MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 MG CAPSULAS DURAS EFG

Introducción

Prospecto: información para el usuario

Miglustat Gen.Orph 100 mg cápsulas duras EFG

miglustat

Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a tomar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o farmacéutico.
• Este medicamento se le ha recetado solamente a usted y no debe dárselo a otras personas aunque tengan los mismos síntomas que usted, ya que puede perjudicarles.
• Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o farmacéutico, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.

Contenido del prospecto:

1. Qué es Miglustat Gen.Orph y para qué se utiliza.
2. Qué necesita saber antes de empezar a tomar Miglustat Gen.Orph.
3. Cómo tomar Miglustat Gen.Orph.
4. Posibles efectos adversos.
5. Conservación de Miglustat Gen.Orph.
6. Contenido del envase e información adicional.

1. Qué es Miglustat Gen.Orph y para qué se utiliza

Miglustat Gen.Orph contiene la sustancia activa miglustat que pertenece a un grupo de medicamentos que tienen efecto sobre el metabolismo. Se usa para tratar dos transtornos:

• Miglustat Gen.Orph se usa para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 1 leve-moderada en adultos.

En la enfermedad de Gaucher tipo 1, su cuerpo no puede eliminar una sustancia denominada glucosilceramida. Debido a ello se acumula en algunas células de su sistema inmunitario. Esto puede dar lugar a que le aumente de tamaño el hígado y al bazo, se produzcan cambios en la sangre y le afecte a los huesos.

El tratamiento habitual para la enfermedad de Gaucher tipo 1 consiste en la terapia enzimática de sustitución (TES). Miglustat Gen.Orph sólo se utilizará en aquellos casos en los que se considere que la terapia enzimática de sustitución no es adecuada para el paciente.

• Miglustat Gen.Orph también se usa para el tratamiento de los síntomas neurológicos progresivos de la enfermedad de Niemann-Pick C en adultos y en niños.

Si usted tiene la enfermedad de Niemann-Pick C, pueden acumularse en las células de su cerebro lípidos como la glucosilceramida. Esto puede conllevar una alteración de las funciones neurológicas como lentitud de los movimientos oculares, el equilibrio, la deglución, la memoria o las convulsiones.

Miglustat Gen.Orph actúa inhibiendo la enzima denominada glucosilceramida sintetasa, responsable del primer paso en la síntesis de la mayoría de glucoesfingolípidos.

2. Qué necesita saber antes de empezar a tomar Miglustat Gen.Orph

No tome Miglustat Gen.Orph

• si es alérgico al miglustat o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico o farmacéutico antes de empezar a tomar Miglustat Gen.Orph

• si padece enfermedad renal
• si padece enfermedad hepática

Su médico realizará las siguientes pruebas antes y durante su tratamiento con Miglustat Gen.Orph:

• exploración física de los nervios de los brazos y piernas
• medición de los niveles de vitamina B12
• Monitorización del crecimiento en niños o adolescentes con enfermedad de Niemann-Pick C
• Monitorización del recuento de plaquetas en sangre

Estas pruebas son necesarias debido a que algunos pacientes han comunicado síntomas como hormigueo o entumecimiento en manos y pies, o una reducción del peso corporal durante el tratamiento con Miglustat Gen.Orph. Las pruebas ayudarán al médico a determinar si estos efectos se deben a su enfermedad o a condiciones ya existentes o son efectos adversos de Miglustat Gen.Orph (ver sección 4 para más detalles).

Si usted padece diarrea, su médico puede solicitarle que modifique su dieta para reducir la ingesta de lactosa e hidratos de carbono tales como la sacarosa (azúcar de caña), o no tomar Miglustat Gen.Orph junto con los alimentos, o reducir temporalmente la dosis. En algunos casos el médico puede recetarle medicamentos para tratar la diarrea, como la loperamida. Consulte a su médico si la diarrea no responde a estas medidas o si presenta cualquier otra molestia abdominal. En dicho caso, su médico puede decidir realizar exploraciones adicionales.

Se aconseja a los pacientes varones que empleen métodos anticonceptivos fiables durante el tratamiento con Miglustat Gen.Orph y hasta tres meses después de finalizar el mismo.

Niños y adolescentes

No administre este medicamento a niños y adolescentes (menores de 18 años de edad) con enfermedad de Gaucher tipo1 porque se desconoce si funciona en esta enfermedad.

Uso de Miglustat Gen.Orph con otros medicamentos

Informe a su médico o farmacéutico si está tomando o ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.

Informe a su médico if está tomando medicamentos que contienen imiglucerasa, que a veces se utilizan al mismo tiempo que Miglustat Gen.Orph. Pueden disminuir la cantidad de Miglustat Gen.Orph en su cuerpo.

Embarazo, lactancia y fertilidad

No tome Miglustat Gen.Orph si está embarazada o tiene intención de quedarse embarazada. Para más información, consulte con su médico o farmacéutico. Deberá emplear un método anticonceptivo eficaz mientras esté tomando Miglustat Gen.Orph. No debe proseguir con la lactancia mientras tome Miglustat Gen.Orph.

Los pacientes varones deberán utilizar un método anticonceptivo fiable durante el tratamiento con Miglustat Gen.Orph, y durante los tres meses siguientes tras finalizar el tratamiento.

Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico o farmacéutico antes de utilizar este medicamento.

Conducción y uso de máquinas

Miglustat Gen.Orph puede producirle mareos. No conduzca ni maneje herramientas o máquinas si se siente mareado.

