LIVMARLI 9,5 mg/ml ROZTÓR DOUSTNY

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla użytkownika

Livmarli 9,5 mg/ml roztwór doustny

maraliksybat

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz do tego przyczynić się, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać niepożądane działania.

Przeczytaj całą charakterystykę produktu leczniczego uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę charakterystykę produktu leczniczego, ponieważ może być konieczne ponowne jej przeczytanie.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Tobie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im to zaszkodzić.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczają niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to możliwe niepożądane działania, które nie są wymienione w tej charakterystyce produktu leczniczego. Zobacz sekcję 4.

Zawartość charakterystyki produktu leczniczego

1. Co to jest Livmarli i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko
3. Jak stosować Livmarli
4. Możliwe niepożądane działania
5. Przechowywanie Livmarli
6. Zawartość opakowania i dalsze informacje

1. Co to jest Livmarli i w jakim celu się go stosuje

Co to jest Livmarli

Livmarli zawiera substancję czynną maraliksybat (w postaci chlorowodorku). Pomaga usuwać z organizmu pewne substancje zwane kwasami żółciowymi.

Kwasy żółciowe znajdują się w płynie trawiennym zwanych żółcią, który wytwarza wątroba. Kwasy żółciowe przechodzą z wątroby do jelita i pomagają trawić pokarmy. Po pomocy w trawieniu wracają do wątroby.

W jakim celu stosuje się Livmarli

Livmarli stosuje się w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów w wieku od 2 miesięcy z zespołem Alagille (SALG). Livmarli stosuje się również w leczeniu cholestazy wewnątrzwątrobowej rodzinnego postępującego (CIFP) u pacjentów w wieku od 3 miesięcy.

Zespół Alagille i CIFP to rzadkie choroby genetyczne, które mogą powodować gromadzenie się kwasów żółciowych w wątrobie. Nazywa się to cholestazą. Cholestaza może się nasilić z czasem i zwykle powoduje silny świąd, zmiany tłuszczowe pod skórą (xantomy), opóźnienie wzrostu i uczucie zmęczenia.

Jak działa Livmarli (maraliksybat)

Maraliksybat działa przez zmniejszenie gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie. Robi to, uniemożliwiając ponowne transportowanie kwasów żółciowych z powrotem do wątroby po wykonaniu ich funkcji w jelitach. Pozwala to na usunięcie kwasów żółciowych z organizmu przez kał.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko

Nie stosuj Livmarli

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko jesteście uczuleni na maraliksybat lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko cierpicie na ciężką niewydolność nerek i/lub wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem, jeśli Twoja biegunka nasili się podczas stosowania Livmarli. Jeśli masz biegunkę, pij dużo płynów, aby nie dopuścić do odwodnienia.

Może wystąpić zwiększenie poziomów enzymów wątrobowych w badaniach czynności wątroby podczas stosowania Livmarli. Przed rozpoczęciem stosowania Livmarli Twój lekarz zmierzy Twoją czynność wątroby, aby sprawdzić, czy Twoja wątroba funkcjonuje prawidłowo. Twój lekarz będzie regularnie sprawdzał Twoją czynność wątroby.

Twój lekarz może wykonać badania krwi przed rozpoczęciem lub w trakcie leczenia Livmarli, aby sprawdzić Twój wskaźnik INR (międzynarodowy wskaźnik znormalizowany; badanie laboratoryjne w celu monitorowania ryzyka krwawienia) i poziomy pewnych witamin magazynowanych w tkance tłuszczowej (witamina A, D, E i K). Jeśli Twoje poziomy witamin są niskie, Twój lekarz może zalecić Ci przyjmowanie witamin.

Pewne choroby, leki lub operacje mogą wpływać na ruch pokarmów przez jelito. Mogą one również wpływać na ruch kwasów żółciowych między wątrobą a jelitem. Może to wpływać na prawidłowe działanie maraliksybatu.

Upewnij się, że Twój lekarz wie o Twoich chorobach, lekach lub operacjach, które miałeś lub przyjmowałeś.

Stosowanie Livmarli z lekami zawierającymi alkohol może powodować niepożądane działania u dzieci poniżej 5 lat lub u pacjentów z zmniejszoną czynnością wątroby i/lub nerek. Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie zmniejszoną czynność wątroby i/lub nerek lub jeśli Twoje dziecko ma poniżej 5 lat, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania tego leku, szczególnie jeśli używasz innych leków lub suplementów diety zawierających propylenoglikol lub alkohol.

Dzieci

Livmarli nie jest zalecany u dzieci z zespołem Alagille poniżej 2 miesięcy życia. Powodem jest to, że nie wiadomo jeszcze, czy jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.

