POMBILITI 105 mg PROSZEK DO PRZYGOTOWANIA KONCENTRATU DO ROZTWORU DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu leczniczego: informacje dla pacjenta

Pombiliti 105 mg proszek do sporządzania koncentratu do infuzji

cipaglucosidaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrycie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz przyczynić się do tego, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać niepożądane działania.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować ponownie jej przeczytać.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Jeśli doświadczasz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to niepożądane działania, które nie są wymienione w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Pombiliti i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Pombiliti
3. Jak stosować Pombiliti
4. Możliwe niepożądane działania
5. Przechowywanie Pombiliti
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Pombiliti i w jakim celu się go stosuje

Pombiliti jest rodzajem „terapii zastępczej enzymatycznej” (TSE), który jest wskazany dla dorosłych z późnym początkiem choroby Pompe. Zawiera substancję czynną o nazwie „cipaglucosidaza alfa”.

Dlaczego się go stosuje

Pombiliti jest stosowany zawsze w połączeniu z innym lekiem o nazwie miglustat 65 mg kapsułki twarde. Bardzo ważne jest, aby również przeczytać ulotkę miglustatu 65 mg kapsułek twardych.

Jeśli masz jakieś wątpliwości dotyczące tych leków, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Jak działa Pombiliti

Osoby z chorobą Pompe mają niski poziom enzymu o nazwie α-glukozidaza kwaśna (GAA). Ten enzym pomaga regulować poziom glikogenu (rodzaj węglowodanu) w organizmie.

W chorobie Pompe gromadzą się duże ilości glikogenu w mięśniach całego ciała. To uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie mięśni, na przykład tych, które pomagają w chodzeniu, ułatwiają oddychanie w płucach i mięśniu sercowym.

Pombiliti wnika do komórek mięśniowych, które są dotknięte chorobą Pompe. Po wejściu do wnętrza komórek lek działa jak GAA, ułatwiając rozkład glikogenu i regulując jego poziom.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Pombiliti

Przeciwwskazania

• Nie powinien być stosowany, jeśli kiedykolwiek miałeś ciężkie reakcje nadwrażliwości na:

• cipaglucosidazę alfa
• miglustat
• jeden z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

• Jeśli poprzednia infuzja musiała być przerwana i nie można było jej wznowić z powodu ciężkich reakcji nadwrażliwości.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką przed rozpoczęciem stosowania Pombiliti

Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką natychmiast, jeśli którakolwiek z poniższych sytuacji dotyczy Ciebie, czyli jeśli kiedykolwiek miałeś takie reakcje z inną terapią zastępczą enzymatyczną (TSE):

• reakcje alergiczne, w tym anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna) - zobacz sekcję 4 poniżej, aby poznać objawy ciężkich reakcji;
• reakcja związana z infuzją podczas stosowania leku lub w godzinach po infuzji, zobacz sekcję 4 poniżej, aby poznać objawy ciężkich reakcji.

Poinformuj lekarza, jeśli masz chorobę serca lub płuc. Choroby te mogą się nasilić podczas lub bezpośrednio po infuzji Pombiliti. Poinformuj lekarza lub pielęgniarkę natychmiast, jeśli doświadczasz trudności w oddychaniu, kaszlu, szybkiego lub nieregularnego bicia serca lub innych objawów tych chorób.

Poinformuj również lekarza, jeśli masz obrzęk nóg lub ogólny obrzęk ciała, ciężką wysypkę skórną lub pianę w moczu. Lekarz zdecyduje, czy infuzja Pombiliti powinna być przerwana i udzieli odpowiedniego leczenia. Lekarz zdecyduje również, czy możesz kontynuować stosowanie Pombiliti.

Leki stosowane przed leczeniem

Twoja lekarz może podać ci inne leki przed leczeniem Pombiliti, na przykład:

• leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy w celu zapobiegania lub łagodzenia reakcji związanych z infuzją;
• leki przeciwgorączkowe w celu obniżenia gorączki.

