KALYDECO 59,5 mg granulki w saszetce

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu leczniczego: informacje dla pacjenta

Kalydeco 13,4mg granulat w saszetce

Kalydeco 25 mg granulat w saszetce

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce

Kalydeco 59,5mg granulat w saszetce

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce

ivakaftor

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed rozpoczęciem podawania tego leku dziecku, ponieważ zawiera ważne informacje dla dziecka.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne przeczytanie jej.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dziecku i nie powinien być podawany innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy jak dziecko, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli dziecko doświadcza działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Kalydeco i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje niezbędne przed podaniem Kalydeco dziecku
3. Jak stosować Kalydeco
4. Możliwe działania niepożądane
5. Przechowywanie Kalydeco
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Kalydeco zawiera substancję czynną ivakaftor. Ivakaftor działa na poziomie regulacji przepuszczalności błony komórkowej w przypadku mukowiscydozy (CFTR, od angielskich słów cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), białka tworzącego kanał na powierzchni komórkowej, który pozwala na wnikanie i opuszczanie komórki przez cząsteczki, takie jak chlorek. Z powodu mutacji w genie CFTR(patrz poniżej), ruch chlorku jest zmniejszony u osób z mukowiscydozą (FQ). Ivakaftor pomaga niektórym anormalnym białkom CFTR otworzyć się częściej w celu poprawy wnikania i opuszczania komórki przez chlorek.

Granulat Kalydeco jest wskazany:

• W monoterapii do leczenia niemowląt i dzieci w wieku 1 miesiąca lub starszych o wadze 3 kg lub więcej, ale mniej niż 25 kg, z mukowiscydozą (FQ) i mutacją R117Hw genie CFTRlub jedną z następujących mutacji kanału w genie CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549Nlub S549R.
• W połączeniu z granulatem ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor w saszetce dla pacjentów w wieku od 2 do 6 lat z FQ, z co najmniej jedną mutacją F508delw genie CFTR. Jeśli przepisano Kalydeco w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor, przeczytaj ulotkę ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor. Zawiera ważne informacje o tym, jak stosować te dwa leki.

2. Informacje niezbędne przed podaniem Kalydeco dziecku

Nie podawaj Kalydeco dziecku

• jeśli dziecko jest uczulone na ivakaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem dziecka przed rozpoczęciem podawania Kalydeco.

• Skonsultuj się z lekarzem dziecka, jeśli dziecko ma lub miało wcześniej problemy z wątrobą. Może być konieczne, aby lekarz dziecka dostosował dawkę dla dziecka.
• Stwierdzono zwiększenie enzymów wątrobowych we krwi u niektórych osób przyjmujących Kalydeco (samodzielnie lub w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor). Skonsultuj się z lekarzem dziecka natychmiast, jeśli dziecko ma którykolwiek z następujących objawów, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:
• Ból lub dyskomfort w górnej prawej części brzucha (jamy brzusznej)
• Skóra lub białko oczu ma kolor żółty
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemny kolor moczu

• Lekarz wykona badania krwi u dziecka w celu sprawdzenia, jak funkcjonuje wątroba przed rozpoczęciem leczenia i podczas leczenia, szczególnie w pierwszym roku i zwłaszcza jeśli badania krwi wykazały, że dziecko miało podwyższone enzymy wątrobowe w przeszłości

• Stwierdzono depresję (w tym myśli samobójcze i zachowania samobójcze) u pacjentów przyjmujących Kalydeco, głównie w schemacie połączonego z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor, który zwykle pojawia się w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Skonsultuj się z lekarzem natychmiast, jeśli ty (lub ktoś, kto przyjmuje ten lek) doświadcza któregokolwiek z następujących objawów: smutek lub zmiana nastroju, lęk, uczucie niepokoju emocjonalnego lub myśli o samookaleczeniu lub samobójstwie, które mogą być oznakami depresji.

• Skonsultuj się z lekarzem dziecka, jeśli powiedziano ci, że dziecko ma lub miało wcześniej problemy z nerkami.

• Nie zaleca się Kalydeco u pacjentów, którzy przeszli transplantację narządów.

• U niektórych dzieci i nastolatków stwierdzono anomalie w soczewce oka (zaćma) bez wpływu na wzrok podczas leczenia (samodzielnie lub w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor). Lekarz dziecka może wykonać niektóre badania oczu przed rozpoczęciem leczenia i podczas leczenia.

• Kalydeco powinien być stosowany wyłącznie w przypadku, gdy dziecko ma jedną z mutacji w genie CFTRwymienionych w sekcji 1 (Co to jest Kalydeco i w jakim celu się go stosuje).

Dzieci

Ten lek nie powinien być podawany dzieciom poniżej 1 miesiąca, ponieważ nie wiadomo, czy ivakaftor jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Ten lek nie powinien być podawany w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor dzieciom poniżej 2 lat, ponieważ nie wiadomo, czy ivakaftor jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Pozostałe leki i Kalydeco

Poinformuj lekarza dziecka lub farmaceutę, jeśli dziecko stosuje, stosowało niedawno lub może potrzebować stosowania innego leku. Niektóre leki mogą wpływać na działanie Kalydeco lub zwiększać prawdopodobieństwo działań niepożądanych. W szczególności poinformuj lekarza dziecka, jeśli dziecko stosuje którykolwiek z następujących leków. Lekarz dziecka może zdecydować o dostosowaniu dawki lub konieczności częstszych wizyt.

• Środki przeciwgrzybicze(stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych). Należą do nich fluconazol, itraconazol, ketokonazol, posakonazol i worykonazol.
• Antybiotyki(stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych). Należą do nich klarytromycyna, erytromycyna, ryfabutyna, ryfampicyna i telitromycyna.
• Środki przeciwpadaczkowe(stosowane w leczeniu drgawek lub padaczki). Należą do nich karbamazepina, fenobarbital i fenytoina.
• Środki roślinne. Należą do nich ziele dziurawca (Hypericum perforatum).
• Imunosupresanty(stosowane po transplantacji narządów). Należą do nich cyklosporyna, ewerolimus, syrolimus i takrolimus.
• Glikozydy nasercowe(stosowane w leczeniu niektórych chorób serca). Należą do nich digoksyna.
• Antykoagulancyjne(stosowane w celu zapobiegania tworzeniu się skrzepów krwi). Należą do nich warfaryna.
• Środki przeciwcukrzycowe. Należą do nich glimepiryd i glipizyd.
• Środki obniżające ciśnienie krwi. Należą do nich werapamil.

Stosowanie Kalydeco z pokarmem i napojami

Unikaj podawania dziecku pokarmów lub napojów zawierających grejpfrut podczas leczenia Kalydeco, ponieważ mogą one zwiększać działania niepożądane Kalydeco poprzez zwiększenie ilości ivakaftoru w organizmie dziecka.

Jazda pojazdami i obsługa maszyn

Kalydeco może powodować zawroty głowy u dziecka. Jeśli dziecko czuje się zawrotne, zaleca się, aby nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało żadnej czynności wymagającej pełnej uwagi.

Kalydeco zawiera laktozę i sodę.

Jeśli lekarz dziecka powiedział, że dziecko ma nietolerancję niektórych cukrów, skonsultuj się z nim przed podaniem tego leku dziecku.

Kalydeco zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę; jest to ilość nieistotna z punktu widzenia diety.

3. Jak stosować Kalydeco

Przestrzegaj ściśle wskazań lekarza dziecka dotyczących stosowania tego leku. W przypadku wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem dziecka.

Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę dla dziecka. Dziecko powinno nadal stosować wszystkie pozostałe leki, chyba że lekarz dziecka zaleci przerwanie stosowania któregoś z nich.

W Tabeli 1 przedstawiono zalecenia dotyczące dawkowania Kalydeco.

Tabela1: Zalecenia dotyczące dawkowania

Podawaj dziecku granulat dawki porannej i granulat dawki wieczornej w odstępie 12 godzin.

Jeśli dziecko ma problemy z wątrobą, może być konieczne, aby lekarz dziecka zmniejszył dawkę Kalydeco, ponieważ wątroba dziecka nie wydalająca leku z organizmu tak szybko jak u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Problemy z wątrobą umiarkowane u dzieci w wieku 6 miesięcy lub starszych:dawkę można zmniejszyć do połowy zalecanej dawki, czyli jednej saszetki na dobę.
• Problemy z wątrobą ciężkie u dzieci w wieku 6 miesięcy lub starszych:nie zaleca się stosowania, ale lekarz dziecka podejmie decyzję, czy dziecko powinno stosować ten lek, w którym to przypadku dawkę (zgodnie z tabelą powyżej) należy zmniejszyć do jednej saszetki co drugi dzień.
• Problemy z wątrobą u dzieci w wieku od 1do 6miesięcy:nie zaleca się stosowania.

Kalydeco powinien być stosowany doustnie.

Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użytku.

Podawanie Kalydeco dziecku:

• Trzymaj saszetkę z granulatem z liniami cięcia skierowanymi do góry.
• Delikatnie potrząsaj saszetką, aby zawartość osiadła.
• Otwórz saszetkę, przecinając lub rozrywając wzdłuż linii cięcia.
• Wymieszaj całą zawartość saszetki z 5 ml miękkiego pokarmu lub płynu odpowiedniego dla wieku. Pokarm lub płyn powinny być w temperaturze pokojowej lub niższej. Przykłady miękkich pokarmów lub płynów odpowiednich dla wieku obejmują puree owocowe lub warzywne, jogurt, kompot jabłkowy, wodę, mleko, mleko matki, mleko dla niemowląt lub sok.
• Podaj lek dziecku natychmiast po wymieszaniu. Jeśli nie jest to możliwe, podaj w ciągu godziny od wymieszania. Upewnij się, że dziecko spożyje całą mieszankę natychmiast.
• Bezpośrednio przed lub bezpośrednio po podaniu leku podaj dziecku pokarm lub przekąskę zawierający tłuszcz (poniżej podano kilka przykładów).

Pokarmy lub przekąski zawierające tłuszcz obejmują te przygotowane z masłem lub olejami lub zawierające jajka. Inne pokarmy zawierające tłuszcz to:

• Ser, mleko pełne, produkty mleczne z mleka pełnego, jogurt, mleko matki, mleko dla niemowląt, czekolada
• Mięso, ryby tłuste
• Awokado, hummus (puree z ciecierzycy), produkty sojowe (tofu)
• Orzechy, batoniki lub napoje odżywcze zawierające tłuszcz

Jeśli dziecko przyjmie zbyt dużo Kalydeco

Dziecko może doświadczyć działań niepożądanych, w tym tych wymienionych w sekcji 4 poniżej. Jeśli tak się stanie, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą. Jeśli to możliwe, pokaż im lek dziecka i tę ulotkę.

Jeśli zapomnisz podać Kalydeco dziecku

Podaj dawkę pominiętą, jeśli upłynęło mniej niż 6 godzin od czasu, gdy dziecko powinno było przyjąć dawkę. W przeciwnym razie poczekaj, aż nadejdzie czas następnej dawki zgodnie z harmonogramem. Nie podawaj dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętych dawek.

Jeśli przerwiesz leczenie Kalydeco u dziecka

Podawaj Kalydeco dziecku przez cały czas zalecony przez lekarza dziecka. Nie przerywaj leczenia, chyba że lekarz dziecka zaleci to. Jeśli masz jakieś inne wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Działania niepożądane ciężkie

Ból brzucha (brzuszny) i zwiększenie enzymów wątrobowych we krwi.

Mogące wskazywać na problemy z wątrobą

Zwiększenie enzymów wątrobowych we krwi jest częste u pacjentów z FQ i również zostało odnotowane u pacjentów przyjmujących Kalydeco samodzielnie lub w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor.

U pacjentów przyjmujących Kalydeco w połączeniu z ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftorodnotowano uszkodzenie wątroby i pogorszenie funkcji wątrobyu osób z ciężką chorobą wątroby. Pogorszenie funkcji wątroby może być ciężkie i może wymagać przeszczepu.

Następujące mogą być objawami problemów z wątrobą:

• Ból lub dyskomfort w górnej prawej części brzucha (jamie brzusznej).
• Skóra lub białko oczu ma kolor żółty.
• Utrata apetytu.
• Nudności lub wymioty.
• Ciemny kolor moczu.

Depresja

Objawami depresji są smutek lub zmiana nastroju, lęk lub uczucie niepokoju emocjonalnego.

Skonsultuj się z lekarzem dziecka natychmiast, jeśli doświadcza któregokolwiek z tych działań niepożądanych.

Działania niepożądane bardzo częste(mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób)

• Infekcja górnych dróg oddechowych (przeziębienie), w tym ból gardła i kongestia nosa
• Ból głowy
• Zawroty głowy
• Biegunka
• Ból brzucha lub abdominalny
• Zmiany w rodzaju bakterii w śluzie
• Zwiększenie enzymów wątrobowych (objawy stresu wątrobowego)
• Wysypka skórna

Działania niepożądane częste(mogą dotyczyć do 1 na 10 osób)

• Wydzielina z nosa
• Ból ucha, dyskomfort w uchu
• Dzwonienie w uszach
• Zaczerwienienie wewnątrz uszu
• Zaburzenia w uchu wewnętrznym (uczucie zawrotu głowy lub że wszystko kręci się)
• Problemy z jamami nosowymi (kongestia sinusa)
• Zaczerwienienie gardła
• Guzy piersi

• Nudności (nudności)
• Grypa
• Niski poziom cukru we krwi (hipoglikemia)
• Nieprawidłowe oddychanie (niewydolność oddechowa)
• Wiatry (wzdęcia)
• Trądzik (trądzik)
• Swędzenie skóry
• Zwiększenie kreatynofosfokinazy (objaw rozkładu mięśni), stwierdzone w badaniach krwi

Działania niepożądane niezbyt częste(mogą dotyczyć do 1 na 100 osób)

• Zatkanie uszu
• Stan zapalny piersi
• Powiększenie piersi u mężczyzn
• Zmiany lub ból w brodawkach
• Świsty
• Zwiększenie ciśnienia krwi

Częstość nieznana(nie można oszacować na podstawie dostępnych danych)

• Uszkodzenie wątroby (uszkodzenie wątroby)
• Zwiększenie bilirubiny (badanie krwi wątrobowej)

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Działania niepożądane obserwowane u dzieci i młodzieży są podobne do tych obserwowanych u dorosłych. Jednak zwiększenie enzymów wątrobowych we krwi jest częstsze u małych dzieci.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli dziecko doświadcza jakiegokolwiek działania niepożądanego, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio przez krajowy system zgłaszania wskazany w Załączniku V. Przez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Kalydeco

Przechowuj ten lek w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności wymienionego na pudełku, tekturowym pudełku i saszetce po dacie EXP. Data ważności to ostatni dzień miesiąca wskazanego.

Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania.

Po wymieszaniu mieszanka okazała się stabilna przez godzinę.

Leków nie wolno wylewać do kanalizacji ani wyrzucać do śmieci. Poproś farmaceutę, jak usunąć opakowania i leki, których już nie potrzebujesz. Dzięki temu pomożesz chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Kalydeco

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 13,4 mg iwakafktoru.

Kalydeco 25 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 25 mg iwakafktoru.

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 50 mg iwakafktoru.

Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 59,5 mg iwakafktoru.

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 75 mg iwakafktoru.

Pozostałe składniki to: bezwodny krzemionka koloidalna, sodowa kroscarmelosa, octan hipromelozy, laktoza monohydrat, stearynian magnezu, mannitol, sukraloza i laurylosiarczan sodu (E487).

Zobacz koniec sekcji 2: Kalydeco zawiera laktozę i sód.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Kalydeco 25 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 25 mg granulat w saszetkach, Kalydeco 50 mg granulat w saszetkach i Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:

Wielkość opakowania 56 saszetek (zawiera 4 indywidualne pudełka po 14 saszetek każde).

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce i Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:

Wielkość opakowania 28 saszetek (zawiera 4 indywidualne pudełka po 7 saszetek każde).

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Odpowiedzialny za wytwarzanie

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlandia

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Wielka Brytania

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego prospektu:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocego.