MEPSEVII 2 mg/ml CONCENTRADO PARA SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO

Introdução

Prospecto: informação para o utilizador

Mepsevii 2mg/ml concentrado para solução para infusão

vestronidase alfa

Este medicamento está sujeito a acompanhamento adicional, o que agilizará a detecção de nova informação sobre a sua segurança. Pode contribuir comunicando os efeitos adversos que possa ter. A parte final da secção 4 inclui informação sobre como comunicar estes efeitos adversos.

Leia todo o prospecto atentamente antes de começar a usar este medicamento, porque contém informação importante para si.

• Conserva este prospecto, porque pode ter que voltar a lê-lo.
• Se tiver alguma outra dúvida, consulte o seu médico.
• Este medicamento foi prescrito apenas para si, e não deve dá-lo a outras pessoas, mesmo que tenham os mesmos sintomas que si, porque pode prejudicá-las.
• Se experimentar efeitos adversos, consulte o seu médico, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto (ver secção 4).

Conteúdo do prospecto

1. O que é Mepsevii e para que é utilizado
2. O que precisa saber antes de começar a receber Mepsevii
3. Como é administrado Mepsevii
4. Possíveis efeitos adversos
5. Conservação de Mepsevii
6. Conteúdo do envase e informação adicional

1. O que é Mepsevii e para que é utilizado

O que é Mepsevii

Mepsevii contém uma enzima recombinante humana chamada vestronidase alfa. Esta pertence a um grupo de medicamentos chamado "tratamentos de substituição enzimática". É administrada a adultos e crianças de todas as idades com MPS VII para tratar as manifestações não neurológicas da doença (mucopolissacaridose VII, também conhecida como síndrome de Sly).

O que é a MPS VII

A MPS VII é uma doença genética hereditária e na qual o corpo não produz uma quantidade suficiente de uma enzima conhecida como beta-glucuronidase.

• Esta enzima decompõe os mucopolissacáridos, que são um tipo de açúcares.
• Os mucopolissacáridos são fabricados pelo organismo e ajudam a formar os ossos, os cartílagos, a pele e os tendões.
• Estes açúcares são reciclados constantemente: são criados novos e destruídos os antigos.
• Se não houver suficiente beta-glucuronidase, parte destes açúcares se deposita nas células, produzindo danos no organismo.

Como actua Mepsevii

Este medicamento substitui a beta-glucuronidase, facilitando a decomposição dos açúcares que se depositam nos tecidos das pessoas com MPS VII, evitando que se acumulem e causem os sintomas da doença.

• O tratamento pode melhorar alguns sinais e sintomas da doença, como os problemas de marcha e o cansaço.

Se o tratamento for iniciado em uma fase precoce da infância, pode-se retardar a progressão da doença e reduzir o dano permanente.

2. O que precisa saber antes de começar a receber Mepsevii

Não receba Mepsevii

• se for alérgico à vestronidase alfa ou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na secção 6).

Advertências e precauções

Consulte o seu médico antes de receber Mepsevii.

Os efeitos do tratamento com vestronidase alfa serão avaliados de forma periódica e, se não se observarem efeitos benéficos claros (incluindo a estabilização das manifestações clínicas da doença), será avaliada a suspensão definitiva do tratamento. A suspensão do tratamento pode provocar um agravamento considerável do estado clínico do paciente.

Deve saber que a administração de vestronidase alfa não corrige as complicações irreversíveis da doença (p. ex., deformidades ósseas).

Examine os efeitos adversos

• Pode sofrer uma reação à administração do fármaco conhecida como "reação à perfusão". Esta inclui qualquer efeito adverso que ocorra durante a perfusão ou no dia seguinte, incluindo uma reação alérgica (ver secção 4 "Possíveis efeitos adversos"). Se sofrer uma reação à perfusão, comunique-a de imediato ao médico.
• Se sofrer uma reação alérgica durante a perfusão, o médico pode reduzir ou interromper a perfusão. É possível que o médico lhe administre (ou tenha administrado) também outros medicamentos para tratar a reação alérgica, como um antihistamínico, um corticoide ou um antipirético (um medicamento que reduz a febre).

Outros sintomas que deve examinar

• Se sofrer dor no pescoço ou nas costas, nota formigamento nos braços ou nas pernas, ou experimenta perda de controlo dos esfíncteres, comunique-o imediatamente ao médico.Estes sintomas podem constituir sinais de uma doença causada por uma compressão da medula espinal.

Outros medicamentos e Mepsevii

Informa o seu médico se está a utilizar, utilizou recentemente ou possa ter que utilizar qualquer outro medicamento.

Gravidez e lactação

Se está grávida ou em período de amamentação, acredita que possa estar grávida ou tem intenção de engravidar, consulte o seu médico antes de utilizar este medicamento.

A menos que seja absolutamente necessário, não lhe será administrado Mepsevii se estiver grávida. Comente com o seu médico se os benefícios de Mepsevii são maiores que os possíveis riscos para o bebé não nato, porque não existe experiência sobre o uso de Mepsevii durante a gravidez.

Desconhece-se se Mepsevii passa para o leite materno, mas não é de esperar que o medicamento passe para o seu bebé. Comente com o seu médico se os benefícios de Mepsevii durante a amamentação são maiores que os possíveis riscos para o bebé.

Condução e uso de máquinas

Não é provável que Mepsevii afete a condução de veículos ou o uso de máquinas.

