BRINEURA 150 MG ROZTÓR DO WLEWU

Wprowadzenie

Charakterystyka produktu: informacje dla użytkownika

Brineura 150 mg roztwór do infuzji

cerliponaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co ułatwi wykrywanie nowych informacji o jego bezpieczeństwie. Możesz przyczynić się do tego, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, których doświadczysz. Na końcu sekcji 4 znajdziesz informacje o tym, jak zgłaszać niepożądane działania.

Przeczytaj całą ulotkę uważnie przed podaniem tego leku, ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz potrzebować przeczytać ją ponownie.
• Jeśli masz jakieś wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczysz niepożądanych działań, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Brineura i w jakim celu się ją stosuje
2. Informacje niezbędne przed podaniem Brineury Tobie lub Twojemu dziecku
3. Jak stosować Brineurę
4. Możliwe działania niepożądane
5. Przechowywanie Brineury
6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

1. Co to jest Brineura i w jakim celu się ją stosuje

Brineura zawiera substancję czynną cerliponazę alfa, która należy do grupy leków zwanych terapiami zastępczymi enzymów. Stosuje się ją w leczeniu pacjentów z chorobą lipofuscynozy neuronalnej ceroidowej typu 2 (CLN2), również zwaną deficytem tripeptydyl-peptydazy 1 (TPP1).

Osoby z chorobą CLN2 nie mają enzymu zwanej TPP1 lub mają go zbyt mało, co powoduje gromadzenie się substancji zwanych materiałami magazynowanymi w lizosomach. U osób z chorobą CLN2 te materiały gromadzą się w pewnych częściach organizmu, szczególnie w mózgu.

Jak działa Brineura

Ten lek zastępuje brakujący enzym, TPP1, co redukuje gromadzenie się materiałów magazynowanych w lizosomach. Ten lek działa w celu opóźnienia progresji choroby.

2. Informacje niezbędne przed podaniem Brineury Tobie lub Twojemu dziecku

Brineury nie wolno podawać:

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko mieliście reakcje alergiczne na cerliponazę alfa lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6), które mogłyby być potencjalnie śmiertelne, i reakcje te powtarzałyby się po ponownym podaniu cerliponazy alfa.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie wszczepiony urządzenie do drenowania nadmiaru płynu z mózgu.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie obecnie objawy infekcji urządzenia lub problemy z nim. Twój lekarz może zdecydować o kontynuowaniu leczenia, gdy infekcja lub problemy z urządzeniem zostaną rozwiązane.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia Brineurą.

• Ty lub Twoje dziecko możecie mieć problemy z wszczepionym urządzeniem, które jest stosowane podczas leczenia Brineurą (patrz sekcja 4 «Możliwe działania niepożądane»), w tym infekcje lub awarie urządzenia. Leczenie może być przerwane, jeśli konieczna jest wymiana urządzenia lub do czasu, aż infekcja zostanie wyleczona. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli masz jakieś pytania dotyczące urządzenia.
• Podczas leczenia Brineurą mogą wystąpić potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne. Twój lekarz będzie monitorował Twoje lub Twojego dziecka objawy reakcji alergicznych, które mogą być potencjalnie śmiertelne, takie jak np. pokrzywka, świąd lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub gardła, trudności w oddychaniu, chrypka, sinica, niskie napięcie mięśni, omdlenia lub nietrzymanie moczu.
• Lekarz będzie mierzył Twoje lub Twojego dziecka częstość serca, ciśnienie krwi, częstość oddechów i temperaturę przed, w trakcie i po leczeniu. Lekarz może zdecydować o wykonaniu innych badań, jeśli jest to konieczne.
• Lekarz będzie wykonywał co 6 miesięcy badanie w celu wykluczenia anomalii w aktywności elektrycznej serca (elektrokardiogram lub EKG). Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie historię problemów z sercem, lekarz lub pielęgniarka będzie monitorował aktywność serca podczas każdej infuzji.
• Lekarz może nakazać badanie próbek płynu mózgowo-rdzeniowego w celu wykrycia objawów infekcji.
• Brineury nie podawano pacjentom z zaawansowaną chorobą na początku leczenia ani dzieciom poniżej 2 lat. Twój lekarz omówi z Tobą, czy leczenie Brineurą jest odpowiednie dla Ciebie lub Twojego dziecka.

