RAVICTI 1,1 G/ML ROZTÓR DOUSTNY

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla pacjenta

Ravicti1,1g/ml płyn doustny

fenylobutyran glicerolu

Przed rozpoczęciem przyjmowania tego leku przeczytaj uważnie całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne przeczytanie jej.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im to zaszkodzić.
• Jeśli wystąpią u Ciebie działania niepożądane, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie wymieniono w ulotce. Patrz rozdział 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Ravicti i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Ravicti
3. Jak stosować Ravicti
4. Możliwe działania niepożądane
5. Przechowywanie Ravicti
6. Zawartość opakowania oraz dalsze informacje

1. Co to jest RAVICTI i w jakim celu się go stosuje

Ravicti zawiera substancję czynną „fenylobutyran glicerolu”, który stosowany jest w leczeniu sześciu znanych „zaburzeń cyklu mocznikowego” (ZCM) u dorosłych, nastolatków i dzieci. ZCM obejmują niedobory pewnych enzymów wątrobowych, takich jak syntetaza karbamoylofosforanu I (CFS), transkarbamoylaza ornityny (OTC), syntetaza argininosukcinianu (ASS), liaza argininosukcinianu (ASL), arginaza I (ARG) oraz zespół hiperamonemii-hiperornityninemii-homocystynurii ornityno-translokazy (HHH).

RAVICTI należy stosować w połączeniu z dietą o niskiej zawartości białka i, w niektórych przypadkach, z dietą uzupełniającą, taką jak aminokwasy egzogenne (arginina, cytrynian, uzupełnienia kaloryczne niebiałkowe).

Informacje o zaburzeniach cyklu mocznikowego

• W zaburzeniach cyklu mocznikowego organizm nie może usunąć azotu z białek, które spożywamy.
• Zwykle organizm przekształca nadmiar azotu z białek w związek odpadowy zwany „amoniakiem”. Następnie wątroba usuwa amoniak z organizmu poprzez cykl zwany „cyklem mocznikowym”.
• W zaburzeniach cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wyprodukować wystarczającej ilości enzymów wątrobowych w celu usunięcia nadmiaru azotu.
• W związku z tym amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie zostanie usunięty z organizmu, może uszkodzić mózg i spowodować częściową utratę świadomości lub śpiączkę.
• Zaburzenia cyklu mocznikowego są rzadkie.

Jak działaRavicti

Ravicti pomaga organizmowi usunąć azot w postaci odpadów. W ten sposób zmniejsza się ilość amoniaku w organizmie.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania RAVICTI

Nie stosujRavicti

• jeśli jesteś uczulony na fenylobutyran glicerolu.
• jeśli masz hiperamonemię (wysokie stężenie amoniaku we krwi), która wymaga szybszego działania (patrz punkt „Ostrzeżenia i środki ostrożności”.

Jeśli nie jesteś pewien, czy znajdujesz się w którejkolwiek z powyższych sytuacji, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem Ravicti.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania Ravicti:

• jeśli masz problemy z wątrobą lub nerkami, ponieważ RAVICTI jest wydalany z organizmu przez te narządy.
• jeśli masz problemy z trzustką, żołądkiem lub jelitami, ponieważ te narządy są odpowiedzialne za wchłanianie RAVICTI do organizmu.

Jeśli znajdujesz się w którejkolwiek z powyższych sytuacji, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem Ravicti.

W niektórych przypadkach, takich jak infekcja lub pooperacyjny, ilość amoniaku może wzrosnąć pomimo leczenia fenylobutyratem glicerolu i może uszkodzić mózg (encefalopatia hiperamonemiczna).

W innych przypadkach ilość amoniaku we krwi może gwałtownie wzrosnąć. W takim przypadku RAVICTI nie spowoduje, że ilość amoniaku we krwi wzrośnie do zbyt wysokich poziomów.

Wysokie stężenia amoniaku we krwi powodują nudności, wymioty lub uczucie dezorientacji.

Poinformuj swojego lekarza lub udaj się do szpitala niezwłocznie, jeśli zauważysz którykolwiek z tych objawów.

Będzie konieczne wykonanie badań laboratoryjnych, aby Twój lekarz mógł określić i utrzymać odpowiednią dawkę dla Ciebie.

Pozostałe leki i RAVICTI

Poinformuj swojego lekarza lub farmaceutę, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz stosować inne leki.

Szczególnie poinformuj swojego lekarza lub farmaceutę, jeśli stosujesz którykolwiek z następujących leków, które mogą być mniej skuteczne w połączeniu z RAVICTI. Jeśli stosujesz te leki, może być konieczne wykonanie okresowych badań krwi:

• midazolam i barbiturany (stosowane w celu sedacji, problemów ze snem lub padaczki)
• środki antykoncepcyjne

Również poinformuj swojego lekarza, jeśli stosujesz którykolwiek z następujących leków, ponieważ mogą one zwiększyć ilość amoniaku w organizmie lub zmienić działanie RAVICTI:

• kortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych w organizmie)
• kwas walproinowy (lek przeciwpadaczkowy)
• haloperidol (stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń psychicznych)
• probenecyd (stosowany w leczeniu dużej ilości kwasu moczowego we krwi, który może powodować dnę moczanową [„hiperurykemię”])
• inhibitory lipazy (takie jak orlistat): stosowane w leczeniu otyłości
• lipaza w leczeniu zastępczym enzymów trzustkowych.

Jeśli znajdujesz się w którejkolwiek z powyższych sytuacji (lub nie jesteś pewien), skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem Ravicti.

Ciąża, antykoncepcja i laktacja

• Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem Ravicti. Jeśli zajdziesz w ciążę podczas leczenia Ravicti, skonsultuj się z lekarzem. Nie należy stosować RAVICTI w czasie ciąży, ponieważ nie można wykluczyć ryzyka dla płodu.
• Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia Ravicti. Skonsultuj się z lekarzem, jaki jest najlepszy sposób antykoncepcji dla Ciebie.
• Jeśli planujesz karmić piersią podczas stosowania RAVICTI, musisz porozmawiać z lekarzem. Należy podjąć decyzję, czy konieczne jest przerwanie laktacji lub leczenia po rozważeniu korzyści laktacji dla dziecka i korzyści leczenia dla Ciebie, ponieważ RAVICTI może przenikać do mleka matki i nie można wykluczyć ryzyka u noworodków/dzieci.

Jazda i obsługa maszyn

Wpływ Ravicti na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn jest istotny. Podczas stosowania RAVICTI możesz czuć się zawroty głowy lub mieć bóle głowy. Nie prowadź pojazdów ani nie obsługuj maszyn, gdy występują te działania niepożądane.

3. Jak stosować RAVICTI

Stosuj dokładnie zalecenia dotyczące dawkowania tego leku wskazane przez Twojego lekarza. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Musisz stosować specjalną dietę o niskiej zawartości białka podczas leczenia RAVICTI.

• Twoja dieta zostanie zaplanowana przez Twojego lekarza i dietetyka.
• Musisz ją stosować starannie.
• Możesz musieć przyjmować suplementy aminokwasów
• Będziesz musiał przyjmować lek i stosować dietę przez całe życie, chyba że przejdzie się udany przeszczep wątroby.

Ilość, którą należy przyjmować

Twój lekarz wskaże, jaką ilość Ravicti należy przyjmować każdego dnia.

• Twoja dawka dobowa zależy od Twojego rozmiaru i wagi, ilości białka w diecie oraz ogólnego stanu zaburzenia cyklu mocznikowego.
• Twój lekarz może zalecić mniejszą dawkę, jeśli masz problemy z nerkami lub wątrobą.
• Będziesz musiał wykonywać okresowe badania krwi, aby Twój lekarz mógł określić odpowiednią dawkę dla Ciebie.
• Twój lekarz może zalecić przyjmowanie Ravicti więcej niż 3 razy dziennie. U dzieci w wieku poniżej 2 lat może to być 4-6 razy dziennie. Między każdą dawką powinno upłynąć co najmniej 3 godziny.

Prijęcie leku

Twój lekarz powie Ci, jak przyjmować Ravicti w postaci płynu doustnego. Można go przyjmować w następujący sposób:

• drogą doustną
• przez rurkę prowadzącą od brzucha (jamy brzusznej) do żołądka, zwaną „sondą gastrostomijną”
• przez rurkę prowadzącą od nosa do żołądka, zwaną „sondą nosowo-żołądkową”.

Przyjmuj RAVICTI drogą doustną, chyba że Twój lekarz zaleci inaczej.

Ravicti i posiłki

Przyjmuj Ravicti podczas posiłku lub bezpośrednio po nim. Dzieci w wieku poniżej 2 lat powinny otrzymywać lek podczas posiłku lub bezpośrednio po nim.

Pomiar dawki

• Użyj strzykawki doustnej, aby zmierzyć swoją dawkę.

• Musisz mieć butelkę RAVICTI wraz ze strzykawką doustną, aby podać odpowiednią ilość RAVICTI

1. Otwórz butelkę RAVICTI, naciskając na zakrętkę i obracając ją w lewo.
2. Umieść koniec strzykawki doustnej wewnątrz części do wprowadzania strzykawki zintegrowanej z butelką.

