БРИНЕУРА 150 мг РАСТВОР ДЛЯ ИНФУЗИЙ

Введение

Инструкция: информация для пользователя

Бринерура 150 мг раствор для инфузии

церлипоназа альфа

Этот препарат подлежит дополнительному наблюдению, что позволит оперативно обнаружить новую информацию о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о побочных эффектах, которые у вас могут возникнуть. В конце раздела 4 содержится информация о том, как сообщать о этих побочных эффектах.

Прочитайте внимательно всю инструкцию перед тем, как вам будет введен этот препарат, поскольку она содержит важную информацию для вас.

• Сохраните эту инструкцию, поскольку вам может потребоваться снова прочитать ее.
• Если у вас есть какие-либо вопросы, проконсультируйтесь с вашим врачом.
• Если вы или ваш ребенок испытываете побочные эффекты, проконсультируйтесь с вашим врачом, даже если это побочные эффекты, которые не указаны в этой инструкции. См. раздел 4.

Содержание инструкции

1. Что такое Бринерура и для чего она используется
2. Что нужно знать перед тем, как Бринеруру будут вводить вам или вашему ребенку
3. Как вводится Бринерура
4. Возможные побочные эффекты
5. Хранение Бринеруры
6. Содержание упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Бринерура и для чего она используется

Бринерура содержит активное вещество церлипоназа альфа, которое относится к группе препаратов, называемых ферментными заместительными средствами. Она используется для лечения пациентов с цероидной липофусцинозной болезнью нейронов типа 2 (ЛНЦ2), также известной как дефицит трипептидил-пептидазы 1 (ТПП1).

Люди с болезнью ЛНЦ2 не имеют фермента ТПП1 или имеют его в недостаточном количестве, что приводит к накоплению веществ, называемых лизосомными хранилищами. У людей с болезнью ЛНЦ2 эти вещества накапливаются в определенных частях организма, особенно в мозге.

Как работает Бринерура

Этот препарат заменяет отсутствующий фермент ТПП1, что снижает накопление лизосомных хранилищ. Этот препарат действует для замедления прогрессирования болезни.

2. Что нужно знать перед тем, как Бринеруру будут вводить вам или вашему ребенку

Не вводите Бринеруру:

• Если вы или ваш ребенок имели аллергические реакции на церлипоназу альфа или на любой другой компонент этого препарата (перечисленные в разделе 6), которые могли быть потенциально опасными для жизни, и реакции повторялись при повторном введении церлипоназы альфа.
• Если вы или ваш ребенок имеете имплантированное устройство для дренажа лишней жидкости из мозга.
• Если вы или ваш ребенок имеете признаки инфекции устройства или проблемы с ним в данный момент. Ваш врач может решить продолжить лечение после того, как инфекция или проблемы с устройством будут решены.

Предостережения и меры предосторожности

Проконсультируйтесь с вашим врачом перед тем, как Бринеруру будут начать вводить вам или вашему ребенку.

• Вы или ваш ребенок можете иметь проблемы с имплантированным устройством, используемым во время лечения Бринерурой (см. раздел 4 «Возможные побочные эффекты»), включая инфекцию или неисправность устройства. Лечение может быть прервано, если необходимо заменить устройство или до тех пор, пока инфекция не будет вылечена. Проконсультируйтесь с вашим врачом, если у вас есть какие-либо вопросы об устройстве.
• С Бринерурой могут возникать потенциально опасные для жизни аллергические реакции. Ваш врач будет следить за вами или вашим ребенком, чтобы обнаружить симптомы потенциально опасных для жизни аллергических реакций, такие как крапивница, зуд или покраснение, отек губ, языка и/или горла, затруднение дыхания, хрипы, синюшность губ или кончиков пальцев, низкий мышечный тонус, обморок или недержание мочи.
• Ваш врач будет измерять частоту сердечных сокращений, артериальное давление, частоту дыхания и температуру тела до, во время и после лечения. Ваш врач может решить провести дополнительные обследования, если это необходимо.
• Ваш врач будет проводить каждые 6 месяцев анализ, чтобы исключить аномалии в электрической активности сердца (электрокардиограмма или ЭКГ). Если вы или ваш ребенок имеете историю сердечных проблем, врач или медсестра будет контролировать сердечную активность во время каждой инфузии.
• Ваш врач может направить на анализ образцов спинномозговой жидкости, чтобы обнаружить признаки инфекции.
• Бринерура не вводилась пациентам с запущенной болезнью на начало лечения или детям младше 2 лет. Ваш врач обсудит с вами, подходит ли лечение Бринерурой для вас или вашего ребенка.

