ZOLGENSMA 2 x 10^13 WEKTOROWYCH GENOMÓW/ML ROZTÓR DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla użytkownika

Zolgensma 2 x 1013genomów wektorowych/ml roztwór do infuzji

onasemnogén abeparvovec

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz do tego przyczynić się, zgłaszając niepożądane działania, które mogą wystąpić u Twojego dziecka. Część końcowa sekcji 4 zawiera informacje o tym, jak zgłaszać te niepożądane działania.

Przeczytaj całą charakterystykę produktu uważnie przed podaniem tego leku Twojemu dziecku, ponieważ zawiera ważne informacje.

• Zachowaj tę charakterystykę produktu, ponieważ możesz potrzebować jej ponownie przeczytać.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka.
• Jeśli Twoje dziecko doświadcza niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka, nawet jeśli są to niepożądane działania, które nie są wymienione w tej charakterystyce produktu. Zobacz sekcję 4.

Zawartość charakterystyki produktu

1. Co to jest Zolgensma i w jakim celu się go stosuje
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Zolgensma Twojemu dziecku
3. Jak stosować Zolgensma
4. Możliwe niepożądane działania
5. Przechowywanie Zolgensma
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Zolgensma i w jakim celu się go stosuje

Co to jest Zolgensma

Zolgensma jest lekiem z grupy terapii genowej. Zawiera substancję czynną onasemnogén abeparvovec, która zawiera ludzki materiał genetyczny.

W jakim celu stosuje się Zolgensma

Zolgensma stosuje się w leczeniu zaniku mięśniowego rdzenia kręgowego (SMA), rzadkiej i ciężkiej choroby dziedzicznej.

Jak działa Zolgensma

SMA występuje, gdy brakuje lub występuje nieprawidłowa wersja genu niezbędnego do wytwarzania białka niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych (SMN). Brak białka SMN powoduje śmierć neuronów ruchowych, co prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni, a ostatecznie do utraty ruchu.

Ten lek działa, dostarczając funkcjonalną kopię genu SMN, pomagając organizmowi wytwarzać wystarczającą ilość białka SMN. Gen jest podawany komórkom, w których jest potrzebny, przy użyciu zmodyfikowanego wirusa, który nie powoduje choroby u ludzi.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Zolgensma Twojemu dziecku

Nie stosuj Zolgensma

• jeśli Twoje dziecko jest uczulone na onasemnogén abeparvovec lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Lekarz Twojego dziecka sprawdzi przeciwciała przed leczeniem, aby pomóc zdecydować, czy ten lek jest odpowiedni dla Twojego dziecka.

Reakcje związane z infuzją i ciężkie reakcje alergiczne

Możliwe działania niepożądane związane z infuzją i ciężkie reakcje alergiczne mogą wystąpić podczas lub krótko po podaniu Zolgensma Twojemu dziecku. Możliwe objawy, na które należy zwrócić uwagę, obejmują wysypkę skórną z swędzeniem, bladą skórę, wymioty, obrzęk twarzy, warg, jamy ustnej lub gardła (co może powodować trudności w połykaniu lub oddychaniu) oraz/zmiany w częstotliwości serca i ciśnieniu krwi. Niezwłocznie poinformuj lekarza lub pielęgniarkę Twojego dziecka, jeśli zauważysz, że Twoje dziecko występuje te lub inne nowe objawy lub symptomy podczas leczenia Zolgensma lub krótko po nim. Przed wypisem Twojego dziecka lekarz udzieli Ci informacji o tym, co zrobić w przypadku wystąpienia nowych działań niepożądanych lub ich ponownego wystąpienia po opuszczeniu ośrodka medycznego.

Problemy wątrobowe

Porozmawiaj z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka przed podaniem tego leku, jeśli Twoje dziecko miało wcześniej jakikolwiek problem z wątrobą. Ten lek może powodować zwiększenie enzymów (białek występujących w organizmie) wytwarzanych przez wątrobę lub uszkodzenie wątroby. Uszkodzenia wątroby mogą być poważne, takie jak niewydolność wątroby i śmierć. Po podaniu tego leku należy zwrócić uwagę na możliwe objawy u Twojego dziecka, takie jak wymioty, żółtaczka (biała część oczu i skóra żółkną) lub zmniejszenie poziomu świadomości (dla więcej informacji, zobacz sekcję 4). Niezwłocznie poinformuj lekarza Twojego dziecka, jeśli zauważysz, że dziecko rozwija jakikolwiek objaw, który sugerowałby uszkodzenie wątroby.

Twojemu dziecku zostanie wykonany test krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby przed rozpoczęciem leczenia Zolgensma. Będą również wykonywane regularne testy krwi co najmniej 3 miesiące po leczeniu w celu wykrycia ewentualnych zwiększeń enzymów wątrobowych.

Infekcja

Infekcja (np. przeziębienie, grypa lub zapalenie oskrzeli) przed lub po leczeniu Zolgensma może powodować poważniejsze powikłania. Opiekunowie i osoby mające bliski kontakt z pacjentem powinni stosować wytyczne dotyczące zapobiegania chorobom zakaźnym (np. higiena rąk, zasłanianie twarzy podczas kaszlu/ kichania, ograniczanie kontaktów). Ważne jest, aby monitorować wystąpienie objawów infekcji, takich jak kaszel, świszczący oddech, kichanie, wydzielina z nosa, ból gardła lub gorączka. Poinformuj lekarza Twojego dziecka niezwłocznie, jeśli zauważysz, że Twoje dziecko występuje objawy, które sugerowałyby infekcję przed lub po leczeniu Zolgensma.

Regularne testy krwi

Ten lek może powodować zmniejszenie liczby płytek krwi (trombocytopenia). Ważne jest, aby monitorować wystąpienie możliwych objawów niskiej liczby płytek krwi po podaniu Zolgensma Twojemu dziecku, takich jak siniaki lub nieprawidłowe krwawienie (zobacz więcej informacji w sekcji 4). Większość przypadków zgłoszonych niskich liczb płytek krwi wystąpiła w ciągu pierwszych trzech tygodni po podaniu Zolgensma dziecku.

Przed rozpoczęciem leczenia Zolgensma Twojemu dziecku zostanie wykonany test krwi w celu sprawdzenia liczby komórek krwi (w tym czerwonych krwinek i płytek krwi), a także poziomu troponiny I w organizmie. Będzie również wykonany test krwi w celu sprawdzenia poziomu kreatyniny, który wskazuje na funkcjonowanie nerek. Będą również wykonywane regularne testy krwi przez jakiś czas po leczeniu w celu wykrycia ewentualnych zmian w liczbie płytek krwi.

Zwiększenie poziomu troponiny I

Zolgensma może powodować zwiększenie poziomu białka sercowego zwanej troponiną I. Może to być wykazane za pomocą badań laboratoryjnych, które lekarz Twojego dziecka wykona w razie potrzeby.

Nieprawidłowa krzepliwość krwi w naczyniach małych (mikroangiopatia zakrzepowa)

Zgłoszono przypadki pacjentów, którzy rozwinęli mikroangiopatię zakrzepową, zwykle w ciągu dwóch pierwszych tygodni po leczeniu Zolgensma. Mikroangiopatia zakrzepowa jest związana ze zmniejszeniem liczby czerwonych krwinek i komórek biorących udział w krzepnięciu (płytek krwi) i może być śmiertelna. Te skrzepy krwi mogą wpływać na nerki Twojego dziecka. Możliwe, że lekarz Twojego dziecka będzie chciał wykonać testy krwi (liczba płytek krwi) i monitorować ciśnienie krwi Twojego dziecka. Po podaniu Zolgensma Twojemu dziecku należy monitorować wystąpienie siniaków, drgawek (ataków) lub mniejszej ilości moczu (dla więcej informacji, zobacz sekcję 4). Jeśli Twoje dziecko wystąpi którykolwiek z tych objawów, należy niezwłocznie szukać pomocy medycznej.

Darowizna krwi, narządów, tkanek i komórek

Po podaniu Zolgensma Twojemu dziecku nie będzie można darować krwi, narządów, tkanek lub komórek. Jest to spowodowane tym, że Zolgensma jest lekiem terapii genowej.

Pozostałe leki i Zolgensma

Poinformuj lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmujesz, przyjmowałeś niedawno lub możesz potrzebować przyjmować jakikolwiek inny lek.

