CASGEVY 4 - 13 × 10E6 CELULAS/ML DISPERSION PARA PERFUSION

Introducción

Prospecto: información para el pacienteo cuidador

Casgevy4‑13×106células/ml dispersión para perfusión

exagamglogén autotemcel (células CD34+)

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

Lea todo el prospecto detenidamente antes deque le administreneste medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
• Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.

Contenido del prospecto

1. Qué es Casgevy y para qué se utiliza
2. Qué necesita saber antes de empezar a recibir Casgevy
3. Cómo se elabora y administra Casgevy
4. Posibles efectos adversos
5. Conservación de Casgevy
6. Contenido del envase e información adicional

1. Qué es Casgevy y para qué se utiliza

Qué es Casgevy

Casgevy es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo exagamglogén autotemcel.

Casgevy se elabora específicamente para usted utilizando sus propias células madre de la sangre. Las células madre de la sangre pueden convertirse en otras células sanguíneas, como glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Estas células se extraen de su sangre, a continuación se modifican genéticamente y se le vuelven a administrar como un trasplante en un hospital.

Para qué se utiliza Casgevy

Casgevy se utiliza para tratar a:

• Personas a partir de 12años de edad con beta-talasemiaque necesitan transfusiones de sangre periódicas (talasemia dependiente de transfusiones, TDT). Las personas con TDT no fabrican suficiente hemoglobina, una proteína de la sangre que transporta oxígeno por el cuerpo, debido a un defecto en un gen. Esto les produce anemia y necesitan transfusiones de sangre periódicas.
• Personas a partir de 12años de edad con anemia de células falciformes (ACF)que tienen crisis dolorosas frecuentes (llamadas crisis vasooclusivas o CVO). Los pacientes con ACF tienen una forma de hemoglobina distinta (hemoglobina falciforme o HbS) a la del resto de las personas debido a un defecto en un gen. La HbS da lugar a glóbulos rojos anormales en forma de hoz que se pegan entre sí y no pueden desplazarse fácilmente por los vasos sanguíneos. Esto puede llevar a la obstrucción de los vasos sanguíneos, causando las CVO.

Cómo actúa Casgevy

Casgevy actúa aumentando la producción de un tipo especial de hemoglobina llamada hemoglobina F (hemoglobina fetalo HbF). Tener más HbF mejora la producción y el funcionamiento de los glóbulos rojos. Por ello, las personas con TDT pueden no necesitar transfusiones de sangre y las personas con anemia de células falciformes pueden no presentar CVO.

2. Qué necesita saber antes de empezar a recibir Casgevy

No debe recibir Casgevy

• si es alérgico aexagamglogén autotemcelo a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6);
• si es alérgico aalguno de los componentesen los medicamentos que se le administrarán para prepararle para el tratamiento con Casgevy (ver sección 3).

Si alguno de estos es su caso o en caso de duda, informe a su médico inmediatamente. No se le administrará el tratamiento si es alérgico a alguno de estos medicamentos.

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico o enfermero antes de empezar a recibir Casgevy.

Antes del tratamiento con Casgevy:

• Se le administrarán otros dos tipos de medicamentosantes de que le administren Casgevy. Para más información sobre estos medicamentos, ver sección 3.

• Medicamento(s) de movilizaciónpara trasladar las células madre de la sangre desde la médula ósea hasta el torrente sanguíneo, de modo que se puedan recoger para elaborar Casgevy. Este paso dura de 2 a 6 días.
• Se le administra un medicamento de acondicionamientopoco antes de que se le administre Casgevy. Esto crea espacio en la médula ósea para que crezcan nuevas células sanguíneas tras el tratamiento con Casgevy.

• El médico le comentará el posible impacto del medicamento de acondicionamiento sobre la fertilidad. Ver “Fertilidad en hombres y mujeres” más adelante.
• En las personas con ACF, puede ser más difícil trasladar las células madre sanguíneas desde la médula ósea y, por lo tanto, recogerlas, en comparación con las personas con TDT. Por lo tanto, en las personas con ACF pueden ser necesarias más movilizaciones y recogidas que en las personas con TDT.

Después del tratamiento con Casgevy:

• Tendrá menos células sanguíneas durante un tiempo, hasta que Casgevy se asiente en su médula ósea. Esto incluye:

• Niveles bajos de plaquetas (células que ayudan a la coagulación de la sangre). Los niveles bajos de plaquetas pueden causar hemorragias.
• Informe a su médicoinmediatamentesi tiene alguno de estos signos de niveles bajos de plaquetas: dolor de cabeza intenso, moratones anormales, sangrados prolongados o sangrados sin lesión como sangrados nasales, sangrado de las encías, sangre en la orina, en las heces o en los vómitos, o tos con sangre.
• Niveles bajos de neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco que normalmente previene las infecciones). Los niveles bajos de neutrófilos pueden hacer que sea más probable que se produzcan infecciones.

Informe a su médico inmediatamentesi tiene alguno de estos signos de niveles bajos de glóbulos blancos: fiebre, escalofríos u otros signos de infección, como dolor de garganta, tos o falta de aliento, dolor o quemazón al orinar u orinar con frecuencia, o diarrea.

• Su médico supervisará los niveles de células sanguíneas y le administrará el tratamiento necesario. El médico le informará cuando sus plaquetas y neutrófilos vuelvan a niveles seguros.

• El médico supervisará sus niveles de células sanguíneas y su estado general de salud para contribuir a que los investigadores conozcan los efectos a largo plazo de Casgevy.

• En algunos pacientes, los niveles de hemoglobina pueden ser inferiores a los normalmente esperados para su edad y sexo.

• Tras el tratamiento con Casgevy existe un riesgo teórico de cánceres de la sangre (mielodisplasia, leucemia o linfoma), aunque esto no se ha observado en los estudios con Casgevy. Su médico le realizará un seguimiento al menos una vez al año durante 15 años para detectar cualquier signo de cánceres de la sangre.

• Los componentes de Casgevy llamados dimetilsulfóxido (DMSO), dextrano 40 y Cas9 pueden causar reacciones alérgicas graves. Su médico o enfermero le supervisará para detectar signos y síntomas de una reacción alérgica, tanto durante como después del tratamiento con Casgevy. Ver sección 2 “Casgevy contiene sodio y dimetilsulfóxido (DMSO)”.

• Se analiza Casgevy para detectar la presencia de microbios infecciosos, pero sigue existiendo un pequeño riesgo de infección. Su médico o enfermero le supervisarán en busca de signos y síntomas de infecciones y le administrarán el tratamiento necesario.

• Después del tratamiento con Casgevy, no debe donarsangre, órganos, tejidos ni células.

• Casgevy se elabora a partir de sus propias células y solo se le administra a usted. La información sobre los medicamentos obtenidos a partir de células se debe conservar durante 30 años en el hospital donde reciba el tratamiento. La información que conservarán incluirá su nombre, el nombre del producto y los números de lote de Casgevy que ha recibido.

Si no se puede completar o fracasa el tratamiento con Casgevy

Si no se puede administrar Casgevy después del medicamento de acondicionamiento, o si las células madre de la sangre modificadas no se asientan en el organismo, el médico puede decidir administrarle una inyección en una vena que contiene sus células de rescate (sus propias células madre de la sangre originales y no tratadas) que se recogen y conservan antes de iniciar el tratamiento (ver sección 3). Si le administran las células de rescate, no obtendrá ningún beneficio del tratamiento y seguirá necesitando tratamiento para la TDT o la ACF.

Niños menores de 12años

Casgevy no se debe administrar a niños menores de 12 años. Todavía no se sabe si Casgevy es seguro y eficaz en estos niños.

