допомогою шприца з діаметром голки не більше 18 Г обережно витягніть розчин після реконституції з кожного флакону, включаючи об'єм нижче 7,0 мл з часткового флакону, щоб отримати дозу для пацієнта. Рекомендована кінцева концентрація ципаглюкозидази альфа у мішках для інфузії становить від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Витягніть повітря з мішка для інфузії.

Аналогічно, витягніть об'ємний еквівалент розчину хлориду натрію 9 мг/мл (0,9%), який буде замінений об'ємом реконституйованого Помбіліти. Обережно введите розчин після реконституції Помбіліти безпосередньо у розчин хлориду натрію 9 мг/мл (0,9%) для ін'єкцій. Обережно переверніть або помасажируйте мішок для інфузії, щоб змішати розчин. Не агітуйте мішок для інфузії.

Кінцевий розчин для інфузії повинен бути введений якомога швидше після підготовки.

Видалення невикористаного лікарського засобу та всіх матеріалів, які були в контакті з ним, повинно проводитися згідно з місцевими правилами.

Введення

Інфузія Помбіліти повинна початися через 1 годину після прийому капсул міглустату. У разі затримки інфузії її початок не повинен перевищувати 3 години з моменту прийому міглустату. Рекомендована доза Помбіліти - 20 мг/кг маси тіла, введених кожні дві тижні шляхом внутрішньовенної інфузії.

Інфузії повинні проводитися поступово. Рекомендується, щоб початкова швидкість інфузії становила 1 мг/кг/год та поступово збільшувалася на 2 мг/кг/год кожні 30 хвилин, якщо не з'являються ознаки реакції, пов'язаної з інфузією, до досягнення максимальної швидкості 7 мг/кг/год.