1. Przechyl butelkę do dołu, wciąż trzymając strzykawkę doustną w środku.

1. Napełnij strzykawkę doustną, ciągnąc tłok do tyłu, aż strzykawka wypełni się odpowiednią ilością płynu RAVICTI, którą Twój lekarz zalecił, abyś ją przyjął.
   1. Uwaga: jeśli jest to możliwe, użyj rozmiaru strzykawki doustnej w mililitrach, który jest najbliżej zalecanej dawki, ale nie mniejszy niż ta dawka (na przykład, jeśli dawka wynosi 0,8 ml, użyj strzykawki doustnej 1 ml).

1. Klepnij strzykawkę doustną, aby usunąć pęcherzyki powietrza, upewniając się, że wypełniłeś ją odpowiednią ilością płynu.

1. Przełknij płyn ze strzykawki doustnej lub podłącz strzykawkę doustną do sondy gastrostomijnej lub sondy nosowo-żołądkowej.

1. Ważna uwaga:Nie dodawaj Ravicti do dużych ilości płynu ani nie mieszaj go z nimi, ponieważ RAVICTI jest cięższy niż większość płynów. Jeśli zmieszasz RAVICTI z dużymi ilościami płynu, możesz nie otrzymać pełnej dawki.
2. RAVICTI można dodać do niewielkiej ilości miękkich pokarmów, takich jak keczup, formuły medyczne, purée z jabłka lub purée z dyni.
3. Jeśli objętość strzykawki doustnej jest mniejsza niż zalecana dawka, będziesz musiał powtórzyć te kroki, aby otrzymać pełną dawkę. Użyj strzykawki doustnej do wszystkich dawek przyjmowanych każdego dnia.
4. Po przyjęciu pełnej dawki wypij trochę wody, aby upewnić się, że nie pozostał lek w ustach lub przepłucz sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomijną 10 ml wody, używając nowej strzykawki doustnej. Strzykawka użyta do przepłukania sondy nosowo-żołądkowej lub gastrostomijnej nie powinna być używana do pomiaru dawki RAVICTI, aby uniknąć kontaktu wody z lekiem.

1. Zamknij butelkę, nakręcając zakrętkę.

1. Ważna uwaga:Nie przepłukuj strzykawki doustnej między dziennymi dawkami, ponieważ dodanie wody powoduje degradację RAVICTI. Jeśli RAVICTI zostanie poddany działaniu wody, płyn będzie miał mętny wygląd. Przechowuj butelkę i strzykawkę doustną w czystym i suchym miejscu między dawkami.
2. Wyrzuć strzykawkę doustną po ostatniej dawce dnia. Nie używaj strzykawki doustnej do pomiaru dawki RAVICTI w kolejnym dniu.
3. Należy przechowywać pozostałe niezużyte strzykawki, aby użyć ich z inną butelką. Każdą butelkę należy wyrzucić po 14 dniach.

Jeśli przyjmujesz więcej Ravictiniż powinieneś

Jeśli przyjmujesz większą ilość tego leku, niż powinieneś, skonsultuj się z lekarzem.

Jeśli zauważysz którykolwiek z następujących objawów, skonsultuj się z lekarzem lub udaj się do szpitala niezwłocznie, ponieważ mogą one być objawami przedawkowania lub wysokiego poziomu amoniaku:

• uczucie senności, zmęczenia lub zawrotu głowy, czasem dezorientacji
• ból głowy
• zmiany w smaku
• problemy ze słuchem
• uczucie dezorientacji
• zmniejszenie zdolności zapamiętywania
• istniejące zaburzenia neurologiczne mogą się nasilić.

Jeśli zapomnisz przyjąć Ravicti

Jeśli zapomnisz o dawce, przyjmij ją, jak tylko sobie przypomnisz. Jednakże, u dorosłych, jeśli następna dawka jest zaplanowana w ciągu 2 godzin, pomiń zapomnianą dawkę i przyjmij następną o zwykłej porze.

Dla dzieci: jeśli następna dawka jest zaplanowana w ciągu 30 minut, należy pominąć zapomnianą dawkę i podać następną o zwykłej porze.

• Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby zrekompensować pominięte dawki.

Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Jeśli przerwiesz leczenie Ravicti

Będziesz musiał przyjmować ten lek i stosować specjalną dietę o niskiej zawartości białka przez całe życie. Nie przerywaj przyjmowania RAVICTI bez konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Jeśli doświadczasz któregokolwiek działania niepożądanego, poinformuj o tym swojego lekarza lub farmaceutę.