Otros medicamentos yCasgevy

Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

No tome medicamentos que eliminen el hierro de su organismo(quelantes como dexteroxamina, deferiprona o deferasirox) durante al menos 7 días antes de que le administren el medicamento de acondicionamiento. Su médico le indicará si puede empezar a tomar estos medicamentos después del tratamiento con Casgevy y cuándo tomarlos.

No tome otros medicamentos para la anemia de células falciformes(como hidroxiurea/hidroxicarbamida, crizanlizumab o voxelotor) durante al menos 8 semanas antes de que le administren los medicamentos de movilización y acondicionamiento. Su médico le indicará si debe empezar a tomar estos medicamentos después del tratamiento con Casgevy y cuándo tomarlos.

No se deben administrar las vacunas denominadas “vacunas vivas” durante las 6 semanas anteriores al medicamento de acondicionamiento utilizado para prepararse para el tratamiento con Casgevy, ni después del tratamiento mientras su sistema inmunitario (el sistema de defensa del organismo) se está recuperando. Consulte a su médico si necesita ponerse alguna vacuna.

Embarazo

Este tratamiento no se debe administrar durante el embarazodebido a los posibles efectos del medicamento de acondicionamiento. Se desconocen los efectos de Casgevy en mujeres embarazadas. Consulte a su médico sobre la posibilidad de quedarse embarazada después de recibir Casgevy.

Si está embarazada o cree que podría estarlo después del tratamiento con Casgevy, consulte a su médico inmediatamente.

Si usted es una mujer que puede quedarse embarazada, se le realizará una prueba de embarazoantes de comenzar con los medicamentos de movilización y acondicionamiento para comprobar que no está embarazada.

Anticonceptivos en hombres y mujeres

Si usted es una mujer que puede quedarse embarazada, o un hombre capaz de engendrar un hijo, debe utilizar un método anticonceptivo efectivodesde el comienzo del tratamiento de movilización y durante al menos 6mesestras recibir Casgevy. Consulte a su médico sobre los métodos anticonceptivos adecuados.

Lactancia

Se debe interrumpir la lactancia durante el acondicionamientodebido a los posibles efectos del medicamento de acondicionamiento. Se desconoce si los componentes de Casgevy pueden pasar a la leche materna. Su médico le comentará el beneficio de la lactancia para su bebé frente a los posibles riesgos del tratamiento.

Fertilidad en hombres y mujeres

Puede que no le sea posible quedarse embarazada o engendrar un hijo después de haber recibido el medicamento de acondicionamiento. Debe comentar sus opciones con su médico antes del tratamiento.Estas pueden incluir la conservación de material reproductivo (p. ej., óvulos, esperma) para su utilización en el futuro.

Conducción y uso de máquinas

El medicamento de movilización y los medicamentos de acondicionamiento utilizados antes del tratamiento con Casgevy pueden producir mareos y fatiga. Si se siente mareado, cansado o no se encuentra bien, no conduzca, utilice máquinas ni participe en actividades que requieran que esté alerta.

Casgevy contiene sodio ydimetilsulfóxido (DMSO)

Este medicamento contiene aproximadamente 5,3‑70 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial. Esto equivale al 0,3‑4 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto. El número total de viales que componen una dosis varía en función del paciente.

Este medicamento contiene aproximadamente 50 mg de DMSO por ml. Ver sección 2 “Advertencias y precauciones”.

3. Cómo se elabora y administra Casgevy

Casgevy se administra una sola vez.

Casgevy solo se puede administrar en un centro de tratamiento autorizado (hospital especializado) por médicos con experiencia en trasplantes de células madre y en el tratamiento de pacientes con trastornos de la sangre como TDT y ACF.

PASO1: Antes del tratamiento con Casgevy, el médico le administrará un medicamento de movilización. Este medicamento moviliza las células madre de la sangre desde la médula ósea al torrente sanguíneo. A continuación, las células se recogen en una máquina que separa las distintas células de la sangre (lo que se llama aféresis). Todo este proceso puede repetirse más de una vez. Cada paso de recogida lleva aproximadamente una semana.

