LIVMARLI 9.5 mg/mL ORAL SOLUTION

2. Qué necesita saber antes de que usted o su hijo empiecen a tomar Livmarli

No use Livmarli

• Si usted o su hijo son alérgicos al maralixibat o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).
• Si usted o su hijo padecen insuficiencia renal y/o hepática grave.

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico si su diarrea empeora mientras está tomando Livmarli. Si tiene diarrea, beba mucho líquido para no deshidratarse.

Se puede observar un aumento en los niveles de las enzimas hepáticas en las pruebas funcionales hepáticas mientras se toma Livmarli. Antes de empezar a tomar Livmarli, su médico le medirá su función hepática para comprobar si su hígado funciona correctamente. Su médico le realizará chequeos periódicos para controlar la función hepática.

Su médico puede hacerle análisis de sangre antes de iniciar o durante el tratamiento con Livmarli para comprobar su INR (índice normalizado internacional; una prueba de laboratorio para controlar el riesgo de hemorragia) y los niveles de ciertas vitaminas almacenadas en la grasa corporal (vitamina A, D, E y K). Si sus niveles de vitaminas son bajos, su médico puede recomendarle que tome vitaminas.

Algunas enfermedades, medicamentos u operaciones pueden afectar al movimiento de los alimentos por el intestino. Asimismo, pueden afectar al movimiento de los ácidos biliares entre el hígado y el intestino. Esto puede afectar al funcionamiento correcto de maralixibat.

Asegúrese de que su médico conoce las enfermedades, medicamentos u operaciones que ha tenido o tomado.

La toma de Livmarli con medicamentos que contienen alcohol puede producir efectos adversos en los niños menores de 5 años de edad o en los pacientes con reducción de la función del hígado y/o del riñón. Si usted o su hijo tienen una reducción de la función del hígado y/o del riñón o si su hijo es menor de 5 años de edad, consulte a su médico o farmacéutico antes de empezar a usar este medicamento, sobre todo si usted o su hijo utilizan otros medicamentos o suplementos alimenticios que contiene propilenglicol o alcohol.

Niños

Livmarli no está recomendado en niños con síndrome de Alagille menores de 2 meses de edad. El motivo es que todavía se desconoce si es seguro y eficaz en este grupo de edad.

Otros medicamentos y Livmarli

Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento, incluidos los medicamentos sin receta y a base de hierbas.

Informe a su médico si está tomando alguno de los siguientes medicamentos:

• Fluvastatina, rosuvastatina o simvastatina (medicamentos utilizados para tratar los niveles altos de colesterol en la sangre)
• Midazolam (un medicamento utilizado para la sedación o para inducir el sueño)
• Ácido ursodesoxicólico (un medicamento utilizado para tratar las enfermedades hepáticas)

Embarazo y lactancia

Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico o farmacéutico antes de utilizar este medicamento. Si está embarazada, es mejor que no tome Livmarli.

Livmarli no entra en el torrente sanguíneo, por lo que no se prevé que pase a la leche materna. No obstante, siga siempre las recomendaciones de su médico.

Conducción y uso de máquinas

La influencia de Livmarli sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.

Livmarli contiene propilenglicol y sodio

Este medicamento contiene 364,5 mg de propilenglicol en cada ml. Cuando se toma según la pauta de administración recomendada para el SALG, la exposición al propilenglicol será de un máximo de 17 mg/kg/día. Cuando se toma según la pauta de administración recomendada para la CIFP, la exposición al propilenglicol será de un máximo de 50 mg/kg/día.

Si su hijo es menor de 5 años de edad, consulte a su médico o farmacéutico antes de empezar a administrarle este medicamento, sobre todo si utiliza otros medicamentos que contienen propilenglicol o alcohol. Si está embarazada o en periodo de lactancia, o si padece una enfermedad del hígado o del riñón, no tome este medicamento a no ser que se lo recomiende su médico. Es posible que su médico le haga controles adicionales mientras esté tomando este medicamento.

Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por dosis; esto es, esencialmente “exento de sodio”.

3. Cómo tomar Livmarli

Siga exactamente las instrucciones de administración de este medicamento indicadas por su médico o farmacéutico. En caso de duda, consulte de nuevo a su médico o farmacéutico.

Cuánta cantidad tomar

• La dosis de Livmarli que le van a administrar depende de su peso corporal. Su médico calculará la dosis y le indicará cuánto debe tomar y qué tamaño de jeringa oral debe utilizar. Su médico también anotará esta información y otros datos relevantes (p. ej., su peso) en un folleto especial para el paciente. Lleve consigo el folleto para el paciente cada vez que visite a su médico. No calcule la dosis usted mismo y tome solo la dosis que el médico calcule para usted. Las dosis de maralixibat administradas a los pacientes con SALG y con CIFP son diferentes. Su médico se asegurará de seleccionar la dosis correcta para usted, dependiendo de su enfermedad y de su peso corporal.