Pozostałe leki i Brineura

Poinformuj lekarza, jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie, przyjmowałeś niedawno lub możecie potrzebować przyjmować inne leki

Ciąża, laktacja i płodność

Jeśli jesteś w ciąży lub w okresie laktacji, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed leczeniem tym lekiem.

Nie wolno stosować leczenia Brineurą w czasie ciąży, chyba że jest to absolutnie konieczne. Nie wiadomo, czy Brineura przenika do mleka matki. Należy przerwać karmienie piersią w trakcie leczenia Brineurą. Nie wiadomo, czy Brineura wpływa na płodność ludzi.

Jazda i obsługa maszyn

Nie wiadomo, czy Brineura wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn. Skonsultuj się z lekarzem.

Brineura zawiera sodę:

Ten lek zawiera 44 mg sodu na fiolkę, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów z dietą niskosodową.

3. Jak stosować Brineurę

Ty lub Twoje dziecko będziecie musieli przejść operację wszczepienia urządzenia, które służy do podawania Brineury. Urządzenie pomaga w dostarczeniu leku do określonej części mózgu.

Brineurę poda Ci lekarz z doświadczeniem w podawaniu leków przez infuzję do mózgu w szpitalu lub klinice.

Brineury nie podawano pacjentom poniżej 2 lat ani powyżej 8 lat (na początku badania klinicznego). Doświadczenie u dzieci poniżej 2 lat jest ograniczone do kilku dzieci.

Zalecana dawka Brineury, która będzie Ci podawana w tygodniach naprzemiennych, zależy od wieku, jaki masz Ty lub Twoje dziecko:

• od urodzenia do <6 miesięcy: 100 mg< li>
• od 6 miesięcy do <1 roku: 150 mg< li>
• od 1 roku do <2 lat: 200 mg (4 pierwsze dawki), 300 (wszystkie pozostałe dawki)< li>
• ≥ 2 lata: 300 mg

Lekarz może dostosować Twoją lub Twojego dziecka dawkę lub czas trwania infuzji, jeśli nie tolerujecie infuzji, wystąpi reakcja alergiczna lub istnieje możliwość zwiększenia ciśnienia w mózgu.

Lek jest pompowany powoli przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku wykonuje się krótką infuzję roztworu w celu przepłukania ilości Brineury, która pozostała w sprzęcie infuzyjnym, aby cała dawka dotarła do mózgu. Podanie leku i roztworu zajmie około 2 do 4,5 godzin, w zależności od dawki, której potrzebujesz Ty lub Twoje dziecko. Lekarz może zmniejszyć dawkę lub szybkość infuzji w zależności od Twojej lub Twojego dziecka reakcji podczas leczenia.

Twój lekarz może podać Ci lub Twojemu dziecku leki, takie jak np. leki przeciwgorączkowe w celu obniżenia gorączki lub leki przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych, przed każdym leczeniem Brineurą w celu zmniejszenia działań niepożądanych, które mogą wystąpić podczas leczenia lub krótko po nim.

Jeśli masz jakieś pytania dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie wszystkie osoby je doświadczają.

Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką natychmiast, jeśli doświadczysz któregokolwiek z następujących działań niepożądanych:

Częstość bardzo częsta (może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Gorączka
• Wymioty
• Irrytacja
• Drgawki
• Reakcje w trakcie podawania leku lub krótko po nim, takie jak np. pokrzywka, świąd lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub gardła, trudności w oddychaniu, chrypka, sinica, niskie napięcie mięśni, omdlenia lub nietrzymanie moczu.

