XENPOZYME 4 mg PROSZEK DO PRZYGOTOWANIA KONCENTRATU DO ROZTWORU DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla pacjenta

Xenpozyme 4mg proszek do koncentratu do roztworu do infuzji

Xenpozyme 20mg proszek do koncentratu do roztworu do infuzji

olipudaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co pozwoli na szybsze wykrycie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz przyczynić się do tego, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać niepożądane działania.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne przeczytanie jej.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli doświadczasz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to niepożądane działania, których nie wymieniono w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Xenpozyme i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed podaniem Xenpozyme
3. Sposób podawania Xenpozyme
4. Możliwe niepożądane działania
5. Przechowywanie Xenpozyme
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Xenpozyme i w jakim celu się go stosuje

Co to jest Xenpozyme

Xenpozyme zawiera enzym o nazwie olipudaza alfa.

W jakim celu stosuje się Xenpozyme

Xenpozyme stosuje się w leczeniu choroby dziedzicznej zwanej niedoborem sfingomielinazy kwasowej (ASMD). Stosuje się go u dzieci i dorosłych z ASMD typu A/B lub B w celu leczenia objawów i symptomów ASMD niezwiązanych z mózgiem.

Jak działa Xenpozyme

Pacjenci z ASMD mają niedobór prawidłowo działającej sfingomielinazy kwasowej. Powoduje to gromadzenie się substancji zwanej sfingomieliną, która uszkadza narządy takie jak śledziona, wątroba, serce, płuca i krew. Olipudaza alfa działa w ten sam sposób co enzym naturalny, więc działa jako substytut, redukując gromadzenie się sfingomieliny w narządach i lecząc objawy i symptomy.

2. Informacje niezbędne przed podaniem Xenpozyme

Xenpozyme nie powinien być podawany:

• Jeśli pacjent doświadczył groźnych dla życia reakcji alergicznych (anafilaktycznych) na olipudazę alfa (patrz sekcja „Ostrzeżenia i środki ostrożności” poniżej) lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Pacjent może doświadczyć niepożądanych działań, takich jak reakcje związane z infuzją (RAP), które mogą być spowodowane przez infuzję leku. Mogą one wystąpić podczas podawania Xenpozyme lub w ciągu 24 godzin po infuzji.

Mogą one obejmować reakcje alergiczne (patrz sekcja 4) oraz symptomy takie jak ból głowy, wysypka, gorączka, nudności, wymioty i swędzenie skóry.

Jeśli pacjent uważa, że doświadcza RAP, powinien niezwłocznie powiadomić lekarza.

Jeśli pacjent doświadczy ciężkiej reakcji alergicznej podczas infuzji, lekarz przerwie infuzję i zapewni odpowiednie leczenie medyczne. Lekarz podejmie decyzję o ryzyku i korzyściach związanych z podaniem dalszych dawek Xenpozyme.

Jeśli pacjent doświadczy łagodnej lub umiarkowanej RAP, lekarz lub pielęgniarka mogą tymczasowo przerwać infuzję, zmniejszyć szybkość infuzji i/lub zmniejszyć dawkę.

Lekarz może również podać pacjentowi inne leki w celu zapobiegania lub kontroli reakcji alergicznych.

Lekarz może również zażądać badań krwi w celu sprawdzenia, jak funkcjonuje wątroba (mierząc poziom enzymów wątrobowych) przed rozpoczęciem leczenia i w regularnych odstępach czasu, gdy dawki są dostosowywane (patrz sekcja 3).

Pozostałe leki i Xenpozyme

Pacjent powinien poinformować lekarza lub pielęgniarkę, jeśli stosuje, stosował niedawno lub może potrzebować stosować inne leki.

Ciąża i laktacja

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub w okresie laktacji, uważa, że może być w ciąży lub planuje ciążę, powinna skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką przed stosowaniem tego leku.

Istnieje ograniczona wiedza na temat stosowania Xenpozyme u kobiet w ciąży. Xenpozyme może być szkodliwy dla płodu, jeśli zostanie podany kobiecie w ciąży. Xenpozyme powinien być stosowany w ciąży tylko w przypadku, gdy jest to absolutnie konieczne. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, powinny stosować skuteczne metody antykoncepcyjne podczas leczenia i przez 14 dni po ostatniej dawce, jeśli leczenie Xenpozyme zostanie przerwane.

