ORKAMBI 150 mg/188 mg granulki w saszetce

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla pacjenta

Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce

Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce

lumakaftor/iwakaftor

Przeczytaj całą charakterystykę produktu uważnie przed rozpoczęciem podawania tego leku dziecku, ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę charakterystykę produktu, ponieważ może być konieczne ponowne przeczytanie jej.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Twojemu dziecku i nie powinien być podawany innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy jak Twoje dziecko, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli Twoje dziecko doświadcza działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej charakterystyce produktu. Zobacz sekcję 4.

Zawartość charakterystyki produktu

1. Co to jest Orkambi i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje, które należy znać przed rozpoczęciem podawania Orkambi dziecku
3. Jak stosować Orkambi
4. Mogące wystąpić działania niepożądane
5. Przechowywanie Orkambi
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Orkambi i w jakim celu się go stosuje

Orkambi zawiera dwa składniki aktywne: lumakaftor i iwakaftor. Jest to lek stosowany w długotrwałym leczeniu mukowiscydozy (MF) u pacjentów w wieku 1 roku lub starszych, którzy mają określoną mutację (zwaną mutacją F508del) w genie białka regulującego przepływ śluzu w płucach, zwanego regulatorem transbłonowej przepuszczalności cystyfibrozy (CFTR, od angielskich słów cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Osoby z tą mutacją produkują nieprawidłowe białko CFTR. Komórki zawierają dwie kopie genu CFTR. Orkambi stosuje się u pacjentów, u których mutacja F508del występuje w obu kopiach (homozygotyczni).

Lumakaftor i iwakaftor działają razem w celu poprawy funkcji nieprawidłowego białka CFTR.

Lumakaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, a iwakaftor pomaga nieprawidłowemu białku działać w sposób bardziej normalny.

2. Informacje, które należy znać przed rozpoczęciem podawania Orkambi dziecku

Nie stosuj Orkambi

• jeśli Twoje dziecko jest uczulone na składniki aktywne lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą przed rozpoczęciem podawania Orkambi.

Orkambi nie powinien być stosowany u pacjentów bez dwóch kopii mutacji F508delgenie CFTR.

Skonsultuj się z lekarzem dziecka przed rozpoczęciem podawania Orkambi, jeśli Twoje dziecko ma chorobę wątroby lub nerek, ponieważ może być konieczne dostosowanie dawki Orkambi przez lekarza.

U niektórych osób przyjmujących Orkambi obserwowano często nieprawidłowe wyniki badań krwi wątroby. Skonsultuj się z lekarzem dziecka natychmiast, jeśli Twoje dziecko ma którykolwiek z następujących objawów, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:

• Ból lub dyskomfort w górnej prawej części brzucha (jamy brzusznej)
• Żółtaczka skóry lub białej części oczu
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Mocz ciemny
• Zdezorientowanie

Lekarz dziecka powinien wykonać badania krwi w celu sprawdzenia, jak dziecko ma wątrobę, przed rozpoczęciem i podczas przyjmowania Orkambi, szczególnie w pierwszym roku.

Obserwowano zdarzenia oddechowe, takie jak trudności z oddychaniem lub ucisk w klatce piersiowejlub zwężenie dróg oddechowychu pacjentów na początku leczenia Orkambi, szczególnie u pacjentów z upośledzoną funkcją płuc. Jeśli funkcja płuc Twojego dziecka jest upośledzona, lekarz dziecka może prowadzić ścisły nadzór, gdy rozpocznie leczenie Orkambi.

Obserwowano zwiększenie ciśnienia krwiu niektórych pacjentów leczonych Orkambi. Lekarz dziecka może prowadzić nadzór nad ciśnieniem krwi Twojego dziecka podczas leczenia Orkambi.

U niektórych dzieci i młodzieży leczonych Orkambi i iwakaftorem tylko (jeden ze składników Orkambi) obserwowano anomalie w soczewce oka(zaćma) bez wpływu na wzrok. Lekarz dziecka może wykonać niektóre badania oczu przed i podczas leczenia Orkambi.

Orkambi nie jest zalecany u pacjentów, którzy przeszli transplantację narządów.

Dzieci poniżej 1 roku

Nie wiadomo, czy Orkambi jest bezpieczny i skuteczny u dzieci poniżej 1 roku. Dlatego Orkambi nie powinien być stosowany u dzieci poniżej 1 roku.

Pozostałe leki i Orkambi

Poinformuj lekarza dziecka lub farmaceutę, jeśli Twoje dziecko przyjmuje, przyjmowało niedawno lub może przyjmować inny lek.

Szczególnie poinformuj lekarza, jeśli Twoje dziecko przyjmuje którykolwiek z następujących leków:

• Antybiotyki (stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych), na przykład:

telitromicina, klarytromicina, ryfampicyna, ryfabutyna, ryfapentyna, erytromycyna

• Środki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu padaczki), na przykład:

fenobarbital, karbamazepina, fenitoyna

• Benzodiazepiny (stosowane w leczeniu lęku, bezsenności, pobudzenia itp.), na przykład:

midazolam, triazolam

• Środki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych), na przykład:

flukonazol, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, worykonazol

• Imunosupresanty (stosowane po przeszczepie narządu), na przykład:

cyklosporyna, ewerolimus, syrolimus, takrolimus

• Preparaty ziołowe, na przykład:

zioło św. Jana (Hypericum perforatum)

• Środki przeciwalergiczne (stosowane w leczeniu alergii i/lub astmy), na przykład:

montelukast, feksafenadyna

• Środki przeciwdepresyjne (stosowane w leczeniu depresji), na przykład:

cytalopram, eskitalopram, sertralina, bupropion

• Środki przeciwzapalne (stosowane w leczeniu stanów zapalnych), na przykład:

ibuprofen

• Antagonisty H2 (stosowane w celu zmniejszenia kwasu w żołądku), na przykład: ranitydyna
• Glikozydy nasercowe (stosowane w leczeniu niewydolności serca i zaburzeń rytmu serca), na przykład:

digoksyna

• Środki przeciwzakrzepowe (stosowane w celu zapobiegania tworzeniu się skrzepów krwi), na przykład:

warfaryna, dabigatrana

• Środki antykoncepcyjne (stosowane w celu zapobiegania ciąży):

środki antykoncepcyjne doustne, wstrzykiwane i implantowane, a także plastry antykoncepcyjne; mogą zawierać etynilestradiol, noretindron i inne progestogeny. Nie powinny być uważane za niezawodną metodę antykoncepcyjną, gdy są stosowane z Orkambi.

• Kortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych):

metylprednizolon, prednisona

• Inhibitory pompy protonowej (stosowane w leczeniu choroby refluksowej i wrzodów):

omeprazol, ezomeprazol, lansoprazol

• Leptyny doustne (stosowane w leczeniu cukrzycy typu 2):

repaglinida

Zgłaszano przypadki fałszywie dodatnich wyników testów na tetrahydrokannabinol (THC, aktywny składnik konopi) w moczu u pacjentów, którzy przyjmowali Orkambi. Lekarz dziecka może zażądać innego badania w celu potwierdzenia wyników.

Jazda i obsługa maszyn

Zgłaszano zawroty głowy u pacjentów, którzy przyjmowali iwakaftor, składnik Orkambi, co może wpływać na zdolność do prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn.

Jeśli dziecko doświadcza zawrotów głowy podczas przyjmowania Orkambi, zaleca się, aby dziecko nie jechało na rowerze ani nie robiło niczego, co wymaga pełnej uwagi, aż do ustąpienia objawów.

Orkambi zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 23 mg sodu (1 mmol) na dawkę; jest to ilość nieistotna z punktu widzenia diety.

3. Jak stosować Orkambi

Przestrzegaj dokładnie instrukcji podawania tego leku wskazanych przez lekarza dziecka. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem.

Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę dla Twojego dziecka. Twoje dziecko powinno nadal stosować wszystkie inne leki, chyba że lekarz dziecka zaleci przerwanie stosowania któregoś z nich.

Zalecana dawka

Zalecana dawka dla pacjentów w wieku 1 roku lub starszych jest podana w poniższej tabeli.

Orkambi powinien być przyjmowany rano i wieczorem (co 12 godzin) z pokarmem zawierającym tłuszcz.

Istnieją różne stężenia Orkambi w zależności od wieku i wagi dziecka. Upewnij się, że została przepisana odpowiednia dawka (patrz poniżej).

Jeśli Twoje dziecko ma umiarkowane lub ciężkieproblemy z funkcją wątroby, może być konieczne dostosowanie dawki Orkambi przez lekarza dziecka, ponieważ wątroba Twojego dziecka nie wydalają Orkambi z organizmu tak szybko jak u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Umiarkowane problemy z wątrobą: dawkę można zmniejszyć do jednej saszetki na dobę rano i jednej saszetki co 2 dni wieczorem.
• Ciężkie problemy z wątrobą: dawkę można zmniejszyć do jednej saszetki na dobę rano. Nie podawać żadnej dawki wieczorem.

Sposób podawania

Orkambi jest przyjmowany doustnie.

Każda saszetka jest przeznaczona tylko do jednorazowego użycia.

Można rozpocząć podawanie Orkambi dziecku w dowolny dzień tygodnia.

Podawanie granulatu Orkambi dziecku:

• Trzymaj saszetkę z granulatem z linią cięcia skierowaną do góry.
• Delikatnie potrząś saszetką, aby zawartość osiadła.
• Otwórz saszetkę, przecinając lub łamiąc wzdłuż linii cięcia.
• Wymieszaj całą zawartość saszetki z łyżeczką (5 ml) miękkiego pokarmu lub płynu odpowiedniego dla wieku. Pokarm lub płyn powinny być w temperaturze pokojowej lub niższej. Przykłady miękkich pokarmów lub płynów odpowiednich dla wieku obejmują puree z owoców lub warzyw, jogurt, kompot z jabłek, wodę, mleko, mleko matki, mleko dla niemowląt lub sok.
• Podaj lek dziecku natychmiast po wymieszaniu. Jeśli nie jest to możliwe, podaj w ciągu godziny od wymieszania. Upewnij się, że dziecko spożyje całą mieszankę natychmiast.
• Bezpośrednio przed lub po podaniu leku podaj dziecku pokarm lub przekąskę zawierający tłuszcz (poniżej podano przykłady).

Jest ważne przyjmowanie Orkambi z pokarmem zawierającym tłuszczw celu uzyskania odpowiednich poziomów leku w organizmie. Posiłki i przekąski zalecane w wytycznych dotyczących mukowiscydozy lub zalecane w standardowych wytycznych żywieniowych zawierają odpowiednie ilości tłuszczu. Przykłady pokarmów lub przekąsek zawierających tłuszcz to potrawy przygotowane z masłem lub olejami lub zawierające jajka. Inne przykłady pokarmów zawierających tłuszcz to:

• Ser, mleko matki, mleko dla niemowląt, pełne mleko, produkty mleczne z pełnego mleka
• Mięso, ryby tłuste
• Awokado, hummus (puree z ciecierzycy), produkty sojowe (tofu)
• Batony lub napoje odżywcze

Jeśli Twoje dziecko przyjmie zbyt dużo Orkambi

Skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, aby uzyskać poradę. Jeśli jest to możliwe, pokaż lekarzowi lek dziecka i tę charakterystykę produktu. Twoje dziecko może doświadczyć działań niepożądanych, w tym tych wymienionych w sekcji 4 poniżej.

Jeśli zapomnisz podać Orkambi dziecku

Podaj zapomnianą dawkę z pokarmem zawierającym tłuszcz, jeśli upłynęło mniej niż 6 godzin od czasu, gdy Twoje dziecko powinno było przyjąć granulat. W przeciwnym razie poczekaj, aż nadejdzie czas następnej dawki zgodnie z zaleceniami. Nie podawaj dziecku dawki podwójnej w celu uzupełnienia zapomnianej dawki.

Jeśli przerwiesz leczenie Orkambi u dziecka

Podawaj Orkambi dziecku przez cały czas zalecony przez lekarza dziecka. Nie przerywaj leczenia, chyba że lekarz dziecka zaleci przerwę. Powinien być stosowany zgodnie z zaleceniami lekarza, nawet jeśli Twoje dziecko czuje się dobrze.

Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.

4. Mogące wystąpić działania niepożądane

Jak wszystkie leki, Orkambi może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają. Działania niepożądane zgłaszane w przypadku Orkambi i iwakaftoru podawanego samodzielnie (jeden ze składników Orkambi) są wymienione poniżej i mogą wystąpić podczas stosowania Orkambi.

Ciężkie działania niepożądaneOrkambi obejmują zwiększenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi, uszkodzenie wątroby i pogorszenie ciężkiej choroby wątroby. Pogorszenie funkcji wątroby może być śmiertelne. Te ciężkie działania niepożądane są rzadkie (mogą wystąpić u do 1 na 100 osób).

Skonsultuj się z lekarzem dziecka natychmiast, jeśli Twoje dziecko doświadcza:

• Ból lub dyskomfort w górnej prawej części brzucha (jamy brzusznej)
• Żółtaczka skóry lub białej części oczu
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Zdezorientowanie
• Mocz ciemny

Pozostałe działania niepożądane

Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Kaszel z wykrztuszaniem
• Zatkany nos
• Trudności z oddychaniem
• Ból głowy
• Ból brzucha (ból żołądka)
• Biegunka
• Zwiększona ilość wydzieliny
• Nudności
• Przeziębienie
• Zawroty głowy
• Zmiany w rodzaju bakterii w śluzie

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób):

• Ucisk w klatce piersiowej
• Zwężenie dróg oddechowych
• Zatkany grzbiet nosa
• Zatkany lub ciekący nos
• Infekcje górnych dróg oddechowych
• Ból gardła
• Zaczerwienienie gardła
• Wysypka skórna
• Wzdęcia
• Wymioty
• Zwiększenie poziomu enzymu we krwi (kinaza kreatynowa we krwi)
• Wysokie poziomy enzymów wątrobowych (stwierdzone w badaniach krwi)
• Nieregularne lub bolesne miesiączki
• Ból ucha, dyskomfort w uchu
• Świst w uszach
• Zaczerwienienie wewnątrz ucha
• Zaburzenia równowagi (uczucie zawrotu głowy lub że wszystko kręci się)
• Guzy piersi

Rzadkie(mogą wystąpić u do 1 na 100 osób):

• Nieregularne miesiączki, w tym brak miesiączek lub rzadsze lub częstsze miesiączki
• Zwiększone ciśnienie krwi
• Zatkany uszu
• Zapalenie piersi
• Powiększenie piersi u mężczyzn
• Zmiany lub ból w brodawkach

* Działania niepożądane obserwowane przy iwakaftorze podawanym samodzielnie.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci

Działania niepożądane obserwowane u dzieci są podobne do tych obserwowanych u dorosłych i młodzieży.

Jednak zwiększenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi jest częstsze u małych dzieci niż u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Twoje dziecko doświadcza jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli jest to możliwe działanie niepożądane, które nie jest wymienione w tej charakterystyce produktu.

Można również zgłosić je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania, wymieniony w Załączniku V. Przez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Orkambi

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu zewnętrznym lub na saszetce po terminie CAD/EXP. Termin ważności jest ostatnim dniem podanego miesiąca.

Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceutę Twojego dziecka, jak usunąć opakowania i leki, których Twoje dziecko już nie potrzebuje. W ten sposób pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Orkambi

Substancjami czynnymi są lumakaftor i iwakaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 75 mg lumakaftoru i 94 mg iwakaftoru.

Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 100 mg lumakaftoru i 125 mg iwakaftoru.

Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 150 mg lumakaftoru i 188 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to: celulosa mikrokrystaliczna; kroscarmelosa sodowa; octan hipromelozy; povidon (K30); oraz lauryl siarczan sodu (patrz sekcja 2 „Orkambi zawiera sód”).

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Orkambi granulat jest granulatem o kolorze białym lub biało-żółtym.

Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Wielkość opakowania 56 saszetek (zawiera 4 indywidualne blisterów po 14 saszetek każdy)

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Odpowiedzialny za wytwarzanie

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlandia

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Wielka Brytania

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.