Ten lek może powodować następujące działania niepożądane:

Częste:mogą wystąpić u do 1 na 10 osób

• obrzęk lub ból brzucha, zaparcie, biegunka, nudności, wymioty, zgaga, wzdęcia, ból w jamie ustnej, odbijanie
• obrzęk rąk lub stóp, uczucie zmęczenia
• uczucie zawrotu głowy, ból głowy lub drgawki
• zmniejszenie lub zwiększenie apetytu
• awersja do pewnych pokarmów
• krwawienie między menstruacjami
• trądzik, nieprawidłowy zapach skóry
• wyniki badań, które wskazują na zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, zaburzenia równowagi elektrolitowej, niską liczbę białych krwinek („limfocytów”) lub niski poziom witaminy D.

Rzadkie:mogą wystąpić u do 1 na 100 osób

• suchość w ustach
• gazy, ból lub dyskomfort brzucha, zaburzenia stolca, np. o wyglądzie tłustym, nagląca potrzeba wypróżnienia, bolesne wypróżnienia, stan zapalny jamy ustnej i warg
• uczucie głodu
• gorączka
• uderzenia gorąca
• ból pęcherzyka żółciowego
• ból pęcherza
• ból pleców, ból stawów, skurcze mięśni, ból ramion lub nóg, zespół piętowego końca stopy
• zakażenie wirusowe układu pokarmowego
• mrowienie, niepokój, senność, problemy z mową, dezorientacja, depresja, zaburzenia smaku
• zatrzymanie miesiączki lub nieregularne miesiączki
• zmiany głosu, krwawienie z nosa, zatkanie nosa lub stan zapalny lub ból gardła
• wypadanie włosów, zwiększone pocenie, swędząca wysypka
• nieregularne bicie serca
• zmniejszenie funkcji tarczycy
• zmniejszenie lub zwiększenie masy ciała
• wyniki badań, które wskazują na zwiększenie lub zmniejszenie poziomu potasu we krwi
• wyniki badań, które wskazują na zwiększenie stężenia triglicerydów, lipoprotein o niskiej gęstości lub białych krwinek we krwi
• nieprawidłowe wyniki elektrokardiogramu (EKG)
• zwiększenie czasu protrombinowego w badaniach
• wyniki badań, które wskazują na zmniejszenie poziomu albumin we krwi

Działania niepożądane u dzieci poniżej 2 mieści

Następujące działania niepożądane zostały zaobserwowane w badaniu klinicznym z 16 pacjentami poniżej 2 miesięcy życia:

• biegunka, zaparcie, wzdęcia, refluks treści żołądkowej, niewystarczające odżywianie
• wysypka
• zmniejszona liczba czerwonych krwinek
• zwiększona liczba płytek krwi (co może powodować zwiększone ryzyko krwawienia)
• zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych
• zmniejszenie stężenia aminokwasów

Działania niepożądane u dzieci w wieku od 2 miesięcy do poniżej 2 lat

• biegunka, zaparcie
• egzema, pęknięcia paznokci, wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli doświadczasz któregokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli jest to możliwe działanie niepożądane, którego nie wymieniono w ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Przez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa stosowania tego leku.

5. Przechowywanie RAVICTI

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu i etykiecie butelki, po dacie CAD. Data ważności to ostatni dzień podanego miesiąca.

Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania. Po otwarciu butelki należy go zużyć w ciągu 14 dni. Butelkę należy wyrzucić, nawet jeśli nie jest pusta.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Poproś farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których nie potrzebujesz. Dzięki temu pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

SkładRavicti

• Substancją czynną jest fenylbutyrat glicerolu.
• Każdy mililitr cieczy zawiera 1,1 g fenylbutyratu glicerolu. To odpowiada gęstości 1,1 g/ml.
• Brak innych składników.

Wygląd produktu izawartość opakowania

Ciecz jest zawarta w przezroczystym szklanym pojemniku o pojemności 25 ml z nakrętką z tworzywa sztucznego zabezpieczającą przed dziećmi.

Aby zapewnić prawidłową aplikację RAVICTI, można uzyskać w aptece strzykawki doustne oznaczone CE, o odpowiedniej wielkości dla dawki i kompatybilne z końcówką strzykawki. Zapytaj swojego lekarza lub farmaceutę, jaki rodzaj strzykawek jest potrzebny, zgodnie z objętością przepisanej dawki.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotui odpowiedzialny za wytwarzanie

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Immedica Pharma AB

SE-113 63 Sztokholm

Szwecja

Odpowiedzialny za wytwarzanie

Unimedic AB

Storjordenvägen 2

SE-864 31 Matfors

Szwecja

Data ostatniej aktualizacji tego prospektu: 10/2022

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.