ЗОЛГЕНСМА 2 x 10^13 ВЕКТОРНИХ ГЕНОМІВ/МЛ РОЗЧИН ДЛЯ ІНФУЗІЙ

Введення

Опис: інформація для користувача

Золгенсма 2 х 1013геномних векторів/мл розчин для інфузії

оназемноген абепарвовек

Цей лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу, що прискорить виявлення нової інформації про його безпеку. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, які могли б виникнути у вашої дитини. Остання частина розділу 4 містить інформацію про те, як повідомляти про ці побічні ефекти.

Прочитайте уважно весь опис перед тим, як цей лікарський засіб буде введений вашій дитині, оскільки він містить важливу інформацію.

• Збережіть цей опис, оскільки вам може знадобитися знову його прочитати.
• Якщо у вас виникли питання, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини.
• Якщо ваша дитина відчуває побічні ефекти, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Див. розділ 4.

Зміст опису

1. Що таке Золгенсма і для чого він використовується
2. Що потрібно знати перед тим, як Золгенсма буде введений вашій дитині
3. Як вводиться Золгенсма
4. Можливі побічні ефекти
5. Збереження Золгенсма
6. Зміст упаковки та додаткова інформація

1. Що таке Золгенсма і для чого він використовується

Що таке Золгенсма

Золгенсма - це тип лікарського засобу, який називається "генною терапією". Він містить активну речовину оназемноген абепарвовек, яка містить генетичний матеріал людини.

Для чого використовується Золгенсма

Золгенсма використовується для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА), рідкої спадкової хвороби.

Як діє Золгенсма

СМА виникає, коли відсутня або є аномальна версія гена, необхідного для виробництва білка, який називається "білком виживання моторних нейронів" (СМН). Недостатність білка СМН призводить до смерті нервів, які контролюють м'язи (моторних нейронів). Це призводить до того, що м'язи слабшають і атрофуються, з подальшою втратою рухової функції.

Цей лікарський засіб діє шляхом надання повністю функціональної копії гена СМН, допомагаючи організму виробляти достатню кількість білка СМН. Ген вводиться в клітини, де він необхідний, за допомогою модифікованого вірусу, який не викликає хвороби у людей.

2. Що потрібно знати перед тим, як Золгенсма буде введений вашій дитині

Не використовуйте Золгенсма

• якщо ваша дитина алергічна на оназемноген абепарвовек або на будь-який інший компонент цього лікарського засобу (включаючи розділ 6).

Попередження та обережність

Лікар вашої дитини перевірить антитіла перед лікуванням, щоб допомогти вирішити, чи підходить цей лікарський засіб для вашої дитини.

Реакції, пов'язані з інфузією, і серйозні алергічні реакції

Побічні ефекти, пов'язані з інфузією, і серйозні алергічні реакції можуть виникнути під час або незабаром після введення Золгенсма вашій дитині. Можливі ознаки, на які потрібно звернути увагу, включають висип, свербіж, блідість шкіри, нудоту, набряк обличчя, губ, рота або горла (що може призвести до труднощів з ковтанням або диханням) та/або зміни частоти серцевих скорочень і артеріального тиску. Повідомте негайно лікаря або медсестру вашої дитини, якщо ви помітили ці чи інші нові ознаки або симптоми під час лікування Золгенсма або незабаром після нього. Перед випискою вашої дитини лікар надасть інформацію про те, що робити, якщо ваша дитина відчуватиме нові побічні ефекти або якщо вони повторяться після виходу з медичного закладу.

Проблеми з печінкою

Поговоріть з лікарем або медсестрою вашої дитини перед тим, як цей лікарський засіб буде введений, якщо ваша дитина мала раніше будь-які проблеми з печінкою. Цей лікарський засіб може призвести до збільшення рівня ферментів (білків, які знаходяться в організмі) печінки або пошкодити печінку. Пошкодження печінки можуть призвести до серйозних ускладнень, таких як ниркова недостатність і смерть. Після введення цього лікарського засобу потрібно звернути увагу на можливі ознаки у вашої дитини, такі як нудота, жовтяниця (біліють очі і шкіра) або зниження рівня свідомості (для більшої інформації див. розділ 4). Повідомте негайно лікаря вашої дитини, якщо ви помітили будь-які симптоми, які можуть свідчити про пошкодження печінки.

Вашій дитині буде проведено аналіз крові для контролю функції печінки перед початком лікування Золгенсма. Також буде проведено регулярні аналізи крові не менше 3 місяців після лікування для виявлення можливих збільшень рівня ферментів печінки.

Інфекція

Інфекція (наприклад, застуда, грип або бронхіоліт) перед або після лікування Золгенсма може призвести до більш серйозних ускладнень. Опікунами і людьми, які перебувають у близькому контакті з пацієнтом, потрібно слідувати рекомендаціям з профілактики інфекційних захворювань (наприклад, гігієна рук, закриття рота під час кашлю/чхання, обмеження контактів). Важливо слідкувати за появою ознак інфекції, таких як кашель, свистящий дихання, чхання, виділення з носа, біль у горлі або гарячка. Повідомте лікаря вашої дитини негайно, якщо ви помітили симптоми, які можуть свідчити про інфекцію до або після лікування Золгенсма.

Регулярні аналізи крові

Цей лікарський засіб може призвести до зниження рівня тромбоцитів у крові (тромбоцитопенія). Важливо слідкувати за появою можливих ознак низького рівня тромбоцитів після введення Золгенсма вашій дитині, таких як синяки або аномальне кровотеча (для більшої інформації див. розділ 4). Більшість випадків низького рівня тромбоцитів були зареєстровані протягом перших трьох тижнів після введення Золгенсма вашій дитині.

Перед початком лікування Золгенсма вашій дитині буде проведено аналіз крові для контролю рівня клітин крові (включаючи червоні кров'яні тіла і тромбоцити), а також рівня тропоніну І у організмі. Також буде проведено аналіз крові для контролю рівня креатиніну, який вказує на функцію нирок. Також буде проведено регулярні аналізи крові протягом певного часу після лікування для виявлення можливих змін рівня тромбоцитів.

Збільшення рівня тропоніну І

Золгенсма може призвести до збільшення рівня білка серця, який називається тропоніном І. Це можна виявити за допомогою лабораторних тестів, які лікар вашої дитини проведе за необхідності.

Аномальна згортання крові в малих судинах (мікроангіопатія тромботична)

Було зареєстровано випадки пацієнтів, які розвинули мікроангіопатію тромботичну, зазвичай протягом перших двох тижнів після лікування Золгенсма. Мікроангіопатія тромботична супроводжується зниженням рівня червоних кров'яних тіл і клітин, які беруть участь у згортанні крові (тромбоцитів), і може бути смертельною. Ці згустки крові можуть вплинути на нирки вашої дитини. Можливо, лікар вашої дитини захоче провести аналіз крові (рівень тромбоцитів) і контролювати артеріальний тиск вашої дитини. Після введення Золгенсма вашій дитині потрібно слідкувати за появою синяків, судом або зниженням кількості сечі (для більшої інформації див. розділ 4). Якщо ваша дитина відчуває будь-які з цих ознак, шукайте медичної допомоги негайно.

Донорство крові, органів, тканин і клітин

Після введення Золгенсма вашій дитині вона не зможе бути донором крові, органів, тканин або клітин. Це пов'язано з тим, що Золгенсма є лікарським засобом генної терапії.

Інші лікарські засоби та Золгенсма

Повідомте лікаря або медсестру вашої дитини, якщо ви приймаєте, приймали недавно або можете приймати будь-які інші лікарські засоби.

Преднізолон

Вашій дитині також буде введено кортикостероїд, такий як "преднізолон", протягом 2 місяців або довше (див. також розділ 3) як частина лікування Золгенсма. Кортикостероїд допоможе контролювати можливе збільшення рівня ферментів печінки у вашої дитини після введення Золгенсма.

Вакцини

Оскільки кортикостероїди можуть вплинути на імунну систему (захист), лікар вашої дитини може вирішити відтермінувати введення деяких вакцинпоки ваша дитина приймає лікування кортикостероїдами. Проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, якщо у вас виникли питання.

Золгенсма містить натрій

Цей лікарський засіб містить 4,6 мг натрію на мл, що відповідає 0,23% від максимальної добової норми споживання натрію в 2 г, рекомендованої ВООЗ для дорослих. Кожна флакона по 5,5 мл містить 25,3 мг натрію, а кожна флакона по 8,3 мл містить 38,2 мг натрію.

Додаткова інформація для батьків/опікунів

Просунута СМА

Золгенсма може врятувати живі моторні нейрони, але не врятує мертві моторні нейрони. Діти з менш серйозними симптомами СМА (наприклад, відсутність рефлексів або зниження м'язового тонусу) можуть мати достатньо живих моторних нейронів і, таким чином, можуть суттєво виграти від лікування Золгенсма. Золгенсма може не діяти так добре у дітей з серйозною м'язовою слабкістю або паралічем, з проблемами дихання або ковтання, або у дітей з значними вадами розвитку (наприклад, дефектами серця), включаючи пацієнтів з СМА типу 0, оскільки може бути обмежена потенційна поліпшення після лікування Золгенсма. Лікар вашої дитини вирішить, чи слід вводити цей лікарський засіб.

Ризик пухлин, пов'язаний із можливим введенням вектора в ДНК

Існує можливість того, що лікування, подібне до Золгенсма, може бути введено в ДНК клітин людського організму. Таким чином, Золгенсма може сприяти ризику пухлин. Про це потрібно поговорити з лікарем вашої дитини. У разі появи пухлини лікар вашої дитини може попросити взяти зразок для оцінки.

Гігієна

Можливо, що активна речовина Золгенсма буде тимчасово виділятися через відходи організму вашої дитини, які називаються "виділеннями". Батькам і опікунам потрібно дотримуватися доброї гігієни рук протягом місяця після введення Золгенсма вашій дитині. Використовуйте захисні рукавички при прямому контакті з рідинами або відходами організму вашої дитини, а потім ретельно мийте руки з мильним розчином і теплою водою, або антисептиком для рук на основі алкоголю. Використовуйте подвійний пакет для видалення використаних підгузків і інших відходів. Використані підгузки можна видалити з домашнім сміттям.

Ви повинні дотримуватися цих інструкцій протягом місяця після лікування вашої дитини Золгенсма. Проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, якщо у вас виникли питання.

3. Як вводиться Золгенсма

Золгенсма буде введено вашій дитині лікарем або медсестрою, який пройшов спеціальну підготовку з лікування хвороби вашої дитини.

Лікар розрахує кількість Золгенсма, яку ваша дитина отримає, залежно від ваги дитини. Золгенсма буде введено внутрішньовенно (в вену) за допомогою однієї інфузії (капельниці) протягом приблизно 1 години.

Золгенсма буде введено вашій дитині тільки ОДИН РАЗ.

Вашій дитині також буде введено преднізолон (або інший кортикостероїд) перорально, який буде розпочато за 24 години до введення Золгенсма. Доза кортикостероїду також залежатиме від ваги вашої дитини. Лікар вашої дитини розрахує загальну дозу для введення.

Ваша дитина буде отримувати лікування кортикостероїдами щоденно протягом приблизно 2 місяців після введення Золгенсма, або до тих пір, поки рівень ферментів печінки не знизиться до прийнятного рівня. Лікар буде знижувати дозу кортикостероїду до тих пір, поки не зможе його скасувати повністю.

Якщо у вас виникли питання, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей лікарський засіб може призвести до побічних ефектів, хоча не всі люди їх відчувають.

Шукайте медичної допомоги негайноякщо ваша дитина відчуває будь-які з наступних серйозних побічних ефектів:

Часті(це можуть бути до 1 з 10 осіб):

• синяки або кровотеча, які тривають довше ніж зазвичай, якщо дитина травмувалася - це можуть бути ознаки зниження рівня тромбоцитів

Рідкі(це можуть бути до 1 з 100 осіб):

• нудота, жовтяниця (біліють очі і шкіра) або зниження рівня свідомості. Це можуть бути ознаки пошкодження печінки (включаючи ниркову недостатність).
• запальні реакції, судоми (атаки) або зниження виділення сечі, це можуть бути ознаки мікроангіопатії тромботичної.
• реакції, пов'язані з інфузією (див. розділ 2, "Попередження та обережність").

Рідкісні(це можуть бути до 1 з 1000 осіб):

• серйозні алергічні реакції (див. розділ 2, "Попередження та обережність").

Проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, якщо ваша дитина відчуває будь-які інші побічні ефекти. Це можуть включати:

Часті(це можуть бути до 1 з 10 осіб)

• збільшення рівня ферментів печінки, виявлене під час аналізу крові.

Рідкі(це можуть бути до 1 з 10 осіб):

• нудота;
• гарячка.
• збільшення рівня тропоніну І (білка серця) під час аналізу крові.

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо ваша дитина відчуває будь-які побічні ефекти, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Ви також можете повідомити про них безпосередньо через національну систему повідомлення, вказану в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти надати більше інформації про безпеку цього лікарського засобу.

5. Збереження Золгенсма

Тримайте цей лікарський засіб поза зоною досяжності дітей.

Ця інформація призначена для медичних працівників, які підготували і ввели лікарський засіб.

Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, вказаного на етикетці флакона і на коробці після "CAD". Термін придатності - останній день місяця, який вказано.

Флакони перевозяться в замороженому стані (при температурі -60°C або нижче).

Після отримання флакони повинні бути негайно охолоджені до температури між 2°C і 8°C, і зберігатися в оригінальній коробці. Лікування Золгенсма повинно бути розпочато протягом 14 днів після отримання флаконів.

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Не використані лікарські засоби або матеріали відходів повинні бути видалені згідно з місцевими правилами щодо управління біологічними відходами. Оскільки цей лікарський засіб вводиться лікарем, лікар відповідає за правильне видалення продукту. Ці заходи допоможуть захистити навколишнє середовище.

6. Зміст упаковки та додаткова інформація

Склад Золгенсм

• Активний інгредієнт - онасемноген абепарвовек. Кожна флакон містить онасемноген абепарвовек з номінальною концентрацією 2 × 10^13 векторних геномів/мл.
• Інші компоненти - трометамін, хлорид магнію, хлорид натрію, полоксамер 188, хлоридна кислота (для регулювання pH) та вода для ін'єкційних препаратів.

Вигляд продукту та вміст упаковки

Золгенсма - прозора або легка опалесцентна ін'єкційна розчин, безбарвна або злегка білувата.

Золгенсма може постачатися у флаконах, які містять номінальний об'єм 5,5 мл або 8,3 мл. Кожен флакон призначено для одноразового використання.

Кожна коробка містить від 2 до 14 флаконів.

Власник дозволу на продаж

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Ірландія

Виробник

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Ірландія

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Австрія

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Нюрнберг

Німеччина

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Нюрнберг

Німеччина

Для отримання додаткової інформації про цей препарат зверніться до місцевого представника власника дозволу на продаж:

Дата останнього перегляду цієї інструкції

Інші джерела інформації

Детальна інформація про цей препарат доступна на сайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu/. Також існують посилання на інші сайти про рідкісні захворювання та орфанні препарати.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Ця інформація призначена лише для медичних працівників:

Важливо: перед використанням препарату зверніться до інструкції/резюме характеристик продукту.

Кожен флакон призначено для одноразового використання.

Цей препарат містить генетично модифіковані організми. При роботі з ним слід дотримуватися місцевих правил щодо утилізації біологічних відходів.

Обробка

• Золгенсма повинна оброблятися асептично в стерильних умовах.
• При обробці або введенні Золгенсм слід використовувати індивідуальний захист (включаючи рукавички, захисні окуляри, рукави та лабораторний халат). Медичний персонал не повинен працювати з Золгенсмою, якщо у них є порізи або подряпини на шкірі.
• Всі розливи Золгенсм повинні бути видалені за допомогою гасових тканин, а місце розливу повинно бути дезінфіковано розчином гіпохлориду натрію, після чого слід використовувати тканини з алкоголем. Усі матеріали, використані для очищення, повинні бути розміщені у подвійній поліетіленовій袋 та видалені згідно з місцевими правилами щодо утилізації біологічних відходів.
• Утилізація всіх матеріалів, які могли вступити в контакт з Золгенсмою (наприклад, флакони, всі матеріали, використані для ін'єкції, включаючи голки та стерильні тканини), повинна здійснюватися згідно з місцевими правилами щодо утилізації біологічних відходів.

Навмисне піддання впливу

Слід уникати навмисного піддання впливу Золгенсм.

У разі випадкового піддання впливу шкіри слід ретельно промити місце підданого впливу водою та мильним розчином протягом щонайменше 15 хвилин. У разі підданого впливу очей слід ретельно промити місце підданого впливу водою протягом щонайменше 15 хвилин.

Зберігання

Флакони повинні транспортуватися замороженими (при температурі -60°C або нижчій). Після отримання флакони повинні бути відразу охолоджені до температури між 2°C та 8°C та зберігатися в оригінальній упаковці. Лікування Золгенсмою повинно бути розпочато протягом 14 днів після отримання флаконів. На упаковці слід вказати дату отримання перед зберіганням препарату в холодильнику.

Підготовка

Флакони повинні бути розморозлені перед використанням:

• Для упаковок, які містять до 9 флаконів - розморозити протягом приблизно 12 годин у холодильнику (2°C до 8°C) або 4 годин при кімнатній температурі (20°C до 25°C).
• Для упаковок, які містять до 14 флаконів - розморозити протягом приблизно 16 годин у холодильнику (2°C до 8°C) або 6 годин при кімнатній температурі (20°C до 25°C).

Не використовувати Золгенсму без попереднього розморозження.

Після розморозження препарат не повинен бути знову заморожений.

Після розморозження флакон Золгенсм повинен бути повільно повернутий. НЕ ВИТРЯСАТИ.

Не використовувати цей препарат, якщо після розморозження та перед введенням спостерігаються частинки або забарвлення.

Після розморозження Золгенсма повинна бути введена якнайшвидше.

Введення

Золгенсма повинна бути введена пацієнтам лише ОДИН РАЗ.

Доза Золгенсм та точна кількість флаконів, необхідна для кожного пацієнта, обчислюється на основі ваги пацієнта (див. розділи 4.2 та 6.5 інструкції/резюме характеристик продукту).

Для введення Золгенсм слід витягнути повний об'єм дози в шприці. Після витягування об'єму дози в шприці його слід введення протягом 8 годин. Видалити весь повітря з шприця перед введенням пацієнтові шляхом внутрішньовенної інфузії через венозний катетер. Рекомендується вставити допоміжний катетер (резервний) у разі блокування основного катетера.

Золгенсма повинна бути введена за допомогою шприца, у вигляді єдиної внутрішньовенної інфузії тривалістю приблизно 60 хвилин. Її слід вводити виключно у вигляді внутрішньовенної інфузії. Не слід вводити у вигляді швидкої внутрішньовенної ін'єкції або болюсу. Після закінчення інфузії слід промити лінію розчином хлориду натрію 9 мг/мл (0,9%) для ін'єкцій.

Утилізація

Утилізація незастосованого препарату та всіх матеріалів, які вступили в контакт з ним, повинна здійснюватися згідно з місцевими правилами щодо утилізації біологічних відходів.

Може відбуватися тимчасова екскреція Золгенсм, головним чином через corporal відходи. Слід надати наступні інструкції опікунам та членам сім'ї пацієнтів щодо належного поводження з рідинами та corporal відходами пацієнтів:

• Слід дотримуватися належної гігієни рук (використання захисних рукавичок та подальше ретельне промивання рук з мильним розчином та теплою водою, або дезінфікуючий засіб для рук на основі алкоголю) при безпосередньому контакті з рідинами та corporal відходами пацієнта протягом щонайменше одного місяця після лікування Золгенсмою.
• Відкидні підгузники повинні бути розміщені у подвійних пластикових袋 та можуть бути видалені разом з домашнім сміттям.