Dzieci i młodzież

Ten lek nie powinien być stosowany u pacjentów poniżej 18 roku życia, ponieważ nie są znane skutki Pombiliti w połączeniu z miglustatem w tej grupie wiekowej.

Pozostałe leki a Pombiliti

Poinformuj lekarza lub pielęgniarkę, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosowania innego leku, w tym leków bez recepty i leków ziołowych.

Ciąża i laktacja

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, nie powinnaś stosować tego leku, ale skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed jego zastosowaniem.

Brak danych na temat stosowania Pombiliti w połączeniu z miglustatem w czasie ciąży.

• Jeśli jesteś w ciąży, nie powinnaś stosować Pombiliti i/lub przyjmować miglustat 65 mg kapsułek twardych. Poinformuj lekarza natychmiast, jeśli zajdziesz w ciążę, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę. Może to stanowić ryzyko dla dziecka.
• Pombiliti w połączeniu z miglustatem nie powinien być stosowany u kobiet w okresie laktacji. Należy zdecydować, czy konieczne jest przerwanie laktacji czy leczenia.

Antykoncepcja i płodność

Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczne metody antykoncepcyjne podczas i 4 tygodni po zakończeniu stosowania obu leków.

Jazda pojazdami i obsługa maszyn

Możesz doświadczyć zawrotów głowy, senności lub niskiego ciśnienia krwi (niedociśnienia) po stosowaniu Pombiliti lub leków przed leczeniem. W takim przypadku nie powinnaś prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.

Pombiliti zawiera sód

Ten lek zawiera 10,5 mg sodu (główny składnik soli stołowej) w każdym fiolce. To odpowiada 0,52% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu dla dorosłych.

3. Jak stosować Pombiliti

Pombiliti jest stosowany przez lekarza lub pielęgniarkę. Jest podawany w postaci infuzji dożylniej.

Skonsultuj się z lekarzem, jeśli chcesz być leczony w domu. Lekarz zdecyduje, po ocenie, czy jest to bezpieczne dla Ciebie. Jeśli doświadczysz jakiegokolwiek niepożądanego działania podczas infuzji Pombiliti, osoba odpowiedzialna za podanie leku może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Pombiliti powinien być stosowany w połączeniu z miglustatem. Możesz stosować tylko miglustat 65 mg kapsułki twarde z cipaglucosidazą alfa. NIEstosuj miglustat 100 mg kapsułki (inny lek). W odniesieniu do zalecanej dawki postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza i przeczytaj ulotkę miglustatu 65 mg kapsułek twardych.

Jaka ilość Pombiliti jest stosowana

Ilość leku, którą otrzymasz, opiera się na Twojej wadze. Zalecana dawka to 20 mg na kilogram masy ciała.

Kiedy stosować Pombiliti i przez jaki czas

• Będziesz otrzymywał leczenie Pombiliti co dwa tygodnie. Miglustat 65 mg kapsułki są przyjmowane w ten sam dzień, w którym podawana jest Pombiliti. Przeczytaj ulotkę miglustatu 65 mg kapsułek twardych, aby uzyskać informacje na temat przyjmowania miglustatu.
• Infuzja cipaglucosidazy alfa powinna rozpocząć się 1 godzinę po przyjęciu miglustatu 65 mg kapsułek twardych.

• W przypadku opóźnienia, rozpoczęcie infuzji nie powinno przekroczyć 3 godzin od momentu przyjęcia miglustatu.

• Infuzja cipaglucosidazy alfa trwa około 4 godzin.

Rysunek 1. Przebieg czasowy dawek

• Infuzja cipaglucosidazy alfa powinna rozpocząć się 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu. W przypadku opóźnienia w infuzji, jej rozpoczęcie nie powinno przekroczyć 3 godzin od momentu przyjęcia miglustatu.

Zmiana z innej terapii zastępczej enzymatycznej (TSE)

Jeśli obecnie otrzymujesz inną TSE:

• Twój lekarz wskaże, kiedy powinieneś przerwać inną TSE przed rozpoczęciem leczenia Pombiliti.
• Poinformuj lekarza, kiedy otrzymałeś ostatnią dawkę.

Jeśli otrzymałeś zbyt dużo Pombiliti

Jeśli masz trudności z oddychaniem, odczuwasz obrzęk lub uczucie pełności, lub zauważasz przyspieszone bicie serca, możesz otrzymać zbyt dużo Pombiliti; poinformuj lekarza natychmiast. Nadmierna szybkość infuzji Pombiliti może powodować objawy spowodowane nadmiarem płynów w organizmie, takie jak trudności z oddychaniem, szybkie bicie serca lub ogólny obrzęk ciała.

Jeśli zapomniałeś dawki Pombiliti

Jeśli ominąłeś infuzję, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką jak najszybciej, aby umówić wizytę i otrzymać Pombiliti w połączeniu z miglustatem 24 godziny po ostatnim przyjęciu miglustatu.

Jeśli przerwiesz leczenie Pombiliti

Porozmawiaj z lekarzem, jeśli chcesz przerwać leczenie Pombiliti. Objawy Twojej choroby mogą nasilić się, jeśli przerwiesz leczenie.

4. Możliwe niepożądane działania

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować niepożądane działania, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Pombiliti jest stosowany w połączeniu z miglustatem, a którykolwiek z tych leków może powodować niepożądane działania. Niepożądane działania występują głównie u pacjentów podczas infuzji Pombiliti (reakcje związane z infuzją) lub krótko po niej. Poinformuj lekarza natychmiast, jeśli doświadczasz reakcji związanej z infuzją lub reakcji alergicznej. Niektóre z tych reakcji mogą być ciężkie i potencjalnie zagrażające życiu. Twoja lekarz może podać ci leki przed infuzją w celu zapobiegania tym reakcjom.

Reakcje związane z infuzją

Większość reakcji związanych z infuzją jest łagodna lub umiarkowana. Objawy reakcji związanej z infuzją to między innymi trudności z oddychaniem, obrzęk, gorączka, dreszcze, zawroty głowy, zaczerwienienie i swędzenie skóry oraz wysypka.

Reakcje alergiczne

Reakcje alergiczne mogą powodować objawy takie jak wysypka na dowolnej części ciała, obrzęk oczu, trudności z oddychaniem, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywka.

Bardzo częste(mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• Ból głowy

Częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób)

• Kaszel
• Nagłe zaczerwienienie twarzy, szyi lub górnej części klatki piersiowej
• Ból w klatce piersiowej
• Wysypka, swędzenie
• Wzrost ciśnienia krwi
• Pocenie się
• Obrzęk brzucha
• Wzdęcia lub gazy
• Biegunka, luźne stolce
• Wymioty
• Nudności
• Gorączka lub dreszcze
• Pokrzywka
• Obrzęk lub ból w miejscu wkłucia igły
• Skurcze, ból lub słabość mięśni
• Drżenie w jednej lub kilku częściach ciała
• Zwiększone pocenie się
• Ból
• Zaburzenia smaku
• Czułość zmęczenia lub senności
• Trudności z oddychaniem

Nieczęste(mogą wystąpić u do 1 na 100 osób)