Nie wiadomo, czy Xenpozyme przenika do mleka ludzkiego. Stwierdzono, że Xenpozyme jest obecny w mleku zwierząt. Pacjentka powinna poinformować lekarza, jeśli jest w okresie laktacji lub planuje karmienie piersią. Lekarz pomoże wtedy pacjentce podjąć decyzję, czy należy przerwać laktację czy podawanie Xenpozyme, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z Xenpozyme dla matki.

Jazda pojazdami i obsługa maszyn

Xenpozyme może mieć niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn, ponieważ pacjent może doświadczyć spadku ciśnienia krwi (co może powodować zawroty głowy).

Xenpozyme zawiera sód

Ten lek zawiera 0,60 mg sodu (główny składnik soli stołowej) na fiolkę 4 mg lub 3,02 mg sodu na fiolkę 20 mg. Jest to odpowiednio 0,03% i 0,15% maksymalnego dziennego spożycia sodu zalecanego dla dorosłych lub nastolatków i <0,08% i <0,38% maksymalnego dziennego spożycia sodu dopuszczalnego dla dzieci poniżej 16 lat.

3. Sposób podawania Xenpozyme

Xenpozyme będzie podawany w postaci infuzji (wlewу) pod nadzorem personelu medycznego doświadczonego w leczeniu ASMD lub innych chorób metabolicznych.

Dawka, którą pacjent otrzymuje, oparta jest na jego masie ciała i będzie podawana co dwa tygodnie.

Leczenie rozpoczyna się od niskiej dawki leku, która jest stopniowo zwiększana.

Infuzja zwykle trwa około 3 do 4 godzin; może być jednak krótsza lub dłuższa według uznania lekarza i może być krótsza podczas okresu, w którym dawka pacjenta jest zwiększana.

Pacjenci dorośli

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme wynosi 0,1 mg na kg masy ciała. Następnie dawka jest zwiększana według planu z każdą następną dawką, aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg na kg masy ciała co dwa tygodnie. Zwykle zajmuje to do 14 tygodni, aby osiągnąć zalecaną dawkę, ale czas ten może być dłuższy według uznania lekarza.

Dzieci

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme wynosi 0,03 mg na kg masy ciała. Następne dawki powinny być zwiększane według planu do zalecanej dawki 3 mg na kg masy ciała co dwa tygodnie. Zwykle zajmuje to do 16 tygodni, aby osiągnąć zalecaną dawkę, ale czas ten może być dłuższy według uznania lekarza.

Infuzja w domu

Lekarz może rozważyć infuzję Xenpozyme w domu, jeśli pacjent otrzymuje stałą dawkę i dobrze toleruje infuzje. Decyzja o przejściu na infuzję w domu powinna być podjęta po ocenie i zaleceniu lekarza. Jeśli pacjent doświadczy niepożądanego działania podczas infuzji Xenpozyme, osoba podająca infuzję w domu może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Wskazówki dotyczące właściwego stosowania

Xenpozyme jest podawany przez infuzję dożylną (wlew do żyły). Jest dostarczany w postaci proszku, który zostanie zmieszany z wodą destylowaną przed podaniem.

Jeśli pacjent otrzyma więcej Xenpozyme, niż powinien

Pacjent powinien niezwłocznie powiadomić lekarza, jeśli podejrzewa zmianę w swojej zwykłej infuzji.

Jeśli pacjent ominie infuzję Xenpozyme

Jest ważne, aby pacjent otrzymywał infuzję co dwa tygodnie. Uważa się, że infuzja została pominięta, jeśli nie zostanie podana w ciągu 3 dni po zaplanowanej infuzji. W zależności od liczby pominiętych dawek lekarz może musieć rozpocząć leczenie od niższej dawki.

Jeśli pacjent ominie infuzję lub nie będzie mógł uczestniczyć w zaplanowanej wizycie, powinien niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.

Jeśli pacjent ma jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, powinien zapytać lekarza lub pielęgniarkę.

4. Możliwe niepożądane działania

Podobnie jak wszystkie leki, Xenpozyme może powodować niepożądane działania, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Stwierdzono reakcje związane z infuzją (RAP) podczas podawania leku lub w ciągu 24 godzin po infuzji.

Najcięższe niepożądane działania mogą obejmować ciężkie, nagłe reakcje alergiczne, wysypkę, zwiększenie enzymów wątrobowych i nieregularne bicie serca.

Pacjent powinien niezwłocznie powiadomić lekarza, jeśli doświadczy RAP lub reakcji alergicznej.

Jeśli pacjent doświadczy reakcji na infuzję, może być konieczne podanie dodatkowych leków w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Jeśli reakcja na infuzję jest ciężka, lekarz może przerwać infuzję Xenpozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Bardzo częste (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10osób):

• Ból głowy
• Wysypka
• Gorączka
• Nudności
• Ból brzucha
• Wymioty
• Swędzenie skóry
• Ból mięśni
• Wysypka
• Badania krwi z wynikami wskazującymi na stan zapalny
• Ból w górnej części brzucha
• Zaczerwienienie skóry

Częste (mogą wystąpić u do 1 na 10osób):

• Zaczerwienienie oczu

• Ból stawów
• Zmęczenie
• Badania krwi z nieprawidłowymi wynikami wskazującymi na zaburzenia funkcji wątroby
• Biegunka
• Niskie ciśnienie krwi
• Trudności z oddychaniem
• Dolegliwości brzuszne
• Wysypka
• Ból pleców
• Ból
• Dreszcze

• Uczucie gorąca

• Szczekanie (trudności z oddychaniem)
• Zapalenie gardła i krtani
• Ból wątroby
• Uszkodzenia skóry (takie jak guzki lub plamy na skórze)
• Ból kości
• Słabość
• Ciężkie reakcje alergiczne
• Dolegliwości oczne
• Szybkie bicie serca
• Mocne, szybkie lub nieregularne bicie serca
• Ucisk i obrzęk gardła
• Szybki obrzęk pod skórą w okolicach twarzy, gardła, ramion i nóg, który może być zagrażający życiu, jeśli obrzęk gardła zablokuje drogi oddechowe
• Reakcje związane z miejscem wkłucia, w tym ból, swędzenie lub obrzęk
• Badania krwi z nieprawidłowymi wynikami wskazującymi na stan zapalny

Zgłaszanie niepożądanych działań

Jeśli pacjent doświadczy jakiegokolwiek niepożądanego działania, powinien skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to możliwe niepożądane działanie, które nie jest wymienione w tej ulotce. Może również zgłosić je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania wskazany w załączniku V. Zgłaszając niepożądane działania, pacjent może przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Xenpozyme

Należy przechowywać ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosować Xenpozyme po upływie terminu ważności podanego na etykiecie i opakowaniu. Termin ważności to ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce w temperaturze od 2°C do 8°C.

Po rozcieńczeniu zaleca się użycie go natychmiast.

Jeśli nie zostanie użyty natychmiast, rozcieńczony roztwór może być przechowywany przez 24 godziny w temperaturze od 2°C do 8°C.

Po rozcieńczeniu roztwór może być przechowywany przez 24 godziny w temperaturze od 2°C do 8°C, a następnie przez 12 godzin (w tym czas infuzji) w temperaturze pokojowej.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Należy zapytać lekarza lub pielęgniarkę, jak usunąć opakowania i leki, które nie są już potrzebne. Dzięki temu pacjent pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Xenpozyme

Substancją czynną jest olipudaza alfa. Ampułka zawiera 4 mg lub 20 mg olipudazy alfa.

Pozostałe składniki to:

• L-metionina
• fosforan disodowy heptawodny
• fosforan monosodowy monowodny
• sacharoza

patrz sekcja 2 Xenpozyme zawiera sód

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Xenpozyme jest proszkiem do sporządzania roztworu do infuzji w ampule (4 lub 20 mg/ampułka).

Proszek jest białym lub blado-białym proszkiem liofilizowanym.

Po wymieszaniu z wodą do wstrzykiwań jest to przezroczysty i bezbarwny roztwór. Roztwór powinien być dalej rozcieńczony przed infuzją.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia

Wytwórca

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tejulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.

Na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków można znaleźć tę ulotkę we wszystkich językach Unii Europejskiej/ Europejskiego Obszaru Gospodarczego oraz na stronie: www.xenpozyme.info.sanofi, lub skanując kod QR, który jest dołączony poniżej (również dołączony do zewnętrznego opakowania) za pomocą smartfona.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Przygotowanie roztworu do podania

Proszek do sporządzania roztworu do infuzji powinien być rozcieńczony wodą do wstrzykiwań, następnie rozcieńczony roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) i podany przez infuzję dożylną.

Kroki rozcieńczania i rozcieńczania powinny być wykonane w warunkach aseptycznych. Nie wolno używać urządzeń filtrujących w trakcie przygotowania roztworu do infuzji. Unikać tworzenia się piany podczas kroków rozcieńczania i rozcieńczania.

1. Określić liczbę ampułek, które należy rozcieńczyć w zależności od indywidualnej wagi pacjenta i przepisanej dawki.

Waga pacjenta (kg) × dawka (mg/kg) = dawka pacjenta (w mg). Na przykład, gdy używa się ampułek 20 mg, dawka pacjenta (w mg) podzielona przez 20 mg/ampułka = liczba ampułek do rozcieńczenia. Jeśli liczba ampułek zawiera ułamek, zaokrąglić do najbliższej liczby całkowitej.

1. Wyjąć niezbędną liczbę ampułek z lodówki i odczekać około 20-30 minut, aby osiągnęły temperaturę pokojową.
2. Rozcieńczyć każdą ampułkę wstrzykując:

1,1 ml wody do wstrzykiwań w ampułce 4 mg

5,1 ml wody do wstrzykiwań w ampułce 20 mg

stosując technikę powolnego dodawania kroplowego do ściany wewnętrznej ampułki.

1. Nachylić i delikatnie obrócić każdą ampułkę. Każda ampułka powinna dać przejrzysty i bezbarwny roztwór o stężeniu 4 mg/ml.
2. Wizualnie sprawdzić rozcieńczony roztwór w ampułkach pod kątem obecności cząstek lub zmiany barwy. Roztwór Xenpozyme powinien być przejrzysty i bezbarwny. Nie wolno używać żadnej ampułki, która wykazuje obecność cząstek lub zmianę barwy.
3. Wyodrębnić objętość rozcieńczonego roztworu, odpowiadającą przepisanej dawce, z odpowiedniej liczby ampułek i rozcieńczyć roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) w strzykawce lub worku do infuzji, w zależności od objętości infuzji (patrz Tabela 1 dla zalecanej objętości infuzji w zależności od wieku i/lub wagi pacjentów).

Tabela 1: Zalecane objętości infuzji

• Dla objętości końcowych infuzji zmiennych w zależności od wagi ciała u pacjentów pediatrycznych (patrz Tabela 1):

• Priorytetowo przygotować roztwór do infuzji o stężeniu 0,1 mg/ml, dodając 0,25 ml (1 mg) rozcieńczonego roztworu przygotowanego w punkcie 3) i 9,75 ml roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do pustej strzykawki 10 ml.
• Obliczyć objętość (ml) potrzebną do uzyskania dawki pacjenta (mg).

Przykład: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml

• Instrukcje rozcieńczania dla 5 ml ≤ objętości całkowitej ≤ 20 ml przy użyciu strzykawki:

• Wstrzyknąć potrzebną objętość rozcieńczonego roztworu powoli w ścianę wewnętrzną pustej strzykawki.
• Dodać powoli odpowiednią ilość roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%), aby uzyskać potrzebną objętość infuzji (unikać tworzenia się piany w strzykawce).

• Instrukcje rozcieńczania dla objętości całkowitej ≥ 50 ml przy użyciu worka do infuzji:

• Pusty worek do infuzji:
• • Wstrzyknąć powoli potrzebną objętość rozcieńczonego roztworu z punktu 3) do sterylnej worka do infuzji odpowiedniej wielkości.
  • Dodać powoli odpowiednią ilość roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%), aby uzyskać potrzebną objętość infuzji (unikać tworzenia się piany w worku).

• Worek do infuzji wstępnie napełniony:
• • Usunąć z worka do infuzji wstępnie napełnionego roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) objętość roztworu soli, aby uzyskać końcową objętość, jak określono w Tabeli 1.
  • Dodać powoli potrzebną objętość rozcieńczonego roztworu z punktu 3) do worka do infuzji (unikać tworzenia się piany w worku).

1. Obrócić delikatnie strzykawkę lub worek do infuzji, aby wymieszać. Nie potrząsać. Ponieważ jest to roztwór białkowy, może wystąpić okazjonalnie lekka flokulacja (opisywana jako cienkie, przezroczyste włókna) po rozcieńczeniu.
2. Rozcieńczony roztwór powinien być przefiltrowany przez filtr 0,2 μm o niskim powinowactwie do białek w trakcie podawania.

Po zakończeniu infuzji, drogę infuzji należy przepłukać roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) przy użyciu tej samej szybkości infuzji, co w ostatniej części infuzji.