Другие препараты и Бринерура

Сообщите вашему врачу, если вы или ваш ребенок принимаете, недавно принимали или можете принимать любой другой препарат

Беременность, лактация и фертильность

Если вы беременны или кормите грудью, считаете, что можете быть беременной или планируете стать беременной, проконсультируйтесь с вашим врачом перед лечением этим препаратом.

Не следует получать лечение Бринерурой во время беременности, если это не абсолютно необходимо. Неизвестно, проникает ли Бринерура в грудное молоко. Кормление грудью должно быть прервано во время лечения Бринерурой. Неизвестно, влияет ли Бринерура на фертильность человека.

Вождение и использование машин

Неизвестно, влияет ли Бринерура на способность управлять транспортными средствами или использовать машины. Проконсультируйтесь с вашим врачом.

Бринерура содержит натрий:

Этот препарат содержит 44 мг натрия на флакон, что должно быть учтено у пациентов с диетами, бедными натрием.

3. Как вводится Бринерура

Вам или вашему ребенку необходимо будет пройти операцию по имплантации устройства, используемого для введения Бринеруры. Устройство помогает доставить препарат в определенную часть мозга.

Бринеруру будет вводить врач, имеющий опыт введения препаратов методом внутричерепной инфузии (инфузии в жидкость мозга) в больнице или клинике.

Бринерура не вводилась пациентам младше 2 лет или старше 8 лет (на начало клинического испытания). Опыт использования у детей младше 2 лет ограничен несколькими случаями.

Рекомендуемая доза Бринеруры, которую будут вводить вам или вашему ребенку в чередующиеся недели, зависит от возраста, который имеют вы или ваш ребенок:

• от рождения до <6 месяцев: 100 мг< li>
• от 6 месяцев до <1 года: 150 мг< li>
• от 1 года до <2 лет: 200 мг (4 первые дозы), 300 (все остальные дозы)< li>
• ≥ 2 лет: 300 мг

Ваш врач может скорректировать вашу дозу или дозу вашего ребенка, или время, необходимое для введения препарата, если не переносится инфузия, возникает аллергическая реакция или существует возможное увеличение давления в мозге.

Препарат вводится медленно через имплантированное устройство. После введения препарата проводится более короткая инфузия раствора для того, чтобы вывести оставшуюся часть Бринеруры из оборудования для инфузии в мозг. Введение препарата и раствора займет от 2 до 4,5 часов, примерно, в зависимости от дозы, необходимой вам или вашему ребенку. Ваш врач может снизить дозу или скорость инфузии в зависимости от вашей реакции во время лечения.

Ваш врач может назначить вам или вашему ребенку другие препараты, такие как жаропонижающие или антигистаминные, перед каждым лечением Бринерурой, чтобы снизить побочные эффекты, которые могут возникнуть во время или после лечения.

Если у вас есть какие-либо другие вопросы о использовании этого препарата, проконсультируйтесь с вашим врачом.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя не все люди испытывают их.

Проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой немедленно, если у вас есть какие-либо из следующих побочных эффектов:

Очень частые побочные эффекты (могут возникать у более 1 из 10 человек):

• Лихорадка
• Рвота
• Раздражительность
• Судороги
• Реакции во время или после введения препарата, такие как крапивница, зуд или покраснение, отек губ, языка и/или горла, затруднение дыхания, хрипы, синюшность губ или кончиков пальцев, низкий мышечный тонус, обморок или недержание мочи.