“Células de rescate”también se recogen y conservan en el hospital. Estas son las células madre de su sangre y se mantienen sin tratar por si hubiera algún problema en el proceso de tratamiento. Ver más arriba en la sección 2, “Si el tratamiento Casgevy no puede completarse o fracasa”.

PASO2:Sus células madre de la sangre se enviarán al centro de producción donde se utilizarán para elaborar Casgevy. Pueden pasar hasta 6 meses desde el momento en que se recogen sus células hasta que se elabora y prueba Casgevy antes de que se envíe de nuevo a su médico.

PASO3: Poco antes del trasplante de células madre, el médico le administrará un medicamento de acondicionamientoen el hospital. Este paso lleva de 2 a 6 días y le preparará para el tratamiento eliminando las células de la médula ósea, para que puedan ser sustituidas por las células modificadas de Casgevy. Después de recibir este medicamento, el número de células sanguíneas descenderá a niveles muy bajos (ver sección 4). Permanecerá en el hospital hasta después de la perfusión de Casgevy.

PASO4:Se le administrarán uno o más viales de Casgevy como una inyección en una vena mediante un catéter venoso central. Los catéteres venosos centrales son tubos finos y flexibles que un médico introduce en una vena grande para acceder al torrente sanguíneo. Los riesgos de los catéteres son las infecciones y la formación de coágulos. El médico y los enfermeros le supervisarán para detectar cualquier complicación del catéter venoso central. La administración de todas las inyecciones puede llevar varias horas. Una vez haya recibido Casgevy, permanecerá en el hospital para que su equipo sanitario pueda seguir de cerca su recuperación. Esto puede durar aproximadamente 2 meses, pero los tiempos pueden variar. Un médico decidirá cuándo puede irse a casa.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. Consulte a su médico o enfermero sobre los posibles efectos adversos.

Algunos efectos adversos están relacionados con el medicamento de movilización y el medicamento de acondicionamiento. Debe leer también los prospectos de estos medicamentos.

Los siguientes efectos adversos graves pueden aparecer en los primeros días o semanas después del tratamiento, pero también pueden aparecer mucho más tarde.

• Dolor en la parte superior derecha del abdomen debajo de las costillas, coloración amarillenta de los ojos o la piel, aumento rápido de peso, hinchazón de brazos, piernas y abdomen, y dificultad para respirar.
• Estos pueden ser signos de una afección hepática gravellamada enfermedad venooclusiva.
• Dolor de cabeza intenso, moratones anormales, sangrado prolongado o sangrado sin lesión como sangrados nasales, sangrado de las encías, sangre en la orina, en las heces o en el vómito, o tos con sangre.
• Estos pueden ser signos de trombocitopenia, niveles bajos de plaquetas,lo que puede reducir la capacidad de coagulación de la sangre y puede dar lugar a hemorragia.
• Fiebre, escalofríos o infecciones.
• Estos pueden ser signos de neutropenia, niveles bajos de un tipo de glóbulos blancosllamados neutrófilos que combaten las infecciones.

Informe a su médico inmediatamentesi presenta alguno de los efectos adversos mencionados anteriormente.

