CASGEVY 4 - 13 × 10⁶ komórek/ml dyspersja do infuzji

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla pacjentalub opiekuna

Casgevy4‑13×106komórki/ml zawiesina do perfuzji

exagamglogén autotemcel (komórki CD34+)

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz przyczynić się do tego, zgłaszając niepożądane działania, których doświadczasz. Ostatnia część sekcji 4 zawiera informacje o tym, jak zgłaszać te niepożądane działania.

Przeczytaj całą charakterystykę produktu uważnie przedpodaniem tego leku, ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę charakterystykę, ponieważ możesz potrzebować przeczytać ją ponownie.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek niepożądanego działania, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to niepożądane działanie, które nie jest wymienione w tej charakterystyce. Zobacz sekcję 4.

Zawartość charakterystyki

1. Co to jest Casgevy i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje, które należy poznać przed rozpoczęciem stosowania Casgevy
3. Jak przygotowuje się i stosuje Casgevy
4. Mogące wystąpić niepożądane działania
5. Przechowywanie Casgevy
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Casgevy i w jakim celu się go stosuje

Co to jest Casgevy

Casgevy jest lekiem immunoterapeutycznym, który zawiera substancję czynną exagamglogén autotemcel.

Casgevy jest przygotowywany specjalnie dla Ciebie z użyciem Twoich własnych komórek macierzystych krwi. Komórki macierzyste krwi mogą przekształcić się w inne komórki krwi, takie jak czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi. Te komórki są pobierane z Twojej krwi, następnie modyfikowane genetycznie i podawane ponownie jako przeszczep w szpitalu.

W jakim celu stosuje się Casgevy

Casgevy jest stosowany w leczeniu:

• Osób w wieku od 12lat z beta-talasemiąwymagających okresowych transfuzji krwi (talasemia zależna od transfuzji, TDT). Osoby z TDT nie wytwarzają wystarczającej ilości hemoglobiny, białka krwi przenoszącego tlen po całym organizmie, z powodu defektu genu. Powoduje to anemię i wymaga okresowych transfuzji krwi.
• Osób w wieku od 12lat z anemią sierpowatą(ACF) z częstymi bólami (tzw. kryzysami vaso-ocluzji lub CVO). Pacjenci z ACF mają odmienną postać hemoglobiny (hemoglobinę sierpowatą lub HbS) niż pozostali ludzie z powodu defektu genu. HbS powoduje powstanie nieprawidłowych czerwonych krwinek w kształcie sierpa, które zlepiają się i nie mogą swobodnie poruszać się po naczyniach krwionośnych. Może to prowadzić do zablokowania naczyń krwionośnych, powodując CVO.

Jak działa Casgevy

Casgevy działa przez zwiększenie produkcji specjalnego rodzaju hemoglobiny zwanej hemoglobiną F (hemoglobiną płodową lub HbF). Posiadanie większej ilości HbF poprawia wytwarzanie i funkcjonowanie czerwonych krwinek. Dlatego też osoby z TDT mogą nie wymagać transfuzji krwi, a osoby z anemią sierpowatą mogą nie doświadczać CVO.

2. Informacje, które należy poznać przed rozpoczęciem stosowania Casgevy

Nie należy stosować Casgevy

• jeśli jesteś uczulony naexagamglogén autotemcellub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6);
• jeśli jesteś uczulony naktórykolwiek ze składnikówleków, które będą stosowane w celu przygotowania Cię do leczenia Casgevy (zobacz sekcję 3).

Jeśli którykolwiek z powyższych punktów dotyczy Ciebie lub masz wątpliwości, poinformuj swojego lekarza niezwłocznie. Leczenie nie zostanie rozpoczęte, jeśli jesteś uczulony na którykolwiek z tych leków.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką przed rozpoczęciem stosowania Casgevy.

Przed leczeniem Casgevy:

• Zostaną Ci podane dwa rodzaje lekówprzed podaniem Casgevy. Więcej informacji na temat tych leków można znaleźć w sekcji 3.

• Lek mobilizującyw celu przeniesienia komórek macierzystych krwi z szpiku kostnego do krwiobiegu, aby mogły być pobrane do przygotowania Casgevy. Ten krok trwa od 2 do 6 dni.
• Zostanie Ci podany lek kondycjonującykrótko przed podaniem Casgevy. Tworzy to miejsce w szpiku kostnym dla wzrostu nowych komórek krwi po leczeniu Casgevy.

• Lekarz omówi z Tobą możliwy wpływ leku kondycjonującego na płodność. Zobacz „Płodność u mężczyzn i kobiet” poniżej.
• U osób z ACF może być trudniej przenieść komórki macierzyste krwi z szpiku kostnego i zebrać je w porównaniu z osobami z TDT. Dlatego u osób z ACF może być konieczne więcej mobilizacji i pobierań niż u osób z TDT.

Po leczeniu Casgevy:

• Będziesz miał mniej komórek krwi przez jakiś czas, aż Casgevy się ustali w Twoim szpiku kostnym. Obejmuje to:

• Niskie poziomy płytek krwi (komórek, które pomagają w krzepnięciu krwi). Niskie poziomy płytek krwi mogą powodować krwawienia.
• Poinformuj swojego lekarzanatychmiast, jeśli doświadczasz któregokolwiek z tych objawów niskich poziomów płytek krwi: silny ból głowy, nieprawidłowe siniaki, przedłużone krwawienia lub krwawienia bez urazu, takie jak krwawienia z nosa, krwawienia z dziąseł, krew w moczu, stolcu lub wymiotach, lub kaszel z krwią.
• Niskie poziomy neutrofili (rodzaj białych krwinek, które zwykle zapobiegają infekcjom). Niskie poziomy neutrofili mogą sprawić, że infekcje są bardziej prawdopodobne.

Poinformuj swojego lekarzanatychmiast, jeśli doświadczasz któregokolwiek z tych objawów niskich poziomów białych krwinek: gorączka, dreszcze lub inne objawy infekcji, takie jak ból gardła, kaszel lub duszność, ból lub pieczenie podczas oddawania moczu lub częste oddawanie moczu, lub biegunka.

• Twój lekarz będzie monitorował poziomy komórek krwi i zapewni niezbędne leczenie. Lekarz poinformuje Cię, kiedy Twoje płytki krwi i neutrofile wrócą do bezpiecznych poziomów.

• Twój lekarz będzie monitorował poziomy komórek krwi i ogólny stan zdrowia, aby pomóc badaczom poznać długoterminowe skutki Casgevy.

• U niektórych pacjentów poziomy hemoglobiny mogą być niższe niż oczekiwane dla ich wieku i płci.

• Po leczeniu Casgevy istnieje teoretyczne ryzyko raka krwi (mielodysplazja, białaczka lub chłoniak), chociaż nie zaobserwowano tego w badaniach z Casgevy. Twój lekarz będzie monitorował Twoje zdrowie co najmniej raz w roku przez 15 lat, aby wykryć jakikolwiek znak raka krwi.

• Składniki Casgevy, takie jak dimetylosulfotlenek (DMSO), dekstran 40 i Cas9, mogą powodować ciężkie reakcje alergiczne. Twój lekarz lub pielęgniarka będą monitorować Cię w celu wykrycia objawów i symptomów reakcji alergicznej, zarówno podczas, jak i po leczeniu Casgevy. Zobacz sekcję 2 „Casgevy zawiera sód i dimetylosulfotlenek (DMSO)”.

• Casgevy jest analizowany w celu wykrycia zakaźnych mikroorganizmów, ale nadal istnieje niewielkie ryzyko zakażenia. Twój lekarz lub pielęgniarka będą monitorować Cię w celu wykrycia objawów i symptomów zakażeń i zapewnią niezbędne leczenie.

• Po leczeniu Casgevy nie wolnooddawaćkrwi, narządów, tkanek ani komórek.

• Casgevy jest przygotowywany z Twoich własnych komórek i jest podawany tylko Tobie. Informacje o lekach uzyskanych z komórek powinny być przechowywane przez 30 lat w szpitalu, w którym otrzymujesz leczenie. Przechowywane informacje będą zawierać Twoje imię, nazwę produktu i numery partii Casgevy, które otrzymałeś.

Jeśli leczenie Casgevy nie może być ukończone lub zawiedzie

Jeśli Casgevy nie może być podany po leku kondycjonującym lub jeśli modyfikowane komórki macierzyste krwi nie zostaną ustalone w organizmie, lekarz może zdecydować o podaniu Ci wstrzyknięcia do żyły zawierającej Twoje komórki ratunkowe (Twoje własne, oryginalne komórki macierzyste krwi, które nie zostały poddane leczeniu), które zostały pobrane i przechowywane przed rozpoczęciem leczenia (zobacz sekcję 3). Jeśli otrzymasz komórki ratunkowe, nie otrzymasz żadnych korzyści z leczenia i nadal będziesz potrzebować leczenia TDT lub ACF.

Dzieci poniżej 12lat

Casgevy nie powinien być podawany dzieciom poniżej 12 lat. Nadal nie wiadomo, czy Casgevy jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Pozostałe leki iCasgevy

Poinformuj swojego lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmujesz, przyjmowałeś niedawno lub możesz potrzebować przyjmowania innego leku.

Nie przyjmuj leków, które usuwają żelazo z organizmu(chelatory, takie jak dexteroxamina, deferiprona lub deferasirox) przez co najmniej 7 dni przed podaniem leku kondycjonującego. Twój lekarz powie Ci, czy możesz rozpocząć przyjmowanie tych leków po leczeniu Casgevy i kiedy je przyjmować.

Nie przyjmuj innych leków na anemię sierpowatą(takich jak hydroksymocznik/hydroksykarbamid, crizanlizumab lub voxelotor) przez co najmniej 8 tygodni przed podaniem leków mobilizujących i kondycjonujących. Twój lekarz powie Ci, czy powinieneś rozpocząć przyjmowanie tych leków po leczeniu Casgevy i kiedy je przyjmować.

Nie należy podawać szczepionek zawierających żywe wirusyw ciągu 6 tygodni przed lekiem kondycjonującym stosowanym w celu przygotowania do leczenia Casgevy, ani po leczeniu, dopóki Twój system immunologiczny (system obronny organizmu) nie zostanie przywrócony. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli potrzebujesz szczepienia.

Ciąża

To leczenie nie powinno być stosowane w czasie ciążyz powodu możliwych skutków leku kondycjonującego. Nie wiadomo, jak Casgevy wpływa na kobiety w ciąży. Skonsultuj się z lekarzem na temat możliwości zajścia w ciążę po otrzymaniu Casgevy.

Jeśli jesteś w ciąży lub podejrzewasz, że możesz być w ciąży po leczeniu Casgevy, skonsultuj się z lekarzemnatychmiast.

Jeśli jesteś kobietą, która może zajść w ciążę, będzie wykonany test ciążyprzed rozpoczęciem leczenia mobilizującego i kondycjonującego, aby upewnić się, że nie jesteś w ciąży.

Środki antykoncepcyjne u mężczyzn i kobiet

Jeśli jesteś kobietą, która może zajść w ciążę lub mężczyzną, który może spłodzić dziecko, należy stosować skuteczną antykoncepcjęod rozpoczęcia leczenia mobilizującego i przez co najmniej 6miesięcypo otrzymaniu Casgevy. Skonsultuj się z lekarzem na temat odpowiednich metod antykoncepcyjnych.

Karmienie piersią

Należy przerwać karmienie piersiąpodczas leczenia kondycjonującego z powodu możliwych skutków leku kondycjonującego. Nie wiadomo, czy składniki Casgevy mogą przenikać do mleka matki. Twój lekarz omówi z Tobą korzyści karmienia piersią dla Twojego dziecka w stosunku do potencjalnych ryzyk leczenia.

Płodność u mężczyzn i kobiet

Może być tak, że po otrzymaniu leku kondycjonującego nie będziesz w stanie zajść w ciążę lub spłodzić dziecko. Omów swoje opcje z lekarzemprzed leczeniem. Mogą one obejmować przechowywanie materiału rozrodczego (np. jaj, nasienia) do użycia w przyszłości.

Jazda i obsługa maszyn

Lek mobilizujący i leki kondycjonujące stosowane przed leczeniem Casgevy mogą powodować zawroty głowy i zmęczenie. Jeśli czujesz się zawroty głowy, zmęczony lub nie czujesz się dobrze, nie prowadź, nie używaj maszyn ani nie bierz udziału w działaniach, które wymagają, abyś był czujny.

Casgevy zawiera sód idimetylosulfotlenek (DMSO)

Ten lek zawiera około 5,3–70 mg sodu (główny składnik soli stołowej) w każdym fiolce. Jest to równoznaczne z 0,3–4% maksymalnej dziennej dawki sodu zalecanej dla dorosłych. Łączna liczba fiolek w jednej dawce różni się w zależności od pacjenta.

Ten lek zawiera około 50 mg DMSO na ml. Zobacz sekcję 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”.

3. Jak przygotowuje się i stosuje Casgevy

Casgevy jest podawany tylko raz.

Casgevy może być podawany tylko w autoryzowanym ośrodku leczenia (szpitalu specjalistycznym) przez lekarzy z doświadczeniem w przeszczepach komórek macierzystych i leczeniu pacjentów z zaburzeniami krwi, takimi jak TDT i ACF.

ETAP1: Przed leczeniem Casgevy lekarz poda Ci lek mobilizujący. Lek ten przenosi komórki macierzyste krwi z szpiku kostnego do krwiobiegu, aby mogły być pobrane do przygotowania Casgevy. Następnie komórki są pobierane za pomocą maszyny, która oddziela różne komórki krwi (tzw. afereza). Cały ten proces może być powtarzany więcej niż raz. Każdy etap pobierania trwa około tygodnia.

„Komórki ratunkowe”są również pobierane i przechowywane w szpitalu. Są to Twoje komórki macierzyste krwi i są przechowywane bez modyfikacji na wypadek problemów w procesie leczenia. Zobacz powyżej w sekcji 2, „Jeśli leczenie Casgevy nie może być ukończone lub zawiedzie”.

ETAP2: Twoje komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do centrum produkcyjnego, gdzie będą wykorzystane do przygotowania Casgevy. Może upłynąć do 6 miesięcy od momentu pobrania Twoich komórek do momentu przygotowania i przetestowania Casgevy przed ponownym wysłaniem do Twojego lekarza.

ETAP3: Krótko przed przeszczepem komórek macierzystych lekarz poda Ci lek kondycjonującyw szpitalu. Ten krok trwa od 2 do 6 dni i przygotuje Cię do leczenia, usuwając komórki z szpiku kostnego, aby mogły być zastąpione przez modyfikowane komórki Casgevy. Po otrzymaniu tego leku liczba komórek krwi spadnie do bardzo niskich poziomów (zobacz sekcję 4). Pozostaniesz w szpitalu do momentu podania Casgevy.

ETAP4: Otrzymasz jeden lub więcej fiolek Casgevy jako wstrzyknięcie do żyły za pomocą cewnika wenozjalnego. Cewniki wenozjalne to cienkie, giętkie rurki, które lekarz wprowadza do dużej żyły, aby uzyskać dostęp do krwiobiegu. Ryzyko związane z cewnikami to zakażenia i tworzenie się skrzepów. Lekarz i pielęgniarki będą monitorować Cię w celu wykrycia jakichkolwiek powikłań cewnika wenozjalnego. Podanie wszystkich wstrzyknięć może trwać kilka godzin. Po otrzymaniu Casgevy pozostaniesz w szpitalu, aby Twój zespół medyczny mógł śledzić Twoje powrót do zdrowia. Może to trwać około 2 miesięcy, ale czasy mogą się różnić. Lekarz zdecyduje, kiedy możesz wrócić do domu.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają. Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką w sprawie możliwych działań niepożądanych.

Pewne działania niepożądane są związane z lekiem mobilizującym i lekiem warunkującym. Należy również przeczytać ulotki tych leków.

Poniższe poważne działania niepożądane mogą pojawić się w pierwszych dniach lub tygodniach po leczeniu, ale mogą również wystąpić znacznie później.

• Ból w górnej prawej części brzucha pod żebrami, zażółcenie oczu lub skóry, szybki przyrost masy ciała, obrzęk ramion, nóg i brzucha oraz trudności z oddychaniem.
• Mogą to być objawy ciężkiej choroby wątrobyzwanej chorobą wenoochlusyjną.
• Silny ból głowy, nieprawidłowe siniaki, przedłużone krwawienie lub krwawienie bez urazu, takie jak krwawienie z nosa, krwawienie z dziąseł, krew w moczu, w kale lub wymiocinach, lub kaszel z krwią.
• Mogą to być objawy trombocytopenii, niskiego poziomu płytek, co może zmniejszyć zdolność krwi do krzepnięcia i może prowadzić do krwawienia.
• Gorączka, dreszcze lub infekcje.
• Mogą to być objawy neutropenii, niskiego poziomu certain rodzaju białych krwinekzwanych neutrofilami, które walczą z infekcjami.

Poinformuj swojego lekarza natychmiast, jeśli doświadczasz któregokolwiek z powyższych działań niepożądanych.

Pozostałe działania niepożądane leku mobilizującego i pobierania komórek

Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• nudności
• wymioty
• ból głowy
• ból brzucha
• ból kości lub mięśni

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)

• choroba płucna z objawami takimi jak nagły ból w klatce piersiowej, gorączka, trudności z oddychaniem i objawy gromadzenia się płynu w płucach, które można zaobserwować w zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, występujące w anemii sierpowatej (ostry zespół piersiowy)
• boleściwa kriza komórek sierpowatych (anemia sierpowata z krizą)
• gorączka
• wysoki poziom białych krwinek (leukocytoza)
• biegunka
• ból jamy ustnej i gardła
• zdrętwienie jamy ustnej
• ból stawów
• ból ogólny
• uczucie zmęczenia
• niski poziom potasu we krwi (hipokaliemia)
• niski poziom magnezu we krwi (hipomagnezemia)
• wysoki poziom fosforu we krwi (hiperfosfatemia)

Pozostałe działania niepożądane leku warunkującego

• Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)
• gorączka podczas okresu niskiego poziomu neutrofilów (typ białych krwinek) (neutropeniczna gorączka)
• niski poziom czerwonych krwinek (anemia)
• niski poziom limfocytów, typu białych krwinek (limfopenia)
• niski poziom białych krwinek (leukopenia)
• niski poziom potasu we krwi (hipokaliemia)
• wysoki poziom fosforu we krwi (hiperfosfatemia)
• niski poziom magnezu we krwi (hipomagnezemia)
• niski poziom fosforu we krwi (hipofosfatemia)
• zatrzymanie płynów
• ból głowy
• gorączka
• uczucie zmęczenia
• krwawienie z nosa
• nudności
• wymioty
• ból brzucha
• zapalenie błony śluzowej żołądka
• zaparcie
• biegunka
• ból jamy ustnej i gardła
• zapalenie błony śluzowej, takiej jak dziąsła (mukozitis)
• zmniejszenie apetytu
• utrata masy ciała
• ból kości lub mięśni
• sucha skóra
• łuszczenie się skóry
• zmiana koloru skóry i paznokci
• małe plamki krwi pod skórą
• wysypka
• utrata włosów (łysienie)
• wysoki poziom bilirubiny we krwi, produktu rozkładu czerwonych krwinek, który może powodować zażółcenie skóry i oczu (hiperbilirubinemia)
• zwiększenie stężenia wątrobowej enzymy we krwi (alaninowa aminotransferaza)

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)

• zespół objawów podobnych do zapalenia płuc, takich jak gorączka, dreszcze, kaszel i problemy z oddychaniem, które występują bez objawów infekcji w płucach (zespół idiopatycznego zapalenia płuc)
• niezdolność płuc do dostarczania tlenu do krwi (niewydolność oddechowa)
• trudności z oddychaniem
• infekcja we krwi (sepsa)
• infekcja we krwi wywołana przez bakterię Klebsiella (sepsa wywołana przez Klebsiellę)
• infekcja płucna (zapalenie płuc)
• infekcja jamy ustnej wywołana przez grzyb (kandydoza jamy ustnej)
• infekcja mieszków włosowych (foliculitis)
• zwiększenie częstotliwości serca (tachykardia)
• zwiększenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi (asparaginowa aminotransferaza, gamma-glutamylotransferaza)
• niskie ciśnienie krwi (hipotensja)
• niski poziom tlenu we krwi (hipoksja)
• powiększenie wątroby
• powiększenie śledziony
• uszkodzenie nerwów w rękach lub nogach, powodujące ból lub zdrętwienie, mrowienie i kłucie (neuropatia obwodowa)
• problemy z nerwami, powodujące ból lub zdrętwienie, uczucie mrowienia i kłucia (neuropatia czuciowa obwodowa)
• ból nerwowy
• problemy ze smakiem
• niewyraźne widzenie
• suchość oczu
• uśmiechy
• kaszel
• niedołężność
• choroba refluksowa, w której kwas żołądkowy wstępuje powyżej żołądka do przełyku lub rury pokarmowej (choroba refluksowa przełyku)
• krwawienie z dziąseł (krwawienie dziąsłowe)
• ból gardła
• trudności z połykaniem
• zapalenie jelita grubego, powodujące ból i biegunkę (kolitis)
• zapalenie rury pokarmowej (ezofagitis)
• krwawienie z wymiotów
• krwawienie z odbytu
• zapalenie żołądka i jelit
• owrzodzenia jamy ustnej
• ból ogólny
• ból przy oddawaniu moczu
• krwawienie z moczu
• brak miesiączki
• krwawienie międzymiesiączkowe
• krwawienie między menstruacjami
• nieregularne miesiączki
• ból w okolicy narządów płciowych
• wczesna menopauza
• przyrost masy ciała
• siniaki
• swędzenie
• zaczerwienienie skóry
• skaleczenia lub otarcia skóry
• niski poziom wszystkich rodzajów komórek krwi (pancytopenia)
• niski poziom retikulocytów, rodzaju niedojrzałych czerwonych krwinek (retikulocytopenia)
• krwawienie w okolicy mózgu związanej z równowagą i koordynacją (krwawienie w móżdżku)
• nieprawidłowe gromadzenie się płynu wokół mózgu i rdzenia kręgowego (hydrocefalia)
• niski poziom albumin, białka krwi (hipoalbuminemia)
• niski poziom wapnia we krwi (hipokalcemia)
• ból stawów
• wydłużony czas krzepnięcia krwi
• wyższy poziom wskaźnika stanu zapalnego (białka C-reaktywnej)
• wydłużony czas, w którym komórki przeszczepione zaczynają rosnąć i wytwarzać normalne komórki krwi (opóźnienie przeszczepu)

Pozostałe działania niepożądane Casgevy

• Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)
• zaburzenie układu immunologicznego (limfohistiocytoza hemofagocytarna), w którym rodzaje białych krwinek (histiocyty i limfocyty) gromadzą się w narządach, powodując nadmierną odpowiedź zapalną i niszczenie tkanek. Objawy mogą obejmować gorączkę, która nie jest spowodowana infekcją i nie reaguje na antybiotyki, powiększenie wątroby i/lub śledziony, wysypkę, problemy z oddychaniem, skłonność do powstawania siniaków, niskie ciśnienie krwi, anomalie nerkowe i problemy sercowe
• trudności z oddychaniem, co może wymagać tlenu, aby pomóc w oddychaniu, czasem z bólem w klatce piersiowej, gorączką, dreszczami lub kaszlem (zespół trudności z oddychaniem)
• zespół objawów podobnych do zapalenia płuc, takich jak gorączka, dreszcze, kaszel i problemy z oddychaniem, które występują bez objawów infekcji w płucach (zespół idiopatycznego zapalenia płuc)
• zwiększenie częstotliwości serca (tachykardia)
• niski poziom czerwonych krwinek (anemia)
• niski poziom białych krwinek (leukopenia)
• niski poziom wapnia we krwi (hipokalcemia)
• ból głowy
• uczucie zdrętwienia, mrowienia, kłucia (parestezja)
• krwawienie z nosa
• wysypka
• małe plamki krwi pod skórą
• gorączka
• dreszcze
• wydłużony czas, w którym komórki przeszczepione zaczynają rosnąć i wytwarzać normalne komórki krwi (opóźnienie przeszczepu)
• zdarzenia takie jak dreszcze i zwiększenie częstotliwości serca w momencie podawania Casgevy (reakcje związane z perfuzją)

Poinformuj swojego lekarza lub pielęgniarkę, jeśli doświadczasz któregokolwiek z powyższych działań niepożądanych. Poinformuj swojego lekarza lub pielęgniarkę natychmiast, jeśli którykolwiek z tych działań niepożądanych nasili się.

Przekazywanie działań niepożądanych

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to działanie niepożądane, które nie występuje w tej ulotce. Możesz również przekazać je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Przekazując działania niepożądane, możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Casgevy

Poniższe informacje są przeznaczone wyłącznie dla lekarzy i pielęgniarek.

Ponieważ ten lek będzie podawany przez wykwalifikowanego lekarza lub pielęgniarkę, są oni odpowiedzialni za prawidłowe przechowywanie leku przed i podczas jego stosowania, a także za jego prawidłową likwidację.

Przechowywać poza zasięgiem dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności, który jest podany na pudełku i na każdej fiolce.

Przechowywać w zamrażarce, w temperaturze -135 °C lub niższej, przez maksymalnie dwa lata. Przechowywać fiolki w pudełku aż do momentu rozmarznięcia. Rozmarzać fiolki pojedynczo. Nie rozmarzać aż do momentu podania. Nie zamrażać ponownie po rozmarznięciu. Po rozmarznięciu przechowywać w temperaturze pokojowej (20 °C do 25 °C) i podawać w ciągu 20 minut.

Ten lek zawiera ludzkie komórki krwi. Niewykorzystany lek powinien być usuwany zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z materiałem pochodzenia ludzkiego.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Casgevy

• Substancją czynną jest eksogenne komórki macierzyste krwi. Każdy ml Casgevy zawiera 4 - 13 × 10^6 komórek (komórki macierzyste krwi).
• Pozostałe składniki to roztwór stosowany w celu zachowania komórek mrożonych, zawierający sodu, dimetylosulfotlenek (DMSO) i dekstran 40. Patrz sekcja 2 „Informacje niezbędne przed rozpoczęciem leczenia Casgevy”.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Casgevy jest półprzezroczystą zawiesiną do infuzji. Casgevy jest dostarczany w fiolkach o pojemności 1,5 ml do 20 ml. Każda opakowanie zawiera jeden lub więcej fiolków. Opakowanie może zawierać do 9 fiolków. Liczba fiolków zależy od dawki przypisanej do każdego pacjenta. Twoja dawka może składać się z wielu fiolków i opakowań.

Twoje imię i nazwisko oraz data urodzenia, a także zakodowane informacje identyfikujące cię jako odbiorcę, są drukowane na każdym opakowaniu i fiolce.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i odpowiedzialny za wytwarzanie

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Tel: +353 (0)1 761 7299

Odpowiedzialny za wytwarzanie:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Lonza Netherlands B.V.

Urmonderbaan 20 B

6167 RD Geleen

Holandia

Można uzyskać więcej informacji na temat tego leku, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego prospektu:

Ten lek został zatwierdzony z „warunkową zgodą”. Oznacza to, że oczekuje się uzyskania więcej informacji na temat tego leku. Europejska Agencja Leków będzie przeglądać nowe informacje na temat tego leku co najmniej raz w roku, a ten prospekt zostanie zaktualizowany, gdy będzie to konieczne.

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu.

Na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków można znaleźć ten prospekt we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Dla personelu medycznego

Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Środki ostrożności przed manipulowaniem lub podawaniem leku

Casgevy jest przeznaczony wyłącznie do użycia autologicznego. Nie pobieraj próbek, nie modyfikuj ani nie napromieniowuj leku. Napromieniowanie może spowodować dezaktywację leku.

Ten lek zawiera ludzkie komórki krwi. Personel medyczny, który manipuluje Casgevy, powinien podjąć odpowiednie środki ostrożności (używać rękawiczek, odzieży ochronnej i ochrony oczu), aby uniknąć możliwego przeniesienia chorób zakaźnych.

Pojemnik i przechowywanie Casgevy

• Casgevy jest wysyłany do ośrodka leczenia w pojemniku kriogenicznym.
• Potwierdź identyfikatory pacjenta na etykiecie leku i w karcie informacyjnej partii (LIS).
• Przechowuj w fazie pary azotu w temperaturze ≤ -135 °C, aż do momentu rozpakowania i podania.

Przygotowanie przed podaniem

• Współrzędne czasu rozpakowania i podania Casgevy. Potwierdź godzinę podania z wyprzedzeniem i dostosuj godzinę rozpoczęcia rozpakowania, aby Casgevy był dostępny do podania, gdy pacjent będzie gotowy, ponieważ Casgevy należy podać w ciągu 20 minut po rozpakowaniu fiolki. Rozpakuj i podaj jedną fiolkę na raz.
• Przed rozpakowaniem potwierdź, że tożsamość pacjenta jest zgodna z informacjami pacjenta na fiolce lub fiolkach Casgevy. Nie rozpakuj fiolki Casgevy, jeśli informacje na etykiecie nie zgadzają się z danymi pacjenta.
• Dawka Casgevy może składać się z jednej lub więcej fiolek kriokonserwowanych specyficznych dla pacjenta. Zlicz wszystkie fiolki i potwierdź, że każda fiolka jest w okresie ważności, używając karty informacyjnej partii (LIS), która jest dołączona.
• Zgromadź niezbędne materiały do rozpakowania i pobrania produktu z fiolki. Z wyjątkiem kąpieli wodnej, te materiały są jednorazowe. Zgromadź wystarczającą ilość materiałów dla każdej fiolki, która ma być podana:

• Kąpiel wodna
• Waciki z alkoholem
• Adapter fiolki (do pobrania bez igły)
• Filtr ze stali nierdzewnej 18 mikronów
• Strzykawka Luer Lock 30 ml
• Chlorowodorek sodu 9 mg/ml (0,9%) roztwór do wstrzykiwań (wymagane 5-10 ml na każdą fiolkę)
• Strzykawka Luer Lock 10 ml do płukania roztworem chlorowodorku sodu

Rozpakowanie fiolki Casgevy

• Gdy dawka składa się z wielu fiolek, należy rozpakować i podać każdą fiolkę pojedynczo. Podczas rozpakowania jednej fiolki pozostałe fiolki powinny pozostać w kriokonserwacji w temperaturze ≤ -135 °C.
• Rozpakuj każdą fiolkę w temperaturze 37 °C, używając kąpieli wodnej. Upewnij się, że temperatura kąpieli wodnej nie przekracza 40 °C.
• Rozpakuj każdą fiolkę, trzymając szyjkę fiolki, delikatnie potrząsając zegarem i przeciwnie do zegara. Może to potrwać od 10 do 15 minut. Nie pozostawiaj fiolki bez nadzoru podczas rozpakowania.
• Rozpakowanie zostanie zakończone, gdy przestaną być widoczne kryształy lodu w fiolce.
• Natychmiast po rozpakowaniu wyjmij fiolkę z kąpieli wodnej.
• Rozpakowany produkt powinien mieć wygląd przeźroczystej zawiesiny komórkowej bez obcych cząstek.
• Należy podać w ciągu 20 minut po rozpakowaniu fiolki.
• Rozpakowany lek nie powinien być ponownie zamrożony.

Podanie Casgevy

Casgevy jest przeznaczony wyłącznie do użycia autologicznego.Tożsamość pacjenta musi być zgodna z identyfikatorami pacjenta na fiolkach Casgevy. Nie podawaj Casgevy, jeśli informacje na etykiecie nie zgadzają się z danymi pacjenta.

Dawka pacjenta może składać się z wielu fiolek.Należy podać wszystkie fiolki. Należy podać cały objętość każdej fiolki. Jeśli dostarczono więcej niż jedną fiolkę, podaj każdą fiolkę całkowicie przed rozpakowaniem i podaniem następnej fiolki.

1. Umieszczenie adaptera fiolki i filtra

• Wyjmij zawór zamykający fiolki; wyczyść membranę z wacikiem z alkoholem.
• Wyjmij zawór zamykający z adaptera.
• Używając kciuka i palca wskazującego obu rąk, pchnij adapter do środka membrany fiolki, stosując taką samą siłę, aż usłyszysz pojedynczy kliknięcie.
• Pociągnij adapter w górę, aż zatrzaśnięty.
• Podłącz filtr do adaptera fiolki.

1. Pobranie Casgevy z fiolki

• Podłącz pustą strzykawkę 30 ml do filtra.
• Pobierz cały objętość produktu z fiolki.
• Wyjmij strzykawkę z pełnym produktem z filtra i odłóż ją na bok.
• Pobierz 5-10 ml roztworu chlorowodorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do strzykawki 10 ml.
• Podłącz strzykawkę z roztworem chlorowodorku sodu do filtra.
• Wstrzyknij roztwór chlorowodorku sodu i wyjmij strzykawkę z filtra. Wyrzuć pustą strzykawkę.
• Podłącz strzykawkę z pełnym produktem do filtra.
• Pobierz zawartość fiolki do strzykawki z produktem, a następnie wyjmij strzykawkę z filtra.
• Można odłączyć opcjonalną etykietę identyfikacji produktu/pacjenta z karty informacyjnej partii (LIS) i przykleić ją do strzykawki.

1. Podanie Casgevy przez cewnik żylnej centralnej

• Casgevy powinien być podany w ciągu 20 minut po rozpakowaniu produktu.
• Dwie osoby powinny potwierdzić i zweryfikować tożsamość pacjenta u łóżka przed podaniem każdej fiolki.
• Casgevy jest podawany w postaci bolusowej dożylnie.
• Całkowity objętość Casgevy podana w ciągu jednej godziny nie powinna przekraczać 2,6 ml/kg.
• Nie używaj filtra w linii podczas podawania Casgevy.
• Po podaniu każdej fiolki Casgevy, przepłucz linię główną roztworem chlorowodorku sodu 9 mg/ml (0,9%).

Powtórz powyższe kroki dla każdej pozostałej fiolki.

Środki, które należy podjąć w przypadku niezamierzonego narażenia

W przypadku niezamierzonego narażenia, należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi manipulowania materiałami pochodzenia ludzkiego. Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z Casgevy, powinny być odkażone odpowiednim środkiem dezynfekującym.

Środki ostrożności przy usuwaniu leku

Nieużyty lek oraz wszystkie materiały, które miały kontakt z Casgevy (stałe i ciekłe odpady), powinny być traktowane i usuwane jako potencjalnie zakaźne odpady zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z materiałami pochodzenia ludzkiego.