3. Cómo tomar Miglustat Gen.Orph

Siga exactamente las instrucciones de administración de este medicamento indicadas por su médico.

En caso de duda, consulte de nuevo a su médico o farmacéutico.

• Para la enfermedad de Gaucher tipo 1:En adultos, la dosis normal es de una cápsula (100 mg) tres veces al día (mañana, tarde, noche), lo cual supone una dosis máxima diaria de tres cápsulas (300 mg).

Para la enfermedad de Niemann-Pick C:En adultos y adolescentes (mayores de 12 años), la dosis normal es 2 cápsulas (200 mg) tres veces al día (mañana, tarde y noche). Esto supone un máximo diario de seis cápsulas (600 mg).

Para niños de menos de 12 años, su médico ajustará la dosis para la enfermedad de Niemann-Pick C.

En el caso de problemas de riñón, su médico puede indicarle una dosis inicial inferior. Es posible que su médico reduzca la dosis de Miglustat Gen.Orph a una cápsula (100 mg) una o dos veces al día en el caso de que se presente diarrea durante el tratamiento con Miglustat Gen.Orph (ver sección 4). Su médico le indicará la duración del tratamiento.

Miglustat Gen.Orph puede tomarse con o sin alimentos. Debe tragarse la cápsula entera con un vaso de agua.

Si toma más Miglustat Gen.Orph del que debe

Si usted toma más cápsulas de las que se le indicó, consulte a su médico inmediatamente. En ensayos clínicos se ha empleado miglustat a dosis diez veces superiores a la dosis recomendada: esto causó una reducción de los leucocitos sanguíneos y otros efectos adversos similares a los descritos en la sección 4.

Si olvidó tomar Miglustat Gen.Orph

Tome la siguiente cápsula cuando corresponda. No tome una dosis doble para compensar las dosis olvidadas.

Si interrumpe el tratamiento con Miglustat Gen.Orph

No interrumpa el tratamiento con Miglustat Gen.Orph sin consultar con su médico.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico o farmacéutico.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Efectos adversos más graves:

Algunos pacientes han presentado hormigueo o entumecimiento de las manos y los pies (se observa con frecuencia).Estos podrían ser signos de neuropatía periférica, debida a efectos adversos de Miglustat Gen.Orph o podrían ser debidos a enfermedades ya existentes. Su médico realizará pruebas antes y durante el tratamiento con Miglustat Gen.Orph para evaluar su caso (ver sección 2).

Si presenta alguno de estos efectos, comuníquelo a su médico lo antes posible.

Si usted experimentaun ligero temblor, habitualmente temblor en las manos, informea su médico lo antes posible. Con frecuencia el temblor se resuelve sin necesidad de interrumpir el tratamiento. En ocasiones su médico necesitará disminuir la dosis e incluso interrumpir el tratamiento con Miglustat Gen.Orph para controlar el temblor.

Muy frecuentes– pueden afectar a más de 1 de cada 10 pacientes

Entre los efectos adversos más frecuentes se encuentran diarrea, flatulencia (gases), dolor abdominal (de estómago), pérdida de peso y disminución del apetito.

Si pierde algo de pesoal iniciar el tratamiento con Miglustat Gen.Orph, no se preocupe, por lo general la gente deja de perder peso con la continuación del tratamiento.

Frecuentes– pueden afectar hasta 1 de cada 10 pacientes

Los efectos adversos frecuentes son dolor de cabeza, mareos, parestesias (hormigueo o entumecimiento), alteraciones de la coordinación, hipoestesias (sensación reducida al tacto), dispepsia (acidez), nauseas (sentirse mareado), estreñimiento y vómitos, hinchazón o molestia del abdomen (estómago) y trombocitopenia (disminución de los niveles sanguíneos de plaquetas). Los síntomas neurológicos y la trombocitopenia pueden deberse a la enfermedad subyacente.

Otros posibles efectos adversosson espasmos musculares o debilidad, fatiga, escalofríos y sensación de malestar, dificultad para dormir, olvidos y disminución de la libido.

La mayoría de los pacientes notan uno o más efectos adversos de este tipo, normalmente al iniciar el tratamiento o en distintos momentos durante el mismo. La mayoría son leves y se resuelven con bastante rapidez. Si alguno de estos efectos adversos le causa problemas consulte con su médico. Él o ella puede que reduzca la dosis de Miglustat Gen.Orph o le recete otros medicamentos para controlar los efectos adversos.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o farmacéutico, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Miglustat Gen.Orph

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el envase después de “CAD”. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Este medicamento no requiere condiciones especiales de conservación.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no usa. De esta forma ayudará a proteger el medio ambiente

6. Contenido del envase e información

Composición de Miglustat Gen.Orph

El principio activoes miglustat 100 mg.

Los demás componentes sonalmidón glicolato sódico (tipo A),

povidona (K30)

estearato magnésico

gelatina,

dióxido de titanio

Aspecto del producto y contenido del envase

Miglustat Gen.Orph 100 mg cápsulas duras son cápsulas de gelatina dura de color blanco, con la tapa y el cuerpo opacos, de tamaño 4 y unos 14,0 mm de longitud.

Caja con 12 blísters, conteniendo cada blíster 7 cápsulas, siendo el total de 84 cápsulas.

Titular de la autorización de comercialización:

Gen.Orph

185 Bureaux de la Colline

92213 Saint Cloud Cedex

Francia

Fabricante:

Delpharm Reims

10 rue Colonel Charbonneaux

51100 Reims

Francia

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización.

Fecha de la última revisión de este prospecto: {mes AAAA}.

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.