Prednizolona

Twojemu dziecku zostanie również podana prednizolona (lub inny lek kortykosteroidowy) przez usta, przez 2 miesiące lub dłużej (zobacz także sekcję 3) jako część leczenia Zolgensma. Lek kortykosteroidowy pomoże zarządzać możliwym zwiększeniem enzymów wątrobowych, które Twoje dziecko może wystąpić po podaniu Zolgensma.

Szczepionki

Ponieważ leki kortykosteroidowe mogą wpływać na układ immunologiczny (obronny), lekarz Twojego dziecka może zdecydować o opóźnieniu podania niektórych szczepionekpodczas leczenia kortykosteroidami. Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka, jeśli masz jakieś wątpliwości.

Zolgensma zawiera sód

Ten lek zawiera 4,6 mg sodu na ml, co odpowiada 0,23% maksymalnego dziennego spożycia 2 g sodu zalecanego przez WHO dla dorosłych. Każda fiolka 5,5 ml zawiera 25,3 mg sodu, a każda fiolka 8,3 ml zawiera 38,2 mg sodu.

Dodatkowe informacje dla rodziców/opiekunów

Zanik mięśniowy rdzenia kręgowego w stadium zaawansowanym

Zolgensma może uratować żywe neurony ruchowe, ale nie uratuje martwych neuronów ruchowych. Dzieci z mniej ciężkimi objawami zaniku mięśniowego rdzenia kręgowego (takimi jak brak odruchów lub zmniejszenie napięcia mięśni) mogą mieć wystarczającą ilość żywych neuronów ruchowych i mogą odnieść znaczną korzyść z leczenia Zolgensma. Zolgensma może nie działać tak dobrze u dzieci z ciężką słabością mięśni lub paraliżem, z problemami z oddychaniem lub połykaniem, lub u dzieci z poważnymi wadami wrodzonymi (np. wadami serca), w tym u pacjentów z zanikiem mięśniowym rdzenia kręgowego typu 0, ponieważ potencjalna poprawa po leczeniu Zolgensma może być ograniczona. Lekarz Twojego dziecka zdecyduje, czy powinien otrzymać ten lek.

Ryzyko guzów związane z możliwym wstawieniem wektora do DNA

Istnieje możliwość, że leki takie jak Zolgensma mogą wstawiać się do DNA komórek ludzkich. W związku z tym, ze względu na naturę leku, Zolgensma może przyczyniać się do ryzyka guzów. Należy omówić to z lekarzem Twojego dziecka. W przypadku wystąpienia guza lekarz Twojego dziecka może poprosić o pobranie próbki do oceny.

Higiena

Możliwe, że substancja czynna Zolgensma zostanie wydalona przez organizm Twojego dziecka przez jakiś czas po leczeniu, tzw. „wydzieliny”. Rodzice i opiekunowie powinni praktykować dobrą higienę rąk przez co najmniej 1 miesiąc po podaniu Zolgensma Twojemu dziecku. Należy używać rękawiczek ochronnych podczas bezpośredniego kontaktu z płynami ustrojowymi lub odpadami Twojego dziecka, a następnie dokładnie umyć ręce mydłem i ciepłą wodą bieżącą lub środkiem dezynfekującym do rąk na bazie alkoholu. Należy używać podwójnej torby do wyrzucania zużytych pieluch i innych odpadów. Pieluchy jednorazowe mogą być wyrzucane z odpadami domowymi.

Należy przestrzegać tych wskazówek przez co najmniej 1 miesiąc po leczeniu Twojego dziecka Zolgensma. Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka, jeśli masz jakieś wątpliwości.

3. Jak stosować Zolgensma

Zolgensma zostanie podany Twojemu dziecku przez lekarza lub pielęgniarkę przeszkolonego w leczeniu choroby Twojego dziecka.

Lekarz obliczy dawkę Zolgensma, którą Twoje dziecko otrzyma, na podstawie wagi dziecka. Zolgensma zostanie podany dożylnie (do żyły) przez jednorazową infuzję (wlew) trwającą około 1 godziny.

Zolgensma zostanie podany Twojemu dziecku tylko raz.

Twojemu dziecku zostanie również podana prednizolona (lub inny lek kortykosteroidowy) doustnie, która zostanie rozpoczęta 24 godziny przed podaniem Zolgensma. Dawkę leku kortykosteroidowego ustali lekarz Twojego dziecka na podstawie wagi dziecka. Lekarz obliczy łączną dawkę do podania.

