ROCTAVIAN 2 × 10E13 WEKTORÓW GENOWYCH/ML ROZTÓR DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla pacjenta

ROCTAVIAN 2 × 1013genomów wektora/ml roztwór do infuzji

waloktokogen roksaparwowe

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz do tego przyczynić się, zgłaszając wszystkie niepożądane działania, których doświadczasz. Na końcu sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać te działania niepożądane.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować jej ponownie przeczytać.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem.
• Jeśli doświadczasz działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.
• Twój lekarz wyda Ci kartę pacjenta. Przeczytaj ją uważnie i postępuj zgodnie z instrukcjami w niej zawartymi.

Zawartość ulotki

1. Co to jest ROCTAVIAN i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed podaniem ROCTAVIAN
3. Jak będzie stosowany ROCTAVIAN
4. Mogące wystąpić działania niepożądane
5. Przechowywanie ROCTAVIAN
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest ROCTAVIAN i w jakim celu się go stosuje

Co to jest ROCTAVIAN

ROCTAVIAN to lek terapii genowej zawierający substancję czynną o nazwie waloktokogen roksaparwowe. Lek terapii genowej działa przez uwolnienie genu do organizmu w celu skorygowania deficytu genetycznego.

W jakim celu stosuje się ROCTAVIAN

Ten lek stosuje się w leczeniu ciężkiej hemofilii A u dorosłych, którzy nie mają ani nie mieli inhibitorów czynnika VIII i nie mają przeciwciał przeciwko wektorowi wirusa AAV5.

Hemofilia A to choroba, w której ludzie dziedziczą zmienioną formę genu niezbędną do produkcji czynnika VIII, białka niezbędnego do tego, aby krew mogła się zakrzepić i aby krwawienia ustąpiły. Osoby z hemofilią A nie mogą produkować czynnika VIII i są narażone na doświadczanie wewnętrznych lub zewnętrznych krwawień.

Jak działa ROCTAVIAN

Substancja czynna ROCTAVIAN składa się z wirusa, który nie powoduje choroby u ludzi. Ten wirus został zmodyfikowany, tak aby nie mógł się rozprzestrzeniać w organizmie, ale mógł uwolnić funkcjonalną kopię genu czynnika VIII do komórek wątroby. To pozwala komórkom wątroby produkować białko czynnika VIII i zwiększać poziom czynnika VIII w krwi. To z kolei pomaga krwi zakrzepnąć lepiej i zapobiega lub redukuje epizody krwawień.

2. Informacje niezbędne przed podaniem ROCTAVIAN

ROCTAVIAN nie będzie podawany

• jeśli jesteś uczulony na waloktokogen roksaparwowe lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).
• jeśli masz aktywną lub przewlekłą (długotrwałą) infekcję, która nie jest kontrolowana przez leki, które przyjmujesz, lub jeśli masz bliznowacenie wątroby (znaczącą fibrozę wątroby lub marskość), ponieważ może to wpłynąć na wstępną odpowiedź Twojego organizmu na ROCTAVIAN.
• jeśli masz przeciwciała przeciwko typowi wirusa użytego do produkcji tego leku. Twój lekarz zbada Cię wcześniej, aby sprawdzić, czy dotyczy to Twojego przypadku.

Jeśli którykolwiek z powyższych warunków dotyczy Twojego przypadku lub jeśli nie jesteś pewien, skonsultuj się z lekarzem przed przyjęciem ROCTAVIAN.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Znaczenie zdrowia wątroby

• Wątroba jest narządem, który produkuje czynnik VIII po leczeniu ROCTAVIAN. Powinieneś dbać o zdrowie swojej wątroby, aby funkcjonowała ona jak najlepiej i mogła produkować czynnik VIII oraz nadal produkować go regularnie.
• Skonsultuj się z lekarzem na temat tego, co możesz zrobić, aby poprawić i utrzymać zdrowie swojej wątroby (zobacz także powyżej ROCTAVIAN nie będzie podawanyi na końcu tej sekcji Pozostałe lekii ROCTAVIAN z alkoholem).
• Możliwe, że Twój lekarz odradzi Ci leczenie ROCTAVIAN, jeśli masz chorobę wątroby, która może uniemożliwić prawidłowe działanie ROCTAVIAN.

Mogąca konieczność przyjęcia dodatkowego leku

• Możliwe, że będziesz musiał przyjmować inny lek (kortykosteroidy) przez dłuższy okres czasu (2 miesiące lub więcej) po przyjęciu ROCTAVIAN w celu leczenia problemów z wątrobą stwierdzonych w badaniach. Kortykosteroidy mogą powodować działania niepożądane podczas ich przyjmowania. Możliwe, że Twój lekarz zaleci Ci, abyś nie przyjmował lub odroczył leczenie ROCTAVIAN, jeśli nie możesz przyjmować kortykosteroidów bezpiecznie. Może również wskazać Ci kroki, które powinieneś podjąć w celu bezpiecznego przyjmowania lub podać Ci alternatywny lek. Zobacz także sekcję 3.

Działania niepożądane podczas lub krótko po infuzji ROCTAVIAN

• Działania niepożądane związane z infuzją mogą wystąpić podczas infuzji (wlewania) ROCTAVIAN lub krótko po jego przyjęciu. Objawy tych działań niepożądanych wymieniono w sekcji 4. Mogące wystąpić działania niepożądane. Jeśli doświadczasz tych lub innych objawów podczas lub krótko po infuzji, poinformuj o tym swojego lekarza lub pielęgniarkę natknięcie. W zależności od objawów infuzja może być podawana wolniej lub może być tymczasowo wstrzymana, lub możesz otrzymać leki w celu leczenia objawów. Przed wypisaniem ze szpitala Twój lekarz udzieli Ci informacji o tym, co powinieneś zrobić w przypadku wystąpienia nowych działań niepożądanych lub działań niepożądanych, które ponownie wystąpią po opuszczeniu szpitala.

Mogąca możliwość powstania niepożądanych zakrzepów krwi po zwiększeniu poziomu czynnika VIII

• Po leczeniu ROCTAVIAN możliwe jest zwiększenie poziomu białka czynnika VIII. U niektórych pacjentów może on wzrosnąć do poziomów powyżej normy przez jakiś czas.

Czynnik VIII jest białkiem niezbędnym do tworzenia stabilnych zakrzepów krwi. W zależności od Twoich indywidualnych czynników ryzyka zwiększenie poziomu czynnika VIII może oznaczać większe prawdopodobieństwo powstania niepożądanych zakrzepów krwi (tzw. zakrzepicy zarówno w żyłach, jak i tętnicach). Skonsultuj się z lekarzem na temat Twoich ogólnych czynników ryzyka niepożądanych zakrzepów i chorób sercowo-naczyniowych, a także na temat tego, co możesz zrobić w tej kwestii. Zapytaj także, jak rozpoznać objawy niepożądanych zakrzepów i co zrobić w przypadku podejrzenia, że możesz mieć taki zakrzep.

Unikanie donacji krwi i donacji do przeszczepów

• Nie donuj krwi ani narządów, tkanek i komórek do przeszczepu.

Pacjenci z osłabionym układem immunologicznym lub pacjenci leczeni immunosupresorami

• Jeśli jesteś osłabiony (gdy Twoja zdolność do walki z infekcjami jest zmniejszona) lub jesteś leczony immunosupresorami, skonsultuj się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia ROCTAVIAN. Może być konieczne prowadzenie ściślejszej obserwacji, jeśli Twój układ immunologiczny nie funkcjonuje prawidłowo, i zapewnienie, że możesz otrzymać leczenie lub inne leki, takie jak kortykosteroidy, lub czy musisz zmodyfikować swoje istniejące leki.

Przyjęcie drugiej terapii genowej w przyszłości

• Po przyjęciu ROCTAVIAN Twój układ immunologiczny wyprodukuje przeciwciała przeciwko osłonce wektora AAV. Nadal nie wiadomo, czy leczenie ROCTAVIAN można powtórzyć i w jakich warunkach. Nie wiadomo również, czy późniejsze zastosowanie innej terapii genowej jest możliwe i w jakich warunkach.

Stosowanie innych leków w leczeniu hemofilii

• Po zastosowaniu ROCTAVIAN skonsultuj się z lekarzem na temat tego, czy powinieneś wstrzymać pozostałe leczenia hemofilii i opracować plan leczenia dotyczący tego, co zrobić w przypadku operacji, urazu, krwawień lub procedur, które mogą zwiększyć ryzyko krwawień. Jest to niezwykle ważne, aby kontynuować obserwację i wizyty lekarskie w celu ustalenia, czy potrzebujesz innych leków w leczeniu hemofilii

Badania monitorujące

Przed leczeniem ROCTAVIAN Twój lekarz przeprowadzi badania w celu oceny Twojego zdrowia wątroby.

Po leczeniu ROCTAVIAN zostaną przeprowadzone badania krwi w celu sprawdzenia:

• kiedy wątroba zacznie produkować czynnik VIII, aby wiedzieć, kiedy możesz wstrzymać swoje standardowe leczenie produktami czynnika VIII,
• ile czynnika VIII wątroba produkuje w sposób ciągły,
• jak komórki wątroby reagują na leczenie ROCTAVIAN oraz
• czy rozwinąłeś inhibitory (przeciwciała neutralizujące) czynnika VIII.

Częstotliwość, z jaką należy przeprowadzać te badania, będzie zależała od Twojej reakcji na ROCTAVIAN. Ogólnie rzecz biorąc, w ciągu pierwszych 26 tygodni po leczeniu badanie krwi zostanie przeprowadzone co tydzień, a następnie co 2-4 tygodnie do końca pierwszego roku. Po pierwszym roku badania krwi będą przeprowadzane rzadziej, zgodnie z zaleceniami lekarza. Jest to ważne, aby skonsultować się z lekarzem co do planowania tych badań krwi, aby mogły być one przeprowadzane zgodnie z potrzebami.

Ponieważ nie wszyscy pacjenci odpowiedzą na ROCTAVIAN, a powody tego nie są ustalone, Twój lekarz nie będzie w stanie przewidzieć, czy będziesz miał pełną odpowiedź na leczenie. Istnieje możliwość, że nie uzyskasz korzyści z ROCTAVIAN i jednocześnie będziesz narażony na długoterminowe ryzyko.

Jeśli odpowiedź na leczenie jest pozytywna, nie wiadomo, jaki jest czas trwania leczenia. Odnotowano pozytywny efekt leczenia do pięciu lat u niektórych pacjentów.

Nie przewiduje się ponownego podania leku u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na leczenie lub którzy stracili odpowiedź.

Możliwe, że konieczne będą długoterminowe badania monitorujące w celu sprawdzenia ciągłej skuteczności i bezpieczeństwa odpowiedzi na ROCTAVIAN.

Ryzyko nowotworu związanego z ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN może zostać wstawiony do DNA komórek wątrobowych i istnieje możliwość, że może również zostać wstawiony do DNA innych komórek organizmu. W wyniku tego ROCTAVIAN może przyczynić się do ryzyka raka. Pomimo że badania kliniczne nie wykazały dotąd dowodów na to, nadal jest to możliwe ze względu na charakter leku. Dlatego powinieneś omówić to z lekarzem. Po leczeniu ROCTAVIAN zaleca się, abyś zapisał się do rejestru w celu pomocy w badaniu długoterminowego bezpieczeństwa leczenia w ciągu 15 lat, jak dobrze ono działa i jakiekolwiek działania niepożądane, które mogą być związane z leczeniem. W przypadku wystąpienia raka Twój lekarz pobierze próbkę do dalszej oceny.

Dzieci i młodzież

ROCTAVIAN powinien być stosowany wyłącznie u dorosłych. Nadal nie badano stosowania ROCTAVIAN u dzieci i młodzieży.

Pozostałe leki i ROCTAVIAN

Przed i po leczeniu ROCTAVIAN poinformuj swojego lekarza, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosowania innego leku, w tym produktów ziołowych lub suplementów dietetycznych. Celem tego jest zapewnienie, że w miarę możliwości nie przyjmujesz niczego, co mogłoby szkodzić Twojej wątrobie lub wpływać na odpowiedź na kortykosteroidy lub ROCTAVIAN (takie jak izotretinoina, lek stosowany w leczeniu trądziku) lub niektóre leki przeciwko HIV (zobacz poprzednią sekcję na temat pacjentów z osłabionym układem immunologicznym lub pacjentów leczonych immunosupresorami). Jest to szczególnie ważne w ciągu pierwszego roku po leczeniu ROCTAVIAN (zobacz także Ostrzeżenia i środki ostrożności).

Ponieważ kortykosteroidy mogą szkodzić układowi immunologicznemu Twojego organizmu (obronie), Twój lekarz dostosuje plan szczepień i zaleci, abyś nie przyjmował pewnych szczepień podczas leczenia kortykosteroidami. W przypadku wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.

ROCTAVIAN z alkoholem

Spożycie alkoholu może wpłynąć na zdolność wątroby do produkcji czynnika VIII po leczeniu ROCTAVIAN. Powinieneś powstrzymać się od spożycia alkoholu przez co najmniej rok po leczeniu. Skonsultuj się z lekarzem na temat tego, jaka ilość alkoholu może być dopuszczalna po pierwszym roku w Twoim przypadku (zobacz także Ostrzeżenia i środki ostrożności).

Ciąża, laktacja i płodność

Nie zaleca się stosowania ROCTAVIAN u kobiet, które mogą zajść w ciążę. Nadal nie wiadomo, czy ROCTAVIAN może być stosowany u tych pacjentek bezpiecznie, ponieważ nie są znane skutki ROCTAVIAN na ciążę i płód. Nie wiadomo również, czy ROCTAVIAN przenika do mleka matki.

Brak jest informacji na temat wpływu ROCTAVIAN na płodność, zarówno u mężczyzn, jak i u kobiet.

Stosuj środki antykoncepcyjne i unikaj zajścia w ciążę przez jakiś czas

• Po leczeniu ROCTAVIAN pacjent i jego partnerka powinni unikać zajścia w ciążę przez 6miesięcy. Powinni stosować skuteczne środki antykoncepcyjne (np. podwójne środki antykoncepcyjne, takie jak prezerwatywy lub diafragma). Robi się to, aby uniknąć teoretycznego ryzyka, że gen czynnika VIII z leczenia ROCTAVIAN ojca może być przekazany dziecku z nieznanymi konsekwencjami. Z tego samego powodu pacjenci mężczyźni nie powinni donować nasienia przez 6 miesięcy. Skonsultuj się z lekarzem na temat odpowiednich środków antykoncepcyjnych.

Jazda i obsługa maszyn

Po infuzji ROCTAVIAN odnotowano przypadki tymczasowych zawrotów głowy (uczucie mdłości), zawrotów głowy, zmęczenia i bólów głowy. Jeśli dotyczy to Twojego przypadku, postępuj z ostrożnością, aż będziesz pewien, że ROCTAVIAN nie wpływa negatywnie na Twoją zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn. Skonsultuj się z lekarzem w tej sprawie.

ROCTAVIAN zawiera sód

Ten lek zawiera 29 mg sodu (główny składnik soli stołowej/kuchennej) w każdym fiolce. To odpowiada 1,5% maksymalnego dziennego spożycia sodu zalecanego dla dorosłych. Ilość sodu, którą otrzymasz w trakcie leczenia, zależy od liczby fiolek ROCTAVIAN użytych do infuzji.

3. Jak będzie stosowany ROCTAVIAN

ROCTAVIAN zostanie podany przez lekarza specjalistę od leczenia Twojej choroby.

Lekarz przygotuje odpowiednią dawkę w Twoim przypadku, w zależności od Twojego ciężaru ciała.

Leczenie ROCTAVIAN składa się z jednej infuzji (wlewu) do żyły. Infuzja może trwać kilka godzin.

Infuzja zostanie podana w szpitalu. Będziesz obserwowany podczas i po infuzji, aby wykryć możliwe działania niepożądane.

Gdy zostanie ustalone, że nie musisz już pozostawać pod obserwacją, będziesz mógł wrócić do domu (zwykle tego samego dnia).

Mogąca konieczność przyjęcia dodatkowego leku

Prawdopodobnie będziesz musiał przyjmować inny lek (kortykosteroidy) przez jakiś czas po leczeniu ROCTAVIAN (np. 2 miesiące lub więcej), aby poprawić odpowiedź na terapię. Ważne jest, aby zawsze przyjmować ten dodatkowy lek zgodnie z instrukcjami. Jeśli zostanie Ci przepisany inny lek, przeczytaj ulotkę i skonsultuj się z lekarzem na temat możliwych działań niepożądanych i ewentualnej konieczności monitorowania.

Jeśli zostanie Ci podany zbyt duży ROCTAVIAN

Ponieważ ten lek jest podawany w szpitalu, a dawkę przygotowuje i nadzoruje zespół medyczny, mało prawdopodobne jest, że zostanie Ci podany zbyt duży. Jeśli zostanie Ci podany zbyt duży ROCTAVIAN, może dojść do tego, że będziesz miał wyższe poziomy czynnika VIII, niż jest to potrzebne, co teoretycznie może zwiększyć prawdopodobieństwo powstania niepożądanych zakrzepów krwi. Jeśli tak się stanie, Twój lekarz udzieli Ci niezbędnego leczenia.

Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, zapytaj swojego lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Mogą wystąpić działania niepożądane związane z infuzją podczas lub krótko po infuzji (częste; mogą wystąpić u do 1 na 10 osób). Poinformuj swojego lekarza lub pielęgniarkę natychmiast, jeśli doświadczasz któregokolwiek z wymienionych poniżej objawów lub jakiegokolwiek innego objawu podczas lub krótko po infuzji:

• Wysypka lub inne wypryski, swędzenie
• Trudności z oddychaniem, kichanie, kaszel, wydzielina z nosa, łzawienie oczu, mrowienie w gardle
• Nudności (uczucie choroby), biegunka
• Wysokie lub niskie ciśnienie krwi, szybkie bicie serca, zawroty głowy (uczucie omdlenia)
• Ból mięśni, ból pleców
• Gorączka, dreszcze, drgawki

Możesz doświadczyć jednego z tych objawów lub kombinacji ich. W zależności od rodzaju objawów, infuzja może być podawana wolniej lub tymczasowo wstrzymana, lub mogą być podawane leki w celu leczenia objawów. Przed wypisem ze szpitala, twój lekarz udzieli ci informacji o tym, co powinieneś zrobić w przypadku wystąpienia nowego lub nawracającego działania niepożądanego po opuszczeniu szpitala.

Zgłoszono przypadki zwiększenia poziomu białek wątrobowych po infuzji ROCTAVIAN. W niektórych przypadkach te zwiększenia były współistniejące z obniżeniem poziomu czynnika VIII. Zwiększenie poziomu białek wątrobowych stwierdzone w badaniach krwi może być powodem rozpoczęcia leczenia kortykosteroidami.

ROCTAVIAN może powodować poniższe działania niepożądane. Niektóre z tych działań niepożądanych mogą wystąpić podczas lub krótko po infuzji.

Bardzo częste (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• Zwiększenie poziomu enzymów wątrobowych stwierdzone w badaniach krwi
• Nudności (uczucie choroby)
• Ból głowy
• Wysokie poziomy czynnika VIII
• Zmęczenie
• Biegunka
• Ból brzucha (brzuch)
• Wymioty
• Zwiększenie poziomu białka kinazy kreatynowej (CPK) (enzymu uwalnianego do krwi w przypadku uszkodzenia mięśni) stwierdzone w badaniach krwi

Częste (mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)

• Wysypka (pokrzywka lub inne rodzaje wysypki)
• Palenie żołądka (nieżyt żołądka)
• Ból mięśni
• Objawy grypy
• Zawroty głowy
• Swędzenie
• Wysokie ciśnienie krwi
• Reakcja alergiczna

Rzadkie (mogą wystąpić u do 1 na 100 osób)

• Zawroty głowy (uczucie omdlenia)
• Trudności z oddychaniem

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to działanie niepożądane, które nie jest wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych, możesz przyczynić się do dostarczenia więcej informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie ROCTAVIAN

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie używaj tego leku po upływie terminu ważności, który jest podany na pudełku i fiolce po „DATA WAŻNOŚCI”. Termin ważności to ostatni dzień miesiąca, który jest podany.

Przechowywanie ROCTAVIAN w placówce medycznej jest odpowiedzialnością personelu medycznego. Należy przechowywać go w pozycji pionowej i w oryginalnym pudełku (w celu ochrony przed światłem).

Należy przechowywać i transportować w temperaturze -60°C lub niższej. Po rozmarznięciu, należy go użyć w ciągu 10 godzin w temperaturze 25°C (ten okres obejmuje czas, w którym roztwór pozostaje w fiolce i strzykawce oraz czas infuzji) lub wyrzucić. W razie potrzeby, nienaruszone fiolki (tj. fiolki, których korki nie zostały jeszcze przebite) po rozmarznięciu mogą być przechowywane w lodzie (2-8°C) przez maksymalnie 3 dni, w pozycji pionowej i zabezpieczone przed światłem (np. w oryginalnym pudełku).

ROCTAVIAN nie powinien być używany, jeśli po rozmarznięciu, roztwór nie jest przejrzysty, bezbarwny lub ma kolor słomkowy.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład ROCTAVIAN

• Substancją czynną jest waloktokogen roksaparwowek.
• Pozostałymi składnikami są: fosforan disodowy dwunastowodny (E 339), manitol (E 421), poloksamer 188, chlorek sodu, diwodorofosforan sodu dwuwodny (E 339) i woda do wstrzykiwań.

W części końcowej sekcji 2 ROCTAVIAN zawiera soduznajdują się informacje dotyczące całkowitej zawartości sodu.

Ten lek zawiera organizmy genetycznie zmodyfikowane (OGM).

Wygląd ROCTAVIAN i zawartość opakowania

Po rozmarznięciu, ROCTAVIAN jest przejrzystym roztworem do infuzji, bezbarwnym lub o kolorze słomkowym. Dostarczany jest w fiolce.

Wielkość opakowania: 1 fiolka 8 ml

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i odpowiedzialny za wytwarzanie

BioMarin International Ltd.

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

P43 R298

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki

Ten lek został dopuszczony do obrotu z „warunkową zgodą”. Oznacza to, że oczekuje się uzyskania więcej informacji o tym leku.

Agencja Europejska ds. Leków będzie przeglądać nowe informacje o tym leku co najmniej raz w roku, a ulotka ta będzie aktualizowana, gdy będzie to konieczne.

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Agencji Europejskiej ds. Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.

Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: Przed podaniem ROCTAVIAN przeczytaj Charakterystykę Produktu Leczniczego lub Podsumowanie Właściwości Produktu (RCP).

Należy zachować ostrożność przed manipulowaniem lub podaniem leku.

Każda fiolka jest przeznaczona do jednorazowego użycia.

Ten lek zawiera organizmy genetycznie zmodyfikowane (OGM).

Podczas przygotowania, podawania i usuwania, należy używać osobistego sprzętu ochronnego (kitel, okulary, maska i rękawice) podczas manipulowania roztworem waloktokogenu roksaparwoweku i materiałami, które miały kontakt z roztworem (stałe i ciekłe odpady).

ROCTAVIAN nie powinien być narażony na światło emitowane przez lampę dezynfekcyjną z promieniowaniem ultrafioletowym. ROCTAVIAN powinien być przygotowany przy użyciu techniki aseptycznej.

Podczas montażu systemu infuzji, należy upewnić się, że powierzchnia elementów, które będą miały kontakt z roztworem ROCTAVIAN, jest wykonana z jednego z materiałów kompatybilnych wymienionych w RCP.

Materiały kompatybilne elementów systemu infuzji

a W przypadku użycia rur przedłużających, ich długość nie powinna przekraczać 100 cm.

ROCTAVIAN powinien być podawany za pomocą pompy strzykawki z kontrolowaną szybkością przepływu.

Należy przygotować strzykawki wskazane poniżej:

• Strzykawki wypełnione ROCTAVIAN (liczba strzykawek będzie zależała od objętości dawki pacjenta).
• Strzykawka z roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) w celu przepłukania drogi infuzji po zakończeniu infuzji ROCTAVIAN.

Infuzja wymaga filtrów infuzji zintegrowanych o niskim powinowactwie do białek i dużej objętości, o średnicy porów 0,22 mikrona i odpowiednim ciśnieniu roboczym dla pompy strzykawki lub konfiguracji pompy. Należy zapewnić dostępność wystarczającej liczby filtrów zapasowych, określonej przez specyfikację filtrów dotyczącą maksymalnej objętości cieczy filtrowanej.

Rozmarznięcie i inspekcja

• ROCTAVIAN powinien być rozmarznięty w temperaturze pokojowej. Nie rozmarzniętej fiolki w żaden inny sposób, np. przez podgrzewanie. Czas rozmarznięcia wynosi około 2 godzin.
• Przechowuj każdą fiolkę w oryginalnym pudełku aż do momentu rozmarznięcia. ROCTAVIAN jest wrażliwy na światło.
• Wyjmij potrzebną liczbę fiolek z ich pudełek.
• Sprawdź fiolki pod kątem ewentualnych uszkodzeń fiolki lub korka. Nie używaj fiolek z uszkodzeniami.
• Połóż fiolki w pozycji pionowej. Dla optymalnego rozmarznięcia, rozłóż je równomiernie lub umieść na rusztach utrzymywanych w temperaturze pokojowej.
• Potwierdź wizualnie, że wszystkie fiolki zostały rozmarznięte. Nie powinno być widoczne lodu. Ostrożnie przewróć każdą fiolkę 5 razy, aby wymieszać jej zawartość. Ważne jest zminimalizowanie tworzenia się piany. Pozwól, aby roztwór osiadł przez około 5 minut przed kontynuowaniem.
• Następnie sprawdź wizualnie całkowicie rozmarznięte fiolki. Nie używaj fiolek, których roztwór nie jest przejrzysty, nie jest bezbarwny lub ma kolor słomkowy lub zawiera widoczne cząstki.

Z powodów bezpieczeństwa mikrobiologicznego, przechowuj roztwór rozmarznięty w fiolkach aż do momentu pobrania do strzykawek infuzji.

Limit czasu przygotowania końcowego i podania

Po rozmarznięciu, infuzja roztworu powinna być zakończona w ciągu limitu stabilności w użyciu 10 godzin w temperaturze 25°C. Czas infuzji zależy od objętości, która ma być podana, szybkości infuzji i reakcji pacjenta; czas ten może wynosić np. 2-5 godzin lub więcej w przypadku, gdy pacjent waży 100 kg.

Pobranie do strzykawek

Przy użyciu igieł o średnicy 18-21, powoli pobierz całkowitą objętość dawki ROCTAVIAN z fiolek do strzykawek.

Dodanie filtra zintegrowanego i przepłukanie systemu infuzji

• Wstaw filtr zintegrowany w pobliżu miejsca infuzji.
• Przepłucz rurę i filtr ROCTAVIAN.
• W przypadku konieczności wymiany filtra podczas infuzji, użyj roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do przepłukania i mycia.

Podanie

• Nie podawaj tego leku przed osiągnięciem temperatury pokojowej przez roztwór.
• Podaj roztwór przez żyłę obwodową przy użyciu katetera infuzji i pompy strzykawki z programowaną szybkością.
• Rozpocznij infuzję z szybkością 1 ml/min. Jeśli pacjent toleruje tę szybkość, można ją zwiększyć o 1 ml/min co 30 minut do maksymalnej szybkości 4 ml/min. W przypadku wystąpienia reakcji związanej z infuzją, o ile jest to klinicznie uzasadnione, zmniejsz szybkość lub wstrzymaj infuzję i w razie potrzeby podaj inne leki, takie jak antyhistaminiki ogólnoustrojowe, kortykosteroidy lub płyny dożylne w celu kontrolowania reakcji na infuzję lub przed wznowieniem infuzji. Aby wznowić infuzję, rozpocznij z szybkością 1 ml/min i rozważ możliwość utrzymania jej na poziomie, który pacjent tolerował wcześniej.
• Aby zapewnić, że pacjent otrzyma pełną dawkę, po podaniu objętości ostatniej strzykawki ROCTAVIAN, podaj wystarczającą ilość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) przez tę samą rurę i filtr oraz z tą samą szybkością infuzji.
• Utrzymuj dostęp do żyły podczas okresu obserwacji po infuzji.

Środki, które należy podjąć w przypadku przypadkowego narażenia

Wszystkie rozlane ilości waloktokogenu roksaparwoweku powinny być usunięte za pomocą materiałów absorbujących, a miejsce rozlania powinno być zdezynfekowane roztworem wybielającym i watą nasączoną alkoholem.

Środki ostrożności, które należy podjąć przy usuwaniu leku

Nie używany lek i odpady, które miały kontakt z ROCTAVIAN (stałe i ciekłe odpady), powinny być usunięte zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi odpadów farmaceutycznych.