Otros efectos adversos del medicamento de movilización y la recogida de células

Muy frecuentes(pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• náuseas
• vómitos
• dolor de cabeza
• dolor de estómago
• dolor de huesos o músculos

Frecuentes(pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas)

• afección pulmonar con síntomas como dolor de pecho repentino, fiebre, dificultad para respirar y signos de acumulación de líquido en los pulmones que se observa en una radiografía de tórax que ocurre en la anemia de células falciformes (síndrome agudo de pecho)
• crisis dolorosa de células falciformes (anemia de células falciformes con crisis)
• fiebre
• niveles altos de glóbulos blancos (leucocitosis)
• diarrea
• dolor de boca y garganta
• entumecimiento de la boca
• dolor de articulaciones
• dolor general
• sensación de cansancio
• niveles bajos de potasio en la sangre (hipocalemia)
• niveles bajos de magnesio en la sangre (hipomagnesemia)
• niveles altos de fosfato en la sangre (hiperfosfatemia)

Otros efectos adversos del medicamento de acondicionamiento

• Muy frecuentes(pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)
• fiebre durante un periodo de recuento bajo de neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco) (neutropenia febril)
• niveles bajos de glóbulos rojos (anemia)
• niveles bajos de linfocitos, un tipo de glóbulo blanco (linfopenia)
• niveles bajos de glóbulos blancos (leucopenia)
• niveles bajos de potasio en la sangre (hipocalemia)
• niveles altos de fosfato en la sangre (hiperfosfatemia)
• niveles bajos de magnesio en la sangre (hipomagnesemia)
• niveles bajos de fosfato en la sangre (hipofosfatemia)
• retención de líquidos
• dolor de cabeza
• fiebre
• sensación de cansancio
• sangrado nasal
• náuseas
• vómitos
• dolor de estómago
• inflamación del revestimiento del estómago
• estreñimiento
• diarrea
• dolor de boca y garganta
• inflamación de las mucosas, como las encías (mucositis)
• disminución del apetito
• pérdida de peso
• dolor de huesos o músculos
• piel seca
• descamación de la piel
• cambio de color de la piel y de las uñas
• puntos pequeños de sangre debajo de la piel
• erupción
• pérdida de cabello (alopecia)
• niveles altos de bilirrubina en la sangre, un producto de descomposición de los glóbulos rojos, que puede causar coloración amarillenta de la piel y los ojos (hiperbilirrubinemia)
• aumento de la concentración en sangre de una enzima hepática (alanina aminotransferasa)

Frecuentes(pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• conjunto de síntomas similares a los de la neumonía, como fiebre, escalofríos, tos y problemas respiratorios, que se producen sin signos de infección en el pulmón (síndrome de neumonía idiopática)
• incapacidad de los pulmones para suministrar oxígeno a la sangre (fallo respiratorio)
• dificultad para respirar
• infección en la sangre (sepsis)
• infección en la sangre causada por la bacteria Klebsiella (sepsis por Klebsiella)
• infección pulmonar (neumonía)
• infección de la boca causada por un hongo (candidiasis oral)
• infección de los folículos pilosos (foliculitis)
• aumento de la frecuencia cardiaca (taquicardia)
• aumento de los niveles en sangre de las enzimas hepáticas (aspartato aminotransferasa, gamma-glutamiltransferasa)
• tensión arterial baja (hipotensión)
• niveles bajos de oxígeno en la sangre (hipoxia)
• agrandamiento del hígado
• agrandamiento del bazo
• lesión nerviosa en los brazos o las piernas que causa dolor o entumecimiento, quemazón y hormigueo (neuropatía periférica)
• problemas con los nervios que causan dolor o entumecimiento, sensación de quemazón y hormigueo (neuropatía sensorial periférica)
• dolor nervioso
• problemas con el sentido del gusto
• visión borrosa
• ojos secos
• sofocos
• tos
• indigestión
• enfermedad por reflujo en la que el ácido del estómago sube por encima del estómago hasta el esófago o tubo digestivo (enfermedad por reflujo gastroesofágico)
• sangrado de la encía (sangrado gingival)
• dolor de garganta
• dificultad para tragar
• inflamación del intestino grueso que provoca dolor y diarrea (colitis)
• inflamación del tubo digestivo (esofagitis)
• sangre en el vómito
• hemorragia rectal
• inflamación del estómago y el intestino
• úlceras bucales
• dolor general
• dolor al orinar
• sangre en la orina
• falta de menstruación
• sangrado entre periodos de menstruación
• sangrado entre periodos menstruales
• menstruación irregular
• dolor en la vulva y la vagina
• menopausia precoz
• aumento de peso
• moratones
• picor
• enrojecimiento de la piel
• cortes o rozaduras en la piel
• niveles bajos de todos los tipos de células sanguíneas (pancitopenia)
• niveles bajos de reticulocitos, un tipo de glóbulo rojo inmaduro (reticulocitopenia)
• sangrado en una zona del cerebro relacionada con el equilibrio y la coordinación (hemorragia cerebelosa)
• acumulación anormal de líquido que rodea el cerebro y la médula espinal (hidrocefalia)
• niveles bajos de albúmina, una proteína de la sangre (hipoalbuminemia)
• niveles bajos de calcio en la sangre (hipocalcemia)
• dolor articular
• mayor tiempo de coagulación de la sangre
• niveles más elevados de un indicador de inflamación (proteína C reactiva)
• más tiempo para que las células trasplantadas empiecen a crecer y a producir células sanguíneas normales (retraso del injerto)

Otros efectos adversos de Casgevy

• Frecuentes(pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas)
• trastorno del sistema inmunológico (linfohistiocitosis hemofagocítica) en el que tipos de glóbulos blancos (histiocitos y linfocitos) se acumulan en los órganos, provocando una inflamación excesiva y la destrucción de los tejidos. Los síntomas pueden incluir fiebre que no se debe a una infección y no responde a los antibióticos, agrandamiento del hígado y/o bazo, erupciones cutáneas, problemas respiratorios, facilidad para la aparición de hematomas, tensión arterial baja, anomalías renales y problemas cardiacos
• dificultad para respirar, lo que podría requerir oxígeno para ayudarle a respirar, a veces con dolor de pecho, fiebre, escalofríos o tos (síndrome de dificultad respiratoria aguda)
• conjunto de síntomas similares a los de la neumonía, como fiebre, escalofríos, tos y problemas respiratorios, que se producen sin signos de infección en el pulmón (síndrome de neumonía idiopática)
• aumento de la frecuencia cardiaca (taquicardia)
• niveles bajos de glóbulos rojos (anemia)
• niveles bajos de glóbulos blancos (leucopenia)
• niveles bajos de calcio en la sangre (hipocalcemia)
• dolor de cabeza
• sensación de entumecimiento, hormigueo, pinchazos (parestesia)
• sangrado nasal
• erupción
• puntos pequeños de sangre debajo de la piel
• fiebre
• escalofríos
• más tiempo para que las células trasplantadas empiecen a crecer y a producir células sanguíneas normales (retraso del injerto)
• acontecimientos como escalofríos y aumento de la frecuencia cardiaca en el momento en que se le administra Casgevy (reacciones relacionadas con la perfusión)

Informe a su médico o enfermerosi presenta alguno de estos efectos adversos. Informe a su médico o enfermero inmediatamentesi alguno de estos efectos adversos empeora.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Casgevy

La siguiente información está destinada únicamente a médicos y enfermeros.

Dado que este medicamento será administrado por un médico o enfermero cualificado, ellos son los responsables de la correcta conservación del medicamento antes y durante su uso, así como de su correcta eliminación.

Mantener fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y en cada vial.

Conservar congelado, a 135 °C o menos, durante un máximo de dos años. Mantener los viales en la caja hasta el momento de la descongelación. Descongelar los viales de uno en uno. No descongelar hasta el momento de la perfusión. No volver a congelar después de la descongelación. Una vez descongelado, conservar a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C) y perfundir en 20 minutos.

Este medicamento contiene células sanguíneas humanas. El medicamento no utilizado debe eliminarse de conformidad con las directrices locales sobre la manipulación de material de origen humano.

6. Contenido del envase e información adicional

Composición de Casgevy

• El principio activo es exagamglogén autotemcel. Cada ml de Casgevy contiene 4 ‑ 13 × 106 células (células madre de la sangre).
• Los demás componentes son una solución utilizada para conservar células congeladas, que contiene sodio, dimetilsulfóxido (DMSO) y dextrano 40. Ver sección 2 “Qué necesita saber antes de empezar a recibir Casgevy”.

Aspecto del producto y contenido del envase

Casgevy es una dispersión para perfusión semitransparente. Casgevy se presenta en viales de 1,5 ml a 20 ml. Cada caja contiene uno o más viales. Una caja puede contener hasta 9 viales. El número de viales depende de la dosis de cada paciente. Su dosis puede consistir en varios viales y cajas.

Su nombre y fecha de nacimiento, así como la información codificada que le identifica como destinatario, están impresos en cada caja y vial.

Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación

Titular de la autorización de comercialización:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel: +353 (0)1 761 7299

Responsable de la fabricación:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Lonza Netherlands B.V.

Urmonderbaan 20 B

6167 RD Geleen

Países Bajos

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Este medicamento se ha autorizado con una «aprobación condicional». Esta modalidad de aprobación significa que se espera obtener más información de este medicamento. La Agencia Europea de Medicamentos revisará la información nueva de este medicamento al menos una vez al año y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu.

En la página web de la Agencia Europea de Medicamentos puede encontrarse este prospecto en todas las lenguas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo.

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Para profesionales sanitarios únicamente

Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

Precauciones que se deben tomar antes de manipular o administrar el medicamento

Casgevy está destinado al uso autólogo únicamente. No tome muestras, altere ni irradie el medicamento. La irradiación podría provocar la inactivación del medicamento.

Este medicamento contiene células sanguíneas humanas. Los profesionales sanitarios que manipulen Casgevy deben tomar las precauciones adecuadas (usar guantes, ropa de protección y protección ocular) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.

Recipiente y conservación de Casgevy

• Casgevy se envía al centro de tratamiento en un recipiente criogénico.
• Confirme los identificadores del paciente en la(s) etiqueta(s) del medicamento y en la ficha de información del lote (LIS).
• Conserve en la fase de vapor del nitrógeno líquido at ≤–135 °C hasta que esté listo para descongelar y administrar.

Preparación previa a la administración

• Coordine los tiempos de descongelación y de perfusión de Casgevy. Confirme la hora de perfusión con antelación y ajuste la hora de inicio de la descongelación para que Casgevy esté disponible para la perfusión cuando el paciente esté listo, ya que Casgevy se debe administrar en los 20 minutos siguientes a la descongelación del vial. Descongele y perfunda un vial cada vez.
• Antes de la descongelación, confirme que la identidad del paciente coincide con la información del paciente que figura en el vial o viales de Casgevy. No descongele los viales de Casgevy si la información de la etiqueta específica del paciente no coincide con la del paciente previsto.
• Una dosis de Casgevy puede consistir en uno o más viales crioconservados específicos del paciente. Cuente todos los viales y confirme que cada vial se encuentra dentro del periodo de validez utilizando la ficha de información del lote (LIS) que se adjunta.
• Reúna los materiales necesarios para descongelar y extraer el producto de los viales. A excepción del baño de agua, estos materiales son de un solo uso. Reúna suficientes materiales para cada vial que se vaya a administrar:

• Baño de agua
• Torundas con alcohol
• Adaptador del vial (para poder extraer sin aguja)
• Filtro de acero inoxidable de 18 micras
• Jeringa Luer Lock de 30 ml
• Cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) solución inyectable (son necesarios de 5 a 10 ml para cada vial)
• Jeringa Luer Lock de 10 ml para el aclarado con solución de cloruro de sodio