• Trudności z oddychaniem, które powodują kaszel, świszczące dźwięki podczas oddychania i uczucie braku powietrza (astma)
• Reakcja alergiczna
• Obrzęk rąk, stóp, kostek, nóg
• Obrzęk twarzy
• Nieżyt żołądka
• Ból brzucha
• Czułość zmęczenia
• Ból lub podrażnienie gardła
• Skurcze i bolesne skurcze gardła
• Podrażnienie jamy ustnej
• Ból w jamie ustnej lub nieprzyjemne uczucie w tylnej części jamy ustnej
• Ból w policzkach, dziąsłach, wargach, brodzie
• Utrata siły i energii, ogólne uczucie letargu
• Choroba, ogólne uczucie lenistwa
• Uczucie palenia
• Skaleczenia lub urazy skóry
• Zaburzenia temperatury ciała
• Obniżenie poziomu certain rodzaju białych krwinek (wykryte w badaniach)
• Senność
• Zawroty głowy
• Ból stawów
• Ból w okolicy między biodrem a żebrami
• Zmęczenie mięśni
• Zwiększona sztywność mięśni
• Brak równowagi
• Niskie ciśnienie krwi
• Uczucie bliskości omdlenia
• Ból głowy, ból punktowy, aura, ból oczu, wrażliwość na światło (migrena)
• Plamy na skórze

Zgłaszanie niepożądanych działań

Jeśli doświadczasz jakiegokolwiek niepożądanego działania, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli jest to możliwe niepożądane działanie, które nie jest wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania, wymieniony w załączniku V. Poprzez zgłaszanie niepożądanych działań możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Pombiliti

Twój lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka jest odpowiedzialny za przechowywanie tego leku i prawidłowe usuwanie otwartych fiolik. Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego.

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności, który jest podany na fiolce i pudełku po „CAD”. Termin ważności to ostatni dzień podanego miesiąca.

Fiolki niewypełnione: Przechowuj w lodzie (między 2°C a 8°C). Przechowuj fiolkę w opakowaniu zewnętrznym, aby zabezpieczyć ją przed światłem.

Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie. Jednak przechowywanie worka z infuzją dożylnej z Pombiliti jest uzasadnione przez 6 godzin w temperaturze od 20°C do 25°C i przez 24 godziny w temperaturze od 2°C do 8°C.

Leków nie wolno wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Poproś farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których już nie potrzebujesz. Dzięki temu pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Pombiliti

Substancją czynną jest cipaglucosidaza alfa. Każdy fiolka zawiera 105 mg cipaglucosidazy alfa. Po rozpuszczeniu, roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na mililitr. Zalecana jest ostateczna koncentracja cipaglucosidazy alfa rozcieńczonej w worku z perfuzją dożylną w zakresie od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.

Pozostałe składniki to:

• Cytrynan disodowy (E331)
• Kwas cytrynowy monohydrat (E330)
• Manitol (E421)
• Polisorbat 80 (E433)

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Pombiliti jest białym lub lekko żółtym proszkiem. Po rozpuszczeniu jest to roztwór przezroczysty do mętnego, bezbarwny lub lekko żółty, bez obcych cząstek i praktycznie wolny od białych lub półprzezroczystych cząstek. Roztwór po rozpuszczeniu należy następnie rozcieńczyć w worku z perfuzją dożylną.

Pombiliti jest proszkiem do sporządzania roztworu do perfuzji w fiolce.

Opakowania po 1, 10 lub 25 fiolek

Możliwe, że tylko niektóre rozmiary opakowań są dostępne.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irlandia

Tel.: +353 (0) 1 588 0836

Faks: +353 (0) 1 588 6851

Adres e-mail: [email protected]

Producent

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.

Informacje te są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Instrukcje stosowania: rozpuszczanie, rozcieńczanie i podawanie

Pombiliti należy rozpuścić w wodzie do wstrzykiwań i następnie rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do wstrzykiwań i podawać przez perfuzję dożylną. Rozpuszczanie i rozcieńczanie powinno być przeprowadzane zgodnie z zasadami dobrej praktyki klinicznej, zwłaszcza w odniesieniu do przestrzegania aseptyki.