Pozostałe leki i Livmarli

Poinformuj swojego lekarza lub farmaceutę, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosować inne leki, w tym leki bez recepty i ziołowe.

Poinformuj swojego lekarza, jeśli stosujesz którykolwiek z następujących leków:

• Fluwastatyna, rosuwastatyna lub symwastatyna (leki stosowane w leczeniu wysokich poziomów cholesterolu we krwi)
• Midazolam (lek stosowany w celu sedacji lub indukowania snu)
• Kwas ursodeoksycholowy (lek stosowany w leczeniu chorób wątroby)

Ciąża i laktacja

Jeśli jesteś w ciąży lub w okresie karmienia piersią, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed stosowaniem tego leku. Jeśli jesteś w ciąży, najlepiej unikać stosowania Livmarli.

Livmarli nie wchłania się do krwiobiegu, więc nie przewiduje się, że będzie przenikał do mleka matki. Niemniej jednak zawsze stosuj się do zaleceń lekarza.

Jazda pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ Livmarli na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn jest żaden lub nieistotny.

Livmarli zawiera propylenoglikol i sodu

Ten lek zawiera 364,5 mg propylenoglikolu w każdym ml. Podczas stosowania zgodnie z zalecanym schematem dawkowania w leczeniu SALG, narażenie na propylenoglikol wyniesie maksymalnie 17 mg/kg/dzień. Podczas stosowania zgodnie z zalecanym schematem dawkowania w leczeniu CIFP, narażenie na propylenoglikol wyniesie maksymalnie 50 mg/kg/dzień.

Jeśli Twoje dziecko ma poniżej 5 lat, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem podawania tego leku, szczególnie jeśli używa innych leków zawierających propylenoglikol lub alkohol. Jeśli jesteś w ciąży lub w okresie karmienia piersią lub masz chorobę wątroby lub nerek, nie stosuj tego leku, chyba że zaleci to lekarz. Może być konieczne wykonanie dodatkowych badań podczas stosowania tego leku.

Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę; jest to Essen „bez sodu”.

3. Jak stosować Livmarli

Stosuj się ściśle do wskazań lekarza lub farmaceuty dotyczących stosowania tego leku. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Jaka ilość

• Dawka Livmarli, którą zostanie Ci podana, zależy od Twojej masy ciała. Twój lekarz obliczy dawkę i wskaże, ile powinieneś/powinnaś przyjmować i jaki rozmiar strzykawki doustnej powinieneś/powinnaś używać. Twój lekarz również zanotuje tę informację i inne istotne dane (np. Twoją masę) w specjalnym folderze dla pacjenta. Zawsze noś ze sobą folder dla pacjenta, gdy odwiedzasz lekarza. Nie obliczaj dawki samodzielnie i przyjmuj tylko dawkę, którą obliczył dla Ciebie lekarz. Dawki maraliksybatu podawane pacjentom z SALG i CIFP są różne. Twój lekarz upewni się, że wybierze odpowiednią dawkę dla Ciebie, w zależności od Twojej choroby i masy ciała.

• Dla SALG: dawka docelowa wynosi 380 mikrogramów maraliksybatu na kilogram masy ciała raz dziennie.

- Dawka początkowa wynosi 190 mikrogramów na kilogram masy ciała raz dziennie.

- Dawka zostanie zwiększona do 380 mikrogramów na kilogram masy ciała raz dziennie po tygodniu. Twój lekarz wskaże, kiedy możesz zwiększyć dawkę. Ponadto wskaże, ile powinieneś/powinnaś przyjmować i jaki rozmiar strzykawki doustnej powinieneś/powinnaś używać dla wyższej dawki.

• Dla CIFP: dawka początkowa wynosi 285 mikrogramów na kilogram masy ciała raz dziennie, rano.

• Można ją zwiększyć do 285 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie, a następnie do 570 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie, w zależności od tolerancji.
• Pacjenci poniżej 5 lat i pacjenci z umiarkowaną niedostatecznością czynności wątroby lub nerek nie powinni przyjmować dawek większych niż 285 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie. Twój lekarz wskaże, czy ta ograniczona dawka dotyczy Ciebie lub Twojego dziecka.

Podanie leku

Możesz przyjmować Livmarli z jedzeniem lub na czczo do 30 minut przed jedzeniem, rano.

Podaj dawkę do jamy ustnej za pomocą strzykawki doustnej i połknij ją (patrz Rysunek M). Nie mieszaj roztworu doustnego z pokarmem lub napojami.

Użyj poniższej tabeli, aby upewnić się, że używasz odpowiedniego rozmiaru strzykawki doustnej dla przepisanej dawki:

Upewnij się, że zmierzyłeś dokładnie objętość, aby uniknąć przedawkowania.

Jak przyjmować dawkę tego leku

Krok 1: Wyjmowanie dawki

1.1Aby otworzyć butelkę, zdjąć zatyczkę zabezpieczającą przed dziećmi, naciskając ją mocno w dół i obracając w lewo (przeciwnie do ruchu wskazówek zegara) (patrz Rysunek A). Nie wyrzucaj zatyczki zabezpieczającej przed dziećmi, ponieważ będziesz musiał ją ponownie założyć po wyjęciu dawki.

Rysunek A

1.2Upewnij się, że używasz odpowiedniego rozmiaru strzykawki doustnej dla przepisanej dawki (patrz tabela powyżej). Twój lekarz wskaże, jaki rozmiar strzykawki powinieneś/powinnaś używać.

• Jeśli używasz nowej strzykawki doustnej, wyjmij ją z opakowania (patrz Rysunek B). Wyrzuć opakowanie do kosza na śmieci.
• Jeśli używasz strzykawki doustnej, która była używana wcześniej, upewnij się, że jest czysta i sucha (patrz instrukcje czyszczenia 2.4).

Rysunek B

• Jeśli strzykawka doustna ma nasadkę, zdjąć ją i wyrzucić do kosza na śmieci (patrz Rysunek C).

Rysunek C

Strzykawka ma oznaczenia dawki na cylindrze. Jeden koniec strzykawki ma stożek łączący, który wchodzi do butelki z lekiem. Drugi koniec strzykawki ma uchwyt i tłok, który służy do wyjmowania leku ze strzykawki i podawania go (patrz Rysunek D).

Rysunek D

1.3Pchnij tłok całkowicie w dół, aby usunąć powietrze ze strzykawki (patrz Rysunek E).

Rysunek E

1.4Upewnij się, że usunąłeś zatyczkę zabezpieczającą butelkę i włożyłeś stożek łączący strzykawki do butelki w pozycji pionowej. Stożek łączący strzykawki powinien być dobrze dopasowany do otworu butelki

Rysunek F

1.5Po umieszczeniu strzykawki, obróć butelkę do dołu (patrz Rysunek G).

Rysunek G

1.6Aby wyjąć dawkę z butelki, powoli pociągnij tłok do tyłu, aż tłok wyrówna się z oznaczeniem cylindra strzykawki, które odpowiada przepisanej dawce (patrz Rysunek H). Istnieją dwa rodzaje tłoków, które możesz otrzymać ze strzykawką: tłok z płaskim stożkiem łączącym lub tłok ze stożkiem łączącym zaostrzonym (patrz Rysunek I poniżej kroku 1.6). Zobacz Rysunek I, aby dowiedzieć się, jak wyrównać tłok z przepisaną dawką. W przypadku tłoka ze stożkiem łączącym płaskim, płaski koniec tłoka powinien być wyrównany z oznaczeniem cylindra, które odpowiada przepisanej dawce (Rysunek I.a.). W przypadku tłoka ze stożkiem łączącym zaostrzonym, upewnij się, że płaska i szeroka część pod stożkiem łączącym jest wyrównana z odpowiednim oznaczeniem (Rysunek I.b.).

1.7Sprawdź strzykawkę pod kątem pęcherzyków powietrza. Jeśli zauważysz pęcherzyki powietrza:

• Naciśnij tłok, aby ponownie wprowadzić pęcherzyki powietrza do butelki (patrz Rysunek J).
• Następnie ponownie wyjmij przepisaną dawkę, postępując zgodnie z instrukcjami z kroku 1.6.

1.8Po wyjęciu prawidłowej dawki bez pęcherzyków powietrza, pozostaw strzykawkę w butelce i obróć butelkę do góry (patrz Rysunek K).

Rysunek K

1.9Ostrożnie wyjmij strzykawkę z butelki (patrz Rysunek L). Aby to zrobić, trzymaj butelkę mocno jedną ręką i strzykawkę cylindrem drugą.

• Nie naciśnij tłoka strzykawki podczas tego kroku.

Rysunek L

Krok 2: Podanie dawki

Uwaga:Ty lub Twoje dziecko powinni/powinnaś stać podczas przyjmowania dawki i przez kilka minut po jej podaniu.

2.1Włóż stożek łączący strzykawki doustnej do wnętrza policzka (patrz Rysunek M).

Naciśnij powoli tłok do dołu i wlej delikatnie roztwór doustny do jamy ustnej (patrz Rysunek N).

RysunekMRysunek N

2.2Upewnij się, że Ty/dziecko połykasz dawkę. Jeśli nie jesteś pewien/pewna, czy połknąłeś/aś całą dawkę, nie podawaj kolejnej dawki. Poczekaj, aż nadejdzie czas następnej dawki.

2.3Aby zamknąć butelkę,ponownie nakręć zatyczkę zabezpieczającą przed dziećmi na butelkę, obracając ją w prawo (zgodnie z ruchem wskazówek zegara) (patrz Rysunek O).

Rysunek O

2.4Wyjmij tłok z cylindra strzykawki (patrz Rysunek P) i umyj go wodą po każdym użyciu. Pozwól tłokowi wyschnąć na powietrzu przed ponownym użyciem.

Rysunek P

• Strzykawki doustne można przepłukać wodą, pozostawić do wyschnięcia na powietrzu i ponownie używać przez 130 dni.

Jeśli przyjmujesz więcej Livmarli, niż powinieneś/powinnaś

Poinformuj swojego lekarza, jeśli przyjmujesz więcej Livmarli, niż powinieneś/powinnaś.

Jeśli zapomnisz przyjmować Livmarli

Jeśli zapomnisz przyjmować dawkę, przyjmij następną dawkę o zwykłej porze.

Jeśli przerwiesz leczenie Livmarli

Nie przerywaj leczenia Livmarli bez uprzedniej konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe niepożądane działania

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować niepożądane działania, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają. Mogą wystąpić następujące niepożądane działania w przypadku tego leku.

Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• Biegunka
• Ból brzucha (SALG)

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)

• Ból brzucha (CIFP)
• Zwiększenie enzymów wątrobowych (ALT, AST)

Te niepożądane działania są zwykle łagodne lub umiarkowane i mogą poprawić się podczas kontynuowanego leczenia Livmarli.

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek innego niepożądanego działania, skontaktuj się z lekarzem.

Zgłaszanie niepożądanych działań

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek rodzaju niepożądanego działania, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to możliwe niepożądane działanie, które nie jest wymienione w tej charakterystyce produktu leczniczego. Możesz również zgłaszać je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania, wymieniony w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie niepożądanych działań możesz przyczynić się do dostarczenia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Livmarli

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Ten lek nie wymaga specjalnej temperatury przechowywania. Przechowuj w oryginalnym opakowaniu, aby zabezpieczyć go przed światłem.

Nie używaj tego leku po upływie terminu ważności podanego na pudełku i na butelce po „CAD”. Termin ważności to ostatni dzień miesiąca, który jest wskazany.

Po otwarciu butelki należy ją przechowywać poniżej 30 °C i podawać lek w ciągu 130 dni od otwarcia. Po upływie 130 dni butelkę należy wyrzucić, nawet jeśli nie jest pusta. Zapisz datę otwarcia na butelce Livmarli.

Leków nie wolno wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Poproś farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których już nie potrzebujesz. Dzięki temu pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Livmarli

• Substancją czynną jest maraliksybat (w postaci chlorowodorku).
• Każdy ml roztworu zawiera chlorowodorek maraliksybatu odpowiednik 9,5 mg maraliksybatu.
• Pozostałe składniki to propylenoglikol (E1520) (patrz sekcja 2 „Livmarli zawiera propylenoglikol i sodu”), edetynian disodowy (patrz sekcja 2 „Livmarli zawiera propylenoglikol i sodu”), sukraloza, aromat winogron i woda oczyszczona.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Livmarli jest przezroczystym i bezbarwnym lub lekko żółtym roztworem doustnym. Przechowuje się go w butelkach z plastiku koloru amber o pojemności 30 ml z preinstalowanym adapterem i zabezpieczeniem przed dziećmi z uszczelką z pianki. Trzy rozmiary strzykawek doustnych (0,5 ml, 1 ml i 3 ml) dostarczane w opakowaniu są kompatybilne z preinstalowanym adapterem i zakrętką butelki. Aby upewnić się, że podano odpowiednią dawkę Livmarli, należy skonsultować się z tabelą w sekcji 3 („Jak przyjmować Livmarli”), aby wybrać odpowiedni rozmiar strzykawki doustnej.

Rozmiar opakowania

1 butelka 30 ml z 3 strzykawkami doustnymi (0,5 ml, 1 ml i 3 ml).

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Mirum Pharmaceuticals International B.V.

Kingsfordweg 151

1043 GR Amsterdam,

Holandia

Odpowiedzialny za wytwarzanie

Millmount Healthcare Limited

Block 7 City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji tego prospektu:

Ten lek został zatwierdzony w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadkość tej choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o tym leku.

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.