ORFADIN 4 mg/ml SUSPENZJA DOUSTNA

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla użytkownika

Orfadin 2 mg kapsułki twarde

Orfadin 5 mg kapsułki twarde

Orfadin 10 mg kapsułki twarde

Orfadin 20 mg kapsułki twarde

nitisinona

Przeczytaj całą charakterystykę produktu uważnie przed rozpoczęciem stosowania leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla użytkownika.

• Zachowaj tę charakterystykę produktu, ponieważ może być konieczne ponowne przeczytanie jej.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli doświadczasz działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej charakterystyce produktu. Zobacz sekcję 4.

Zawartość charakterystyki produktu

1. Co to jest Orfadin i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje, które należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orfadinu
3. Jak stosować Orfadin
4. Mogące wystąpić działania niepożądane
5. Przechowywanie Orfadinu
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Orfadin i w jakim celu się go stosuje

Orfadin zawiera substancję czynną nitisinonę. Orfadin stosuje się w celu leczenia:

• rzadkiej choroby zwanej tyrozynemią wrodzoną typu 1 u dorosłych, nastolatków i dzieci (w każdym przedziale wiekowym).
• rzadkiej choroby zwanej alkaptonurią (AKU) u dorosłych

W tych chorobach organizm nie może całkowicie rozłożyć aminokwasu tyrozyny (aminokwasy są podstawowymi elementami białek), w wyniku czego powstają substancje toksyczne. Substancje te gromadzą się w organizmie. Orfadin blokuje rozkład tyrozyny, a substancje toksyczne nie powstają.

W przypadku leczenia tyrozynemii wrodzonej typu 1 należy stosować specjalną dietę podczas przyjmowania tego leku, ponieważ tyrozyna nadal będzie obecna w organizmie. Dieta ta opiera się na niskiej zawartości tyrozyny i fenyloalaniny (innego aminokwasu).

W przypadku leczenia AKU lekarz może zalecić stosowanie specjalnej diety.

2. Informacje, które należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orfadinu

Nie stosuj Orfadinu

• jeśli jesteś uczulony na nitisinonę lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Nie karm piersią podczas stosowania tego leku (zobacz sekcję „Ciąża i laktacja”).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania Orfadinu.

• Okulista sprawdzi Twoje oczy przed rozpoczęciem leczenia i regularnie w trakcie leczenia nitisinoną. Jeśli zauważysz zaczerwienienie oczu lub jakikolwiek inny efekt na oczy, skontaktuj się niezwłocznie z lekarzem, aby przeprowadził badanie okulistyczne. Problemy z oczami (zobacz sekcję 4) mogą być objawem nieodpowiedniego kontroli diety.

W trakcie leczenia będą pobierane próbki krwi w celu sprawdzenia, czy leczenie jest odpowiednie i aby upewnić się, że nie występują działania niepożądane powodujące zaburzenia krwi.

Jeśli otrzymujesz Orfadin w celu leczenia tyrozynemii wrodzonej typu 1, będą przeprowadzane regularne kontrole wątroby, ponieważ choroba ta wpływa na wątrobę.

Twój lekarz powinien przeprowadzać kontrole co 6 miesięcy. Jeśli doświadczasz jakichkolwiek działań niepożądanych, zalecane jest stosowanie krótszych przedziałów czasu.

Pozostałe leki i Orfadin

Poinformuj swojego lekarza lub farmaceutę, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosować jakikolwiek inny lek.

Orfadin może wchodzić w interakcje z działaniem innych leków, takich jak:

• leki przeciwpadaczkowe (np. fenitoina)
• leki przeciwzakrzepowe (np. warfaryna)

Stosowanie Orfadinu z pokarmem

Zalecane jest przyjmowanie zawiesiny doustnej wraz z pokarmem.

Ciąża i laktacja

Nie badano bezpieczeństwa tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią.

Skonsultuj się z lekarzem, jeśli planujesz zajście w ciążę. Jeśli zajdziesz w ciążę, powinieneś niezwłocznie skonsultować się z lekarzem.

Nie karm piersią podczas stosowania tego leku (zobacz sekcję „Nie stosuj Orfadinu”).

Jazda pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ tego leku na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn jest niewielki. Niemniej jednak, jeśli doświadczasz działań niepożądanych, które wpływają na wzrok, nie powinieneś prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn, aż do momentu, gdy Twój wzrok nie wróci do normy (zobacz sekcję 4 „Mogące wystąpić działania niepożądane”).

Orfadin zawiera sodę, glicerol i benzoesan sodu

Ten lek zawiera 0,7 mg (0,03 mmol) sodu na ml.

Dawka 20 ml zawiesiny doustnej (10 g glicerolu) lub więcej może powodować ból głowy, dolegliwości żołądkowe i biegunkę.

Benzoesan sodu może zwiększyć żółtaczkę (zażółcenie skóry i oczu) u wcześniaków lub noworodków i powodować uszkodzenie mózgu (kernikterus). U noworodków poziomy bilirubiny we krwi (substancji, która w wysokich stężeniach powoduje żółtaczkę) powinny być ściśle kontrolowane. Jeśli poziomy są znacznie wyższe, niż powinny, szczególnie u wcześniaków z czynnikami ryzyka, takimi jak kwasica (niskie pH krwi) lub niska koncentracja albuminy (białka krwi), powinno się rozważyć leczenie kapsułkami Orfadinu zamiast zawiesiny doustnej, aż do momentu, gdy stężenia bilirubiny w osoczu nie wrócą do normy.

3. Jak stosować Orfadin

Stosuj się ściśle do wskazań lekarskich dotyczących podawania leku. W przypadku wątpliwości skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Stosuj się ściśle do poniższych wskazań dotyczących przygotowania i podawania dawki, aby upewnić się, że zostanie podana odpowiednia dawka.

W przypadku tyrozynemii wrodzonej typu 1 leczenie tym lekiem powinno być rozpoczęte i nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu tej choroby (tyrozynemia wrodzona typu 1).

W przypadku tyrozynemii wrodzonej typu 1 zalecana dawka dobowa wynosi 1 mg/kg masy ciała, podawana doustnie. Twój lekarz dostosuje dawkę indywidualnie.

Zalecane jest podawanie dawki raz na dobę. Niemniej jednak, ponieważ dane są ograniczone u pacjentów z masą ciała poniżej 20 kg, u tej populacji pacjentów zalecane jest podzielenie dawki dobowej na dwie dawki na dobę.

W przypadku AKU zalecana dawka wynosi 10 mg raz na dobę.

Zawiesinę doustną należy podawać bezpośrednio do jamy ustnej bez rozcieńczania za pomocą strzykawki doustnej.

Orfadin nie powinien być wstrzykiwany. Nie należy dołączać igły do strzykawki.

Jak przygotować dawkę do podania

Dawka przepisana przez lekarza powinna być podana w ml zawiesinyi nie w mg. Jest to spowodowane tym, że strzykawka doustna, która powinna być użyta do pobrania odpowiedniej dawki produktu, jest oznaczona w ml. Jeśli Twoja recepta jest w mg, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, aby uzyskać poradę.

Opakowanie zawiera butelkę z lekiem z kapsułką zamykającą, adapter do butelki i trzy strzykawki doustne (1 ml, 3 ml i 5 ml) Należy zawsze używać tych strzykawek doustnych do przyjmowania leku.

• Strzykawka doustna 1 ml (najmniejsza) jest oznaczona od 0,1 ml do 1 ml za pomocą małych oznaczeń 0,01 ml. Służy do pomiaru dawek do 1 ml.
• Strzykawka doustna 3 ml (średnia) jest oznaczona od 1 ml do 3 ml za pomocą małych oznaczeń 0,1 ml. Służy do pomiaru dawek powyżej 1 ml i do 3 ml.
• Strzykawka doustna 5 ml (największa) jest oznaczona od 1 ml do 5 ml za pomocą małych oznaczeń 0,2 ml. Służy do pomiaru dawek powyżej 3 ml.

Jest ważne, aby używać odpowiedniej strzykawki doustnej do przyjmowania leku. Twój lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka wskaże, jak używać strzykawki doustnej w zależności od przepisanej dawki.

Jak przygotować nową butelkę leku do użycia po raz pierwszy:

Przed przyjęciem pierwszej dawki butelkę należy wymieszać energicznie, ponieważ podczas długotrwałego przechowywania cząsteczki tworzą stały osad na dnie butelki. Postępuj zgodnie z poniższymi wskazaniami:

Rysunek A. Rysunek B. Rysunek C.

1. Wyjmij butelkę z lodówki i zanotuj datę na etykiecie butelki.
2. Wymieszać butelkę energicznie przez co najmniej 20 sekundaż do momentu, gdy stały osad na dnie butelki zostanie całkowicie rozpuszczony (Rysunek A).
3. Usuń nakrętkę zabezpieczającą przed dziećmi; w tym celu naciśnij ją mocno i skręć w lewo (Rysunek B).

Położenie butelki otwartej na stole. Włóż adapter plastikowy do szyjki butelki tak daleko, jak to możliwe (Rysunek C) i zamknij butelkę nakrętką zabezpieczającą przed dziećmi.

Dla dawek następnych zobacz poniższe wskazania „Jak przygotować dawkę leku”

Jak przygotować dawkę leku

Rysunek D. Rysunek E. Rysunek F.

1. Wymieszać butelkę energicznie przez co najmniej 5 sekund (Rysunek D).
2. Natychmiast usuń nakrętkę zabezpieczającą przed dziećmi i otwórz butelkę.
3. Wciśnij tłok strzykawki doustnej do dołu.
4. Trzymaj butelkę w pionie i włóż strzykawkę doustną mocno do otworu adaptera umieszczonego na górze butelki (Rysunek E).
5. Ostroznie odwróć butelkę bez wyjmowania strzykawki doustnej (Rysunek F).
6. Aby otrzymać przepisaną dawkę (ml), powoli pociągnij tłok powoliw dół, aż górna krawędź czarnego pierścienia będzie dokładnie wyrównana z linią wskazującą dawkę (Rysunek F). Jeśli zauważysz jakąkolwiek bańkę powietrzną w strzykawce doustnej, cofnij tłok, aż bańka zniknie. Następnie ponownie pociągnij tłok w dół, aż górna krawędź czarnego pierścienia będzie dokładnie wyrównana z linią wskazującą dawkę.
7. Położenie butelki w pionie. Delikatnie skręć strzykawkę doustną, ciągnąc ją, aby wyjąć ją z butelki.
8. Dawka powinna być podana natychmiast do jamy ustnej (bez rozcieńczania) w celu uniknięcia powstania osadu w strzykawce doustnej. Strzykawkę doustną należy opróżnić powoli, aby umożliwić pacjentowi połknięcie produktu; jeśli lek wypływa szybko, może spowodować uduszenie.
9. Natychmiast zamknij butelkę nakrętką zabezpieczającą przed dziećmi. Adapter butelki nie powinien być usuwany.
10. Butelkę można przechowywać w temperaturze pokojowej (nie wyższej niż 25 °C).

Czyszczenie:

Czyść natychmiaststrzykawkę doustną wodą. Rozłącz tłok z cylindrem strzykawki i przepłucz oba wodą. Wstrząśnij nadmiar wody i pozwól strzykawce doustnej wyschnąć w stanie rozłożonym, aż do momentu, gdy będziesz musiał ją ponownie złożyć do następnej dawki.

Jeśli przyjmujesz więcej Orfadinu, niż powinieneś

Jeśli przyjmujesz większą ilość tego leku, niż powinieneś, powiadom o tym niezwłocznie lekarza lub farmaceutę.

Jeśli zapomnisz przyjąć Orfadin

Nie przyjmuj dawki podwójnej, aby nadrobić zapomniane dawki. Jeśli zapomnisz przyjąć dawkę, powiadom o tym lekarza lub farmaceutę.

Jeśli przerwiesz leczenie Orfadinem

Jeśli uważasz, że działanie leku nie jest odpowiednie, powiadom o tym lekarza. Nie zmieniaj dawki ani nie przerywaj leczenia bez uprzedniego skonsultowania się z lekarzem.

Jeśli masz jakieś wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Mogące wystąpić działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Jeśli zauważysz jakikolwiek efekt niepożądany związany z oczami, powiadom o tym niezwłocznie lekarza, aby przeprowadził badanie okulistyczne. Leczenie nitisinoną zwiększa poziom tyrozyny we krwi, co może powodować objawy związane z oczami. U pacjentów z tyrozynemią wrodzoną typu 1 częste działania niepożądane oczne (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 100 osób) spowodowane wyższymi poziomami tyrozyny to zapalenie oczu (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki (zapalenie rogówki), wrażliwość na światło (światłowstręt) i ból oczu. Zapalenie powiek (zapalenie powiek) jest rzadkim działaniem niepożądanym (mogącym wystąpić u do 1 na 100 osób).

U pacjentów z AKU podrażnienie oczu (choroba rogówki) i ból oczu są bardzo częstymi działaniami niepożądanymi (mogącymi wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób).

Poniżej wymieniono inne działania niepożądane zgłoszone u pacjentów z tyrozynemią wrodzoną typu 1:

Inne częste działania niepożądane

• obniżenie liczby płytek krwi (małopłytkowość) i leukocytów (leukopenia), zmniejszenie liczby pewnych rodzajów leukocytów (granulocytopenia).

Inne rzadkie działania niepożądane

• zwiększenie liczby leukocytów (leukocytoza),
• swędzenie (świąd), zapalenie skóry (wyłysienie), wysypka.

Poniżej wymieniono inne działania niepożądane zgłoszone u pacjentów z AKU:

Inne częste działania niepożądane

• zapalenie oskrzeli,
• zapalenie płuc,
• swędzenie (świąd), wysypka.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to możliwe działanie niepożądane, które nie jest wymienione w tej charakterystyce produktu. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania włączony do Załącznika V. Przez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa stosowania tego leku.

5. Przechowywanie Orfadinu

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności wymienionego na butelce i pudełku po „EXP”. Termin ważności to ostatni dzień miesiąca, który jest podany.

Przechowuj w lodówce (między 2 °C a 8 °C). Nie zamrażaj.

Trzymaj butelkę w pionie.

Po pierwszym otwarciu lek może być przechowywany przez jeden okres 2 miesięcy w temperaturze nie wyższej niż 25 °C, po czym należy go wyrzucić.

Nie zapomnij zanotować na butelce daty, kiedy ją wyjąłeś z lodówki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Poproś farmaceutę, jak się pozbyć opakowań i leków, które nie są już potrzebne. W ten sposób pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Orfadinu

• Substancją czynną jest nitisinona. Każdy ml zawiera 4 mg nitisinony.
• Pozostałymi składnikami są hipromeloza, glicerol (zobacz sekcję 2), polisorbat 80, benzoesan sodu (E211) (zobacz sekcję 2), kwas cytrynowy monohydrat, cytrynian sodu (zobacz sekcję 2), aromat truskawkowy (sztuczny) i woda oczyszczona.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Zawiesina doustna jest białą, mętną i lekko lepka. Przed wymieszanym butelki może wyglądać jak stały osad na dnie z lekko mętnym nadlewem.

Orfadin jest dostępny w butelce 100 ml koloru bursztynowego z białą nakrętką zabezpieczającą przed dziećmi.

Każda butelka zawiera 90 ml zawiesiny doustnej.

Każde opakowanie zawiera butelkę, adapter do butelki i 3 strzykawki doustne.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Sztokholm

Szwecja

Producent

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Szwecja

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Szwecja

Data ostatniej aktualizacji tej charakterystyki produktu: 04/2024.

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu/. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.