MEPSEVII 2 mg/ml KONCENTRAT DO ROZTWORU DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla użytkownika

Mepsevii 2mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

vestronidaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrycie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz przyczynić się do tego, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczasz. W końcowej części sekcji 4 znajdują się informacje o tym, jak zgłaszać niepożądane działania.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem stosowania tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować ponownego przeczytania jej.
• Jeśli masz jakieś pytania, skonsultuj się z lekarzem.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie i nie powinieneś go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im to zaszkodzić.
• Jeśli doświadczasz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli są to niepożądane działania, które nie są wymienione w tej ulotce (patrz sekcja 4).

Zawartość ulotki

1. Co to jest Mepsevii i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Mepsevii
3. Sposób stosowania Mepsevii
4. Możliwe niepożądane działania
5. Przechowywanie Mepsevii
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Mepsevii i w jakim celu się go stosuje

Co to jest Mepsevii

Mepsevii zawiera rekombinowaną ludzką enzym, vestronidazę alfa. Należy do grupy leków zwanych "terapiami zastępującymi enzymy". Stosowany jest u dorosłych i dzieci w każdym wieku z MPS VII w celu leczenia objawów nie-neurologicznych choroby (mukopolisacharydoza VII, znana również jako zespół Sly).

Co to jest MPS VII

MPS VII jest chorobą genetyczną, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu zwanego beta-glukuronidazą.

• Ten enzym rozkłada mukopolisacharydy, które są rodzajem cukrów.
• Mukopolisacharydy są wytwarzane przez organizm i pomagają tworzyć kości, chrząstki, skórę i ścięgna.
• Te cukry są ciągle recyklingowane: powstają nowe i niszczone są stare.
• Jeśli nie ma wystarczającej ilości beta-glukuronidazy, część tych cukrów gromadzi się w komórkach, powodując uszkodzenia organizmu.

Jak działa Mepsevii

Ten lek zastępuje beta-glukuronidazę, ułatwiając rozkład cukrów, które gromadzą się w tkankach osób z MPS VII, zapobiegając ich gromadzeniu się i powodowaniu objawów choroby.

• Leczenie może poprawić niektóre objawy i symptomy choroby, takie jak problemy z poruszaniem się i zmęczenie.

Jeśli leczenie zostanie rozpoczęte we wczesnym dzieciństwie, można spowolnić postęp choroby i zmniejszyć trwałe uszkodzenia.

2. Informacje niezbędne przed rozpoczęciem stosowania Mepsevii

Nie stosuj Mepsevii

• jeśli jesteś uczulony na vestronidazę alfa lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem przed rozpoczęciem stosowania Mepsevii.

Skuteczność leczenia vestronidazą alfa będzie oceniana okresowo, a jeśli nie zostaną zaobserwowane wyraźne korzyści (w tym stabilizacja objawów klinicznych choroby), zostanie rozważone ostateczne zaprzestanie leczenia. Przerwanie leczenia może spowodować znaczne pogorszenie stanu klinicznego pacjenta.

Należy wiedzieć, że podawanie vestronidazy alfa nie koryguje nieodwracalnych powikłań choroby (np. deformacji kości).

Zbadaj niepożądane działania

• Możesz doświadczyć reakcji na podanie leku, zwanego "reakcją na perfuzję". Obejmuje to każde niepożądane działanie, które występuje podczas perfuzji lub następnego dnia, w tym reakcję alergiczną (patrz sekcja 4 "Możliwe niepożądane działania"). Jeśli doświadczasz reakcji na perfuzję, niezwłocznie powiadom lekarza.
• Jeśli doświadczasz reakcji alergicznej podczas perfuzji, lekarz może spowolnić lub przerwać perfuzję. Możliwe, że lekarz podał (lub poda) również inne leki w celu leczenia reakcji alergicznej, takie jak antyhistaminiki, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (leki obniżające gorączkę).

Pozostałe objawy, które należy zbadać

• Jeśli doświadczasz bólu w szyi lub plecach, zauważasz drętwienie w rękach lub nogach lub doświadczasz utraty kontroli nad zwieraczami, niezwłocznie powiadom lekarza. Te objawy mogą być oznaką choroby spowodowanej kompresją rdzenia kręgowego.

Pozostałe leki i Mepsevii

Poinformuj lekarza, jeśli stosujesz, stosowałeś niedawno lub możesz potrzebować stosowania innego leku.

Ciąża i laktacja

Jeśli jesteś w ciąży lub w okresie karmienia piersią, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli nie jest to absolutnie konieczne, nie będzie Ci podawany Mepsevii, jeśli jesteś w ciąży. Omów z lekarzem, czy korzyści z Mepsevii przewyższają potencjalne ryzyko dla nienarodzonego dziecka, ponieważ nie ma doświadczenia w stosowaniu Mepsevii w czasie ciąży.

Nie wiadomo, czy Mepsevii przenika do mleka matki, ale nie jest prawdopodobne, aby lek przenikał do Twojego dziecka. Omów z lekarzem, czy korzyści z Mepsevii w czasie karmienia piersią przewyższają potencjalne ryzyko dla dziecka.

Jazda i obsługa maszyn

Nie jest prawdopodobne, aby Mepsevii wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

Mepsevii zawiera sodę

Ten lek zawiera 17,8 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) na każde 5 ml fiolki i jest podawany z roztworem 9 mg/ml chlorku sodu jako rozcieńczalnik. Dlatego każda dawka fiolki odpowiada 1,8% maksymalnego dziennego spożycia sodu zalecanego dla dorosłych. Zwróć na to uwagę, jeśli stosujesz dietę z ograniczeniem sodu.

3. Sposób stosowania Mepsevii

Lekarz rozpocznie i będzie monitorował leczenie Mepsevii.

• Lekarz lub personel pielęgniarski poda Ci Mepsevii do żyły za pomocą infuzji (kroplówki).
• Ten lek musi być rozcieńczony przed podaniem.
• Możliwe, że lekarz podał (lub poda) również inne leki w celu leczenia potencjalnych reakcji alergicznych, takie jak antyhistaminiki, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (leki obniżające gorączkę).

Dawka

Dawka, którą otrzymasz, zależy od Twojej wagi.

• Zalecana dawka to 4 mg na kg masy ciała.
• Ta dawka jest podawana co dwa tygodnie przez infuzję dożylną.
• Każda infuzja jest podawana przez około 4 godziny.

Jeśli otrzymasz więcej Mepsevii, niż powinieneś

Podanie Mepsevii będzie monitorowane i kontrolowane przez Twojego lekarza, tak aby dawka była prawidłowa i można było podjąć niezbędne środki, jeśli to konieczne.

Jeśli masz jakieś pytania dotyczące stosowania tego leku, zapytaj lekarza.

4. Możliwe niepożądane działania

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować niepożądane działania, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Niepożądane działania występują głównie podczas podawania leku lub w ciągu dnia następnego (reakcje związane z infuzją).

Jeśli doświadczasz jakiejkolwiek reakcji, niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem, ponieważ możesz potrzebować pilnego leczenia.

Niepożądane działania bardzo częste(występują u więcej niż 1 na 10 osób):

• Ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna) – objawy ciężkiej reakcji alergicznej obejmują m.in. brak powietrza, świszczący oddech, trudności z oddychaniem i obrzęk twarzy i języka. Możliwe, że lekarz podał (lub poda) również inne leki w celu leczenia reakcji alergicznej, takie jak antyhistaminiki, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (leki obniżające gorączkę).
• Pokrzywka
• Wysypka
• Obrzęk w miejscu infuzji, w tym wyciek płynu do tkanek otaczających żyłę (obrzęk w miejscu infuzji lub wyciek w miejscu infuzji).

Niepożądane działania częste(mogą wystąpić u do 1 na 10 osób):

• Świąd skóry (pruritus)
• Luźne stolce (biegunka)
• Gorączka z niekontrolowanymi skurczami mięśni twarzy lub kończyn (gorączkowe skurcze)

Zgłaszanie niepożądanych działań

Jeśli doświadczasz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli są to możliwe niepożądane działania, które nie są wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłaszać je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania, wymieniony w załączniku V. Zgłaszając niepożądane działania, możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Mepsevii

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności (DATA WAŻNOŚCI) podanego na pudełku. Termin ważności jest ostatnim dniem miesiąca wskazanego.

Fiolki nieotwarte:

• Przechowuj w lodówce (między 2°C a 8°C).
• Nie zamrażaj.
• Przechowuj w oryginalnym opakowaniu, aby zabezpieczyć przed światłem.
• Nie stosuj tego leku, jeśli zauważysz cząstki w jego wnętrzu.

Leków nie wolno wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Zapytaj farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których już nie potrzebujesz. Dzięki temu pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Co zawiera Mepsevii

• Substancją czynną jest vestronidaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg vestronidazy alfa. Każda fiolka 5 ml koncentratu zawiera 10 mg vestronidazy alfa.
• Pozostałe składniki to: dihydrogenofosforan sodu dihydrat, chlorek sodu, histydyna, polisorbat 20 i woda do wstrzykiwań (co do sodu, patrz sekcja 2 "Mepsevii zawiera sodę").

Wygląd Mepsevii i zawartość opakowania

Mepsevii jest dostarczany jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (sterylne rozcieńczenie). Koncentrat, bezbarwny lub lekko żółty, nie powinien zawierać widocznych cząstek. Dostarczany jest w fiolce szklanej przezroczystej z gumowym korkiem i aluminiowym zamknięciem z plastikową nasadką.

Wielkość opakowania: 1 fiolka 5 ml

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Ultragenyx Germany GmbH

Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlin

Niemcy

Producent

Ultragenyx Netherlands B. V.

Evert van de Beekstraat 1, Unit 104

1118 CL Schiphol

Holandia

Millmount Healthcare Ltd.

Block-7, City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath,

Irlandia

Można uzyskać więcej informacji o tym leku, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, XI

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Telefon: + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Telefon: + 33 185 653761 lub 0800 91 79 24 (numer zielony)

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki: MM/RRRR.

Ten lek został zatwierdzony w "wyjątkowych okolicznościach". Oznacza to, że ze względu na niską częstość występowania tej choroby, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o tym leku.

Agencja Europejska ds. Leków będzie co roku przeglądać nowe informacje o tym leku, które mogą być dostępne, a ta ulotka zostanie zaktualizowana, gdy będzie to konieczne.

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Agencji Europejskiej ds. Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------