ЛЮКСТУРНА 5 x 10¹² ГЕНОВЕКТОРНЫХ ЕДИНИЦ/МЛ КОНЦЕНТРАТ И РАСТВОРИТЕЛЬ ДЛЯ ПРИГОТОВЛЕНИЯ ИНЪЕКЦИОННОГО РАСТВОРА

Введение

Проспект: информация для пациента

Люкстурна 5× 1012геномные векторы/мл концентрат и растворитель для инъекционного раствора

воретиген непарвовек

Это лекарство подлежит дополнительному мониторингу, что ускорит обнаружение новой информации о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о нежелательных реакциях, которые у вас могут возникнуть. В конце раздела 4 содержится информация о том, как сообщать о этих нежелательных реакциях.

Прочитайте весь проспект внимательно перед тем, как вам будет введено это лекарство, поскольку в нем содержится важная информация для вас.

• Сохраните этот проспект, поскольку вам может потребоваться прочитать его снова.
• Если у вас есть какие-либо вопросы, проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой.
• Если вы испытываете нежелательные реакции, проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этом проспекте. См. раздел 4.

Содержание проспекта:

1. Что такое Люкстурна и для чего она используется
2. Что вам нужно знать перед началом приема Люкстурны
3. Как вводится Люкстурна
4. Возможные нежелательные реакции
5. Как хранить Люкстурну
6. Содержание упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Люкстурна и для чего она используется

Люкстурна - это препарат генной терапии, содержащий активное вещество воретиген непарвовек.

Люкстурна используется для лечения взрослых и детей с потерей зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями в гене RPE65.Эти мутации препятствуют производству организмом необходимого для зрения белка и приводят к потере зрения и возможной слепоте.

Активное вещество Люкстурны, воретиген непарвовек, - это модифицированный вирус, содержащий копию гена RPE65. После введения этот ген попадает в клетки сетчатки, слой на задней части глаза, который обнаруживает свет. Это позволяет сетчатке производить необходимые для зрения белки. Вирус, используемый для введения гена, не вызывает заболевания у людей.

Люкстурна будет введена вам только в том случае, если генетические тесты покажут, что ваша потеря зрения вызвана мутациями в гене RPE65.

2. Что вам нужно знать перед началом приема Люкстурны

Не принимайте Люкстурну

• Если вы аллергичны к воретигену непарвовеку или к любому другому компоненту этого лекарства (перечисленному в разделе 6)
• Если у вас есть инфекция глаза
• Если у вас есть воспаление глаза

Если вы испытываете любую из вышеуказанных ситуаций или если вы не уверены, проконсультируйтесь с вашим врачом перед введением Люкстурны.

Предостережения и меры предосторожности

Перед началом лечения Люкстурной:

• Сообщите вашему врачу, если у вас есть признаки глазной инфекции или воспаления, например, если у вас есть покраснение глаз, чувствительность к свету, отек глаза или боль в глазах.
• Сообщите вашему врачу, если у вас есть активная инфекция любого типа. Ваш врач может отложить ваше лечение до тех пор, пока инфекция не пройдет, поскольку это лекарство может затруднить борьбу с инфекцией. См. также раздел 3.

После введения Люкстурны:

• Немедленно проконсультируйтесь с вашим врачом, если ваш глаз/глаза становятся красными, если вы испытываете боль в глазах, чувствительность к свету, видите вспышки или плавающие предметы, или если вы заметили ухудшение или размытое зрение.
• Вам следует избегать авиаперелетов или других поездок на высокие высоты до тех пор, пока ваш врач не скажет вам об этом. Во время лечения этим лекарством врач вводит воздушный пузырь в глаз, который ваш организм медленно абсорбирует. До тех пор, пока пузырь не будет полностью абсорбирован, авиаперелет или другая поездка на высокую высоту может вызвать рост пузыря и привести к повреждению глаз, включая потерю зрения. Проконсультируйтесь с вашим врачом перед поездкой.

• Вам следует избегать плавания из-за повышенного риска глазной инфекции. Проконсультируйтесь с вашим врачом перед тем, как пойти плавать после введения Люкстурны.
• Вам следует избегать интенсивной физической активности из-за повышенного риска травмы глаза. Проконсультируйтесь с вашим врачом перед началом интенсивной физической активности после введения Люкстурны.
• У вас могут быть временные нарушения зрения, такие как чувствительность к свету и размытое зрение. Сообщите вашему врачу о любых нарушениях зрения, которые вы испытываете. Ваш врач может помочь вам уменьшить любые неудобства, вызванные этими временными нарушениями.
• Активное вещество Люкстурны может временно выделяться с слезами. Вы и ваш опекун должны помещать повязки и материалы для утилизации, которые находились в контакте со слезами и носовыми выделениями, в герметичные пакеты перед утилизацией. Вам следует соблюдать эти меры предосторожности в течение 14 дней.
• Вы не сможете жертвовать кровь, органы, ткани и клетки для трансплантации после лечения Люкстурной.

Дети и подростки

Люкстурна не изучалась у детей младше четырех лет. Данные ограничены.

Другие лекарства и Люкстурна

Сообщите вашему врачу, если вы принимаете, недавно принимали или можете принимать любое другое лекарство.

Беременность, лактация и фертильность

Если вы беременны или кормите грудью, считаете, что можете быть беременной или планируете стать беременной, проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой перед введением Люкстурны.

Неизвестны эффекты этого лекарства на беременность и плод. Как меру предосторожности, не следует вводить Люкстурну во время беременности.

Люкстурна не изучалась у женщин во время лактации. Неизвестно, проникает ли она в грудное молоко. Сообщите вашему врачу, если вы кормите грудью или планируете это делать. Ваш врач поможет вам решить, следует ли прекратить лактацию или не вводить Люкстурну, учитывая пользу лактации для вашего ребенка и пользу Люкстурны для вас.

Вождение и использование машин

У вас могут быть временные нарушения зрения после введения Люкстурны. Не驾驶уйте транспортные средства и не используйте тяжелые машины до тех пор, пока ваше зрение не восстановится. Проконсультируйтесь с вашим врачом перед возобновлением этих hoạtностей.

Люкстурна содержит натрий

Это лекарство содержит менее 1 ммоль натрия (23 мг) на дозу, что означает, что оно практически не содержит натрия.

3. Как вводится Люкстурна

Люкстурна будет введена вам в операционной опытными офтальмологами. Люкстурна вводится под анестезией. Ваш врач расскажет вам об анестезии и о том, как она будет введена.

Ваш врач выполнит операцию на глазу, чтобы удалить прозрачный гель, заполняющий глаз, а затем введет Люкстурну trựcственно в сетчатку, тонкий светочувствительный слой на задней части глаза. Эта процедура будет повторена на другом глазу не менее чем через 6 дней. Вам придется оставаться под наблюдением после операции в течение нескольких часов после каждой процедуры, чтобы контролировать ваше восстановление и наблюдать за побочными реакциями операции или анестезии.

Перед началом лечения Люкстурной ваш врач может назначить вам лекарство, которое подавляет вашу иммунную систему (естественные защитные механизмы организма), чтобы она не пыталась бороться с Люкстурной при ее введении. Важно принимать это лекарство согласно инструкциям вашего врача. Не прекращайте принимать лекарство без предварительной консультации с вашим врачом.

Если вы получите больше Люкстурны, чем необходимо

Поскольку это лекарство будет введено вам врачом, маловероятно, что вам будет введено больше лекарства, чем необходимо. Если это произойдет, ваш врач будет лечить симптомы по мере необходимости. Сообщите вашему врачу или медсестре, если у вас есть какие-либо проблемы со зрением.

Если у вас есть какие-либо другие вопросы о использовании этого лекарства, проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой.

4. Возможные нежелательные реакции

Как и все лекарства, это лекарство может вызывать нежелательные реакции, хотя не все люди испытывают их.

