ЗОЛГЕНСМА 2 x 10^13 ВЕКТОРНЫХ ГЕНОМОВ/МЛ РАСТВОР ДЛЯ ИНФУЗИЙ

Введение

Инструкция: информация для пользователя

Золгенсма 2 х 1013геномных векторов/мл раствор для инфузии

оназемноген абепарвовек

Этот препарат подлежит дополнительному наблюдению, что ускорит обнаружение новой информации о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о нежелательных реакциях, которые могли возникнуть у вашего ребенка. Последняя часть раздела 4 содержит информацию о том, как сообщать о этих нежелательных реакциях.

Прочитайте внимательно всю инструкцию перед тем, как этот препарат будет введен вашему ребенку, поскольку она содержит важную информацию.

• Сохраните эту инструкцию, поскольку вам может потребоваться прочитать ее снова.
• Если у вас есть какие-либо вопросы, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка.
• Если ваш ребенок испытывает нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этой инструкции. См. раздел 4.

Содержание инструкции

1. Что такое Золгенсма и для чего он используется
2. Что нужно знать перед тем, как Золгенсма будет введен вашему ребенку
3. Как вводится Золгенсма
4. Возможные нежелательные реакции
5. Хранение Золгенсма
6. Содержание упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Золгенсма и для чего он используется

Что такое Золгенсма

Золгенсма - это тип препарата, называемый "генной терапией". Он содержит активное вещество оназемноген абепарвовек, которое содержит человеческий генетический материал.

Для чего используется Золгенсма

Золгенсма используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), тяжелого и редкого наследственного заболевания.

Как действует Золгенсма

СМА возникает, когда отсутствует или присутствует аномальная версия гена, необходимого для производства важного белка, называемого "белком выживания мотонейронов" (БВМ). Отсутствие белка БВМ приводит к гибели нервов, контролирующих мышцы (мотонейронов). Это приводит к тому, что мышцы ослабевают и атрофируются, с последующей потерей движения.

Этот препарат действует, обеспечивая функциональную копию гена БВМ, помогая организму производить достаточное количество белка БВМ. Ген вводится в клетки, где он необходим, с помощью модифицированного вируса, не вызывающего заболевания у людей.

2. Что нужно знать перед тем, как Золгенсма будет введен вашему ребенку

НЕ используйте Золгенсма

• если ваш ребенок аллергичен к оназемногену абепарвовеку или к любому другому компоненту этого препарата (указанному в разделе 6).

Предостережения и меры предосторожности

Врач вашего ребенка проверит наличие антител перед лечением, чтобы помочь решить, подходит ли этот препарат для вашего ребенка.

Реакции, связанные с инфузией, и тяжелые аллергические реакции

Нежелательные реакции, связанные с инфузией, и тяжелые аллергические реакции могут возникнуть во время или вскоре после того, как ваш ребенок получит Золгенсма. Возможные признаки, на которые следует обратить внимание, включают кожную сыпь с зудом, бледную кожу, рвоту, отек лица, губ, рта или горла (что может вызвать затруднение глотания или дыхания) и/или изменения в частоте сердечных сокращений и артериальном давлении. Немедленно сообщите врачу или медсестре вашего ребенка, если вы заметите, что у ребенка возникли эти или другие новые признаки или симптомы во время лечения Золгенсма или вскоре после этого. Перед выпиской ребенка врач предоставит информацию о том, что делать в случае возникновения новых нежелательных реакций или повторения после выписки из медицинского учреждения.

Проблемы с печенью

Поговорите с врачом или медсестрой вашего ребенка перед тем, как этот препарат будет введен, если у вашего ребенка ранее были проблемы с печенью. Этот препарат может вызвать увеличение ферментов (белков, присутствующих в организме) печени или повредить печень. Повреждение печени может привести к тяжелым последствиям, таким как печеночная недостаточность и смерть. После введения этого препарата следует обратить внимание на возможные признаки у ребенка, такие как рвота, желтуха (белки глаз и кожа становятся желтыми), или снижение уровня сознания (для получения более подробной информации см. раздел 4). Немедленно сообщите врачу вашего ребенка, если заметите, что ребенок развивает любой симптом, указывающий на повреждение печени.

У ребенка будет проведен анализ крови для проверки функции печени перед началом лечения Золгенсма. Также будут проводиться регулярные анализы крови не менее 3 месяцев после лечения для обнаружения увеличения ферментов печени.

Инфекция

Инфекция (например, простуда, грипп или бронхиолит) до или после лечения Золгенсма может привести к более тяжелым осложнениям. Опекуны и лица, находящиеся в близком контакте с пациентом, должны следовать рекомендациям по предотвращению инфекционных заболеваний (например, гигиена рук, закрытие рта при кашле/чихании, ограничение контактов). Важно наблюдать за появлением признаков инфекции, таких как кашель, свистящее дыхание, чихание, насморк, боль в горле или лихорадка. Сообщите врачу вашего ребенка немедленно, если заметите, что ребенок испытывает симптомы, указывающие на инфекцию доили послелечения Золгенсма.

Регулярные анализы крови

Этот препарат может снизить количество тромбоцитов в крови (тромбоцитопению). Важно наблюдать за возможными признаками низкого количества тромбоцитов после введения Золгенсма вашему ребенку, такими как синяки или аномальное кровотечение (см. более подробную информацию в разделе 4). Большинство случаев низкого количества тромбоцитов были зарегистрированы в течение первых трех недель после введения Золгенсма ребенку.

Перед началом лечения Золгенсма у ребенка будет проведен анализ крови для проверки количества клеток крови (включая эритроциты и тромбоциты), а также уровней тропонина I в организме. Также будет проведен анализ крови для проверки уровня креатинина, указывающего на функцию почек. Регулярные анализы крови будут проводиться в течение некоторого времени после лечения для обнаружения изменений в уровне тромбоцитов.

Увеличение уровня тропонина I

Золгенсма может увеличить уровень сердечного белка, называемого тропонином I. Это можно обнаружить с помощью лабораторных тестов, которые врач вашего ребенка будет проводить по мере необходимости.

Аномальная коагуляция в мелких сосудах (тромботическая микроангиопатия)

Были зарегистрированы случаи развития тромботической микроангиопатии у пациентов, обычно в течение первых двух недель после лечения Золгенсма. Тромботическая микроангиопатия сопровождается снижением количества эритроцитов и тромбоцитов и может быть смертельной. Эти кровяные сгустки могут повлиять на почки вашего ребенка. Возможно, врач вашего ребенка захочет провести анализ крови (счет тромбоцитов) и контролировать артериальное давление ребенка. После того, как ребенок получит Золгенсма, следует наблюдать за появлением синяков, судорог (припадков) или снижения мочеиспускания (см. более подробную информацию в разделе 4). Если ребенок испытывает любой из этих признаков, немедленно обратитесь за медицинской помощью.

Донорство крови, органов, тканей и клеток

После введения Золгенсма вашему ребенку он не сможет стать донором крови, органов, тканей или клеток. Это связано с тем, что Золгенсма является препаратом генной терапии.

Другие препараты и Золгенсма

Сообщите врачу или медсестре вашего ребенка, если вы принимаете, недавно принимали или можете принимать любой другой препарат.

Преднизолон

Вашему ребенку также будет введен кортикостероид, такой как "преднизолон", в течение 2 месяцев или более (см. также раздел 3) в качестве части лечения Золгенсма. Кортикостероид поможет управлять возможным увеличением ферментов печени, которое ребенок может испытать после введения Золгенсма.

Вакцины

Поскольку кортикостероиды могут влиять на иммунную систему (защиту), врач вашего ребенка может решить отложить введение некоторых вакцинво время лечения кортикостероидами. Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка, если у вас есть какие-либо вопросы.