Twoje dziecko otrzyma leczenie kortykosteroidami przez około 2 miesiące po podaniu Zolgensma lub do momentu, gdy enzymy wątrobowe wrócą do odpowiedniego poziomu. Lekarz stopniowo zmniejszy dawkę leku kortykosteroidowego, aż do momentu, gdy będzie mógł go całkowicie odstawić.

Jeśli masz jakieś dodatkowe pytania, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Wyszukaj pilną pomoc medyczną, jeśli Twoje dziecko występuje którykolwiek z poniższych ciężkich działań niepożądanych:

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób):

• siniaki lub krwawienie, które trwają dłużej niż zwykle, jeśli dziecko uległo urazowi - mogą to być objawy zmniejszenia liczby płytek krwi

Rzadkie(mogą wystąpić u do 1 na 100 osób):

• wymioty, żółtaczka (biała część oczu i skóra żółkną) lub zmniejszenie poziomu świadomości. Mogą to być objawy uszkodzenia wątroby (w tym niewydolności wątroby).
• łatwość powstawania siniaków, drgawki (ataki) lub zmniejszenie ilości moczu - mogą to być objawy mikroangiopatii zakrzepowej.
• reakcje związane z infuzją (zobacz sekcję 2, „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Bardzo rzadkie(mogą wystąpić u do 1 na 1000 osób):

• ciężkie reakcje alergiczne (zobacz sekcję 2, „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka, jeśli Twoje dziecko występuje jakiekolwiek inne działanie niepożądane. Mogą to być:

Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• zwiększenie enzymów wątrobowych stwierdzone w badaniach krwi.

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób):

• wymioty
• gorączka
• zwiększenie troponiny I (białka sercowego) stwierdzone w badaniach krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Twoje dziecko doświadcza jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką Twojego dziecka, nawet jeśli są to możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w tej charakterystyce produktu. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania włączony w Załącznik V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Zolgensma

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Informacje te są przeznaczone dla personelu medycznego, który przygotowuje i podaje lek.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności wymienionego na etykiecie fiolki i na pudełku po CAD. Termin ważności to ostatni dzień miesiąca wskazanego.

Fiolki są transportowane w stanie zamrożonym (w temperaturze -60°C lub niższej).

Po otrzymaniu fiolki należy niezwłocznie schłodzić je do temperatury między 2°C a 8°C w oryginalnym pudełku. Leczenie Zolgensma powinno zostać rozpoczęte w ciągu 14 dni od otrzymania fiolek.

Ten lek zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie. Niewykorzystany lek lub materiały odpadów powinny być usuwane zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi. Ponieważ lek ten jest podawany przez lekarza, lekarz jest odpowiedzialny za prawidłowe usunięcie produktu. Te środki pomogą chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Zolgensma

• Substancją czynną jest onasemnogen abeparvovec. Każdy fiolka zawiera onasemnogen abeparvovec o stężeniu nominalnym 2 × 10^13 wektorów genowych/ml.
• Pozostałe składniki to trometamina, chlorek magnezu, chlorek sodu, poloksamer 188, kwas chlorowodorowy (do regulacji pH) i woda do wstrzykiwań.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Zolgensma jest przezroczystym lub lekko mętnym roztworem do infuzji, bezbarwnym lub białawym.

Zolgensma może być dostarczany w fiolkach zawierających nominalny objętość napełnienia 5,5 ml lub 8,3 ml. Każda fiolka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia.

Każda opakowanie zawiera od 2 do 14 fiolek.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlandia

Producent

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Irlandia

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Austria

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Norymberga

Niemcy

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nürnberg

Niemcy

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu/. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: Proszę zapoznać się z ulotką informacyjną/charakterystyką produktu przed użyciem leku.

Każda fiolka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia.

Ten lek zawiera organizmy genetycznie zmodyfikowane. Należy przestrzegać lokalnych przepisów dotyczących postępowania z odpadami o ryzyku biologicznym.

