ORFADIN 4 mg/ml ORAL SUSPENSION

2. Qué necesita saber antes de empezar a tomar Orfadin

No tome Orfadin

• si es alérgico a la nitisinona o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

No dé el pecho mientras esté tomando este medicamento (ver sección “Embarazo y lactancia”).

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico o farmacéutico antes de empezar a tomar Orfadin.

• Un oftalmólogo le revisará los ojos antes del tratamiento y de manera regular durante el tratamiento con nitisinona. Si advierte enrojecimiento de los ojos o si advierte cualquier otro efecto en los ojos, póngase en contacto inmediatamente con su médico para que le realice una exploración oftalmológica. Los problemas oculares (ver sección 4) pueden ser un indicio de un control inadecuado de la dieta.

Durante el tratamiento se le extraerán muestras de sangre con el fin de controlar si el tratamiento es el adecuado y para asegurarse de que no existen efectos secundarios causantes de alteraciones sanguíneas.

Si recibe Orfadin para el tratamiento de la tirosinemia hereditaria tipo 1, se le harán controles hepáticos periódicos porque la enfermedad afecta al hígado.

Su médico debe realizar un seguimiento cada 6 meses. Si sufre algún efecto adverso, es recomendable utilizar intervalos de tiempo más cortos.

Otros medicamentos y Orfadin

Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.

Orfadin puede interferir con el efecto de otros medicamentos, tales como:

• medicamentos para la epilepsia (como la fenitoína)
• medicamentos contra la formación de coágulos de sangre (como la warfarina)

Uso de Orfadin con alimentos

Se recomienda tomar la suspensión oral junto con alimentos.

Embarazo y lactancia

No se ha estudiado la seguridad de este medicamento en mujeres embarazadas y en mujeres que amamantan.

Consulte a su médico si tiene previsto quedarse embarazada. Si se queda embarazada deberá consultar a su médico inmediatamente.

No dé el pecho mientras esté tomando este medicamento (ver sección “No tome Orfadin”).

Conducción y uso de máquinas

La influencia de este medicamento sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. No obstante, si experimenta efectos adversos que afecten a la visión, no debe conducir ni utilizar máquinas hasta que su visión haya vuelto a la normalidad (ver sección 4 “Posibles efectos adversos”).

Orfadin contiene sodio, glicerol y benzoato de sodio

Este medicamento contiene 0,7 mg (0,03 mmol) de sodio por ml.

Una dosis de 20 ml de suspensión oral (10 g de glicerol) o más puede provocar dolor de cabeza, molestias de estómago y diarrea.

El benzoato de sodio puede aumentar la ictericia (coloración amarilla de la piel y los ojos) en los neonatos ictéricos prematuros o nacidos a término y derivar en kernícterus (daño cerebral causado por depósitos de bilirrubina en el cerebro). En los recién nacidos, los niveles de bilirrubina en sangre (una sustancia que a altas concentraciones causa la coloración amarilla de la piel) se deben controlar estrictamente. Si los niveles son marcadamente más elevados de lo que debieran, especialmente en bebés prematuros con factores de riesgo como acidosis (pH de la sangre demasiado bajo) o baja concentración de albúmina (una proteína de la sangre), se debe considerar el tratamiento con Orfadin cápsulas en lugar de la suspensión oral hasta que las concentraciones plasmáticas de bilirrubina se hayan normalizado.

3. Cómo tomar Orfadin

Siga exactamente las instrucciones de administración del medicamento indicadas por su médico. En caso de duda, pregunte a su médico o farmacéutico.

Siga cuidadosamente las instrucciones facilitadas a continuación sobre preparación y administración de la dosis para asegurarse de que se administra la dosis correcta.

Para la tirosinemia hereditaria tipo 1, el tratamiento con este medicamento debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de la enfermedad (tirosinemia hereditaria tipo 1).

Para la tirosinemia hereditaria tipo 1, la dosis recomendada diaria es 1 mg/kg de peso corporal administrada por vía oral. Su médico ajustará la dosis individualmente.

Se recomienda administrar la dosis una vez al día. No obstante, debido a que los datos son limitados en los pacientes con un peso corporal < 20 kg, en esta población de pacientes se recomienda dividir la dosis diaria total en dos tomas al día.

Para la AKU, la dosis recomendada es 10 mg una vez al día.

La suspensión oral se debe administrar directamente en la boca sin diluir mediante la jeringa para uso oral.

Orfadin no se debe inyectar. No acople una aguja a la jeringa.

Cómo preparar la dosis que se debe administrar

La dosis recetada por su médico se debe administrar en ml de suspensióny no en mg. Esto es así porque la jeringa para uso oral que se debe utilizar para extraer del frasco la dosis correcta del producto está marcada en ml. Si su receta está en mg, póngase en contacto con su médico o farmacéutico para que le aconseje.

El envase contiene un frasco de medicamento con una cápsula de cierre, un adaptador para el frasco y tres jeringas para uso oral (1 ml, 3 ml y 5 ml) Utilice siempre estas jeringas para uso oral para tomar el medicamento.

• La jeringa para uso oral de 1 ml (la más pequeña) está graduada entre 0,1 ml y 1 ml mediante pequeñas marcas de 0,01 ml. Se utiliza para medir dosis de hasta 1 ml.
• La jeringa para uso oral de 3 ml (la mediana) está graduada entre 1 ml y 3 ml mediante pequeñas marcas de 0,1 ml. Se utiliza para medir dosis de más de 1 ml y hasta 3 ml.
• La jeringa para uso oral de 5 ml (la más grande) está graduada entre 1 ml y 5 ml mediante pequeñas marcas de 0,2 ml. Se utiliza para medir dosis de más de 3 ml.

Es importante que utilice la jeringa para uso oral correcta para tomar el medicamento. Su médico, farmacéutico o enfermero le indicará cómo debe usarse la jeringa para uso oral en función de la dosis recetada.

Cómo preparar un nuevo frasco del medicamento para utilizarlo por primera vez:

Antes de tomar la primera dosis, se debe agitar el frasco vigorosamente, ya que durante el almacenamiento prolongado las partículas forman un precipitado sólido en el fondo del frasco. Siga las instrucciones descritas a continuación:

Figura A. Figura B. Figura C.

1. Saque el frasco de la nevera y anote la fecha en la etiqueta del frasco.
2. Agite el frasco vigorosamente durante al menos 20 segundoshasta que la torta sólida que hay en el fondo del frasco se disperse por completo (Figura A).
3. Quite el cierre de rosca a prueba de niños; para ello apriételo hacia abajo con fuerza y gírela en sentido contrario a las agujas del reloj (Figura B).

Coloque el frasco abierto derecho encima de la mesa. Empuje con fuerza el adaptador de plástico dentro del cuello del frasco todo lo que pueda (Figura C) y cierre el frasco con el cierre de rosca a prueba de niños.

Para las dosis posteriores consulte a continuación las instrucciones “Cómo preparar una dosis del medicamento”

Cómo preparar una dosis del medicamento

Figura D. Figura E. Figura F.

1. Agite el frasco vigorosamente durante al menos 5 segundos (Figura D).
2. Inmediatamente, retire el cierre de rosca a prueba de niños y abra el frasco.
3. Empuje hasta el fondo el émbolo de la jeringa para uso oral.
4. Mantenga el frasco en posición vertical e inserte la jeringa para uso oral firmemente en el orificio del adaptador situado en la parte superior del frasco (Figura E).
5. Invierta con cuidado el frasco sin extraer la jeringa para uso oral (Figura F).
6. Para obtener la dosis recetada (ml), tire del émbolo lentamentehacia abajo hasta que el borde superior del anillo negro quede nivelado exactamente con la línea que señala la dosis (Figura F). Si observa alguna burbuja de aire dentro de la jeringa para uso oral llena, haga retroceder el émbolo hasta que salgan las burbujas. Después vuelva a tirar del émbolo hacia abajo hasta que el borde superior del anillo negro quede nivelado exactamente con la línea que señala la dosis.
7. Coloque el frasco de nuevo en posición vertical. Gire suavemente la jeringa para uso oral tirando de ella para sacarla del frasco.
8. La dosis se debe administrar inmediatamente en la boca (sin diluir) para evitar que se forme un precipitado en la jeringa para uso oral. La jeringa para uso oral se debe vaciar lentamentepara permitir que el paciente trague el producto; si el medicamento sale en un chorro rápido se puede provocar un atragantamiento.
9. Coloque inmediatamente el cierre de rosca a prueba de niños. El adaptador del frasco no debe retirarse.
10. El frasco puede mantenerse a temperatura ambiente (no superior a 25 °C).

Limpieza:

Limpie inmediatamentela jeringa para uso oral con agua. Separe el émbolo del cilindro de la jeringa y enjuague ambos con agua. Sacuda el exceso de agua y deje que la jeringa para uso oral se seque desmontada hasta que tenga que volver a montarla para una nueva administración.

Si toma más Orfadin del que debe

Si ha tomado más cantidad de este medicamento del que debiera, comuníqueselo inmediatamente a su médico o farmacéutico.

Si olvidó tomar Orfadin

No tome una dosis doble para compensar las dosis olvidadas. Si ha olvidado tomar una dosis, comuníqueselo a su médico o farmacéutico.

Si interrumpe el tratamiento con Orfadin

Si estima que la acción del medicamento no es la adecuada, comuníqueselo a su médico. No cambie la dosis ni suspenda el tratamiento sin hablar primero con su médico.

Si tiene cualquier duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico o farmacéutico.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Si aprecia cualquier efecto adverso relacionado con los ojos, comuníqueselo inmediatamente a su médico para que le realice una exploración oftalmológica. El tratamiento con nitisinona aumenta los niveles de tirosina en la sangre, que pueden causar síntomas relacionados con los ojos. En los pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1, los efectos adversos oculares frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 100 personas) debidos a los niveles más altos de tirosina son inflamación ocular (conjuntivitis), opacidad e inflamación de la córnea (queratitis), sensibilidad a la luz (fotofobia) y dolor de ojos. La inflamación de los párpados (blefaritis) es un efecto adverso poco frecuente (puede afectar hasta 1 de cada 100 personas).

En los pacientes con AKU, la irritación de los ojos (queratopatía) y el dolor de ojos son efectos adversos notificados muy frecuentemente (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas).

A continuación se enumeran otros efectos adversos notificados en pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1:

Otros efectos adversos frecuentes

• Disminución del número de plaquetas (trombocitopenia) y glóbulos blancos (leucopenia), reducción de determinados tipos de glóbulos blancos (granulocitopenia).

Otros efectos adversos poco frecuentes

• aumento del número de glóbulos blancos (leucocitosis),
• picor (prurito), inflamación de la piel (dermatitis exfoliativa), sarpullido.

A continuación se enumeran otros efectos adversos notificados en pacientes con AKU:

Otros efectos adversos frecuentes

• bronquitis,
• neumonía,
• picor (prurito), sarpullido.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Orfadin

Mantener este medicamento fuera de la vista y el alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el frasco y la caja después de “EXP”. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Conservar en nevera (entre 2 ºC y 8 ºC). No congelar.

Mantener el frasco en posición vertical.

Después de la primera apertura, el medicamento se puede conservar durante un único período de 2 meses a una temperatura no superior a 25 ºC, después del cual se debe desechar.

No olvide anotar en el frasco la fecha en la que lo sacó de la nevera.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico como deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase e información adicional

Composicion de Orfadin

• El principio activo es nitisinona. Cada ml contiene 4 mg de nitisinona.
• Los demás componentes son hipromelosa, glicerol (ver sección 2), polisorbato 80, benzoato de sodio (E211) (ver sección 2), ácido cítrico monohidrato, citrato de sodio (ver sección 2), aroma de fresa (artificial) y agua purificada.

Aspecto del producto y contenido del envase

La suspensión oral es una suspensión blanca, opaca y ligeramente viscosa. Antes de agitar el frasco, puede aparecer como una torta sólida en el fondo con un sobrenadante ligeramente opalescente.

Se presenta en un frasco de 100 ml de color topacio con un cierre de rosca blanco a prueba de niños.

Cada frasco contiene 90 ml de suspensión oral.

Cada envase contiene un frasco, un adaptador para el frasco y 3 jeringas para uso oral.

Titular de la autorización de comercialización

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Suecia

Fabricante

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Suecia

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Suecia

Fecha de la última revisión de este prospecto: 04/2024.

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu/. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.