• Para el SALG: la dosis diana es de 380 microgramos de maralixibat por cada kilogramo de peso corporal una vez al día.

-La dosis inicial es de 190 microgramos por cada kilogramo de peso corporal una vez al día.

-La dosis se aumentará a 380 microgramos por cada kilogramo de peso corporal una vez al día después de una semana. Su médico le indicará cuándo puede aumentar la dosis. También le indicará cuánto debe tomar y qué tamaño de jeringa oral debe utilizar para una dosis más alta.

• Para la CIFP: la dosis inicial es de 285 microgramos por cada kilogramo de peso corporal una vez al día, por la mañana.

• Esta dosis se puede aumentar a 285 microgramos por cada kilogramo de peso corporal dos veces al día y, a continuación, a 570 microgramos por cada kilogramo de peso corporal dos veces al día, según cómo se tolere.
• Los pacientes menores de 5 años de edad y los pacientes con una reducción moderada de la función del hígado o del riñón no deben tomar dosis mayores de 285 microgramos por cada kilogramo de peso corporal dos veces al día. Su médico le indicará si esta restricción de la dosis le afecta a usted o a su hijo.

Toma del medicamento

Puede tomar Livmarli acompañado de alimentos o con el estómago vacío hasta 30 minutos antes de comer, por la mañana.

Administre la dosis en la boca con ayuda de la jeringa oral e ingiérala (ver Figura M). No mezcle la solución oral con alimentos o bebidas.

Utilice la table siguiente para asegurarse de que utiliza el tamaño de jeringa oral correcto para la dosis que le han prescrito:

Asegúrese de medir cuidadosamente el volumen para evitar una sobredosis.

Cómo tomar una dosis de este medicamento

Paso 1: Extracción de la dosis

1.1Para abrir el frasco, retire el cierre de seguridad a prueba de niños presionándolo firmemente hacia abajo y girándolo hacia la izquierda (en sentido contrario a las agujas del reloj) (ver Figura A). No deseche el cierre de seguridad a prueba de niños porque tendrá que volver a ponerlo tras la extracción de la dosis que necesita.

Figura A

1.2Asegúrese de que utiliza el tamaño de jeringa oral correcto para la dosis prescrita (ver tabla más arriba). Su médico le indicará qué tamaño de jeringa debe utilizar.

• Si utiliza una jeringa oral nueva, sáquela del envoltorio (ver Figura B). Tire el envoltorio a la basura doméstica.
• Si utiliza una jeringa oral usada previamente, asegúrese de que está limpia y seca (ver 2.4 instrucciones de limpieza).

Figura B

• Si la jeringa oral tiene un capuchón, retírelo y deséchelo en la basura doméstica (ver Figura C).

Figura C

La jeringa tiene marcas de dosis en el cilindro. Un extremo de la jeringa tiene un cono de acoplamiento que se inserta en el frasco del medicamento. El otro extremo de la jeringa tiene una aleta de sujeción y un émbolo que se utiliza para extraer el medicamento de la jeringa y administrarlo (ver Figura D).

Figura D

1.3Empuje el émbolo completamente hacia abajo para eliminar el aire de la jeringa (ver Figura E).

Figura E

1.4Asegúrese de retirar el cierre de seguridad del frasco e inserte el cono de acoplamiento de la jeringa en el frasco en posición vertical. El cono de acoplamiento de la jeringa debe quedar bien ajustado en el orificio del frasco

Figura F

1.5Una vez colocada la jeringa, gire el frasco hacia abajo (ver Figura G).

Figura G

1.6Para extraer una dosis del frasco, tire lentamente del émbolo hacia atrás hasta que el émbolo se alinee con la marca del cilindro de la jeringa que coincide con la dosis prescrita (ver Figura H). Hay dos tipos de émbolos que puede recibir con la jeringa: un émbolo con el cono de acoplamiento plano o un émbolo con el cono de acoplamiento puntiagudo (ver Figura I debajo del paso 1.6). Ver la Figura I para saber cómo alinear el émbolo con la dosis prescrita. En el caso del émbolo con el cono de acoplamiento plano, el extremo plano del émbolo se debe alinear con la marca del cilindro que coincide con la dosis prescrita (Figura I.a.). En el caso del émbolo con el cono de acoplamiento puntiagudo, asegúrese de que la parte plana y ancha localizada debajo del cono de acoplamiento está alineada con la marca correcta (Figura I.b.).

1.7Compruebe la jeringa por si hubiera burbujas de aire. Si observa burbujas de aire:

• Presione el émbolo para hacer pasar las burbujas de aire de nuevo al frasco (ver Figura J).
• A continuación, vuelva a extraer la dosis prescrita siguiendo las instrucciones del paso 1.6.

1.8Una vez extraída la dosis correcta sin burbujas de aire, deje la jeringa en el frasco y gire el frasco hacia arriba (ver Figura K).

Figura K

1.9Retire la jeringa del frasco con cuidado (ver Figura L). Para ello, sujete el frasco firmemente con una mano y la jeringa por el cilindro con la otra.

• No presione el émbolo de la jeringa durante este paso.

Figura L

Paso 2: Administración de la dosis

Nota:Usted o su hijo deben estar de pie mientras toman la dosis y durante unos minutos después.

2.1Inserte el cono de acoplamiento de la jeringa oral contra la parte interior de la mejilla (ver Figura M).

Presione lentamente el émbolo hasta el fondo y vierta suavemente la solución oral en la boca (ver Figura N).

FiguraMFigura N

2.2Asegúrese de que usted/el niño se traga la dosis. Si no está seguro de si se ha tragado toda la dosis, no administre otra dosis. Espere hasta que llegue la hora de la siguiente dosis.

2.3Para cerrar el frasco,vuelva a enroscar el cierre de seguridad a prueba de niños en el frasco girándolo hacia la derecha (en el sentido de las agujas del reloj) (ver Figura O).

Figura O

2.4Retire el émbolo del cilindro de la jeringa (ver Figura P) y lávelo con agua después de cada uso. Deje secar el émbolo al aire antes de usarlo otra vez.

Figura P

• Las jeringas orales se pueden enjuagar con agua, dejar secar al aire y reutilizar durante 130 días.

Si toma más Livmarli del que debe

Informe a su médico si toma más Livmarli del que debe.

Si olvidó tomar Livmarli

Si ha olvidado tomar una dosis, tome la siguiente dosis a la hora habitual.

Si interrumpe el tratamiento con Livmarli

No interrumpa el tratamiento con Livmarli sin consultar antes a su médico.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. Se pueden producir los siguientes efectos adversos con este medicamento.

Muy frecuentes(pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• Diarrea
• Dolor de estómago (abdominal) (SALG)

Frecuentes(pueden afectar a hasta de 1 de cada 10 personas)

• Dolor de estómago (abdominal) (CIFP)
• Aumento de las enzimas hepáticas (ALT, AST)

Estos efectos adversos suelen ser leves o moderados y pueden mejorar durante el tratamiento continuo con Livmarli.

Si experimenta cualquier otro efecto adverso, llame a su médico.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero,incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V . Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Livmarli

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

Este medicamento no requiere ninguna temperatura especial de conservación. Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y en el frasco después de “CAD”. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Una vez abierto el frasco, debe conservarlo por debajo de 30 ºC y administrar el medicamento en los 130 días siguientes a la apertura. Trascurridos estos 130 días, se debe desechar el frasco, incluso si no está vacío. Anote la fecha de apertura en el frasco de Livmarli.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase e información adicional

Composición de Livmarli

• El principio activo es maralixibat (en forma de cloruro).
• Cada ml de solución contiene cloruro de maralixibat equivalente a 9,5 mg de maralixibat.
• Los demás componentes son propilenglicol (E1520) (ver sección 2 “Livmarli contiene propilenglicol y sodio”), edetato disódico (ver sección 2 “Livmarli contiene propilenglicol y sodio”), sucralosa, aroma de uva y agua purificada.

Aspecto del producto y contenido del envase

Livmarli es una solución oral transparente y de incolora a amarillo claro. Se conserva en frascos de plástico de color ámbar de 30 ml con una adaptador preinstalado y un cierre de seguridad a prueba de niños con un sello de espuma. Los 3 tamaños de jeringas orales (0,5 ml, 1 ml y 3 ml) suministrados en el envase son compatibles con el adaptador preinstalado y el tapón del frasco resellable. Para asegurarse de administrar la dosis correcta de Livmarli, consultar la tabla de la sección 3 (“Cómo tomar Livmarli”) a fin de seleccionar el tamaño correcto de la jeringa oral.

Tamaño del envase

1 frasco de 30 ml con 3 jeringas orales (0,5 ml, 1 ml y 3 ml).

Titular de la autorización de comercialización

Mirum Pharmaceuticals International B.V.

Kingsfordweg 151

1043 GR Amsterdam,

Países Bajos

Responsable de la fabricación

Millmount Healthcare Limited

Block 7 City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlanda

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Este medicamento se ha autorizado en «circunstancias excepcionales». Esta modalidad de aprobación significa que debido a la rareza de esta enfermedad no ha sido posible obtener información completa de este medicamento.

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.