Postępowanie

• Zolgensma należy przechowywać w sterylnej atmosferze w warunkach sterylnych.
• Podczas postępowania lub podawania Zolgensma należy używać indywidualnego sprzętu ochrony (w tym rękawic, gogli ochronnych, rękawów i kitla laboratoryjnego). Personel nie powinien pracować z Zolgensma, jeśli mają rany lub otarcia na skórze.
• Wszystkie rozlane Zolgensma należy czyścić gazą absorbującą, a następnie zdezynfekować miejsce rozlania roztworem hipochloritu sodu, a następnie gazą z alkoholem. Wszystkie materiały użyte do czyszczenia należy umieścić w podwójnej torbie i usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami o ryzyku biologicznym.
• Usuwanie wszystkich materiałów, które mogły mieć kontakt z Zolgensma (np. fiolek, wszystkich materiałów użytych do wstrzyknięcia, w tym igieł i gaz), należy wykonać zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami o ryzyku biologicznym.

Narażenie przypadkowe

Należy unikać przypadkowego narażenia na Zolgensma.

W przypadku przypadkowego narażenia skóry, należy dokładnie umyć dotknięte miejsce wodą i mydłem przez co najmniej 15 minut. W przypadku narażenia oczu, należy przemyć dokładnie dotknięte miejsce wodą przez co najmniej 15 minut.

Przechowywanie

Fiolki należy transportować w stanie zamrożonym (w temperaturze -60°C lub niższej). Po otrzymaniu fiolki należy niezwłocznie schłodzić do temperatury między 2°C a 8°C, w oryginalnym pudełku. Leczenie Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od otrzymania fiolki. Należy oznaczyć datę otrzymania na oryginalnym pudełku przed przechowywaniem leku w lodówce.

Przygotowanie

Fiolki należy rozmrodzić przed użyciem:

• Dla opakowań zawierających do 9 fiolek - rozmródź przez około 12 godzin w lodówce (2°C do 8°C) lub 4 godziny w temperaturze pokojowej (20°C do 25°C).
• Dla opakowań zawierających do 14 fiolek - rozmródź przez około 16 godzin w lodówce (2°C do 8°C) lub 6 godzin w temperaturze pokojowej (20°C do 25°C).

Nie używać Zolgensma bez uprzedniego rozmródzenia.

Po rozmródzeniu lek nie powinien być ponownie zamrożony.

Po rozmródzeniu fiolki Zolgensma należy delikatnie wytrząsać. NIE wstrząsać.

Nie używać tego leku, jeśli występują cząstki lub zmiana koloru po rozmródzeniu i przed podaniem.

Po rozmródzeniu Zolgensma należy podać jak najszybciej.

Podanie

Zolgensma podaje się pacjentom tylko raz.

Dawka Zolgensma i ilość wymaganych fiolek dla każdego pacjenta są obliczane na podstawie wagi pacjenta (patrz sekcje 4.2 i 6.5 ulotki informacyjnej/charakterystyki produktu).

Do podania Zolgensma należy pobrać pełny objętość dawki strzykawki. Po pobraniu objętości dawki strzykawki należy ją podać w ciągu 8 godzin. Usunąć wszystkie powietrze ze strzykawki przed podaniem pacjentowi przez infuzję dożylną przez cewnik wenozny. Zaleca się umieszczenie cewnika wtórnego (rezerwowego) w przypadku zablokowania cewnika pierwotnego.

Zolgensma należy podawać za pomocą pompy strzykawki, jako jednorazowa, powolna infuzja dożylna trwająca około 60 minut. Należy podawać wyłącznie w postaci infuzji dożylnej. Nie wolno podawać w postaci szybkiej infuzji dożylnej ani w postaci bolusa. Po zakończeniu infuzji należy przepłukać linię roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do wstrzykiwań.

Usuwanie

Usuwanie nieużytego leku i wszystkich materiałów, które miały kontakt z nim, należy wykonać zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami o ryzyku biologicznym.

Może wystąpić tymczasowa eliminacja Zolgensma, głównie przez produkty przemiany materii. Należy udzielić następujących wskazówek opiekunom i członkom rodziny pacjentów dotyczących właściwego postępowania z płynami ustrojowymi i produktami przemiany materii pacjentów:

• Wymagana jest właściwa higiena rąk (użycie rękawic ochronnych i późniejsze dokładne mycie rąk mydłem i ciepłą wodą bieżącą lub środkiem dezynfekującym na bazie alkoholu) przy bezpośrednim kontakcie z płynami ustrojowymi i produktami przemiany materii pacjenta przez co najmniej miesiąc po leczeniu Zolgensma.
• Worki jednorazowe należy umieścić w podwójnych, zamykanych workach foliowych i można je wyrzucić z odpadami domowymi.