TRANSLARNA 250 mg GRANULAT DO PRZYGOTOWANIA ZAWIESINY DOUSTNEJ

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: Informacje dla pacjenta

Translarna 125 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

Translarna 250 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

Translarna 1.000 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

ataluren

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz do tego przyczynić się, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać te działania niepożądane.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować ponownie ją przeczytać.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy jak Ty, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli doświadczasz działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Patrz sekcja 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Translarna i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Translarny
3. Jak stosować Translarnę
4. Mogące wystąpić działania niepożądane
5. Przechowywanie Translarny
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Translarna i w jakim celu się go stosuje

Translarna to lek, który zawiera substancję czynną ataluren.

Translarna stosowana jest w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a spowodowanej wadą genetyczną, która wpływa na prawidłowe funkcjonowanie mięśni.

Translarna stosowana jest u pacjentów w wieku 2 lat i starszych, którzy są w stanie chodzić.

Twój lekarz powinien przeprowadzić badania przed rozpoczęciem leczenia Translarną, aby potwierdzić, że Twoja choroba jest odpowiednia dla tego leku.

Jak działa Translarna?

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest spowodowana zmianami genetycznymi, które powodują anomalie białka mięśniowego zwanej dystrofiną, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Translarna umożliwia wytwarzanie funkcjonalnej dystrofiny i przyczynia się do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Translarny

Nie stosuj Translarny

• jeśli jesteś uczulony na ataluren lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

• jeśli przyjmujesz leki przeciwbakteryjne, takie jak gentamycyna, tobramycyna lub streptomycyna, doustnie.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Twój lekarz powinien przeprowadzić badanie krwi, które potwierdzi, że Twoja choroba jest odpowiednia do leczenia Translarną. Jeśli masz problemy z nerkami, twój lekarz będzie regularnie monitorował funkcję Twoich nerek.

Jeśli masz ciężką niewydolność nerek (VFGe <30 ml min) lub jeśli przyjmujesz dializę, ponieważ twoje nerki nie funkcjonują (nefropatia terminalna), twój lekarz ustali, czy leczenie translarną jest odpowiednie dla ciebie.< p>

Twój lekarz sprawdzi poziom lipidów (tłuszczów, takich jak cholesterol i triglicerydy) we krwi oraz funkcję nerek co 6 lub 12 miesięcy. Jeśli przyjmujesz leki kortykosteroidowe, twój lekarz sprawdzi ciśnienie krwi co 6 miesięcy.

Dzieci i młodzież

Nie podawaj tego leku dzieciom poniżej 2 lat lub które ważą mniej niż 12 kg, ponieważ nie został jeszcze przetestowany w tej grupie pacjentów.

Pozostałe leki i Translarna

Poinformuj swojego lekarza, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosowania innego leku. W szczególności nie stosuj Translarny z lekami przeciwbakteryjnymi, takimi jak gentamycyna, tobramycyna lub streptomycyna, podawanymi dożylnie. Mogą one wpływać na funkcję Twoich nerek.

Powinieneś poinformować swojego lekarza, jeśli stosujesz którykolwiek z następujących leków:

Niektóre z tych leków nie zostały przetestowane w połączeniu z Translarną, a twój lekarz może zdecydować o ścisłym monitorowaniu.

Ciąża i laktacja

Jeśli jesteś w ciąży lub w okresie laktacji, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku. Jeśli zajdziesz w ciążę podczas stosowania Translarny, skonsultuj się z lekarzem niezwłocznie, ponieważ nie zaleca się stosowania Translarny w czasie ciąży lub laktacji.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn

Jeśli odczuwasz zawroty głowy, nie prowadź pojazdów ani nie obsługuj maszyn.

3. Jak stosować Translarnę

Stosuj Translarnę dokładnie zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Translarna jest dostępna w saszetkach o następujących stężeniach: 125 mg, 250 mg i 1.000 mg atalurenu na saszetkę. Twój lekarz lub farmaceuta wskaże Ci dokładną liczbę saszetek oraz jakie stężenie powinieneś stosować w każdym przypadku.

Twoja dawka Translarny zależy od Twojego ciężaru ciała. Zalecana dawka wynosi 10 mg/kg masy ciała rano, 10 mg/kg masy ciała w południe i 20 mg/kg masy ciała wieczorem (co daje łączną dawkę dobową 40 mg/kg masy ciała).

Ten lek jest stosowany doustnie, zmieszany z płynem lub półstałym pokarmem.

Nie otwieraj saszetki aż do momentu jej zastosowania i użyj całej zawartości saszetki. Całą zawartość saszetki należy zmieszać z co najmniej 30 ml płynu (woda, mleko, sok owocowy) lub 3 łyżkami stołowymi półstałego pokarmu (jogurt lub kompot jabłkowy). Dobrze wymieszać przygotowaną dawkę przed jej zastosowaniem. Można zwiększyć ilość płynu lub półstałego pokarmu, jeśli się tak życzy.

Tabela dawkowania

Stosuj Translarnę doustnie 3 razy dziennie, rano, w południe i wieczorem. Powinno być 6-godzinne odstępy między dawką poranną a południową, 6-godzinne odstępy między dawką południową a wieczorną oraz 12-godzinne odstępy między dawką wieczorną a pierwszą dawką następnego dnia. Na przykład, możesz stosować Translarnę rano o 7:00 z śniadaniem, w południe o 13:00 z obiadem i wieczorem o 19:00 z kolacją.

Pij wodę lub inne płyny regularnie, aby uniknąć odwodnienia podczas stosowania Translarny.

Jeśli przyjmujesz zbyt dużo Translarny

Jeśli przyjmujesz więcej Translarny niż zalecana dawka, skontaktuj się z lekarzem.

Możesz doświadczyć bólu głowy, nudności, wymiotów lub biegunki.

Jeśli zapomnisz przyjąć Translarnę

Jeśli zapomnisz przyjąć Translarnę i upłynęło mniej niż 3 godziny od zwykłej godziny przyjmowania rano lub w południe, lub mniej niż 6 godzin od wieczornej dawki, nadal możesz przyjąć dawkę. Pamiętaj, aby przyjąć następną dawkę o zwykłej godzinie.

Jeśli zapomnisz o dawce i upłynęło więcej niż 3 godziny od zwykłej godziny przyjmowania rano lub w południe, lub więcej niż 6 godzin od wieczornej dawki, nie przyjmuj dawki. Ale przyjmuj następne dawki o zwykłej godzinie.

Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby zrekompensować zapomniane dawki. Ważne jest, aby przyjmować właściwą dawkę. Translarna może nie być tak skuteczna w leczeniu Twoich objawów, jeśli przyjmujesz więcej niż zalecana dawka.

Jeśli przerwiesz leczenie Translarną

Nie przerywaj stosowania Translarny bez konsultacji z lekarzem.

Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, zapytaj swojego lekarza.

4. Mogące wystąpić działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają. Po przyjęciu Translarny możesz doświadczyć jednego lub kilku z następujących działań niepożądanych:

Działania niepożądane bardzo częste (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Wymioty

Działania niepożądane częste (mogą wystąpić u do 1 na 10 pacjentów):

• Utrata apetytu
• Podwyższone poziomy triglicerydów we krwi
• Ból głowy
• Nudności
• Utrata masy ciała
• Wysokie ciśnienie krwi
• Kaszel
• Krwawienie z nosa
• Zaparcie
• Gazy
• Dolegliwości żołądkowe
• Ból brzucha
• Wysypka
• Ból ramion lub nóg
• Ból w klatce piersiowej
• Niekontrolowane oddawanie moczu
• Krew w moczu
• Gorączka

Częstość nieznana (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych):

• Wzrost poziomu lipidów we krwi
• Wzrost wyników badań czynności nerek

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli jest to możliwe działanie niepożądane, które nie jest wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłaszać je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Translarny

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu i saszetce po "CAD". Termin ważności jest ostatnim dniem miesiąca, który jest wskazany.

Nie wymaga specjalnych warunków przechowywania.

Przygotowaną dawkę należy zużyć natychmiast po przygotowaniu. Jeśli przygotowana dawka jest przechowywana w lodzie (2 - 8 °C), powinna być wyrzucona, jeśli nie zostanie zużyta w ciągu 24 godzin od przygotowania lub w ciągu 3 godzin, jeśli jest przechowywana w temperaturze pokojowej (15 - 30 °C).

Leków nie należy wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Poproś farmaceutę, jak się pozbyć opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Translarny

Translarna jest dostępna w 3 stężeniach, które zawierają odpowiednio 125 mg, 250 mg i 1.000 mg substancji czynnej o nazwie ataluren. Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) to: polidextroza (E1200), makrogol, poloksamer, manitol (E421), kroskarmeloza, hydroksyetilowa celuloza, aromat sztuczny waniliowy (maltodekstryna, aromaty sztuczne i glikol propylenowy), krzemionka koloidalna (E551) i stearynian magnezu.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Translarna to granulat o kolorze białym lub prawie białym do sporządzania zawiesiny doustnej w saszetkach.

Translarna jest dostępna w opakowaniach zawierających 30 saszetek.

Podmiot odpowiedzialny za wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i podmiot odpowiedzialny za wytwarzanie

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Możesz uzyskać więcej informacji o tym leku, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem podmiotu odpowiedzialnego za wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Podmiot odpowiedzialny za wytwarzanie

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD Wielka Brytania

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Almac Pharma Services (Irlandia) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki:

Ten lek został zatwierdzony z "warunkową zgodą". Oznacza to, że oczekuje się uzyskania więcej informacji o tym leku.

Europejska Agencja Leków będzie przeglądać nowe informacje o tym leku co najmniej raz w roku, a ta ulotka zostanie zaktualizowana, gdy będzie to konieczne.

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.