ПОМБИЛИТИ 105 мг ПОРОШОК ДЛЯ ПРИГОТОВЛЕНИЯ КОНЦЕНТРАТА ДЛЯ РАСТВОРА ДЛЯ ПЕРФУЗИИ

Введение

Прошпект: информация для пациента

Помбилити 105 мг порошок для концентрата для раствора для инфузии

ципаглюкозидаза альфа

Этот препарат подлежит дополнительному наблюдению, что ускорит обнаружение новой информации о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о нежелательных реакциях, которые у вас могут возникнуть. В конце раздела 4 содержится информация о том, как сообщать о этих нежелательных реакциях.

Прочитайте весь прошпект внимательно перед началом приема этого препарата, поскольку он содержит важную информацию для вас.

• Сохраните этот прошпект, поскольку вам может потребоваться прочитать его снова.
• Если у вас есть какие-либо вопросы, проконсультируйтесь с вашим врачом, фармацевтом или медсестрой.
• Если вы испытываете нежелательные реакции, проконсультируйтесь с вашим врачом, фармацевтом или медсестрой, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этом прошпекте. См. раздел 4.

Содержание прошпекта

1. Что такое Помбилити и для чего он используется
2. Что вам нужно знать перед началом приема Помбилити
3. Как вводится Помбилити
4. Возможные нежелательные реакции
5. Хранение Помбилити
6. Содержание упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Помбилити и для чего он используется

Помбилити - это тип "терапии замены фермента" (ТЗФ), который показан для взрослых с поздним началом болезни Помпе. Он содержит активное вещество под названием "ципаглюкозидаза альфа".

Для чего он используется

Помбилити всегда используется вместе с другим препаратом под названием миглустат 65 мг твердые капсулы. Очень важно, чтобы вы также прочитали прошпект миглустата 65 мг твердые капсулы.

Если у вас есть какие-либо вопросы об этих препаратах, проконсультируйтесь с вашим врачом или фармацевтом.

Как действует Помбилити

Люди с болезнью Помпе имеют низкие уровни фермента под названием α-глюкозидаза (ГАА). Этот фермент помогает регулировать уровни гликогена (типа углевода) в организме.

При болезни Помпе накапливаются большие количества гликогена в мышцах всего тела. Это препятствует правильной работе мышц, например, тех, которые помогают ходить, облегчают дыхание в легких и сердечную мышцу.

Помбилити проникает в мышечные клетки, пораженные болезнью Помпе. Как только внутри клеток, препарат действует как ГАА, способствуя разложению гликогена и регулированию его уровней.

2. Что вам нужно знать перед началом приема Помбилити

Не принимайте Помбилити

• Если вы когда-либо имели потенциально смертельные реакции гиперчувствительности к следующим веществам:

• ципаглюкозидаза альфа
• миглустат
• любому из других компонентов этого препарата (перечисленных в разделе 6).

• Если предыдущая инфузия была прервана и не могла быть возобновлена из-за потенциально смертельных реакций гиперчувствительности.

Предостережения и меры предосторожности

Проконсультируйтесь с вашим врачом, фармацевтом или медсестрой перед началом использования Помбилити

Немедленно проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой, если любая из этих ситуаций применима к вам, или если вы когда-либо имели какие-либо из этих реакций с другой терапией замены фермента (ТЗФ):

• аллергические реакции, включая анафилаксию (тяжелую аллергическую реакцию) - см. раздел 4 раздела "Возможные нежелательные реакции" ниже для знакомства с симптомами потенциально смертельных реакций;
• реакция, связанная с инфузией, во время приема препарата или в течение часов после этого, см. раздел 4 раздела "Возможные нежелательные реакции" ниже для знакомства с симптомами потенциально смертельных реакций.

Сообщите вашему врачу, если у вас есть история сердечно-сосудистых или легочных заболеваний. Эти заболевания могут ухудшиться во время или сразу после инфузии Помбилити. Сообщите вашему врачу или медсестре немедленно, если вы испытываете затруднение дыхания, кашель, быстрое или нерегулярное сердцебиение или любой другой эффект этих заболеваний.

Сообщите также вашему врачу, если у вас出现ится отек в ногах или общий отек тела, тяжелая сыпь или пенистая моча при мочеиспускании. Врач решит, следует ли прервать инфузию Помбилити и назначит соответствующее медицинское лечение. Кроме того, врач решит, можете ли вы продолжать принимать Помбилити.

Препараты перед лечением

Ваш врач может назначить вам другие препараты перед лечением Помбилити, например:

• антигистаминные препараты и кортикостероиды для предотвращения или смягчения реакций, связанных с инфузией;
• жаропонижающие препараты для снижения температуры.

Дети и подростки

Этот препарат не должен назначаться пациентам моложе 18 лет, поскольку неизвестны эффекты Помбилити в сочетании с миглустатом в этой возрастной группе.

Другие препараты и Помбилити

Сообщите вашему врачу или медсестре, если вы принимаете, недавно принимали или можете принимать любой другой препарат, включая препараты, отпускаемые без рецепта, и препараты на основе растений.

Беременность и лактация

Если вы беременны или кормите грудью, считаете, что можете быть беременной, или планируете стать беременной, не должны принимать этот препарат, а должны проконсультироваться с вашим врачом или фармацевтом немедленно перед его использованием.

Нет данных об использовании Помбилити в сочетании с миглустатом во время беременности.

• Если вы беременны, не должны принимать Помбилити и/или принимать миглустат 65 мг твердые капсулы. Сообщите вашему врачу немедленно, если вы становитесь беременной, считаете, что можете быть беременной, или планируете стать беременной. Может быть риск для плода.
• Помбилити в сочетании с миглустатом не должен назначаться женщинам во время лактации. Необходимо решить, нужно ли прекратить лактацию или прекратить лечение.

Контрацепция и фертильность

Женщины детородного возраста должны использовать эффективные методы контрацепции во время и в течение 4 недель после окончания приема обоих препаратов.

Вождение и использование машин

Возможно, у вас появится головокружение, сонливость или низкое кровяное давление (гипотония) после приема Помбилити или препаратов перед лечением. В этом случае не驾айте транспортные средства и не используйте инструменты или машины.

Помбилити содержит натрий

Этот препарат содержит 10,5 мг натрия (основной компонент столовой соли) в каждой флаконе. Это эквивалентно 0,52% от максимально допустимой суточной нормы потребления натрия для взрослого.

3. Как вводится Помбилити

Помбилити вводится врачом или медсестрой. Он вводится в виде капельницы в вену. Этот метод введения называется внутривенной инфузией.

Проконсультируйтесь с вашим врачом, если вы хотите пройти лечение дома. Врач решит, является ли это безопасным для вас после оценки. Если вы испытываете какой-либо побочный эффект во время инфузии Помбилити, возможно, что человек, ответственный за введение препарата, остановит инфузию и начнет соответствующее фармакологическое лечение.

Помбилити должен использоваться в сочетании с миглустатом. Вы можете использовать только миглустат 65 мг твердые капсулы с ципаглюкозидазой альфа. НЕиспользуйте миглустат 100 мг капсулы (другой препарат). Что касается рекомендуемой дозы, следуйте инструкциям вашего врача и прочитайте прошпект миглустата 65 мг твердых капсул.

Какая доза Помбилити вводится

Количество препарата, которое вы получите, основано на вашем весе. Рекомендуемая доза составляет 20 мг на каждый килограмм веса тела.

Когда вводится Помбилити и как долго

• Вы будете получать лечение Помбилити один раз каждые две недели. Миглустат 65 мг капсулы принимается в тот же день, когда вводится Помбилити. Прочитайте прошпект миглустата 65 мг твердых капсул, чтобы получить информацию о том, как принимать миглустат.
• Инфузия ципаглюкозидазы альфа должна начаться через 1 час после приема миглустата 65 мг твердых капсул.