Częstość częsta (może wystąpić u do 1 na 10 osób):

• Infekcje bakteryjne związane z urządzeniem
• Wolniejsze bicie serca
• Niewłaściwe funkcjonowanie urządzenia z powodu zatkania wykrytego podczas przygotowania do infuzji

Częstość nieznana (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych)

• Urządzenie przesuwa się i nie funkcjonuje prawidłowo podczas przygotowania do infuzji

Ten lek może powodować inne działania niepożądane:

Częstość bardzo częsta:

• Ból głowy
• Zwiększenie lub zmniejszenie ilości białka w płynie mózgowo-rdzeniowym
• Nieprawidłowe wyniki aktywności elektrycznej serca (EKG)
• Zwiększenie ilości komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykrytych w badaniach laboratoryjnych
• Infekcja nosa lub gardła (katar)
• Problemy z igłą (igła infuzyjna wychodzi z wszczepionego urządzenia)

Częstość częsta:

• Ból
• Wysypka skórna
• Pokrzywka
• Opadanie głowy (tak, że broda opada na pierś)
• Ból brzucha
• Przeciek z urządzenia
• Pęcherze w jamie ustnej lub na języku
• Opuchnięcie lub zaczerwienienie powieki i białej części oka
• Nerwowość
• Zaburzenia żołądka lub jelit

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczysz działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłaszać je bezpośrednio przez system krajowy zgłaszania włączony w Załącznik V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do zapewnienia większej ilości informacji o bezpieczeństwie tego leku.

5. Przechowywanie Brineury

Przechowuj ten lek poza zasięgiem dzieci.

Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności, który jest podany na fiolkach i pudełku po dacie «CAD». Data ważności to ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowuj w zamrażarce w pozycji pionowej (między -25 °C a -15 °C). Transportuj i dystrybuuj w stanie zamrożonym (między -85 °C a -15 °C). Przechowuj w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po rozmarznięciu Brineury i roztworu do przepłukania należy je użyć natychmiast. Leku nie wolno wyjmować z nieotwieranych fiolek przed użyciem. Jeśli nie można ich użyć natychmiast, nieotwarte fiolki z Brineurą lub roztworem do przepłukania należy przechowywać w temperaturze 2-8 °C i użyć przed upływem 24 godzin.

Udowodniono stabilność chemiczną i fizyczną leku podczas stosowania przez okres do 12 godzin w temperaturze pokojowej (19-25 °C). Ze względów mikrobiologicznych otwarte fiolki lub lek w strzykawkach należy użyć natychmiast. Jeśli nie są używane natychmiast, czas przechowywania podczas stosowania i warunki przed użyciem są odpowiedzialnością użytkownika.

Lekarz lub farmaceuta jest odpowiedzialny za przechowywanie Brineury. Jest również odpowiedzialny za prawidłowe usuwanie nieużytego leku.

6. Zawartość opakowania i dodatkowe informacje

Skład Brineury

• Substancją czynną jest cerliponaza alfa. Każda fiolka Brineury zawiera 150 mg cerliponazy alfa w 5 ml roztworu. Każdy ml roztworu do infuzji zawiera 30 mg cerliponazy alfa.

• Pozostałe składniki Brineury i roztworu do przepłukania to: heptawodny wodorofosforan sodu, monowodny diwodorofosforan sodu, chlorek sodu, chlorek potasu, heksawodny chlorek magnezu, diwodny chlorek wapnia i woda do wstrzykiwań (patrz sekcja 2 «Brineura zawiera sodę»).

Wygląd Brineury i zawartość opakowania

Brineura i roztwór do przepłukania są roztworami do infuzji. Roztwory są bezbarwne lub mają lekko żółty kolor, przejrzyste lub lekko mętne; czasem roztwór Brineury może zawierać przezroczyste włókna lub opalizujące cząstki.

Wielkość opakowania: 3 fiolki (dwie fiolki z Brineurą i jedna fiolka z roztworem do przepłukania), każda z 5 ml roztworu.

Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i odpowiedzialny za produkcję

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji tej ulotki: MM/RRRR

Ten lek został dopuszczony do obrotu w «wyjątkowych okolicznościach». Oznacza to, że ze względu na rzadkość choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o tym leku.

Agencja Europejska ds. Leków będzie co roku przeglądać nowe informacje o tym leku, które mogą być dostępne, a ta ulotka będzie aktualizowana, gdy będzie to konieczne.

Pozostałe źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku są dostępne na stronie internetowej Agencji Europejskiej ds. Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierocych.