MYOZYME 50 mg CONCENTRATED POWDER FOR PERFUSION SOLUTION

2. Qué necesita saber antes de empezar a usar Myozyme

No use Myozyme:

Si ha experimentado reacciones alérgicas (hipersensibilidad) potencialmente mortales a la alglucosidasa alfa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6) y si una nueva administración del medicamento no fue exitosa. Los síntomas de reacciones alérgicas potencialmente mortales incluyen, entre otros, baja presión arterial, frecuencia cardiaca muy rápida, dificultad para respirar, vómitos, hinchazón facial, urticaria o erupciones.

Advertencias y precauciones

Si le están tratando con Myozyme podría experimentar una reacción asociada a la perfusión mientras le están administrando el medicamento o durante las horas después de la perfusión. Dicha reacción consta de distintos síntomas como baja presión arterial, malestar torácico, opresión en la garganta, hinchazón facial, de los labios o la lengua (angioedema), urticaria, mareos, erupciones, prurito en la piel, náuseas, vómitos, tos y broncoespasmo (ver sección 4 para una visión general de todas las reacciones asociadas a la perfusión). La reacción asociada a la perfusión a veces puede llegar a ser muy grave. Si experimenta una reacción como esta, debe avisar a sumédico inmediatamente. Puede que necesite la administración de medicamentos previos al tratamiento para prevenir una reacción alérgica (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides) o para reducir la fiebre (antipiréticos).

En los estudios, los médicos han utilizado medicamentos para suprimir el sistema inmunitario y reducir la producción de anticuerpos. Dado que usted tiene la enfermedad de Pompe, existe el riesgo de que adquiera una infección grave de las vías respiratorias o los pulmones. El uso de estos medicamentos para suprimir el sistema inmunitario puede aumentar todavía más este riesgo.

Si observa lesiones ulcerosas graves en la piel, póngase en contacto con su médico. Si observa hinchazón de las extremidades inferiores o hinchazón generalizada, póngase en contacto con su médico. Éste debería considerar la suspensión del tratamiento con Myozyme e iniciar un tratamiento médico adecuado. Su médico debería valorar los beneficios y riesgos de reiniciar el tratamiento con Myozyme.

Uso de Myozyme con otros medicamentos

Informe a su médico o farmacéutico si está utilizando, ha utilizado recientemente o podría tener que utilizar cualquier otro medicamento.

Embarazo, lactancia y fertilidad

Hay experiencia limitada sobre el uso de Myozyme en mujeres embarazadas. No se debe utilizar Myozyme durante el embarazo a menos que sea claramente necesario. Informe a su médico si está en periodo de lactancia. Hay experiencia limitada que sugiere que Myozyme pasa a la leche materna humana en cantidades muy pequeñas. No se esperan efectos en el niño lactante. Por lo tanto, se puede considerar la lactancia durante el tratamiento. Sin embargo, puede consultar con su médico si debe interrumpir la lactancia como medida de precaución durante las primeras 24 horas después de cada dosis de Myozyme. Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico o farmacéutico antes de utilizar este medicamento.

Conducción y uso de máquinas

Tenga cuidado si conduce o utiliza herramientas o máquinas justo después de la perfusión de Myozyme, dado que puede experimentar mareos, somnolencia, temblores y/o presión arterial baja.

Myozyme contiene sodio

Este medicamento contiene menos de 1 mmol (23 mg) de sodio por vial; es decir, se considera esencialmente “exento de sodio”.

3. Cómo usar Myozyme

Myozyme sólo debe utilizarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe.

La dosis que debe recibir varía en función de su peso corporal. La dosis recomendada de Myozyme es de 20 mg/kg de peso corporal, administrado una vez cada 2 semanas.

Perfusión domiciliaria

Su médico puede considerar que pueda recibir perfusión domiciliaria de Myozyme si es seguro y conveniente hacerlo. Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso durante una perfusión de Myozyme, el responsable de la perfusión domiciliaria puede interrumpir la perfusión y comenzar el tratamiento médico adecuado.

Uso en niños y adolescentes

La dosis recomendada de Myozyme en niños y adolescentes es la misma que en los adultos.

Instrucciones para un uso adecuado

Myozyme se administra a través de un goteo en una vena (mediante perfusión intravenosa). Este medicamento se proporciona en forma de polvo que debe mezclarse con agua estéril antes de su administración.

Si usa más Myozyme del que debe

Si se le administra Myozyme a una dosis o velocidad de perfusión más alta a la recomendada, puede experimentar reacciones asociadas a la perfusión. Tal reacción puede incluir síntomas como:

• la piel y los labios se vuelven azules debido a la falta de oxígeno en los tejidos del cuerpo, frecuencia cardiaca aumentada, palpitaciones
• dificultad para respirar, tos
• mareos, cefalea, alteración del gusto
• presión arterial alta, sofocos
• hinchazón de la lengua, vómitos, diarrea, sensación de malestar (náuseas)

• dolor en el pecho, malestar torácico, opresión en la garganta, fiebre, escalofríos, sensación de frío, enrojecimiento en el lugar de la perfusión

• dolor muscular
• enrojecimiento de la piel

Si experimenta una reacción de este tipo, debe informar a su médico inmediatamente (ver sección 2). Se reducirá la velocidad de su perfusión o se interrumpirá la perfusión y, según corresponda, puede recibir un tratamiento correctivo.

Si olvidó usar Myozyme

Si ha olvidado una perfusión, póngase en contacto con su médico.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico, farmacéutico o enfermero.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Los efectos adversos se han observado principalmente en el momento en el que los pacientes estaban recibiendo el medicamento o poco después ("efectos asociados a la perfusión"). Algunos de estos efectos adversos relacionados con la perfusión fueron graves o potencialmente mortales. En algunos pacientes se han observado reacciones potencialmente mortales, como reacciones alérgicas muy graves generalizadas y shock anafiláctico. Entre los síntomas de dichas reacciones se incluyen presión arterial baja, frecuencia cardiaca muy rápida, dificultad para respirar, vómitos, hinchazón de cara, labios o lengua, urticaria o erupciones. Algunos pacientes han experimentado efectos adversos relacionados con la perfusión en forma de síntomas pseudogripales, que duraron unos pocos días tras finalizar la perfusión.

Si experimenta una reacción de este tipo, avise a su médico inmediatamente. Puede que necesite la administración de medicamentos previos al tratamiento para prevenir una reacción alérgica (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides) o para reducir la fiebre (antipiréticos).

Muy frecuentes: pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas

• Urticaria (picor)
• Erupción
• Frecuencia cardiaca aumentada
• Sofocos (faciales)
• Fiebre o temperatura corporal elevada
• Tos
• Frecuencia respiratoria aumentada
• Vómitos
• Bajo nivel de oxígeno en sangre

Frecuentes: pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas

• Palidez
• Presión sanguínea alta o aumentada
• Coloración azulada de la piel
• Escalofríos
• Agitación
• Temblores
• Cefalea
• Hormigueo
• Dolor o reacción local en el sitio del goteo
• Mareos
• Irritabilidad
• Prurito en la piel
• Arcadas
• Hinchazón de la cara, hinchazón de garganta o hinchazón combinada grave de cara, garganta o lengua debido a una reacción alérgica grave
• Hinchazón de brazos y piernas
• Náuseas
• Malestar torácico
• Opresión en la garganta
• Diarrea
• Cansancio
• Dolor muscular
• Espasmos musculares
• Lesiones ulcerosas graves de la piel
• Enrojecimiento de la piel

Frecuencia no conocida: no puede estimarse a partir de los datos disponibles

• Hinchazón alrededor de los ojos
• Asma
• Ruidos respiratorios anómalos, incluidos pitidos (sibilancias)
• Dificultad para respirar (incluida la disnea)
• Extremidades frías (es decir, manos y pies)
• Presión arterial baja o disminuida
• Estrechamiento de los vasos sanguíneos que causan una disminución de la circulación sanguínea
• Constricción repentina de los bronquios que restringe el aire que entra y sale de los pulmones (broncoespasmo)
• Sensación de calor
• Sensación de frío
• Sensación de malestar general (malestar)
• Sensación de debilidad
• Somnolencia
• Desmayo
• Sensación de ardor
• Aumento de la sudoración
• Lagrimeo
• Piel moteada
• Inquietud
• Respiración sibilante
• Irritación de la garganta
• Falta de oxígeno en los tejidos del cuerpo
• Frecuencia cardiaca disminuida
• Parada cardiaca
• Latidos cardiacos fuertes que pueden ser rápidos o irregulares (palpitaciones)
• Dolor en el pecho (no en el corazón)
• Inflamación de la membrana que recubre el globo ocular y el párpado
• Dolor abdominal
• Indigestión
• Dificultad para tragar
• Dolor articular
• Parada temporal o corte repentino de la respiración
• Pérdida de proteínas en la orina
• Síndrome nefrótico: hinchazón de las extremidades inferiores, hinchazón generalizada y pérdida de proteínas en la orina
• Hinchazón y engrosamiento de la piel en el lugar de la perfusión en caso de extravasación del medicamento fuera de los vasos sanguíneos
• Enrojecimiento de las palmas
• Decoloración transitoria de la piel
• Enrojecimiento en el lugar de la perfusión
• Habones (erupción) en el lugar de la perfusión
• Picor en el lugar de la perfusión
• Ampolla

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Myozyme

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta después de "CAD". La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Conservar en nevera (entre 2 ºC y 8 ºC).

Después de la dilución, se recomienda utilizar inmediatamente. Sin embargo, se ha demostrado la estabilidad química y física durante 24 horas, si se mantiene a una temperatura de entre 2 ºC y 8 ºC y se conserva en un lugar protegido de la luz.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase e información adicional

Composición de Myozyme

• El principio activo es alglucosidasa alfa. Un vial contiene 50 mg de alglucosidasa alfa. Después de la reconstitución, la solución contiene 5 mg de alglucosidasa alfa por ml y después de la dilución, la concentración varía desde 0,5 mg hasta 4 mg/ml.
• Los demás componentes son:

• manitol (E421)
• dihidrógeno fosfato sódico monohidratado (E339)
• fosfato disódico heptahidratado (E339)
• polisorbato 80 (E433).

Aspecto de Myozyme y contenido del envase

Myozyme es un polvo para concentrado para solución para perfusión en un vial (50 mg/vial). Cada envase contiene 1, 10 o 25 viales. Puede que solamente estén comercializados algunos tamaños de envases.

El polvo es de color blanco o blanquecino. Después de la reconstitución, la solución es transparente, de incolora a amarillo pálido y puede contener partículas. La solución reconstituida debe diluirse posteriormente.

Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación

Titular de la autorización de comercialización

Sanofi B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Ámsterdam

Países Bajos

Responsable de la fabricación

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

Fecha de la última revisión de este prospecto:

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Esta información está destinada únicamente a profesionales del sector sanitario:

Instrucciones de uso - reconstitución, dilución y administración

Myozyme se debe reconstituir con agua para preparaciones inyectables y, posteriormente, se debe diluir con una solución inyectable de cloruro sódico que contenga 9 mg/ml (0,9%) para su administración mediante perfusión intravenosa. La reconstitución y dilución deben realizarse de acuerdo con las normas de buena práctica de fabricación, especialmente en lo referente a la asepsia.

Debido a la naturaleza proteica del producto, se puede producir la formación de partículas en la solución reconstituida y en las bolsas de perfusión final. Por tanto, debe utilizarse para su administración un filtro en línea de 0,2 micras de baja unión a proteínas. Se ha demostrado que el uso de un filtro en línea de 0,2 micras elimina las partículas visibles y no produce una pérdida aparente de la actividad de la proteína.

Calcule el número de viales necesarios para la reconstitución en función de la pauta de dosificación (mg/kg) de cada paciente y saque los viales necesarios de la nevera para que se estabilicen a temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos). Cada vial de Myozyme es de un único uso.

Utilice una técnica aséptica

• Reconstitución

Reconstituya cada vial de Myozyme de 50 mg con 10,3 ml de agua para preparaciones inyectables utilizando una jeringa con diámetro de aguja no superior al calibre 20. Añada el agua para preparaciones inyectables lentamente mediante goteo por el lado del vial y no directamente en el polvo liofilizado. Incline cada vial con cuidado y hágalo girar suavemente. No invierta, gire violentamente ni agite el vial. El volumen, una vez reconstituido, es de 10,5 ml con un contenido de 5 mg/ml, y la solución tiene una apariencia transparente, de incolora a amarillo pálido y puede contener partículas en forma de hebras finas y blancas o fibras traslúcidas. Haga una inspección inmediata de los viales reconstituidos para comprobar si la solución contiene partículas y si ha habido cambio de color. No utilice el vial si, al hacer la inspección inmediata, observa partículas extrañas distintas de las que se han descrito anteriormente o si la solución cambia de color. El pH de la solución reconstituida es aproximadamente de 6,2.

Después de la reconstitución, se recomienda diluir inmediatamente los viales (ver a continuación).

• Dilución

Al hacer la reconstitución como se indica anteriormente, la solución reconstituida en el vial contiene 5 mg de alglucosidasa alfa por ml. El volumen reconstituido permite una extracción precisa de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada vial. La dilución posterior de la solución debe realizarse de la siguiente manera: extraiga la solución reconstituida lentamente de cada vial hasta que se obtenga el volumen para la dosis del paciente utilizando una jeringa con diámetro de aguja no superior al calibre 20. La concentración final recomendada de alglucosidasa en las bolsas de perfusión oscila entre 0,5 mg/ml y 4 mg/ml. Retire el aire contenido en la bolsa de perfusión. Retire también un volumen equivalente de solución inyectable de cloruro sódico que contenga 9 mg/ml (0,9%), que se reemplazará con el Myozyme reconstituido. Inyecte poco a poco el Myozyme reconstituido directamente en la solución inyectable de cloruro sódico que contenga 9 mg/ml (0,9%). Remueva cuidadosamente la bolsa de perfusión para mezclar la solución diluida. No sacuda ni agite la bolsa de perfusión.

La solución para perfusión final se debe administrar inmediatamente después de la preparación.

La eliminación de los productos no utilizados o de los envases se establecerá de acuerdo con las exigencias locales.

• Administración

Se recomienda iniciar la administración de la solución diluida en un plazo de tres horas. El tiempo total entre reconstitución y finalización de la perfusión no debe superar las 24 horas.

La pauta posológica recomendada de Myozyme es de 20 mg/kg de peso corporal, administrado una vez cada 2 semanas mediante perfusión intravenosa.

La velocidad de administración de las perfusiones se debe incrementar progresivamente. Se recomienda que la velocidad inicial de perfusión sea de 1 mg/kg/hora, y que se aumente de forma gradual en 2 mg/kg/hora cada 30 minutos si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión hasta que se alcance una velocidad máxima de 7 mg/kg/hora.