Золгенсма содержит натрий

Этот препарат содержит 4,6 мг натрия на мл, что эквивалентно 0,23% от максимальной суточной нормы потребления натрия 2 г, рекомендованной ВОЗ для взрослого. Каждая ампула объемом 5,5 мл содержит 25,3 мг натрия, а каждая ампула объемом 8,3 мл содержит 38,2 мг натрия.

Дополнительная информация для родителей/опекунов

Продвинутая СМА

Золгенсма может спасти живые мотонейроны, но не спасает мертвые мотонейроны. Дети с менее тяжелыми симптомами СМА (например, отсутствием рефлексов или снижением мышечного тонуса) могут иметь достаточно живых мотонейронов и, таким образом, могут значительно выиграть от лечения Золгенсма. Золгенсма может не действовать так хорошо у детей с тяжелой мышечной слабостью или параличом, с проблемами дыхания или неспособностью глотать, или у детей с значительными врожденными дефектами (например, сердечными дефектами), включая пациентов с СМА типа 0, поскольку потенциальная польза от лечения Золгенсма может быть ограничена. Врач вашего ребенка решит, следует ли вводить этот препарат.

Риск опухолей, связанных с возможным внедрением вектора в ДНК

Существует возможность того, что препараты, такие как Золгенсма, могут внедряться в ДНК клеток человеческого организма. Следовательно, по своей природе Золгенсма может способствовать риску опухолей. Обсудите это с врачом вашего ребенка. В случае возникновения опухоли врач вашего ребенка может запросить образец для оценки.

Гигиенический уход

Возможно, что активное вещество Золгенсма будет временно выделяться через испражнения ребенка, называемые "экскрециями". Родители и опекуны должны соблюдать хорошую гигиену рук в течение не менее 1 месяца после введения Золгенсма ребенку. Используйте защитные перчатки при прямом контакте с биологическими жидкостями или испражнениями ребенка, и затем тщательно мойте руки с мылом и теплой проточной водой или дезинфицирующим средством для рук на основе алкоголя. Используйте двойной пакет для утилизации использованных подгузников и других отходов. Подгузники можно утилизировать вместе с домашними отходами.

Следуйте этим инструкциям не менее 1 месяца после лечения ребенка Золгенсма. Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка, если у вас есть какие-либо вопросы.

3. Как вводится Золгенсма

Золгенсма будет введен вашему ребенку обученным врачом или медсестрой, специализирующимся на лечении заболевания ребенка.

Врач рассчитает количество Золгенсма, которое ваш ребенок будет получать, исходя из веса ребенка. Золгенсма будет введен внутривенно (в вену) с помощью единственной инфузии (капельницы) примерно за 1 час.

Золгенсма будет введен вашему ребенку только ОДИН РАЗ.

Вашему ребенку также будет введен преднизолон (или другой кортикостероид) перорально, который будет начат за 24 часа до введения Золгенсма. Доза кортикостероида также будет зависеть от веса ребенка. Врач вашего ребенка рассчитает общую дозу для введения.

Ребенку будет проводиться лечение кортикостероидами ежедневно в течение примерно 2 месяцев после введения Золгенсма или до тех пор, пока ферменты печени не снизятся до приемлемого уровня. Врач будет постепенно снижать дозу кортикостероида до тех пор, пока не сможет полностью отменить его.

Если у вас есть какие-либо другие вопросы, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка.

4. Возможные нежелательные реакции

Как и все препараты, этот препарат может вызывать нежелательные реакции, хотя не все люди испытывают их.

Обратитесь за медицинской помощью немедленно, если ваш ребенок испытывает любой из следующих тяжелых нежелательных реакций:

Частые(это может затронуть до 1 из 10 человек):

• синяки или кровотечение, которые длятся дольше, чем обычно, если ребенок получил травму - это могут быть признаки снижения количества тромбоцитов

Редкие(это может затронуть до 1 из 100 человек):

• рвота, желтуха (белки глаз и кожа становятся желтыми), или снижение уровня сознания. Это могут быть признаки повреждения печени (включая печеночную недостаточность).
• легкость появления синяков, судорог (припадков) или снижения производства мочи, это могут быть признаки тромботической микроангиопатии.
• реакции, связанные с инфузией (см. раздел 2, "Предостережения и меры предосторожности").

Очень редкие(это может затронуть до 1 из 1000 человек):

• тяжелые аллергические реакции (см. раздел 2, "Предостережения и меры предосторожности").

Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка, если ребенок испытывает любую другую нежелательную реакцию. Это может включать:

Очень частые(это может затронуть более 1 из 10 человек)

• увеличение ферментов печени, обнаруженное в анализе крови.

Частые(это может затронуть до 1 из 10 человек):

• рвота;
• лихорадка.
• увеличение тропонина I (сердечного белка), обнаруженного в анализе крови.

Сообщение о нежелательных реакциях

Если ваш ребенок испытывает любую нежелательную реакцию, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребенка, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этой инструкции. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомления, указанную в Приложении V. Сообщая о нежелательных реакциях, вы можете внести свой вклад в предоставление более полной информации о безопасности этого препарата.

5. Хранение Золгенсма

Храните этот препарат в недоступном для детей месте.

Эта информация предназначена для медицинских специалистов, которые готовят и вводят препарат.

Не используйте этот препарат после даты истечения срока годности, указанной на этикетке ампулы и на коробке после "Срок годности". Срок годности - последний день месяца, указанного.

Ампулы будут транспортироваться в замороженном виде (при температуре -60°C или ниже).

При получении ампулы следует немедленно охладить до температуры между 2°C и 8°C в оригинальной упаковке. Лечение Золгенсма должно быть начато в течение 14 дней после получения ампулы.

Этот препарат содержит генетически модифицированные организмы. Неиспользованные препараты или материалы отходов должны быть утилизированы в соответствии с местными правилами по обращению с биологическими отходами. Поскольку этот препарат вводится врачом, врач отвечает за правильную утилизацию продукта. Эти меры помогут защитить окружающую среду.

6. Содержание упаковки и дополнительная информация

Состав Золгенсма

• Активное вещество - онасемноген абепарвовек. Каждый флакон содержит онасемноген абепарвовек с номинальной концентрацией 2 × 10^13 векторных геномов/мл.
• Другие компоненты - трометамин, хлорид магния, хлорид натрия, полоксамер 188, соляная кислота (для регулирования pH) и вода для инъекций.

Внешний вид продукта и содержание упаковки

Золгенсма - прозрачный или слегка мутный раствор для инфузии, бесцветный или бледно-белый.

Золгенсма может поставляться в флаконах, содержащих номинальный объем 5,5 мл или 8,3 мл. Каждый флакон предназначен для одноразового использования.

Каждая коробка содержит от 2 до 14 флаконов.

Владелец разрешения на маркетинг

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Дублин 4

Ирландия

Производитель

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Австрия

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Нюрнберг

Германия

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Нюрнберг

Германия

Для получения дополнительной информации о этом лекарственном средстве можно обратиться к местному представителю владельца разрешения на маркетинг:

Дата последнего обзора этой инструкции

Другие источники информации

Подробная информация о этом лекарственном средстве доступна на сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: https://www.ema.europa.eu/. Также существуют ссылки на другие веб-сайты о редких заболеваниях и орфанных лекарственных средствах.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Эта информация предназначена только для медицинских специалистов:

Важно: Прежде чем использовать лекарственное средство, необходимо ознакомиться с инструкцией/резюме характеристик продукта.

Каждый флакон предназначен для одноразового использования.

Это лекарственное средство содержит генетически модифицированные организмы. Необходимо соблюдать местные нормативы по обращению с биологическими отходами.

Обращение

• Золгенсма должен обрабатываться асептически в стерильных условиях.
• При обращении или введении Золгенсма необходимо использовать индивидуальные средства защиты (включая перчатки, защитные очки, рукава и лабораторный халат). Персонал не должен работать с Золгенсма, если у них есть порезы или ссадины на коже.
• Все проливы Золгенсма должны быть очищены с помощью стерильных марлевых тампонов, а место пролива должно быть продезинфицировано раствором хлорида натрия, за которым следует обработка этанолом. Все материалы, использованные для очистки, должны быть помещены в двойной пакет и утилизированы в соответствии с местными нормативами по обращению с биологическими отходами.
• Утилизация всех материалов, которые могли вступить в контакт с Золгенсма (например, флаконов, всех материалов, использованных для инъекции, включая иглы и стерильные марлевые тампоны), должна осуществляться в соответствии с местными нормативами по обращению с биологическими отходами.

Случайное воздействие

Необходимо избегать случайного воздействия Золгенсма.

В случае случайного воздействия на кожу необходимо тщательно очистить пораженную область водой и мылом в течение не менее 15 минут. В случае воздействия на глаза необходимо тщательно промыть пораженную область водой в течение не менее 15 минут.

Хранение

Флаконы должны транспортироваться в замороженном состоянии (при температуре -60°C или ниже). После получения флаконов необходимо немедленно охладить их до температуры между 2°C и 8°C в оригинальной упаковке. Лечение Золгенсма должно быть начато в течение 14 дней после получения флаконов. Необходимо указать дату получения на оригинальной упаковке перед хранением лекарственного средства в холодильнике.

Подготовка

Флаконы необходимо разморозить перед использованием:

• Для упаковок, содержащих до 9 флаконов, - размораживать примерно 12 часов в холодильнике (2°C до 8°C) или 4 часа при комнатной температуре (20°C до 25°C).
• Для упаковок, содержащих до 14 флаконов, - размораживать примерно 16 часов в холодильнике (2°C до 8°C) или 6 часов при комнатной температуре (20°C до 25°C).

Не использовать Золгенсма без предварительной разморозки.

После разморозки лекарственное средство не должно быть повторно заморожено.

После разморозки необходимо осторожно встряхнуть флакон Золгенсма. НЕ ВЗБАЛТЫВАТЬ.

Не использовать это лекарственное средство, если после разморозки и перед введением обнаружены частицы или изменение цвета.

После разморозки Золгенсма необходимо вводить как можно скорее.

Введение

Золгенсма должен вводиться пациентам только ОДИН РАЗ.

Доза Золгенсма и точное количество необходимых флаконов для каждого пациента рассчитываются на основе веса пациента (см. разделы 4.2 и 6.5 инструкции/резюме характеристик продукта).

Для введения Золгенсма необходимо извлечь полный объем дозы в шприц. После извлечения объема дозы в шприц его необходимо ввести в течение 8 часов. Необходимо удалить весь воздух из шприца перед введением пациенту путем инфузии через венозный катетер. Рекомендуется вставить дополнительный катетер (резервный) на случай блокировки основного катетера.

Золгенсма должен вводиться с помощью шприца, в виде единой медленной инфузии продолжительностью примерно 60 минут. Его необходимо вводить исключительно в виде инфузии. Не следует вводить в виде быстрой внутривенной инъекции или болюса. После окончания инфузии необходимо промыть линию раствором хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) для инъекций.

Утилизация

Утилизация неиспользованного лекарственного средства и всех материалов, которые вступили в контакт с ним, должна осуществляться в соответствии с местными нормативами по обращению с биологическими отходами.

Может произойти временная экскреция Золгенсма, в основном через биологические отходы. Необходимо дать следующие инструкции опекунам и членам семьи пациентов для правильного обращения с биологическими жидкостями и отходами пациентов:

• Требуется правильная гигиена рук (использование защитных перчаток и последующее тщательное мытье рук с мылом и теплой проточной водой или дезинфицирующее средство для рук на основе алкоголя) при прямом контакте с биологическими жидкостями и отходами пациента в течение не менее одного месяца после лечения Золгенсма.
• Одноразовые подгузники должны быть помещены в двойные пластиковые пакеты и могут быть утилизированы с домашними отходами.