Descongelación de los viales de Casgevy

• Cuando la dosis consista en varios viales, se debe descongelar y administrar cada vial de uno en uno. Mientras se descongela un vial, los viales restantes deben permanecer en crioconservación a ≤‑135 °C.
• Descongele cada vial a 37 °C utilizando un baño de agua. Asegúrese de que la temperatura del baño de agua no supere los 40 °C.
• Descongele cada vial sujetando el cuello del vial, agitando suavemente en sentido horario y antihorario. Esto puede llevar entre 10 y 15 minutos. No deje el vial desatendido durante la descongelación.
• La descongelación habrá finalizado cuando dejen de verse cristales de hielo en el vial.
• Una vez descongelado, retire el vial del baño de agua inmediatamente.
• El producto descongelado debe tener el aspecto de una dispersión celular translúcida sin partículas extrañas.
• Se debe perfundir en los 20 minutos siguientes a la descongelación.
• El medicamento descongelado no se debe volver a congelar.

Administración de Casgevy

Casgevy es solo para uso autólogo.La identidad del paciente debe coincidir con los identificadores del paciente que figuran en los viales de Casgevy. No perfundir Casgevy si la información de la etiqueta específica del paciente no coincide con la del paciente previsto.

La dosis de un paciente puede consistir en varios viales.Se deben administrar todos los viales. Se debe perfundir todo el volumen de cada vial proporcionado. Si se suministra más de un vial, administre cada vial por completo antes de proceder a la descongelación y perfusión del siguiente vial.

1. Colocación del adaptador del vial y del filtro

• Retire la lengüeta levadiza de la cápsula de cierre del vial; limpie el tabique con una torunda con alcohol.
• Retire la cápsula de cierre del pincho del adaptador.
• Con el pulgar y el índice de ambas manos, empuje el adaptador hacia el interior del tabique del vial, aplicando la misma presión hasta que oiga un único chasquido.
• Tire hacia arriba del adaptador hasta que note que se bloquea.
• Acople el filtro al adaptador del vial.

1. Extracción de Casgevy del vial

• Acople una jeringa vacía de 30 ml al filtro.
• Extraiga todo el volumen del producto del vial.
• Retire la jeringa llena de producto del filtro y déjela a un lado.
• Extraiga 5-10 ml de solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) en la jeringa vacía de 10 ml.
• Acople la jeringa llena de solución de cloruro de sodio al filtro.
• Inyecte la solución de cloruro de sodio y retire la jeringa vacía del filtro. Deseche la jeringa vacía.
• Acople la jeringa llena de producto al filtro.
• Extraiga el contenido del vial en la jeringa del producto y, a continuación, retire la jeringa del filtro.
• Puede despegar la etiqueta opcional de identificación del producto/paciente de la ficha de información del lote (LIS) y pegarla en la jeringa.

1. Administración de Casgevy mediante un catéter venoso central

• Casgevy se debe administrar en los 20 minutos siguientes a la descongelación del producto.
• Dos personas deberán confirmar y verificar la identificación del paciente en la cabecera de la cama antes de la perfusión de cada vial.
• Casgevy se administra en bolo intravenoso.
• El volumen total de Casgevy administrado en una hora no debe superar los 2,6 ml/kg.
• No utilice un filtro en línea durante la perfusión de Casgevy.
• Después de la administración de cada vial de Casgevy, aclare la línea principal con cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) solución inyectable.

Repita los pasos anteriores con cada vial restante.

Medidas que deben adoptarse en caso de exposición accidental

En caso de exposición accidental, deben seguirse las directrices locales sobre la manipulación de materiales de origen humano. Las superficies de trabajo y los materiales que hayan podido estar en contacto con Casgevy deben descontaminarse con un desinfectante adecuado.

Precauciones que se deben tomar en la eliminación del medicamento

El medicamento no utilizado y todo el material que haya estado en contacto con Casgevy (residuos sólidos y líquidos) deben manipularse y eliminarse como residuos potencialmente infecciosos de conformidad con las orientaciones locales sobre la manipulación de material de origen humano.