Могут возникнуть следующие нежелательные реакции, связанные с Люкстурной:

Частые (могут возникнуть у до 1 из 10 человек)

• Отложения под сетчаткой

Частота не известна (не может быть оценена по доступным данным)

• Атрофия (хорио)ретины

Могут возникнуть следующие нежелательные реакции, связанные с процедурой введения:

Очень частые (могут возникнуть у более 1 из 10 человек)

• Покраснение глаз
• Катаракта (помутнение хрусталика)
• Увеличение давления в глазу

Частые (могут возникнуть у до 1 из 10 человек)

• Разрыв сетчатки
• Боль в глазах
• Отек глаз
• Отслоение сетчатки
• Кровотечение в задней части глаза
• Боль или увеличение дискомфорта в глазу
• Размытое зрение из-за дыры в сетчатке
• Истончение поверхности глаза (деллен)
• Глазное раздражение
• Глазное воспаление
• Чувство инородного тела в глазу
• Глазные неприятности
• Аномалии в задней части глаза
• Тошнота (рвота), рвота, боль в животе (абдоминальная), боль в губах
• Изменение электрической активности сердца
• Головная боль, головокружение
• Кожная сыпь, отек лица
• Тревога
• Проблемы, связанные с установкой дыхательной трубки в трахею
• Разрыв хирургической раны

Неизвестные (частота не может быть оценена по доступным данным)

• Помутнение стекловидного тела глаза (витреальные опacities)
• Атрофия (хорио)ретины

Повреждение тканей глаза может сопровождаться кровотечением, воспалением и повышенным риском инфекции. Происходит снижение зрения в дни после операции, которое обычно улучшается; сообщите вашему врачу, если зрение не восстанавливается.

Сообщение о нежелательных реакциях

Если вы испытываете любую нежелательную реакцию, проконсультируйтесь с вашим врачом или медсестрой, даже если это нежелательные реакции, которые не указаны в этом проспекте. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомления, включенную в Приложение V. Сообщая о нежелательных реакциях, вы можете внести свой вклад в предоставление более полной информации о безопасности этого лекарства.

5. Хранение Люкстурны

Люкстурна будет храниться медицинскими работниками в их медицинском учреждении.

Концентрат и растворитель должны транспортироваться и храниться при температуре ≤ -65 °C. После размораживания лекарство не должно быть повторно заморожено и должно храниться при комнатной температуре (ниже 25 °C).

Не используйте это лекарство после даты истечения срока годности, указанной на этикетке и упаковке после "Срок годности".

6. Содержание упаковки и дополнительная информация

Состав Люкстурны

• Активное вещество - воротиген непарвовек. Каждый мл концентрата содержит 5 × 10^12 геномных векторов (vg). Концентрат (одноразовый флакон 2 мл с извлекаемым объемом 0,5 мл) требует разбавления в 1:10 перед введением.
• Каждая доза разбавленного раствора содержит 1,5 × 10^11 геномных векторов воротигена непарвовека в объеме 0,3 мл.
• Другие вспомогательные вещества концентрата - хлорид натрия (см. «Люкстурна содержит натрий» в конце раздела 2 этого листка-вкладыша), дигидрогенфосфат натрия моногидрат (для регулирования pH), дигидрогенфосфат натрия дигидрат (для регулирования pH), полоксамер 188 и вода для инъекционных препаратов.
• Растворитель содержит хлорид натрия (см. конец раздела 2), дигидрогенфосфат натрия моногидрат (для регулирования pH), дигидрогенфосфат натрия дигидрат (для регулирования pH), полоксамер 188 и воду для инъекционных препаратов.

Этот препарат содержит генетически модифицированные организмы.

Внешний вид Люкстурны и содержание упаковки

Люкстурна - прозрачный и бесцветный концентрат для приготовления раствора для субретинального введения, представленный в прозрачном пластиковом флаконе. Растворитель - прозрачная и бесцветная жидкость, представленная в прозрачном пластиковом флаконе.

Каждая алюминиевая упаковка содержит картонную коробку, включающую 1 флакон концентрата объемом 0,5 мл и 2 флакона растворителя (каждый содержит 1,7 мл).

Владелец разрешения на маркетинг

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Ирландия

Производитель

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Нюрнберг

Германия

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Нюрнберг

Германия

Для получения дополнительной информации о этом препарате можно обратиться к местному представителю владельца разрешения на маркетинг:

Дата последнего пересмотра этого листка-вкладыша:

Другие источники информации

Этот листок-вкладыш доступен в формате аудиофайла и в увеличенном шрифте на сайте: http://www.voretigeneneparvovec.support

Подробная информация о этом препарате доступна на сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Эта информация предназначена только для медицинских специалистов:

Меры предосторожности, которые следует принимать перед обращением с препаратом или его введением

Этот препарат содержит генетически модифицированные организмы. При подготовке или введении воротигена непарвовека следует использовать средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки).

Давление внутри глаза должно быть адекватно контролируемо и должно быть отслежено до и после введения препарата.

После введения пациентам следует рекомендовать немедленно сообщать о любых симптомах, которые могут указывать на эндофтальмит или отслойку сетчатки, и они должны быть адекватно behandены.

Подготовка перед введением

Каждая упаковка, содержащая 1 флакон концентрата и 2 флакона растворителя, предназначена для одноразового использования.

Люкстурна следует визуально осмотреть перед введением. Если обнаружены частицы, мутность или изменение цвета, флакон одноразового использования не должен быть использован.

Подготовка Люкстурны должна быть проведена в течение 4 часов до начала процедуры введения, в асептических условиях и в соответствии с рекомендуемой процедурой.

Разморозить при комнатной температуре один флакон концентрата и два флакона растворителя. После размораживания 3 флаконов (1 флакон концентрата и 2 флакона растворителя) следует начать разбавление. Аккуратно встряхнуть флаконы 5 раз, чтобы смешать содержимое.

Осмотреть на наличие видимых частиц или bấtых аномалий. Если обнаружены какие-либо аномалии или видимые частицы, следует уведомить владельца разрешения на маркетинг, и продукт не должен быть использован.

Перелить 2,7 мл растворителя из двух размороженных флаконов и выдать с помощью шприца объемом 3 мл в стерильный пустой стеклянный флакон объемом 10 мл.

Для разбавления вынуть 0,3 мл размороженного концентрата с помощью шприца объемом 1 мл и добавить в стерильный флакон объемом 10 мл, содержащий растворитель. Аккуратно встряхнуть флакон не менее 5 раз для адекватного смешивания. Осмотреть на наличие видимых частиц. Разбавленный раствор должен быть прозрачным или слегка опалесцирующим. Пометить стеклянный флакон объемом 10 мл, содержащий разбавленный концентрат, следующим образом: «Люкстурна, разбавленная».

Не следует готовить шприцы, если флакон имеет какие-либо повреждения или если обнаружены видимые частицы. Подготовить шприцы для введения, вынув 0,8 мл разбавленного раствора в стерильный шприц объемом 1 мл. Повторить один и тот же процесс, чтобы подготовить резервный шприц. Шприцы, наполненные препаратом, должны быть транспортированы до операционной в специальном контейнере для этой цели.

Меры, которые следует принимать в случае случайного воздействия

Следует избегать случайного воздействия. Следует соблюдать местные правила биобезопасности при подготовке, введении и обращении с воротигеном непарвовеком.

• Следует использовать средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки) при обращении или введении воротигена непарвовека.
• Следует избегать случайного воздействия воротигена непарвовека, включая контакт с кожей, глазами и слизистыми оболочками. Следует закрыть любые раны перед обращением с этим препаратом.
• Любые разливы воротигена непарвовека следует обрабатывать вируцидным агентом, таким как хлорид натрия 1%, и высушить с помощью абсорбирующих материалов.
• Все материалы, которые могли вступить в контакт с воротигеном непарвовеком (например, флакон, шприц, игла, ватные шарики, перчатки, маски или бинты), следует утилизировать в соответствии с местными правилами биобезопасности.

Случайное воздействие

• В случае случайного профессионального воздействия (например, брызг в глаза или на слизистые оболочки) следует промыть водой в течение не менее 5 минут.
• В случае воздействия на поврежденную кожу или при проколе иглой следует тщательно очистить пораженную область водой и мылом и/или дезинфицирующим средством.

Меры предосторожности, которые следует принимать при утилизации препарата

Этот препарат содержит генетически модифицированные организмы. Утилизация неиспользованного препарата и всех материалов, которые вступили в контакт с ним, должна быть проведена в соответствии с местными правилами утилизации фармацевтических отходов.

Дозировка

Лечение должно быть начато и введено опытным хирургом-офтальмологом в области хирургии макулы.