Частые побочные эффекты (могут возникать у до 1 из 10 человек):

• Бактериальные инфекции, связанные с устройством
• Замедление сердечного ритма
• Неисправность устройства из-за обнаруженной блокировки во время подготовки к инфузии

Частота не известна (не может быть оценена на основе доступных данных)

• Устройство смещается и не функционирует правильно во время подготовки к инфузии

Этот препарат может вызывать другие побочные эффекты:

Очень частые побочные эффекты:

• Головная боль
• Увеличение или уменьшение количества белков в спинномозговой жидкости
• Аномальные результаты электрической активности сердца (ЭКГ)
• Увеличение количества клеток в спинномозговой жидкости, обнаруженное в лабораторных анализах
• Инфекция носа или горла (простуда)
• Проблемы с иглой (игла для инфузии выходит из имплантированного устройства)

Частые побочные эффекты:

• Боль
• Сыпь на коже
• Крапивница
• Опущение головы (так что подбородок опускается на грудь)
• Боль в животе
• Утечка из устройства
• Язвы во рту или на языке
• Отек или покраснение век и белой части глаза
• Нервозность
• Расстройство желудка или кишечника

Сообщение о побочных эффектах

Если вы или ваш ребенок испытываете побочные эффекты, проконсультируйтесь с вашим врачом, даже если это побочные эффекты, которые не указаны в этой инструкции. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомления, включенную в Приложение V. Сообщая о побочных эффектах, вы можете внести свой вклад в предоставление более полной информации о безопасности этого препарата.

5. Хранение Бринеруры

Храните этот препарат в недоступном для детей месте.

Не используйте этот препарат после даты истечения срока годности, указанной на флаконах и упаковке после «Срок годности». Срок годности - последний день месяца, указанного.

Храните в морозильнике в вертикальном положении (при температуре от -25 °C до -15 °C). Транспортируйте и храните при замороженном состоянии (при температуре от -85 °C до -15 °C). Храните в оригинальной упаковке, чтобы защитить от света.

После размораживания Бринеруру и раствор для промывания необходимо использовать немедленно. Препарат должен быть извлечен из неоткрытых флаконов непосредственно перед использованием. Если не возможно использовать немедленно, неоткрытые флаконы Бринеруры или раствора для промывания должны храниться при температуре от 2 до 8 °C и использоваться в течение 24 часов.

Химическая и физическая стабильность препарата при использовании подтверждена в течение периода до 12 часов при комнатной температуре (19-25 °C). По микробиологическим причинам открытые флаконы или препарат, находящийся в шприцах, должны использоваться немедленно. Если не используются немедленно, сроки хранения при использовании и условия перед использованием являются ответственностью пользователя.

Врач или фармацевт отвечает за хранение Бринеруры. Он также отвечает за правильную утилизацию любого количества Бринеруры, которое не было использовано.

6. Содержание упаковки и дополнительная информация

Состав Бринеруры

• Активное вещество - церлипоназа альфа. Каждый флакон Бринеруры содержит 150 мг церлипоназы альфа в 5 мл раствора. Каждый мл раствора для инфузии содержит 30 мг церлипоназы альфа.

• Другие компоненты Бринеруры и раствора для промывания: гидрофосфат натрия гептахидрат, дигидрофосфат натрия моногидрат, хлорид натрия, хлорид калия, хлорид магния гексагидрат, хлорид кальция дигидрат и вода для инъекций (см. раздел 2 «Бринерура содержит натрий»).

Внешний вид Бринеруры и содержание упаковки

Бринерура и раствор для промывания - растворы для инфузии. Растворы бесцветные или светло-желтые, прозрачные или слегка опалесцирующие; в некоторых случаях раствор Бринеруры может содержать прозрачные волокна или опальные частицы.

Размер упаковки: 3 флакона (два флакона Бринеруры и один флакон раствора для промывания), каждый по 5 мл раствора.

Владелец разрешения на продажу и производитель

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Ирландия

Дата последнего пересмотра этой инструкции: ММ/ГГГГ

Этот препарат был разрешен в «исключительных обстоятельствах». Это означает, что из-за редкости заболевания не было возможно получить полную информацию о препарате.

Европейское агентство по лекарственным средствам будет ежегодно пересматривать новую информацию о препарате, которая может быть доступна, и эта инструкция будет обновлена при необходимости.

Другие источники информации

Подробная информация о препарате доступна на сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Там также есть ссылки на другие веб-сайты о редких заболеваниях и орфанных препаратах.