ZOLGENSMA 2 x 10^13 GENOMAS VETORIAIS/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO

Introdução

Prospecto: informação para o utilizador

Zolgensma 2 x 1013genomas vectoriais/ml solução para perfusão

onasemnogén abeparvovec

Este medicamento está sujeito a acompanhamento adicional, o que agilizará a detecção de nova informação sobre a sua segurança. Pode contribuir comunicando os efeitos adversos que o seu filho possa ter. A parte final da seção 4 inclui informação sobre como comunicar estes efeitos adversos.

Leia todo o prospecto atentamente antes de o seu filho receber este medicamento, porque contém informação importante.

• Conserva este prospecto, porque pode ter que voltar a lê-lo.
• Se tiver alguma dúvida, consulte o médico ou enfermeiro do seu filho.
• Se o seu filho experimentar efeitos adversos, consulte o médico ou enfermeiro do seu filho, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Ver seção 4.

Conteúdo do prospecto

1. O que é Zolgensma e para que é utilizado
2. O que precisa saber antes de o seu filho receber Zolgensma
3. Como é administrado Zolgensma
4. Efeitos adversos possíveis
5. Conservação de Zolgensma
6. Conteúdo do envase e informação adicional

1. O que é Zolgensma e para que é utilizado

O que é Zolgensma

Zolgensma é um tipo de medicamento denominado de «terapia génica». Contém o princípio ativo onasemnogén abeparvovec, que contém material genético humano.

Para que é utilizado Zolgensma

Zolgensma é utilizado para tratar a atrofia muscular espinal (AME), uma doença hereditária grave e rara.

Como actua Zolgensma

A AME ocorre quando falta ou está presente uma versão anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamada proteína de «supervivência das motoneuronas» (SMN por suas siglas em inglês). A falta da proteína SMN provoca a morte dos nervos que controlam os músculos (motoneuronas). Isso provoca que os músculos se debilitam e se atrofiam, com uma perda eventual de movimento.

Este medicamento actua proporcionando uma cópia plenamente funcional do gene SMN, ajudando o organismo a produzir uma quantidade suficiente de proteína SMN. O gene é administrado às células em que é necessário, utilizando um vírus modificado que não provoca doença nos seres humanos.

2. O que precisa saber antes de o seu filho receber Zolgensma

NÃO use Zolgensma

• se o seu filho é alérgico a onasemnogén abeparvovec ou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na seção 6).

Advertências e precauções

O médico do seu filho verificará os anticorpos antes do tratamento, para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho.

Reacções relacionadas com a perfusão e reacções alérgicas graves

Os efeitos secundários relacionados com a perfusão e as reacções alérgicas graves podem ocorrer durante ou pouco após o seu filho receber Zolgensma. Os possíveis sinais a que deve prestar atenção incluem erupção cutânea com picazón, pele pálida, vómitos, inchação da face, lábios, boca ou garganta (o que pode causar dificuldade para engolir ou respirar) e/ou alterações na frequência cardíaca e na pressão arterial. Informe imediatamente o médico ou enfermeiro do seu filho se notar que o seu filho apresenta estes ou outros sinais ou sintomas novos durante o tratamento com Zolgensma ou pouco após este. Antes da alta do seu filho, o médico fornecerá informação sobre o que fazer em caso de o seu filho experimentar novos efeitos secundários ou que reapareçam uma vez que saia do centro médico.

Problemas hepáticos

Fale com o médico ou enfermeiro do seu filho antes de o seu filho receber este medicamento se o seu filho já teve anteriormente algum problema no fígado. Este medicamento pode provocar um aumento das enzimas (proteínas que se encontram no corpo) que o fígado produz ou danificar o fígado. As lesões no fígado podem tornar-se graves, como insuficiência hepática e morte. Após a administração deste medicamento, deve prestar atenção à aparência de possíveis sinais no seu filho, como vómitos, icterícia (o branco dos olhos e a pele amarelados), ou diminuição do nível de alerta (para mais informação, ver seção 4). Informe imediatamente o médico do seu filho se notar que o seu filho desenvolve qualquer sintoma que sugira dano hepático.

Um exame de sangue será feito para controlar a função hepática do seu filho antes de iniciar o tratamento com Zolgensma. Também serão feitos exames de sangue regulares, pelo menos 3 meses após o tratamento, para detectar se ocorrem aumentos nas enzimas hepáticas.

Infecção

Uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe ou bronquiolite) antes ou após o tratamento com Zolgensma pode provocar complicações mais graves. Os cuidadores e as pessoas em contacto próximo com o paciente devem seguir as orientações de prevenção de doenças infecciosas (por exemplo, higiene das mãos, tapar-se ao tossir/estornudar, limitar os contactos). É importante que vigie a aparência de sinais de infecção, como tosse, respiração sibilante, estornudos, secreção nasal, dor de garganta ou febre. Informe o médico do seu filho imediatamente se notar que o seu filho apresenta sintomas que sugiram uma infecção antesou depoisdo tratamento com Zolgensma.

Exames de sangue regulares

Este medicamento pode diminuir a contagem de plaquetas sanguíneas (trombocitopenia). É importante que vigie a aparência de possíveis sinais de uma contagem de plaquetas baixa após a administração de Zolgensma ao seu filho, como hematomas ou sangramento anormal (ver mais informação na seção 4). A maioria dos casos notificados de contagens baixas de plaquetas ocorreu nas três primeiras semanas após a administração de Zolgensma ao seu filho.

Antes de iniciar o tratamento com Zolgensma, um exame de sangue será feito para controlar a quantidade de células do sangue (incluindo os glóbulos vermelhos e as plaquetas), bem como os níveis de troponina I no corpo do seu filho. Também será feito um exame de sangue para verificar os níveis de creatinina, que indica o funcionamento dos rins. Também serão feitos exames de sangue regulares durante um período após o tratamento, para detectar se ocorrem alterações nos níveis de plaquetas.

Aumento dos níveis de troponina I

Zolgensma pode aumentar os níveis de uma proteína do coração chamada troponina I. Isso pode ser demonstrado por meio de testes de laboratório que o médico do seu filho realizará conforme necessário.

Coagulação anormal nos vasos pequenos (microangiopatia trombótica)

Foram notificados casos de pacientes que desenvolveram microangiopatia trombótica habitualmente nas duas primeiras semanas após o tratamento com Zolgensma. A microangiopatia trombótica é acompanhada de uma diminuição dos glóbulos vermelhos e das células que participam na coagulação (plaquetas) e pode ser mortal. Estes coágulos de sangue podem afetar os rins do seu filho. É possível que o médico do seu filho queira fazer exames de sangue (contagem de plaquetas) e controlar a pressão arterial do seu filho. Após o seu filho receber Zolgensma, deve vigiar se aparecem hematomas com facilidade, sofre convulsões (ataques) ou molha menos os panos (para mais informação, ver seção 4). Se o seu filho apresentar algum desses sinais, procure atendimento médico urgente.

Doação de sangue, órgãos, tecidos e células

Após a administração de Zolgensma ao seu filho, não poderá doar sangue, órgãos, tecidos ou células. Isso ocorre porque Zolgensma é um medicamento de terapia génica.

Outros medicamentos e Zolgensma

Informar o seu médico ou enfermeiro se está a tomar, tomou recentemente ou possa ter que tomar qualquer outro medicamento.

Prednisolona

Also será administrada ao seu filho uma corticosteroide como «prednisolona» durante 2 meses ou mais tempo (ver também a seção 3) como parte do tratamento com Zolgensma. A corticosteroide ajudará a gerir qualquer aumento possível nas enzimas hepáticas que o seu filho possa apresentar após a administração de Zolgensma.

Vacinas

Como os corticosteroides podem afetar o sistema imunitário (defesas), o médico do seu filho pode decidir adiar a administração de algumas vacinasenquanto o seu filho estiver a receber tratamento com corticosteroides. Consulte com o médico ou enfermeiro do seu filho se tiver alguma dúvida.

Zolgensma contém sódio

Este medicamento contém 4,6 mg de sódio por ml, equivalente a 0,23% da ingestão diária máxima de 2 g de sódio recomendada pela OMS para um adulto. Cada frasco de 5,5 ml contém 25,3 mg de sódio, e cada frasco de 8,3 ml contém 38,2 mg de sódio.

Informação adicional para pais/cuidadores

AME avançada

Zolgensma pode resgatar as motoneuronas vivas, mas não resgata as motoneuronas mortas. As crianças com sintomas menos graves de AME (como ausência de reflexos ou redução do tônus muscular) podem ter motoneuronas vivas suficientes e, portanto, podem se beneficiar significativamente do tratamento com Zolgensma. Zolgensma pode não funcionar tão bem em crianças com fraqueza muscular grave ou paralisia, com problemas para respirar ou que não podem engolir, ou em crianças com malformações significativas (por exemplo, defeitos cardíacos), o que inclui pacientes com AME tipo 0, pois haveria uma melhoria potencial limitada após o tratamento com Zolgensma. O médico do seu filho decidirá se deve ser administrado este medicamento.

Risco de tumores associados à possível inserção do vector no ADN

Existe uma possibilidade de que tratamentos como Zolgensma possam ser inseridos no ADN das células do corpo humano. Em consequência, pela natureza do medicamento, Zolgensma pode contribuir para o risco de tumores. Deve falar com o médico do seu filho. No caso de aparecimento de um tumor, o médico do seu filho pode solicitar que se faça uma amostra para avaliação.

Cuidado higiénico

Pode ser que o princípio ativo de Zolgensma seja excretado temporariamente através dos resíduos corporais do seu filho, chamado «excreções». Os pais e cuidadores devem praticar uma boa higiene das mãos até 1 mês após a administração de Zolgensma ao seu filho. Use luvas de proteção ao entrar em contato direto com fluidos ou resíduos corporais do seu filho e, após, lave as mãos exhaustivamente com sabão e água corrente morna, ou um desinfetante para mãos à base de álcool. Deve ser usada uma bolsa dupla para descartar os panos usados e outros resíduos. Os panos descartáveis podem continuar a ser eliminados com o lixo doméstico.

Deve seguir estas instruções durante pelo menos 1 mês após o tratamento do seu filho com Zolgensma. Fale com o médico ou enfermeiro do seu filho se tiver alguma dúvida.

3. Como é administrado Zolgensma

Zolgensma será administrado ao seu filho por um médico ou enfermeiro treinado no manejo da doença da criança.

O médico calculará a quantidade de Zolgensma que o seu filho vai receber com base no peso da criança. Zolgensma será administrado por via intravenosa (em uma veia) mediante uma única perfusão (goteo) ao redor de 1 hora.

Zolgensma será administrado ao seu filho APENAS UMA VEZ.

Também será administrada ao seu filho prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral, que será iniciada 24 horas antes da administração de Zolgensma. A dose de corticosteroide também dependerá do peso do seu filho. O médico do seu filho calculará a dose total a ser administrada.

O seu filho receberá tratamento com corticosteroides diariamente por cerca de 2 meses após a administração de Zolgensma, ou até que as enzimas hepáticas diminuam até um nível adequado. O médico irá reduzir a dose de corticosteroide até que possa suspendê-lo por completo.

Se tiver alguma outra dúvida, pergunte ao médico ou enfermeiro do seu filho.

4. Efeitos adversos possíveis

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram.

Procure atendimento médico urgentese o seu filho apresentar algum dos seguintes efeitos adversos graves:

Frequentes(estes podem afetar até 1 de cada 10 pessoas):

• hematomas ou sangramento que duram mais do que o habitual se a criança se machucou - estes podem ser sinais de uma diminuição das plaquetas

Pouco frequentes(estes podem afetar até 1 de cada 100 pessoas):

• vómitos, icterícia (o branco dos olhos e a pele amarelados), ou diminuição do nível de alerta. Estes podem ser sinais de dano no fígado (incluindo falha hepática).
• facilidade em aparecer hematomas, convulsões (ataques) ou diminuição da produção de urina, estes podem ser sinais de microangiopatia trombótica.
• reações relacionadas com a perfusão (ver seção 2, «Advertências e precauções»).

Raros(estes podem afetar até 1 de cada 1 000 pessoas):

• reações alérgicas graves (ver seção 2, «Advertências e precauções»).

Fale com o médico ou enfermeiro do seu filho se a criança apresentar qualquer outro efeito adverso. Estes podem incluir os seguintes:

Muito frequentes(podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas)

• aumento das enzimas hepáticas observado nos exames de sangue.

Frequentes(podem afetar até 1 de cada 10 pessoas):

• vómitos;
• febre.
• aumento da troponina I (uma proteína do coração) que se vê na análise de sangue.

Comunicação de efeitos adversos

Se o seu filho experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o médico ou enfermeiro do seu filho, mesmo que se trate de possíveis efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los diretamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, você pode contribuir para fornecer mais informação sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Zolgensma

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Esta informação é destinada aos profissionais de saúde que preparam e administram o medicamento.

Não utilize este medicamento após a data de validade que aparece na etiqueta do frasco e na caixa após CAD. A data de validade é o último dia do mês que se indica.

Os frascos serão transportados congelados (a -60 ºC ou menos).

Ao recebê-los, os frascos devem ser refrigerados imediatamente a uma temperatura entre 2 ºC e 8 ºC, e na caixa original. O tratamento com Zolgensma deve ser iniciado dentro de 14 dias após a receção dos frascos.

Este medicamento contém organismos modificados geneticamente. Os medicamentos não utilizados ou os materiais de resíduo devem ser eliminados de acordo com as orientações locais sobre o manejo de resíduos biológicos. Como este medicamento será administrado por um médico, o médico é responsável pela eliminação correta do produto. Estas medidas ajudarão a proteger o meio ambiente.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

Composição de Zolgensma

• O princípio ativo é onasemnogén abeparvovec. Cada frasco contém onasemnogén abeparvovec com uma concentração nominal de 2 × 10^13 vector genomas/ml.
• Os outros componentes são trometamina, cloreto de magnésio, cloreto de sódio, poloxámero 188, ácido clorídrico (para ajuste do pH) e água para preparações injetáveis.

Aspecto do produto e conteúdo do envase

Zolgensma é uma solução para perfusão transparente a ligeiramente opaca, de incolora a branco apagado.

Zolgensma pode ser fornecido em frascos que contêm um volume nominal de enchimento de 5,5 ml ou 8,3 ml. Cada frasco é exclusivamente para um único uso.

Cada caixa conterá entre 2 e 14 frascos.

Título da autorização de comercialização

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

Responsável pela fabricação

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Áustria

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Nuremberga

Alemanha

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nuremberga

Alemanha

Pode solicitar mais informações sobre este medicamento dirigindo-se ao representante local do título da autorização de comercialização:

Data da última revisão deste prospecto

Outras fontes de informação

A informação detalhada sobre este medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu/. Também existem links para outros sites sobre doenças raras e medicamentos órfãos.

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Esta informação é destinada exclusivamente a profissionais de saúde:

Importante: Por favor, consulte a ficha técnica/resumo das características do produto antes de usar o medicamento.

Cada frasco é exclusivamente para um único uso.

Este medicamento contém organismos geneticamente modificados. Devem ser seguidas as normativas locais para a manipulação de resíduos com risco biológico.

Manipulação

• Zolgensma deve ser manipulado de forma asséptica em condições estéreis.
• Ao manipular ou administrar Zolgensma, deve-se usar um equipamento de proteção individual (incluindo luvas, óculos de segurança, mangas e jaleco de laboratório). O pessoal não deve trabalhar com Zolgensma se tiverem cortes ou arranhões na pele.
• Todos os derramamentos de Zolgensma devem ser limpos com panos de gaze absorvente, e a área do derramamento deve ser desinfetada com uma solução de hipoclorito de sódio, seguida de panos com álcool. Todos os materiais utilizados para a limpeza devem ser colocados em uma bolsa dupla e eliminados de acordo com a normativa local para a manipulação de resíduos com risco biológico.
• A eliminação de todos os materiais que possam ter estado em contato com Zolgensma (por exemplo, frascos, todos os materiais utilizados para a injeção, incluindo agulhas e panos estéreis) será realizada de acordo com a normativa local para a manipulação de resíduos com risco biológico.

Exposição acidental

Deve-se evitar a exposição acidental a Zolgensma.

Em caso de exposição acidental da pele, a área afetada deve ser limpa exaustivamente com água e sabão durante um mínimo de 15 minutos. Em caso de exposição dos olhos, a área afetada deve ser enxaguada exaustivamente com água durante um mínimo de 15 minutos.

Conservação

Os frascos devem ser transportados congelados (a -60 °C ou menos). Ao recebê-los, os frascos devem ser refrigerados imediatamente a uma temperatura entre 2 °C e 8 °C, e na caixa original. O tratamento com Zolgensma deve ser iniciado dentro de 14 dias após a receção dos frascos. A data de receção deve ser marcada na caixa original antes de armazenar o medicamento na geladeira.

Preparação

Os frascos devem ser descongelados antes de usar:

• Para os envases que contêm até 9 frascos - descongelar por aproximadamente 12 horas na geladeira (2 °C a 8 °C) ou 4 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).
• Para os envases que contêm até 14 frascos - descongelar por aproximadamente 16 horas na geladeira (2 °C a 8 °C) ou 6 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).

Não use Zolgensma sem ter descongelado.

Uma vez descongelado, o medicamento não deve ser recongelado.

Depois de descongelar, gire suavemente o frasco de Zolgensma. NÃO agite.

Não use este medicamento se partículas ou decoloração forem observadas uma vez que o medicamento foi descongelado e antes da administração.

Depois de descongelar, Zolgensma deve ser administrado o mais rápido possível.

Administração

Zolgensma será administrado aos pacientes apenas UMA VEZ.

A dose de Zolgensma e a quantidade exata de frascos necessários para cada paciente são calculadas com base no peso do paciente (ver as seções 4.2 e 6.5 da ficha técnica/resumo das características do produto).

Para administrar Zolgensma, retire o volume completo da dose na seringa. Uma vez retirado o volume da dose na seringa, deve ser administrado dentro de 8 horas subsequentes. Elimine todo o ar da seringa antes de administrar ao paciente por perfusão intravenosa através de um catéter venoso. Recomenda-se a inserção de um catéter secundário (de reserva) para o caso de bloqueio no catéter primário.

Zolgensma deve ser administrado com a bomba de seringa, em forma de uma única perfusão intravenosa lenta de aproximadamente 60 minutos de duração. Deve ser administrado exclusivamente em forma de perfusão intravenosa. Não deve ser administrado em forma de injeção intravenosa rápida ou bolo. Após a finalização da perfusão, a linha deve ser enxaguada com solução de cloreto de sódio 9 mg/ml (0,9%) para injetáveis.

Eliminação

A eliminação do medicamento não utilizado e de todos os materiais que estiveram em contato com ele será realizada de acordo com a normativa local para a manipulação de resíduos com risco biológico.

Pode ocorrer uma excreção temporária de Zolgensma, principalmente através dos resíduos corporais. Devem ser dadas as seguintes instruções aos cuidadores e familiares dos pacientes para o manejo adequado dos fluidos e resíduos corporais dos pacientes:

• É necessária uma correta higiene das mãos (uso de luvas de proteção e lavagem posterior exaustiva das mãos com sabão e água corrente morna, ou um desinfetante para mãos à base de álcool) ao entrar em contato direto com os fluidos e resíduos corporais do paciente durante um mínimo de um mês após o tratamento com Zolgensma.
• Os fraldas descartáveis devem ser colocados em bolsas plásticas duplas seladas e podem ser descartados com o lixo doméstico.