Ponieważ lek ten jest białkiem, mogą tworzyć się cząstki w roztworze po rozpuszczeniu i w worku z perfuzją w końcowym rozcieńczeniu. Dlatego też do podawania należy używać filtra w linii o średnicy porów 0,2 mikrometra o niskim powinowactwie do białek. Udowodniono, że stosowanie filtra w linii o średnicy porów 0,2 mikrometra usuwa widoczne cząstki i nie powoduje widocznego ubytku białka ani aktywności.

Określ liczbę fiolek do rozpuszczenia w zależności od dawki pacjenta (mg/kg) i wyjmij potrzebne fiolki z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (ok. 30 minut). Każda fiolka Pombiliti jest przeznaczona do jednorazowego użycia.

Użyj techniki aseptycznej.

Rozpuszczanie

Rozpuść 105 mg Pombiliti w fiolce w 7,2 ml wody do wstrzykiwań, używając strzykawki z igłą o średnicy nie większej niż 18 G. Dodaj wodę do wstrzykiwań kroplami po bokach fiolki, a nie bezpośrednio na liofilizowany proszek. Nachyl i delikatnie obracaj każdą fiolkę. Nie odwracaj, nie wstrząsaj i nie potrząsaj fiolki. Objętość wyjmowanej jest roztwór przezroczysty do mętnego, bezbarwny lub lekko żółty, bez obcych cząstek i praktycznie wolny od białych lub półprzezroczystych cząstek. Przeprowadź natychmiastową inspekcję rozpuszczonych fiolek w celu sprawdzenia, czy nie ma cząstek lub zmiany koloru. Jeśli podczas inspekcji zostaną zaobserwowane obce cząstki inne niż opisane powyżej lub roztwór po rozpuszczeniu wykaże zmianę koloru, nie używaj go. pH roztworu po rozpuszczeniu wynosi około 6,0.

Po rozpuszczeniu zaleca się rozcieńczenie fiolek natychmiast (patrz poniżej).

Rozcieńczanie

Po rozpuszczeniu opisanym powyżej roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na mililitr. Objętość po rozpuszczeniu pozwala na dokładne wyjęcie 7,0 ml (równoważne 105 mg) z każdej fiolki. Roztwór należy następnie rozcieńczyć w następujący sposób: używając strzykawki z igłą o średnicy nie większej niż 18 G, powoli wyjmij roztwór po rozpuszczeniu z każdej fiolki, w tym objętość poniżej 7,0 ml z fiolki częściowej, aż do uzyskania dawki pacjenta. Zalecana końcowa koncentracja cipaglucosidazy alfa w workach z perfuzją wynosi od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml. Usuń powietrze z worka z perfuzją.

Ponadto, wyjmij równoważną objętość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%), który zostanie zastąpiony objętością rozpuszczonego Pombiliti. Wstrzyknij powoli roztwór Pombiliti po rozpuszczeniu bezpośrednio do roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do wstrzykiwań. Ostrożnie odwróć lub wymasuj worek z perfuzją, aby zmieszać rozcieńczony roztwór. Nie potrząsaj i nie wstrząsaj worka z perfuzją.

Końcowy roztwór do perfuzji należy podawać jak najwcześniej po przygotowaniu.

Usunięcie nieużytego leku i wszystkich materiałów, które miały kontakt z nim, zostanie przeprowadzone zgodnie z lokalnymi przepisami.

Podawanie

Perfuzja Pombiliti powinna rozpocząć się 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu. W przypadku opóźnienia perfuzji, jej rozpoczęcie nie powinno przekroczyć 3 godzin od przyjęcia miglustatu. Zalecana dawka Pombiliti wynosi 20 mg/kg masy ciała, podawana co dwa tygodnie przez perfuzję dożylną.

Perfuzje powinny być podawane stopniowo. Zaleca się, aby początkowa szybkość perfuzji wynosiła 1 mg/kg/h i stopniowo zwiększała się o 2 mg/kg/h co 30 minut, jeśli nie występują objawy RAP (reakcje związane z perfuzją), aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/kg/h.