Пациенты получают единственную дозу воротигена непарвовека в размере 1,5 × 10^11 геномных векторов в каждом глазу. Каждая доза вводится в субретинальное пространство в общем объеме 0,3 мл. Введение должно быть проведено индивидуально в каждом глазу в разные дни в течение короткого интервала не менее 6 дней между каждой хирургической процедурой.

Иммуномодулирующая схема

До начала иммуномодулирующей схемы и до введения воротигена непарвовека пациента следует осмотреть на наличие симптомов активного инфекционного заболевания любой природы, и в случае такого заболевания начало лечения должно быть отложено до тех пор, пока пациент не выздоровеет.

Рекомендуется начать иммуномодулирующую схему за 3 дня до введения воротигена непарвовека в первый глаз, следующую описанной ниже схеме (Таблица 1). Начало иммуномодулирующей схемы для второго глаза должно следовать одной и той же схеме и должно заменить иммуномодулирующую схему для первого глаза.

Таблица1Иммуномодулирующая схема до и после операции для каждого глаза

Особые популяции

Пациенты пожилого возраста

Безопасность и эффективность воротигена непарвовека не установлены у пациентов ≥ 65 лет. Данные ограничены. Однако коррекция дозы не требуется у пациентов пожилого возраста.

Нарушения функции печени и почек

Безопасность и эффективность воротигена непарвовека не установлены у пациентов с нарушениями функции печени или почек. Коррекция дозы не требуется у этих пациентов (см. раздел 5.2).

Педиатрическая популяция

Безопасность и эффективность воротигена непарвовека не установлены у детей младше 4 лет. Данные ограничены. Коррекция дозы не требуется у педиатрических пациентов.

Способ введения

Субретинальное введение.

Люкстурна - стерильный концентрат для приготовления раствора для субретинального введения, требующий размораживания и разбавления перед введением.

Этот препарат не должен быть введен внутривитреально.

Люкстурна - одноразовый флакон для единственного введения в один глаз. Препарат вводится субретинально после выполнения витрэктомии в каждом глазу. Не следует вводить слишком близко к фовеа, чтобы сохранить целостность фовеа.

Введение воротигена непарвовека должно быть проведено в операционной под контролем асептических условий. Перед процедурой пациенту следует вводить адекватную анестезию. Зрачок глаза, в который будет введен препарат, должен быть расширен, и перед операцией следует вводить антибиотик широкого спектра действия по офтальмологической практике.

Введение

Следовать описанным ниже шагам, чтобы ввести воротиген непарвовек пациентам:

• После разбавления Люкстурны следует визуально осмотреть перед введением. Если обнаружены частицы, мутность или изменение цвета, препарат не должен быть использован.
• Подключить шприц, содержащий разбавленный препарат, к трубке расширения и канюле для субретинального введения. Препарат следует вводить медленно через трубку расширения и канюлю для субретинального введения, чтобы удалить любые воздушные пузырьки из системы.
• Объем препарата, доступного для введения, подтверждается в шприце путем выравнивания кончика поршня с линией, обозначающей 0,3 мл.
• После завершения витрэктомии Люкстурна вводится субретинально с помощью канюли для субретинального введения, введенной через pars plana.
• Под прямым визуальным контролем кончик канюли для субретинального введения помещается в контакт с поверхностью сетчатки. Рекомендуемое место введения должно быть расположено вдоль верхней сосудистой дуги, не менее чем в 2 мм от центра фовеа. Вводится медленно небольшое количество препарата до тех пор, пока не будет наблюдаться начальное субретинальное образование, и затем оставшийся объем вводится медленно до тех пор, пока не будут введены все 0,3 мл (Рисунок 1).

Рисунок1Кончик канюли для субретинального введения, помещенный в рекомендованное место введения (вид хирурга)

• После завершения введения канюлю для субретинального введения следует удалить из глаза.
• После введения любой неиспользованный препарат следует утилизировать. Резервный шприц не должен быть сохранен.
• Следует тщательно провести замену жидкости и воздуха, избегая дренажа жидкости вблизи ретинотомии, созданной для субретинального введения.
• В послеоперационном периоде голову следует положить в супинированное положение сразу же и поддерживать в течение 24 часов после выписки пациента.