BRINEURA 150 MG SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO

Introdução

Prospecto: informação para o utilizador

Brineura 150 mg solução para perfusão

cerliponase alfa

Este medicamento está sujeito a monitorização adicional, o que facilitará a detecção de nova informação sobre a sua segurança. Pode contribuir comunicando os efeitos adversos que possa ter. A parte final da secção 4 inclui informação sobre como comunicar estes efeitos adversos.

Leia todo o prospecto atentamente antes de lhe administrarem este medicamento, porque contém informação importante para si.

• Conserva este prospecto, porque pode ter que voltar a lê-lo.
• Se tiver alguma dúvida, consulte o seu médico.
• Se si ou o seu filho experimentarem efeitos adversos, consulte o seu médico, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Ver secção 4.

Conteúdo do prospecto

1. O que é Brineura e para que é utilizado
2. O que precisa saber antes de si ou o seu filho receberem Brineura
3. Como é administrado Brineura
4. Possíveis efeitos adversos
5. Conservação de Brineura
6. Conteúdo do envase e informação adicional

1. O que é Brineura e para que é utilizado

Brineura contém o princípio ativo cerliponase alfa, que pertence a um grupo de medicamentos chamados tratamentos de substituição enzimática. É utilizado para tratar pacientes com a doença lipofuscinose neuronal ceróide de tipo 2 (LNC2), também chamada deficiência de tripeptidil-peptidase 1 (TPP1).

As pessoas com a doença LNC2 não têm uma enzima chamada TPP1, ou têm muito pouca, e isso produz uma acumulação de substâncias chamadas materiais de armazenamento lisossômico. Nas pessoas com a doença LNC2, esses materiais se acumulam em certas partes do organismo, principalmente no cérebro.

Como funciona Brineura

Este medicamento substitui a enzima que falta, a TPP1, reduzindo a acumulação dos materiais de armazenamento lisossômico. Este medicamento atua para retardar a progressão da doença.

2. O que precisa saber antes de si ou o seu filho receberem Brineura

Não devem administrar-lhe Brineura:

• Se si ou o seu filho tiveram reações alérgicas à cerliponase alfa ou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na secção 6) que pudessem ser potencialmente mortais, e as reações voltassem a aparecer ao administrar-lhe novamente a cerliponase alfa.
• Se si ou o seu filho tiverem implantado um dispositivo para drenar o líquido em excesso do cérebro.
• Se si ou o seu filho tiverem, nesse momento, sinais de infecção do dispositivo ou problemas com ele. O seu médico pode decidir seguir com o tratamento uma vez que a infecção ou os problemas com o dispositivo sejam resolvidos.

Advertências e precauções

Consulte o seu médico antes de si ou o seu filho começarem a receber Brineura.

• Si ou o seu filho podem ter problemas com o dispositivo implantado que se usa durante o tratamento com Brineura (ver secção 4 «Possíveis efeitos adversos»), incluindo infecção ou avaria no dispositivo. O tratamento pode ser interrompido se for necessário mudar o dispositivo ou até que a infecção seja curada. Consulte o seu médico se tiver alguma dúvida sobre o dispositivo.
• Com Brineura podem ocorrer reações alérgicas potencialmente mortais. O seu médico fará controles a si ou ao seu filho para detectar sintomas de reações alérgicas que possam ser potencialmente mortais, como por exemplo, urticárias, coceira ou vermelhidão, inchaço dos lábios, da língua e/ou da garganta, dificuldade para respirar, rouquidão, coloração azulada dos lábios ou das pontas dos dedos, tom muscular baixo, desmaios ou incontinência.
• O médico medirá a frequência cardíaca, a tensão arterial, a frequência respiratória e a temperatura antes, durante e após o tratamento. O médico pode decidir fazer-lhe também outros controles se for necessário.
• O médico fará uma prova cada 6 meses para descartar anomalias na atividade elétrica do coração (eletrocardiograma ou ECG). Se si ou o seu filho tiverem antecedentes de problemas do coração, o médico ou enfermeiro monitorizará a atividade cardíaca durante cada perfusão.
• O médico pode mandar analisar amostras do líquido do cérebro para buscar sinais de infecção.
• Brineura não foi administrado a pacientes com doença avançada no início do tratamento nem a crianças com menos de 2 anos. O seu médico comentará se o tratamento com Brineura é adequado para si ou para o seu filho.

Outros medicamentos e Brineura

Informa o seu médico se si ou o seu filho estão a tomar, tomaram recentemente ou pudessem ter que tomar qualquer outro medicamento.

Gravidez, lactação e fertilidade

Se está grávida ou em período de lactação, acredita que possa estar grávida ou tem intenção de engravidar, consulte o seu médico antes do tratamento com este medicamento.

Não deve receber tratamento com Brineura durante a gravidez a não ser que seja claramente necessário. Desconhece-se se Brineura passa para o leite materno. Deve interromper a lactação durante o tratamento com Brineura. Desconhece-se se Brineura influencia a fertilidade dos seres humanos.

Condução e uso de máquinas

Desconhece-se se Brineura influencia a capacidade para conduzir ou utilizar máquinas. Consulte o seu médico.

Brineura contém sódio:

Este medicamento contém 44 mg de sódio por frasco, o que deve ser tido em conta em pacientes com dietas pobres em sódio.

3. Como é administrado Brineura

Si ou o seu filho terão que se submeter a uma operação para implantar o dispositivo que se usa para administrar Brineura. O dispositivo ajuda a que o medicamento chegue a uma parte específica do cérebro.

Brineura será administrado por um médico com conhecimentos sobre a administração de medicamentos mediante perfusão intracerebroventricular (perfusão no líquido que há no cérebro) num hospital ou clínica.

Brineura não foi administrado a pacientes com menos de 2 anos nem mais de 8 anos de idade (no início do ensaio clínico). A experiência em menores de 2 anos limita-se a alguns crianças.

A dose recomendada de Brineura que lhe será administrada em semanas alternadas depende da idade que si ou o seu filho tiverem:

• desde o nascimento até <6 meses: 100 mg< li>
• de 6 meses a <1 ano: 150 mg< li>
• de 1 ano a <2 anos: 200 mg (4 primeiras doses), 300 (todas as demais doses)< li>
• ≥ 2 anos: 300 mg

O médico pode ajustar a sua dose ou a do seu filho, ou o tempo que leva a administrar o medicamento, se não se tolerar a perfusão, se produzir uma reação alérgica ou existe um possível aumento da pressão no cérebro.

O medicamento é bombeado lentamente através do dispositivo implantado. Após a administração do medicamento, realiza-se uma perfusão mais breve de uma solução para arrastar a quantidade de Brineura que reste no equipamento de perfusão para que chegue ao cérebro toda a dose. A administração do medicamento e da solução levará entre 2 horas e 4 horas e meia, aproximadamente, consoante a dose que si ou o seu filho precisem. O médico pode baixar a dose ou a velocidade da perfusão consoante a sua resposta durante o tratamento.

O seu médico pode dar-lhe medicamentos a si ou ao seu filho, como por exemplo antipiréticos para baixar a febre ou antihistamínicos para tratar as reações alérgicas, antes de cada tratamento com Brineura para reduzir os efeitos adversos que podem ocorrer durante o tratamento ou pouco depois.

Se tiver alguma outra dúvida sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.

4. Possíveis efeitos adversos

Como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram.

Consulte o seu médico ou enfermeiro imediatamente se tiver algum dos seguintes efeitos adversos:

Efeitos adversos muito frequentes (podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas):

• Febre
• Vómitos
• Irritabilidade
• Convulsões
• Reações durante a administração do medicamento ou pouco depois, como por exemplo urticárias, coceira ou vermelhidão, inchaço dos lábios, da língua e/ou da garganta, dificuldade para respirar, rouquidão, coloração azulada dos lábios ou das pontas dos dedos, tom muscular baixo, desmaios ou incontinência.