Mepsevii contém sódio

Este medicamento contém 17,8 mg de sódio (o componente principal do sal de mesa/para cozinhar) por cada frasco de 5 ml e é administrado com uma solução de 9 mg/ml de cloreto de sódio como diluente. Por isso, cada frasco doseado equivale a 1,8 % da ingestão diária máxima de sódio recomendada para um adulto. Tenha isso em conta se segue uma dieta com restrição de sódio.

3. Como é administrado Mepsevii

O médico iniciará e vigiará o tratamento com Mepsevii.

• O médico ou o pessoal de enfermagem lhe administrará Mepsevii numa veia mediante perfusão (gotejamento).
• Este medicamento deve ser diluído antes de ser administrado.
• É possível que o médico lhe administre (ou tenha administrado) também outros medicamentos para tratar possíveis reações alérgicas, como um antihistamínico, um corticoide ou um antipirético (um medicamento que reduz a febre).

Dose

A dose que receberá depende do seu peso.

• A dose recomendada é de 4 mg por cada kg de peso corporal.
• Esta dose é administrada cada duas semanas através de um gotejamento venoso (perfusão intravenosa).
• Cada perfusão será administrada durante cerca de 4 horas.

Se receber mais Mepsevii do que devia

A administração de Mepsevii será supervisionada e monitorizada pelo seu médico de forma a que a dose seja correcta e se possam tomar medidas em caso de ser necessário.

Se tiver alguma outra dúvida sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.

4. Possíveis efeitos adversos

Como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram.

Os efeitos adversos foram observados principalmente enquanto os pacientes estavam a receber o medicamento ou ao longo do dia seguinte (reações associadas à perfusão).

Se experimentar qualquer reação como esta, deve contactar o seu médico imediatamenteporque pode precisar de tratamento urgente.

Efeitos adversos muito frequentes(afectam mais de 1 em cada 10 pessoas):

• Reação alérgica grave (reação anafilactoide) – Os sintomas da reação alérgica grave consistem, entre outros, em falta de ar, sibilância (pitos respiratórios), dificuldade respiratória e inchaço do rosto e da língua. É possível que o médico lhe administre (ou tenha administrado) também outros medicamentos para tratar a reação alérgica, como um antihistamínico, um corticoide ou um antipirético (um medicamento que reduz a febre).
• Urticária
• Erupção
• Inchaço no local de perfusão, incluindo o escape de líquido para os tecidos que rodeiam a veia (inchaço no local de perfusão ou extravasação no local de perfusão).

Efeitos adversos frequentes(podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):

• Picazão na pele (prurido)
• Deposuições soltas (diarreia)
• Febre com contracções involuntárias dos músculos do rosto ou dos membros (convulsão febril)

Comunicação de efeitos adversos

Se experimentar efeitos adversos, consulte o seu médico, mesmo que se trate de possíveis efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los directamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, pode contribuir para fornecer mais informação sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Mepsevii

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade ("CAD") que aparece na caixa. A data de validade é o último dia do mês que se indica.

Frascos não abertos:

• Conservar em frigorífico (entre 2°C e 8°C).
• Não congelar.
• Conservar no envase original para protegê-lo da luz.
• Não utilize este medicamento se observar partículas no seu interior.

Os medicamentos não devem ser deitados fora pelas águas residuais nem pelo lixo. Pergunte ao seu farmacêutico como se livrar dos envases e dos medicamentos que já não precisa. Desta forma, ajudará a proteger o meio ambiente.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

O que contém Mepsevii

• O princípio activo chama-se vestronidase alfa. Cada ml de concentrado contém 2 mg de vestronidase alfa. Cada frasco de 5 ml de concentrado contém 10 mg de vestronidase alfa.
• Os outros ingredientes são: dihidrogenofosfato de sódio dihidratado, cloreto de sódio, histidina, polissorbato 20 e água para preparações injetáveis (quanto ao sódio, ver secção 2 "Mepsevii contém sódio").

Aspecto de Mepsevii e conteúdo do envase

Mepsevii é fornecido como concentrado para solução para perfusão (concentrado estéril). O concentrado, entre incoloro e ligeiramente amarelo, não deve conter partículas visíveis. É fornecido num frasco de vidro transparente com um tampão de borracha e um selo de alumínio com uma cápsula de plástico.

Tamanho do envase: 1 frasco de 5 ml

Título da autorização de comercialização

Ultragenyx Germany GmbH

Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlim

Alemanha

Fabricante

Ultragenyx Netherlands B. V.

Evert van de Beekstraat 1, Unidade 104

1118 CL Schiphol

Países Baixos

Millmount Healthcare Ltd.

Block-7, City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath,

Irlanda

Pode solicitar mais informações sobre este medicamento dirigindo-se ao representante local do título da autorização de comercialização:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, XI

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Tel/Tél /Te?./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Tél: + 33 185 653761 ou 0800 91 79 24 (número verde)

Data da última revisão deste prospecto: MM/AAAA.

Este medicamento foi autorizado em “circunstâncias excepcionais”. Esta modalidade de aprovação significa que, devido à baixa prevalência desta doença, não foi possível obter informação completa sobre este medicamento.

A Agência Europeia de Medicamentos reverá anualmente a informação nova sobre este medicamento que possa estar disponível e este prospecto será actualizado quando necessário.

Outras fontes de informação

A informação detalhada sobre este medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem ligações a outros sites sobre doenças raras e medicamentos órfãos.

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