TRANSLARNA 1000 mg GRANULAT DO PRZYGOTOWANIA ZAWIESINY DOUSTNEJ

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: Informacje dla pacjenta

Translarna 125 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

Translarna 250 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

Translarna 1.000 mg granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

atalureno

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz do tego przyczynić się, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdują się informacje o tym, jak zgłaszać te niepożądane działania.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować przeczytać ją ponownie.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im to zaszkodzić.
• Jeśli doświadczasz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to niepożądane działania, których nie wymieniono w tej ulotce. Patrz sekcja 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Translarna i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Translarny
3. Jak stosować Translarnę
4. Mogące wystąpić niepożądane działania
5. Przechowywanie Translarny
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Translarna i w jakim celu się go stosuje

Translarna to lek, który zawiera substancję czynną ataluren.

Translarnę stosuje się w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a spowodowanej wadą genetyczną, która wpływa na prawidłowe funkcjonowanie mięśni.

Translarnę stosuje się u pacjentów w wieku 2 lat i starszych, którzy są w stanie chodzić.

Twój lekarz powinien przeprowadzić badania przed rozpoczęciem leczenia Translarną, aby potwierdzić, że Twoja choroba jest odpowiednia dla tego leku.

Jak działa Translarna?

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest spowodowana zmianami genetycznymi, które powodują nieprawidłowość białka mięśniowego zwanej dystrofiną, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Translarna umożliwia wytwarzanie funkcjonalnej dystrofiny i przyczynia się do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Translarny

Nie stosuj Translarny

• jeśli jesteś uczulony na ataluren lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

• jeśli przyjmujesz leki przeciwbakteryjne, takie jak gentamycyna, tobramycyna lub streptomycyna, doustnie.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Twój lekarz powinien przeprowadzić badanie krwi, które potwierdzi, że Twoja choroba jest odpowiednia do leczenia Translarną. Jeśli masz problemy z nerkami, twój lekarz będzie regularnie monitorował funkcję Twoich nerek.

Jeśli masz ciężką niewydolność nerek (VFGe <30 ml min) lub jeśli przyjmujesz dializę, ponieważ twoje nerki nie funkcjonują (nefropatia terminalna), twój lekarz ustali, czy leczenie translarną jest odpowiednie dla ciebie.< p>

Twój lekarz sprawdzi poziom lipidów (tłuszczów, takich jak cholesterol i triglicerydy) we krwi oraz funkcję nerek co 6 lub 12 miesięcy. Jeśli przyjmujesz leki kortykosteroidowe, twój lekarz sprawdzi ciśnienie krwi co 6 miesięcy.

Dzieci i młodzież

Nie podawaj tego leku dzieciom poniżej 2 lat lub ważącym mniej niż 12 kg, ponieważ nie został jeszcze przetestowany w tej grupie pacjentów.

Pozostałe leki i Translarna

Poinformuj swojego lekarza, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosować inny lek. W szczególności nie stosuj Translarny z lekami przeciwbakteryjnymi, takimi jak gentamycyna, tobramycyna lub streptomycyna, podawanymi dożylnie. Mogą one wpływać na funkcję nerek.

Powinieneś poinformować swojego lekarza, jeśli stosujesz którykolwiek z następujących leków:

Niektóre z tych leków nie zostały przetestowane w połączeniu z Translarną, a twój lekarz może zdecydować o ściślejszym monitorowaniu.

Ciąża i laktacja

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku. Jeśli zostaniesz w ciąży podczas stosowania Translarny, skonsultuj się z lekarzem natychmiast, ponieważ nie zaleca się stosowania Translarny w czasie ciąży lub laktacji.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn

Jeśli odczuwasz zawroty głowy, nie prowadź pojazdów ani nie obsługuj maszyn.

3. Jak stosować Translarnę

Stosuj ten lek ściśle według wskazań lekarza lub farmaceuty. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Translarna jest dostępna w saszetkach o następujących stężeniach: 125 mg, 250 mg i 1.000 mg atalurenu na saszetkę. Twój lekarz lub farmaceuta wskaże Ci dokładną liczbę saszetek oraz jakie stężenie powinieneś stosować w każdym przypadku.

Twoja dawka Translarny zależy od masy ciała. Zalecana dawka wynosi 10 mg/kg masy ciała rano, 10 mg/kg masy ciała w południe i 20 mg/kg masy ciała wieczorem (co daje łączną dawkę dobową 40 mg/kg masy ciała).

Ten lek jest stosowany doustnie, mieszany z płynem lub półstałym pokarmem.

Nie wolno otwierać saszetki aż do momentu jej zastosowania i należy zużyć całą zawartość saszetki. Całą zawartość saszetki należy wymieszać z co najmniej 30 ml płynu (woda, mleko, sok owocowy) lub 3 łyżkami stołowymi półstałego pokarmu (jogurt lub kompot jabłkowy). Należy dobrze wymieszać przygotowaną dawkę przed jej zastosowaniem. Można zwiększyć ilość płynu lub półstałego pokarmu, jeśli się tak życzy.

Tabela dawkowania

Stosuj Translarnę doustnie 3 razy dziennie, rano, w południe i wieczorem. Powinno być 6-godzinne odstępy między dawką ranną a dawką południową, 6-godzinne odstępy między dawką południową a dawką wieczorną oraz 12-godzinne odstępy między dawką wieczorną a pierwszą dawką następnego dnia. Na przykład, możesz stosować Translarnę rano o 7:00 z śniadaniem, w południe o 13:00 z obiadem i wieczorem o 19:00 z kolacją.

Pij wodę lub inne płyny regularnie, aby uniknąć odwodnienia podczas stosowania Translarny.

Jeśli przyjmujesz więcej Translarny, niż powinieneś

Jeśli przyjmujesz więcej Translarny, niż zalecona dawka, skontaktuj się z lekarzem.

Możesz doświadczyć bólu głowy, nudności, wymiotów lub biegunki.

Jeśli zapomnisz przyjąć Translarnę

Jeśli zapomnisz przyjąć Translarnę i minęło mniej niż 3 godziny od zwykłej godziny przyjmowania rano lub w południe, lub mniej niż 6 godzin od zwykłej godziny przyjmowania wieczorem, nadal możesz przyjąć dawkę. Pamiętaj, aby przyjąć następną dawkę o zwykłej godzinie.

Jeśli zapomnisz dawki i minęło więcej niż 3 godziny od zwykłej godziny przyjmowania rano lub w południe, lub więcej niż 6 godzin od zwykłej godziny przyjmowania wieczorem, nie przyjmuj dawki. Ale przyjmuj następne dawki o zwykłej godzinie.

Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby zrekompensować zapomniane dawki. Ważne jest, aby przyjmować prawidłową dawkę. Translarna może nie być tak skuteczna w leczeniu Twoich objawów, jeśli przyjmujesz więcej, niż zalecona dawka.

Jeśli przerwiesz leczenie Translarną

Nie przerywaj stosowania Translarny bez konsultacji z lekarzem.

Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, zapytaj lekarza.

4. Mogące wystąpić niepożądane działania

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować niepożądane działania, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają. Po zastosowaniu Translarny możesz doświadczyć jednego lub więcej z następujących niepożądanych działań:

Bardzo częste niepożądane działania (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Wymioty

Częste niepożądane działania (mogą wystąpić u do 1 na 10 pacjentów):

• Utrata apetytu
• Podwyższone poziomy triglicerydów we krwi
• Ból głowy
• Nudności
• Utrata masy ciała
• Wysokie ciśnienie krwi
• Kaszel
• Krwawienie z nosa
• Zaparcie
• Gazy
• Dolegliwości żołądkowe
• Ból brzucha
• Wysypka
• Ból ramion lub nóg
• Ból w klatce piersiowej
• Niekontrolowane oddawanie moczu
• Krew w moczu
• Gorączka

Częstość nieznana (nie może być oszacowana na podstawie dostępnych danych):

• Wzrost poziomu lipidów we krwi
• Wzrost wyników badań czynności nerek

Zgłaszanie niepożądanych działań

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek niepożądanego działania, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to możliwe niepożądane działania, których nie wymieniono w tej ulotce. Możesz również zgłaszać je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Poprzez zgłaszanie niepożądanych działań możesz przyczynić się do dostarczenia więcej informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Translarny

Przechowuj ten lek w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności wymienionego na opakowaniu i saszetce po "CAD". Termin ważności jest ostatnim dniem miesiąca, który jest wskazany.

Nie wymaga specjalnych warunków przechowywania.

Przygotowaną dawkę należy zużyć natychmiast po przygotowaniu. Jeśli przygotowana dawka jest przechowywana w lodzie (2 - 8 °C), należy ją wyrzucić, jeśli nie zostanie zużyta w ciągu 24 godzin od przygotowania lub w ciągu 3 godzin, jeśli jest przechowywana w temperaturze pokojowej (15 - 30 °C).

Leków nie wolno wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Zapytaj farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których nie potrzebujesz. W ten sposób pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Translarny

Translarna jest dostępna w 3 stężeniach, które zawierają odpowiednio 125 mg, 250 mg i 1.000 mg substancji czynnej, zwanej ataluren. Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) to: polidextroza (E1200), makrogol, poloksamer, manitol (E421), kroskarmeloza, hydroksyetilowe celuloza, aromat artificialny waniliowy, (maltodekstryna, aromaty artificialne i glikol propylenowy), krzemionka koloidalna (E551) i stearynian magnezu.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Translarna to granulat o kolorze białym lub bladoróżowym do sporządzania zawiesiny doustnej w saszetkach.

Translarna jest dostępna w opakowaniach zawierających 30 saszetek.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i odpowiedzialny za wytwarzanie

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Możesz uzyskać więcej informacji o tym leku, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Odpowiedzialny za wytwarzanie

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD Wielka Brytania

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Almac Pharma Services (Irlandia) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu z "warunkową zgodą". Oznacza to, że oczekuje się uzyskania więcej informacji o tym leku.

Europejska Agencja Leków będzie przeglądać nowe informacje o tym leku co najmniej raz w roku, a ta ulotka będzie aktualizowana, gdy będzie to konieczne.

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.