Efeitos adversos frequentes (podem afetar até 1 de cada 10 pessoas):

• Infecções bacterianas relacionadas com o dispositivo
• Latidos do coração mais lentos
• Funcionamento incorrecto do dispositivo devido a uma obstrução detectada durante a preparação para a perfusão

Frequência não conhecida (não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis)

• O dispositivo move-se e não funciona correctamente quando se prepara para a perfusão

Este medicamento pode causar outros efeitos adversos:

Efeitos adversos muito frequentes:

• Dor de cabeça
• Aumento ou diminuição das proteínas no líquido do cérebro
• Resultados anómalos da atividade elétrica do coração (ECG)
• Aumento das células no líquido cefalorraquídeo detectado nos análises de laboratório
• Infecção do nariz ou da garganta (resfriado)
• Problemas com a agulha (a agulha de perfusão sai do dispositivo implantado)

Efeitos adversos frequentes:

• Dor
• Erupção na pele
• Urticárias
• Cabeça caída (de forma que a barbela cai sobre o peito)
• Dor de estômago
• Fuga no dispositivo
• Ampolas na boca ou na língua
• Inchaço ou vermelhidão da pálpebra e da parte branca do olho
• Nervosismo
• Trastorno do estômago ou dos intestinos

Comunicação de efeitos adversos

Se si ou o seu filho experimentarem efeitos adversos, consulte o seu médico, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los directamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, pode contribuir para proporcionar mais informação sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Brineura

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade, que aparece nos frascos e na caixa após CAD. A data de validade é o último dia do mês que se indica.

Conservar no congelador em posição vertical (entre -25 °C e -15 °C). Transportar e distribuir congelado (entre -85 °C e -15 °C). Conservar no envase original para protegê-lo da luz.

Uma vez descongelados, Brineura e a solução de lavagem devem ser utilizados imediatamente. O medicamento só deve ser extraído dos frascos sem abrir imediatamente antes do seu uso. Se não puderem ser utilizados imediatamente, os frascos sem abrir de Brineura ou a solução de lavagem devem ser armazenados a 2-8 ºC e utilizados antes de 24 horas.

Demonstrou-se a estabilidade química e física do medicamento em uso durante um período de até 12 horas a temperatura ambiente (19-25 °C). Por questões microbiológicas, os frascos abertos ou o medicamento contido em seringas devem ser utilizados imediatamente. Se não forem utilizados imediatamente, os tempos de conservação durante o uso e as condições prévias ao uso são responsabilidade do utilizador.

O médico ou farmacêutico é o responsável por conservar Brineura. Também é responsável por eliminar correctamente qualquer quantidade de Brineura que não tenha sido utilizada.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

Composição de Brineura

• O princípio ativo é a cerliponase alfa. Cada frasco de Brineura contém 150 mg de cerliponase alfa em 5 ml de solução. Cada ml de solução para perfusão contém 30 mg de cerliponase alfa.

• Os outros componentes de Brineura e a solução de lavagem são: hidrogenofosfato de sódio heptahidratado, dihidrogenofosfato de sódio monohidratado, cloruro de sódio, cloruro de potássio, cloruro de magnésio hexahidratado, cloruro de cálcio dihidratado e água para preparações injetáveis (ver a secção 2 «Brineura contém sódio»).

Aspecto de Brineura e conteúdo do envase

Brineura e a solução de lavagem são soluções para perfusão. As soluções são incolores ou de cor amarela clara, transparentes ou ligeiramente opalescentes; por vezes a solução de Brineura pode conter fibrilas translúcidas ou partículas opacas.

Tamanho do envase: 3 frascos (dois frascos de Brineura e um frasco da solução de lavagem), cada um com 5 ml de solução.

Titular da autorização de comercialização e responsável pela fabricação

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlanda

Data da última revisão deste prospecto: MM/AAAA

Este medicamento foi autorizado em «circunstâncias excepcionais». Esta modalidade de aprovação significa que, devido à rareza da sua doença, não foi possível obter informação completa sobre este medicamento.

A Agência Europeia de Medicamentos reverá anualmente a informação nova sobre este medicamento que possa estar disponível e este prospecto será actualizado quando necessário.

Outras fontes de informação

A informação detalhada sobre este medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem ligações a outros sites sobre doenças raras e medicamentos órfãos.