• В случае задержки начало инфузии не должно превышать 3 часов после приема миглустата.

• Инфузия ципаглюкозидазы альфа длится примерно 4 часа.

Фигура 1. Хронологическое развитие доз

• Инфузия ципаглюкозидазы альфа должна начаться через 1 час после приема капсул миглустата. В случае задержки начало инфузии не должно превышать 3 часов после приема миглустата.

Переход с другой терапии замены фермента (ТЗФ)

Если вы в настоящее время получаете другую ТЗФ:

• Ваш врач укажет, когда вам нужно прекратить другую ТЗФ перед началом Помбилити.
• Сообщите вашему врачу, когда вы получили последнюю дозу.

Если вы получаете больше Помбилити, чем должны

Если у вас出现ится затруднение дыхания, отек или воспаление, или вы заметите учащенное сердцебиение, возможно, что вам ввели слишком много Помбилити; сообщите вашему врачу немедленно. Чрезмерная скорость инфузии Помбилити может вызвать симптомы, связанные с избытком жидкости в организме, например, затруднение дыхания, высокую частоту сердечных сокращений или общий отек тела.

Если вы пропустили дозу Помбилити

Если вы пропустили инфузию, свяжитесь с вашим врачом или медсестрой как можно скорее, чтобы назначить встречу и получить Помбилити в сочетании с миглустатом 24 часа после последнего приема миглустата.

Если вы прекратите лечение Помбилити

Поговорите с вашим врачом, если вы хотите прекратить лечение Помбилити. Симптомы вашего заболевания могут ухудшиться, если вы прекратите лечение.

4. Возможные нежелательные реакции

Как и все препараты, этот препарат может вызывать нежелательные реакции, хотя не все люди испытывают их.

Помбилити используется в сочетании с миглустатом, и любой из этих препаратов может вызывать нежелательные реакции. Нежелательные реакции были в основном наблюдаемы у пациентов во время инфузии Помбилити (реакции, связанные с инфузией) или вскоре после этого. Сообщите вашему врачу немедленно, если вы испытываете реакцию, связанную с инфузией, или аллергическую реакцию. Некоторые из этих реакций могут быть тяжелыми и потенциально смертельными. Возможно, ваш врач назначит вам препараты перед инфузией, чтобы предотвратить эти реакции.

Реакции, связанные с инфузией

Большинство реакций, связанных с инфузией, являются легкими или умеренными. Симптомы реакции, связанной с инфузией, включают затруднение дыхания, отек, температуру, озноб, головокружение, покраснение и зуд кожи, а также сыпь.

Аллергические реакции

Аллергические реакции могут привести к симптомам, таким как сыпь на любой части тела, отек глаз, затруднение дыхания, продолжительный кашель, отек губ, языка или горла, зуд кожи и крапивница.

Очень часто(могут возникать у более 1 из 10 человек)

• Головная боль

Часто(могут возникать у до 1 из 10 человек)

• Кашель
• Внезапное покраснение лица, шеи или верхней части груди
• Боль в груди
• Сыпь, зуд
• Повышение артериального давления
• Потливость
• Отек живота
• Вздутие или газы
• Диарея, жидкий стул
• Рвота
• Тошнота
• Температура или озноб
• Крапивница
• Отек или боль в месте введения иглы
• Судороги, боль или слабость мышц
• Дрожь в одной или нескольких частях тела
• Увеличение потливости
• Боль
• Нарушение вкуса
• Чувство постоянной усталости или сонливости
• Затруднение дыхания

Не часто(могут возникать у до 1 из 100 человек)

• Затруднение дыхания, которое вызывает кашель, свистящее дыхание и чувство нехватки воздуха (астма)
• Аллергическая реакция
• Отек рук, ног, лодыжек, ног
• Отек лица
• Изжога
• Боль в животе
• Чувство постоянной усталости
• Боль или раздражение горла
• Болезненные и аномальные сокращения горла
• Раздражение рта
• Боль в полости рта или дискомфорт в задней части рта
• Боль в щеках, деснах, губах, подбородке
• Потеря силы и энергии, чувство слабости
• Дискомфорт, чувство общей вялости
• Чувство жжения
• Царапины или повреждения кожи
• Нарушения температуры тела
• Снижение количества определенного типа белых кровяных клеток (обнаруживается в анализах)
• Сонливость
• Головокружение
• Боль в суставах
• Боль в области между тазом и ребрами
• Мышечная усталость
• Увеличение жесткости мышц
• Неспособность сохранять равновесие
• Низкое кровяное давление
• Чувство приближающегося обморока
• Боль в одной или обеих сторонах головы, колющая боль, аура, боль в глазах, чувствительность к свету (мигрень)
• Пятна на коже

Сообщение о нежелательных реакциях

Если вы испытываете любой тип нежелательной реакции, проконсультируйтесь с вашим врачом, фармацевтом или медсестрой, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этом прошпекте. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомления, включенную в Приложение V. Сообщая о нежелательных реакциях, вы можете внести свой вклад в предоставление более полной информации о безопасности этого препарата.

5. Хранение Помбилити

Ваш врач, фармацевт или медсестра отвечает за хранение этого препарата и правильную утилизацию открытых флаконов. Эта информация предназначена только для медицинских специалистов.

Храните этот препарат вне поля зрения и досягаемости детей.

Не используйте этот препарат после даты истечения срока годности, указанной на флаконе и упаковке после "СГ". Дата истечения срока годности - последний день месяца, указанного.

Неразвернутые флаконы: Хранить в холодильнике (при температуре между 2 °C и 8 °C). Хранить флакон в наружной упаковке, чтобы защитить его от света.

После разведения рекомендуется немедленный использование. Однако хранение мешка для внутривенной инфузии с Помбилити было подтверждено в течение 6 часов при температуре между 20 °C и 25 °C и в течение 24 часов при температуре между 2 °C и 8 °C.

Препараты не должны выбрасываться в канализацию или мусор. Спросите вашего фармацевта, как утилизировать упаковку и препараты, которые вам больше не нужны. Таким образом, вы поможете защитить окружающую среду.

6. Содержание упаковки и дополнительная информация

Состав Помбилити

Активное вещество - ципаглюкозидаза альфа. Одна флакона содержит 105 мг ципаглюкозидазы альфа. После восстановления содержащийся в флаконе раствор содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на миллилитр. Рекомендуемая конечная концентрация ципаглюкозидазы альфа в мешке для внутривенной инфузии составляет от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.

Другие компоненты:

• Цитрат соди дигидрат (Е331)
• Лимонная кислота моногидрат (Е330)
• Маннитол (Е421)
• Полисорбат 80 (Е433)

Вид продукта и содержание упаковки

Помбилити - белый или слегка желтоватый порошок. После восстановления он представляет собой прозрачный или опалесцирующий раствор, от бесцветного до слегка желтоватого, без посторонних частиц и практически свободный от белых или прозрачных частиц. Восстановленный раствор должен быть затем разбавлен в мешке для внутривенной инфузии.

Помбилити - порошок для концентрата для раствора для инфузии в флаконе.

Упаковки по 1, 10 или 25 флаконов

Возможно, не все размеры упаковок будут продаваться.

Владелец разрешения на маркетинг

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ирландия

Тел.: +353 (0) 1 588 0836

Факс: +353 (0) 1 588 6851

Электронная почта: [email protected]

Производитель

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Нидерланды

Для получения дополнительной информации о этом лекарственном средстве можно обратиться к местному представителю владельца разрешения на маркетинг:

Дата последнего пересмотра этой инструкции

Другие источники информации

Подробная информация о этом лекарственном средстве доступна на сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Также существуют ссылки на другие веб-сайты о редких заболеваниях и орфанных лекарственных средствах.

Эта информация предназначена только для медицинских специалистов:

Инструкции по применению: восстановление, разбавление и введение

Помбилити должен быть восстановлен с помощью воды для инъекций и затем разбавлен в растворе хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) для инъекций и введен путем внутривенной инфузии. Восстановление и разбавление должны проводиться в соответствии с правилами хорошей клинической практики, особенно в отношении соблюдения асептики.

Поскольку это лекарственное средство является белком, возможно образование частиц в восстановленном растворе и в окончательном разбавленном мешке для инфузии. Поэтому для введения следует использовать онлайн-фильтр с порами 0,2 мкм с низкой связывающей способностью с белками. Было показано, что использование онлайн-фильтра с порами 0,2 мкм удаляет видимые частицы и не вызывает видимой потери белка или активности.

Определите количество флаконов, которые необходимо восстановить, исходя из дозировки для каждого пациента (мг/кг), и извлеките необходимые флаконы из холодильника, чтобы они достигли комнатной температуры (около 30 минут). Каждый флакон Помбилити предназначен для одноразового использования.

Используйте асептическую технику.

Восстановление

Восстановите 105 мг Помбилити в флаконе в 7,2 мл воды для инъекций, используя шприц с диаметром иглы не более 18 Г. Добавьте воду для инъекций каплями по стенке флакона, а не直接 на лиофилизированный порошок. Аккуратно наклоните и вращайте каждый флакон. Не переворачивайте, не трясите и не встряхивайте флакон. Полученный раствор прозрачный или опалесцирующий, от бесцветного до слегка желтоватого, без посторонних частиц и практически свободный от белых или прозрачных частиц. Немедленно осмотрите восстановленные флаконы, чтобы убедиться, что нет частиц или изменений цвета. Если при осмотре обнаружены посторонние частицы или изменение цвета раствора, его нельзя использовать. pH восстановленного раствора составляет примерно 6,0.

После восстановления рекомендуется сразу же разбавить флаконы (см. ниже).

Разбавление

После описанного выше восстановления восстановленный раствор в флаконе содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на миллилитр. Объем восстановления позволяет точно извлечь 7,0 мл (что эквивалентно 105 мг) из каждого флакона. Раствор затем должен быть разбавлен следующим образом: с помощью шприца с диаметром иглы не более 18 Г медленно извлеките восстановленный раствор из каждого флакона, включая объем менее 7,0 мл из частичного флакона, до получения дозы пациента. Рекомендуемая конечная концентрация ципаглюкозидазы альфа в мешках для инфузии составляет от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Извлеките воздух из мешка для инфузии.

Аналогично, извлеките эквивалентный объем раствора хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) для инъекций, который будет заменен объемом восстановленного Помбилити. Медленно введите восстановленный раствор Помбилити直接 в раствор хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) для инъекций. Аккуратно переверните или помассируйте мешок для инфузии, чтобы смешать разбавленный раствор. Не трясите и не встряхивайте мешок для инфузии.

Окончательный раствор для инфузии должен быть введен как можно скорее после приготовления.

Утилизация неиспользованного лекарственного средства и всех материалов, которые вступали в контакт с ним, должна проводиться в соответствии с местными правилами.

Введение

Инфузия Помбилити должна начаться через 1 час после приема капсул миглустата. В случае задержки начала инфузии оно не должно превышать 3 часа после приема миглустата. Рекомендуемая дозировка Помбилити составляет 20 мг/кг массы тела, вводимых каждые две недели путем внутривенной инфузии.

Инфузии должны вводиться постепенно. Рекомендуется, чтобы начальная скорость инфузии составляла 1 мг/кг/ч и постепенно увеличивалась на 2 мг/кг/ч каждые 30 минут, если не появляются признаки реакции, связанной с инфузией (RAP), до достижения максимальной скорости 7 мг/кг/ч.