CASGEVY 4 - 13 × 10⁶ células/mL dispersão para perfusão

Introdução

Prospecto: informação para o pacienteou cuidador

Casgevy4‑13×106células/ml dispersão para perfusão

exagamglogén autotemcel (células CD34+)

Este medicamento está sujeito a acompanhamento adicional, o que agilizará a detecção de nova informação sobre a sua segurança. Pode contribuir comunicando os efeitos adversos que possa ter. A parte final da seção 4 inclui informação sobre como comunicar estes efeitos adversos.

Leia todo o prospecto atentamente antes deque lhe administremeste medicamento, porque contém informação importante para si.

• Conserva este prospecto, porque pode ter que voltar a lê-lo.
• Se tiver alguma dúvida, consulte o seu médico ou enfermeiro.
• Se experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o seu médico ou enfermeiro, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Ver seção 4.

Conteúdo do prospecto

1. O que é Casgevy e para que se utiliza
2. O que precisa saber antes de começar a receber Casgevy
3. Como se elabora e administra Casgevy
4. Efeitos adversos possíveis
5. Conservação de Casgevy
6. Conteúdo do envase e informação adicional

1. O que é Casgevy e para que se utiliza

O que é Casgevy

Casgevy é um medicamento de terapia genética que contém o princípio ativo exagamglogén autotemcel.

Casgevy é elaborado especificamente para si utilizando as suas próprias células madre do sangue. As células madre do sangue podem converter-se em outras células sanguíneas, como glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Estas células são extraídas do seu sangue, a seguir são modificadas geneticamente e lhe são administradas novamente como um transplante num hospital.

Para que se utiliza Casgevy

Casgevy é utilizado para tratar:

• Pessoas a partir de 12anos de idade com beta-talassemiaque necessitam de transfusões de sangue periódicas (talassemia dependente de transfusão, TDT). As pessoas com TDT não fabricam suficiente hemoglobina, uma proteína do sangue que transporta oxigénio pelo corpo, devido a um defeito num gene. Isto lhes causa anemia e necessitam de transfusões de sangue periódicas.
• Pessoas a partir de 12anos de idade com anemia de células falciformes (ACF)que têm crises dolorosas frequentes (chamadas crises vaso-oclusivas ou CVO). Os pacientes com ACF têm uma forma de hemoglobina distinta (hemoglobina falciforme ou HbS) à do resto das pessoas devido a um defeito num gene. A HbS dá origem a glóbulos vermelhos anormais em forma de foice que se pegam entre si e não podem deslocar-se facilmente pelos vasos sanguíneos. Isto pode levar à obstrução dos vasos sanguíneos, causando as CVO.

Como actua Casgevy

Casgevy actua aumentando a produção de um tipo especial de hemoglobina chamada hemoglobina F (hemoglobina fetal ou HbF). Ter mais HbF melhora a produção e o funcionamento dos glóbulos vermelhos. Por isso, as pessoas com TDT podem não necessitar de transfusões de sangue e as pessoas com anemia de células falciformes podem não apresentar CVO.

2. O que precisa saber antes de começar a receber Casgevy

Não deve receber Casgevy

• se é alérgico aexagamglogén autotemcelou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na seção 6);
• se é alérgico aalgum dos componentesnos medicamentos que lhe serão administrados para prepará-lo para o tratamento com Casgevy (ver seção 3).

Se algum destes é o seu caso ou em caso de dúvida, informe o seu médico imediatamente. Não lhe será administrado o tratamento se for alérgico a algum destes medicamentos.

Advertências e precauções

Consulte o seu médico ou enfermeiro antes de começar a receber Casgevy.

Antes do tratamento com Casgevy:

• Ser-lhe-ão administrados outros dois tipos de medicamentosantes de que lhe administrem Casgevy. Para mais informações sobre estes medicamentos, ver seção 3.

• Medicamento(s) de mobilizaçãopara trasladar as células madre do sangue desde a medula óssea até ao torrente sanguíneo, de modo que se possam recolher para elaborar Casgevy. Este passo dura de 2 a 6 dias.
• Ser-lhe-á administrado um medicamento de acondicionamentopouco antes de que lhe administrem Casgevy. Isto cria espaço na medula óssea para que cresçam novas células sanguíneas após o tratamento com Casgevy.

• O médico lhe comentará o possível impacto do medicamento de acondicionamento sobre a fertilidade. Ver “Fertilidade em homens e mulheres” mais adiante.
• Nas pessoas com ACF, pode ser mais difícil trasladar as células madre sanguíneas desde a medula óssea e, por isso, recolhê-las, em comparação com as pessoas com TDT. Por isso, nas pessoas com ACF podem ser necessárias mais mobilizações e recolhas do que nas pessoas com TDT.

Após o tratamento com Casgevy:

• Terá menos células sanguíneas durante um tempo, até que Casgevy se estabeleça na sua medula óssea. Isto inclui:

• Níveis baixos de plaquetas (células que ajudam à coagulação do sangue). Os níveis baixos de plaquetas podem causar hemorragias.
• Informar o seu médicoimediatamentese tiver algum destes sinais de níveis baixos de plaquetas: dor de cabeça intensa, hematomas anormais, sangramentos prolongados ou sangramentos sem lesão como sangramentos nasais, sangramento das gengivas, sangue na urina, nas fezes ou nos vómitos, ou tosse com sangue.
• Níveis baixos de neutrófilos (um tipo de glóbulo branco que normalmente previne as infecções). Os níveis baixos de neutrófilos podem fazer com que seja mais provável que ocorram infecções.

Informar o seu médico imediatamentese tiver algum destes sinais de níveis baixos de glóbulos brancos: febre, calafrios ou outros sinais de infecção, como dor de garganta, tosse ou falta de ar, dor ou ardor ao urinar ou urinar com frequência, ou diarreia.

• O seu médico supervisionará os níveis de células sanguíneas e lhe administrará o tratamento necessário. O médico lhe informará quando as suas plaquetas e neutrófilos voltarem a níveis seguros.

• O médico supervisionará os níveis de células sanguíneas e o seu estado geral de saúde para contribuir para que os investigadores conheçam os efeitos a longo prazo de Casgevy.

• Em alguns pacientes, os níveis de hemoglobina podem ser inferiores aos normalmente esperados para a sua idade e sexo.

• Após o tratamento com Casgevy, existe um risco teórico de cancro do sangue (mielodisplasia, leucemia ou linfoma), embora isto não tenha sido observado nos estudos com Casgevy. O seu médico lhe fará um acompanhamento pelo menos uma vez por ano durante 15 anos para detectar qualquer sinal de cancro do sangue.

• Os componentes de Casgevy chamados dimetilsulfóxido (DMSO), dextrano 40 e Cas9 podem causar reações alérgicas graves. O seu médico ou enfermeiro o supervisionará para detectar sinais e sintomas de uma reação alérgica, tanto durante como após o tratamento com Casgevy. Ver seção 2 “Casgevy contém sódio e dimetilsulfóxido (DMSO)”.

• Casgevy é analisado para detectar a presença de microbios infecciosos, mas ainda existe um pequeno risco de infecção. O seu médico ou enfermeiro o supervisionará em busca de sinais e sintomas de infecções e lhe administrará o tratamento necessário.

• Após o tratamento com Casgevy, não deve doarsangue, órgãos, tecidos ou células.

• Casgevy é elaborado a partir das suas próprias células e só lhe é administrado a si. A informação sobre os medicamentos obtidos a partir de células deve ser conservada durante 30 anos no hospital onde receber o tratamento. A informação que conservarão incluirá o seu nome, o nome do produto e os números de lote de Casgevy que recebeu.

Se não for possível completar ou falhar o tratamento com Casgevy

Se não for possível administrar Casgevy após o medicamento de acondicionamento, ou se as células madre do sangue modificadas não se estabelecerem no organismo, o médico pode decidir administrar-lhe uma injeção numa veia que contém as suas células de resgate (as suas próprias células madre do sangue originais e não tratadas) que foram recolhidas e conservadas antes de iniciar o tratamento (ver seção 3). Se lhe administrarem as células de resgate, não obterá qualquer benefício do tratamento e continuará a necessitar de tratamento para a TDT ou a ACF.

Crianças menores de 12anos

Casgevy não deve ser administrado a crianças menores de 12 anos. Ainda não se sabe se Casgevy é seguro e eficaz nestas crianças.

Outros medicamentos eCasgevy

Informar o seu médico ou enfermeiro se está a tomar, tomou recentemente ou possa ter que tomar qualquer outro medicamento.

Não tome medicamentos que eliminem o ferro do seu organismo(quelantes como dexteroxamina, deferiprona ou deferasirox) durante pelo menos 7 dias antes de que lhe administrem o medicamento de acondicionamento. O seu médico lhe indicará se pode começar a tomar estes medicamentos após o tratamento com Casgevy e quando tomá-los.

Não tome outros medicamentos para a anemia de células falciformes(como hidroxiureia/hidroxicarbamida, crizanlizumab ou voxelotor) durante pelo menos 8 semanas antes de que lhe administrem os medicamentos de mobilização e acondicionamento. O seu médico lhe indicará se deve começar a tomar estes medicamentos após o tratamento com Casgevy e quando tomá-los.

Não se devem administrar as vacinas denominadas “vacinas vivas” durante as 6 semanas anteriores ao medicamento de acondicionamento utilizado para preparar-se para o tratamento com Casgevy, nem após o tratamento enquanto o seu sistema imunitário (o sistema de defesa do organismo) se está a recuperar. Consulte o seu médico se precisar de se vacinar.

Gravidez

Este tratamento não deve ser administrado durante a gravidezdevido aos possíveis efeitos do medicamento de acondicionamento. Desconhece-se os efeitos de Casgevy em mulheres grávidas. Consulte o seu médico sobre a possibilidade de engravidar após receber Casgevy.

Se estiver grávida ou achar que possa estar grávida após o tratamento com Casgevy, consulte o seu médico imediatamente.

Se é uma mulher que pode engravidar, ser-lhe-á realizada uma prova de gravidezantes de começar com os medicamentos de mobilização e acondicionamento para confirmar que não está grávida.

Anticoncepcionais em homens e mulheres

Se é uma mulher que pode engravidar, ou um homem capaz de gerar um filho, deve utilizar um método anticoncepcional eficazdesde o início do tratamento de mobilização e durante pelo menos 6mesesapós receber Casgevy. Consulte o seu médico sobre os métodos anticoncepcionais adequados.

Amamentação

Deve interromper a amamentação durante o acondicionamentodevido aos possíveis efeitos do medicamento de acondicionamento. Desconhece-se se os componentes de Casgevy podem passar para o leite materno. O seu médico lhe comentará o benefício da amamentação para o seu bebé face aos possíveis riscos do tratamento.

Fertilidade em homens e mulheres

Pode não ser possível engravidar ou gerar um filho após ter recebido o medicamento de acondicionamento. Deve discutir as suas opções com o seu médico antes do tratamento.Estas podem incluir a conservação de material reprodutivo (p. ex., óvulos, esperma) para utilização no futuro.

Condução e uso de máquinas

O medicamento de mobilização e os medicamentos de acondicionamento utilizados antes do tratamento com Casgevy podem produzir tonturas e fadiga. Se se sentir tonto, cansado ou não se encontrar bem, não conduza, utilize máquinas nem participe em actividades que requeiram que esteja alerta.

Casgevy contém sódio edimetilsulfóxido (DMSO)

Este medicamento contém aproximadamente 5,3‑70 mg de sódio (componente principal da sal de mesa/para cozinhar) em cada frasco. Isto equivale ao 0,3‑4 % da ingestão diária máxima de sódio recomendada para um adulto. O número total de frascos que compõem uma dose varia em função do paciente.

Este medicamento contém aproximadamente 50 mg de DMSO por ml. Ver seção 2 “Advertências e precauções”.

3. Como se elabora e administra Casgevy

Casgevy é administrado uma única vez.

Casgevy só pode ser administrado num centro de tratamento autorizado (hospital especializado) por médicos com experiência em transplantes de células madre e no tratamento de pacientes com distúrbios do sangue como TDT e ACF.

PASSO1: Antes do tratamento com Casgevy, o médico lhe administrará um medicamento de mobilização. Este medicamento mobiliza as células madre do sangue desde a medula óssea até ao torrente sanguíneo. A seguir, as células são recolhidas numa máquina que separa as diferentes células do sangue (o que se chama aférese). Todo este processo pode ser repetido mais de uma vez. Cada passo de recolha leva aproximadamente uma semana.

“Células de resgate”também são recolhidas e conservadas no hospital. Estas são as células madre do seu sangue e são mantidas sem tratar por si houver algum problema no processo de tratamento. Ver mais acima na seção 2, “Se o tratamento Casgevy não pode ser completado ou falhar”.

PASSO2:As suas células madre do sangue são enviadas para o centro de produção onde são utilizadas para elaborar Casgevy. Podem passar até 6 meses desde o momento em que as suas células são recolhidas até que Casgevy seja elaborado e testado antes de ser enviado de novo para o seu médico.

PASSO3: Pouco antes do transplante de células madre, o médico lhe administrará um medicamento de acondicionamentono hospital. Este passo leva de 2 a 6 dias e o preparará para o tratamento eliminando as células da medula óssea, para que possam ser substituídas pelas células modificadas de Casgevy. Após receber este medicamento, o número de células sanguíneas descenderá a níveis muito baixos (ver seção 4). Permanecerá no hospital até após a perfusão de Casgevy.

PASSO4:Ser-lhe-ão administrados um ou mais frascos de Casgevy como uma injeção numa veia através de um catéter venoso central. Os catéteres venosos centrais são tubos finos e flexíveis que um médico introduce numa veia grande para aceder ao torrente sanguíneo. Os riscos dos catéteres são as infecções e a formação de coágulos. O médico e os enfermeiros o supervisionarão para detectar qualquer complicação do catéter venoso central. A administração de todas as injeções pode levar várias horas. Uma vez que tenha recebido Casgevy, permanecerá no hospital para que a sua equipa sanitária possa seguir de perto a sua recuperação. Isto pode durar aproximadamente 2 meses, mas os tempos podem variar. Um médico decidirá quando pode ir para casa.

4. Possíveis efeitos adversos

Tal como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram. Consulte o seu médico ou enfermeiro sobre os possíveis efeitos adversos.

Alguns efeitos adversos estão relacionados com o medicamento de mobilização e o medicamento de acondicionamento. Deve ler também os prospectos desses medicamentos.

Os seguintes efeitos adversos graves podem aparecer nos primeiros dias ou semanas após o tratamento, mas também podem aparecer muito mais tarde.

• Dor na parte superior direita do abdômen abaixo das costelas, coloração amarelada dos olhos ou da pele, aumento rápido de peso, inchaço de braços, pernas e abdômen, e dificuldade para respirar.
• Estes podem ser sinais de uma afecção hepática gravechamada doença veno-oclusiva.
• Dor de cabeça intensa, hematomas anormais, sangramento prolongado ou sangramento sem lesão como sangramentos nasais, sangramento das gengivas, sangue na urina, nas fezes ou no vómito, ou tos com sangue.
• Estes podem ser sinais de trombocitopenia, níveis baixos de plaquetas,o que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue e pode dar origem a hemorragia.
• Febre, calafrios ou infecções.
• Estes podem ser sinais de neutropenia, níveis baixos de um tipo de glóbulos brancoschamados neutrófilos que combatem as infecções.

Informar ao seu médico imediatamentese apresentar algum dos efeitos adversos mencionados anteriormente.

Outros efeitos adversos do medicamento de mobilização e da recolha de células

Muito frequentes(podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas)

• náuseas
• vómitos
• dor de cabeça
• dor de estômago
• dor de ossos ou músculos

Frequentes(podem afetar até 1 de cada 10 pessoas)

• afecção pulmonar com sintomas como dor de peito repentino, febre, dificuldade para respirar e sinais de acumulação de líquido nos pulmões que se observa em uma radiografia de tórax que ocorre na anemia de células falciformes (síndrome agudo de peito)
• crise dolorosa de células falciformes (anemia de células falciformes com crise)
• febre
• níveis altos de glóbulos brancos (leucocitose)
• diarreia
• dor de boca e garganta
• entorpecimento da boca
• dor de articulações
• dor geral
• sensação de cansaço
• níveis baixos de potássio no sangue (hipocalemia)
• níveis baixos de magnésio no sangue (hipomagnesemia)
• níveis altos de fosfato no sangue (hiperfosfatemia)

Outros efeitos adversos do medicamento de acondicionamento

• Muito frequentes(podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas)
• febre durante um período de contagem baixa de neutrófilos (um tipo de glóbulo branco) (neutropenia febril)
• níveis baixos de glóbulos vermelhos (anemia)
• níveis baixos de linfócitos, um tipo de glóbulo branco (linfopenia)
• níveis baixos de glóbulos brancos (leucopenia)
• níveis baixos de potássio no sangue (hipocalemia)
• níveis altos de fosfato no sangue (hiperfosfatemia)
• níveis baixos de magnésio no sangue (hipomagnesemia)
• níveis baixos de fosfato no sangue (hipofosfatemia)
• retenção de líquidos
• dor de cabeça
• febre
• sensação de cansaço
• sangramento nasal
• náuseas
• vómitos
• dor de estômago
• inflamação do revestimento do estômago
• prisão de ventre
• diarreia
• dor de boca e garganta
• inflamação das mucosas, como as gengivas (mucosite)
• diminuição do apetite
• perda de peso
• dor de ossos ou músculos
• pele seca
• descamação da pele
• mudança de cor da pele e das unhas
• pontos pequenos de sangue debaixo da pele
• erupção
• perda de cabelo (alopecia)
• níveis altos de bilirrubina no sangue, um produto de decomposição dos glóbulos vermelhos, que pode causar coloração amarelada da pele e dos olhos (hiperbilirrubinemia)
• aumento da concentração no sangue de uma enzima hepática (alanina aminotransferase)

Frequentes(podem afetar até 1 de cada 10 pessoas)

• conjunto de sintomas semelhantes aos da pneumonia, como febre, calafrios, tos e problemas respiratórios, que se produzem sem sinais de infecção no pulmão (síndrome de pneumonia idiopática)
• incapacidade dos pulmões para fornecer oxigênio ao sangue (falha respiratória)
• dificuldade para respirar
• infecção no sangue (sepsis)
• infecção no sangue causada pela bactéria Klebsiella (sepsis por Klebsiella)
• infecção pulmonar (pneumonia)
• infecção da boca causada por um fungo (candidíase oral)
• infecção dos folículos pilosos (foliculite)
• aumento da frequência cardíaca (taquicardia)
• aumento dos níveis no sangue das enzimas hepáticas (aspartato aminotransferase, gama-glutamiltransferase)
• pressão arterial baixa (hipotensão)
• níveis baixos de oxigênio no sangue (hipóxia)
• alargamento do fígado
• alargamento do baço
• lesão nervosa nos braços ou pernas que causa dor ou entorpecimento, queimadura e formigamento (neuropatia periférica)
• problemas com os nervos que causam dor ou entorpecimento, sensação de queimadura e formigamento (neuropatia sensorial periférica)
• dor nervosa
• problemas com o sentido do gosto
• visão borrada
• olhos secos
• sofocos
• tos
• indigestão
• doença por refluxo em que o ácido do estômago sobe por cima do estômago até o esôfago ou tubo digestivo (doença por refluxo gastroesofágico)
• sangramento da gengiva (sangramento gengival)
• dor de garganta
• dificuldade para engolir
• inflamação do intestino grosso que provoca dor e diarreia (colite)
• inflamação do tubo digestivo (esofagite)
• sangue no vómito
• hemorragia retal
• inflamação do estômago e do intestino
• úlceras bucais
• dor geral
• dor ao urinar
• sangue na urina
• falta de menstruação
• sangramento entre períodos de menstruação
• sangramento entre períodos menstruais
• menstruação irregular
• dor na vulva e na vagina
• menopausa precoce
• aumento de peso
• hematomas
• coceira
• vermelhidão da pele
• cortes ou arranhões na pele
• níveis baixos de todos os tipos de células sanguíneas (pancitopenia)
• níveis baixos de reticulócitos, um tipo de glóbulo vermelho imaturo (reticulocitopenia)
• sangramento em uma zona do cérebro relacionada com o equilíbrio e a coordenação (hemorragia cerebelosa)
• acúmulo anormal de líquido que rodeia o cérebro e a medula espinhal (hidrocefalia)
• níveis baixos de albumina, uma proteína do sangue (hipoalbuminemia)
• níveis baixos de cálcio no sangue (hipocalcemia)
• dor articular
• maior tempo de coagulação do sangue
• níveis mais elevados de um indicador de inflamação (proteína C reativa)
• mais tempo para que as células transplantadas comecem a crescer e a produzir células sanguíneas normais (retardo do enxerto)

Outros efeitos adversos de Casgevy

• Frequentes(podem afetar até 1 de cada 10 pessoas)
• transtorno do sistema imunológico (linfo-histiocitose hemofagocítica) em que tipos de glóbulos brancos (histiocitos e linfócitos) se acumulam nos órgãos, provocando uma inflamação excessiva e a destruição dos tecidos. Os sintomas podem incluir febre que não se deve a uma infecção e não responde a antibióticos, alargamento do fígado e/ou baço, erupções cutâneas, problemas respiratórios, facilidade para a aparição de hematomas, pressão arterial baixa, anomalias renais e problemas cardíacos
• dificuldade para respirar, o que poderia requerer oxigênio para ajudá-lo a respirar, às vezes com dor de peito, febre, calafrios ou tos (síndrome de dificuldade respiratória aguda)
• conjunto de sintomas semelhantes aos da pneumonia, como febre, calafrios, tos e problemas respiratórios, que se produzem sem sinais de infecção no pulmão (síndrome de pneumonia idiopática)
• aumento da frequência cardíaca (taquicardia)
• níveis baixos de glóbulos vermelhos (anemia)
• níveis baixos de glóbulos brancos (leucopenia)
• níveis baixos de cálcio no sangue (hipocalcemia)
• dor de cabeça
• sensação de entorpecimento, formigamento, picadas (parestesia)
• sangramento nasal
• erupção
• pontos pequenos de sangue debaixo da pele
• febre
• calafrios
• mais tempo para que as células transplantadas comecem a crescer e a produzir células sanguíneas normais (retardo do enxerto)
• acontecimentos como calafrios e aumento da frequência cardíaca no momento em que se administra Casgevy (reações relacionadas com a perfusão)

Informar ao seu médico ou enfermeirose apresentar algum desses efeitos adversos. Informar ao seu médico ou enfermeiro imediatamentese algum desses efeitos adversos piorar.

Comunicação de efeitos adversos

Se experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o seu médico ou enfermeiro, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los diretamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, você pode contribuir para fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Casgevy

A seguinte informação está destinada apenas a médicos e enfermeiros.

Como este medicamento será administrado por um médico ou enfermeiro qualificado, eles são os responsáveis pela correta conservação do medicamento antes e durante seu uso, bem como pela sua correta eliminação.

Manter fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade que aparece na caixa e em cada frasco.

Conservar congelado, a 135 °C ou menos, durante um máximo de dois anos. Manter os frascos na caixa até o momento da descongelação. Descongelar os frascos um a um. Não descongelar até o momento da perfusão. Não voltar a congelar após a descongelação. Uma vez descongelado, conservar à temperatura ambiente (20 °C a 25 °C) e perfundir em 20 minutos.

Este medicamento contém células sanguíneas humanas. O medicamento não utilizado deve ser eliminado de acordo com as diretrizes locais sobre a manipulação de material de origem humana.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

Composição de Casgevy

• O princípio ativo é exagamglogén autotemcel. Cada ml de Casgevy contém 4 ‑ 13 × 10^6 células (células madre do sangue).
• Os demais componentes são uma solução utilizada para conservar células congeladas, que contém sódio, dimetilsulfóxido (DMSO) e dextrano 40. Ver seção 2 “O que precisa saber antes de começar a receber Casgevy”.

Aspecto do produto e conteúdo do envase

Casgevy é uma dispersão para perfusão semitransparente. Casgevy é apresentado em frascos de 1,5 ml a 20 ml. Cada caixa contém um ou mais frascos. Uma caixa pode conter até 9 frascos. O número de frascos depende da dose de cada paciente. A sua dose pode consistir em vários frascos e caixas.

O seu nome e data de nascimento, assim como a informação codificada que o identifica como destinatário, estão impressos em cada caixa e frasco.

Título da autorização de comercialização e responsável pela fabricação

Título da autorização de comercialização:

Vertex Pharmaceuticals (Irlanda) Limited

Unidade 49, Bloco 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel: +353 (0)1 761 7299

Responsável pela fabricação:

Vertex Pharmaceuticals (Europa) Limited

Unidade 49, Bloco 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Lonza Netherlands B.V.

Urmonderbaan 20 B

6167 RD Geleen

Países Baixos

Podem solicitar mais informações sobre este medicamento dirigindo-se ao representante local do título da autorização de comercialização:

Data da última revisão deste prospecto:

Este medicamento foi autorizado com uma «aprovação condicional». Esta modalidade de aprovação significa que se espera obter mais informações sobre este medicamento. A Agência Europeia de Medicamentos reverá as informações novas sobre este medicamento pelo menos uma vez por ano e este prospecto será atualizado quando necessário.

Outras fontes de informação

A informação detalhada sobre este medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu.

No site da Agência Europeia de Medicamentos, pode encontrar este prospecto em todas as línguas da União Europeia/Espaço Económico Europeu.

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Para profissionais de saúde apenas

Esta informação é destinada apenas a profissionais de saúde:

Precauções que devem ser tomadas antes de manipular ou administrar o medicamento

Casgevy é destinado ao uso autólogo apenas. Não tome amostras, altere nem irradie o medicamento. A irradiação poderia provocar a inativação do medicamento.

Este medicamento contém células sanguíneas humanas. Os profissionais de saúde que manipularem Casgevy devem tomar as precauções adequadas (usar luvas, roupa de proteção e proteção ocular) para evitar a possível transmissão de doenças infecciosas.

Recipiente e conservação de Casgevy

• Casgevy é enviado ao centro de tratamento em um recipiente criogénico.
• Confirme os identificadores do paciente nas etiquetas do medicamento e na ficha de informação do lote (LIS).
• Conserva na fase de vapor do nitrogénio líquido a ≤–135 °C até que esteja pronto para descongelar e administrar.

Preparação prévia à administração

• Coordene os tempos de descongelamento e de perfusão de Casgevy. Confirme a hora de perfusão com antecedência e ajuste a hora de início do descongelamento para que Casgevy esteja disponível para a perfusão quando o paciente estiver pronto, pois Casgevy deve ser administrado nos 20 minutos seguintes à descongelamento do frasco. Descongele e perfunda um frasco de cada vez.
• Antes do descongelamento, confirme que a identidade do paciente coincide com a informação do paciente que figura no frasco ou frascos de Casgevy. Não descongele os frascos de Casgevy se a informação da etiqueta específica do paciente não coincidir com a do paciente previsto.
• Uma dose de Casgevy pode consistir em um ou mais frascos criopreservados específicos do paciente. Contar todos os frascos e confirmar que cada frasco se encontra dentro do período de validade utilizando a ficha de informação do lote (LIS) que se anexa.
• Reúna os materiais necessários para descongelar e extrair o produto dos frascos. À exceção do banho de água, estes materiais são de um só uso. Reúna materiais suficientes para cada frasco que se vai administrar:

• Banho de água
• Torundas com álcool
• Adaptador do frasco (para poder extrair sem agulha)
• Filtro de aço inoxidável de 18 micras
• Seringa Luer Lock de 30 ml
• Cloruro de sódio 9 mg/ml (0,9 %) solução injetável (são necessários de 5 a 10 ml para cada frasco)
• Seringa Luer Lock de 10 ml para o aclarado com solução de cloruro de sódio

Descongelamento dos frascos de Casgevy

• Quando a dose consistir em vários frascos, deve-se descongelar e administrar cada frasco um a um. Enquanto se descongela um frasco, os frascos restantes devem permanecer em criopreservação a ≤‑135 °C.
• Descongele cada frasco a 37 °C utilizando um banho de água. Certifique-se de que a temperatura do banho de água não ultrapasse os 40 °C.
• Descongele cada frasco segurando o pescoço do frasco, agitando suavemente no sentido horário e anti-horário. Isso pode levar entre 10 e 15 minutos. Não deixe o frasco desatendido durante o descongelamento.
• O descongelamento terá terminado quando deixarem de ser vistos cristais de gelo no frasco.
• Uma vez descongelado, retire o frasco do banho de água imediatamente.
• O produto descongelado deve ter o aspecto de uma dispersão celular translúcida sem partículas estranhas.
• Deve ser perfundido nos 20 minutos seguintes ao descongelamento.
• O medicamento descongelado não deve ser recongelado.

Administração de Casgevy

Casgevy é apenas para uso autólogo.A identidade do paciente deve coincidir com os identificadores do paciente que figuram nos frascos de Casgevy. Não perfunda Casgevy se a informação da etiqueta específica do paciente não coincidir com a do paciente previsto.

A dose de um paciente pode consistir em vários frascos.Devem ser administrados todos os frascos. Deve ser perfundido todo o volume de cada frasco fornecido. Se for fornecido mais de um frasco, administre cada frasco por completo antes de proceder ao descongelamento e perfusão do seguinte frasco.

1. Colocação do adaptador do frasco e do filtro

• Retire a lingueta levadiça da cápsula de fecho do frasco; limpe o tabique com uma torunda com álcool.
• Retire a cápsula de fecho do pincho do adaptador.
• Com o polegar e o índice de ambas as mãos, empurre o adaptador para o interior do tabique do frasco, aplicando a mesma pressão até que ouça um único estalo.
• Tire para cima do adaptador até que note que se bloqueia.
• Acople o filtro ao adaptador do frasco.

1. Extração de Casgevy do frasco

• Acople uma seringa vazia de 30 ml ao filtro.
• Extraia todo o volume do produto do frasco.
• Retire a seringa cheia de produto do filtro e deixe-a de lado.
• Extraia 5-10 ml de solução injetável de cloruro de sódio 9 mg/ml (0,9 %) na seringa vazia de 10 ml.
• Acople a seringa cheia de solução de cloruro de sódio ao filtro.
• Injete a solução de cloruro de sódio e retire a seringa vazia do filtro. Deseche a seringa vazia.
• Acople a seringa cheia de produto ao filtro.
• Extraia o conteúdo do frasco na seringa do produto e, a seguir, retire a seringa do filtro.
• Pode despegar a etiqueta opcional de identificação do produto/paciente da ficha de informação do lote (LIS) e pegá-la na seringa.

1. Administração de Casgevy mediante um catéter venoso central

• Casgevy deve ser administrado nos 20 minutos seguintes ao descongelamento do produto.
• Duas pessoas devem confirmar e verificar a identificação do paciente na cabeceira da cama antes da perfusão de cada frasco.
• Casgevy é administrado em bolo intravenoso.
• O volume total de Casgevy administrado em uma hora não deve ultrapassar os 2,6 ml/kg.
• Não utilize um filtro em linha durante a perfusão de Casgevy.
• Depois da administração de cada frasco de Casgevy, aclare a linha principal com cloruro de sódio 9 mg/ml (0,9 %) solução injetável.

Repita os passos anteriores com cada frasco restante.

Medidas que devem ser adotadas em caso de exposição acidental

Em caso de exposição acidental, devem ser seguidas as diretrizes locais sobre a manipulação de materiais de origem humana. As superfícies de trabalho e os materiais que possam ter estado em contato com Casgevy devem ser descontaminados com um desinfetante adequado.

Precauções que devem ser tomadas na eliminação do medicamento

O medicamento não utilizado e todo o material que tenha estado em contato com Casgevy (resíduos sólidos e líquidos) devem ser manipulados e eliminados como resíduos potencialmente infecciosos de conformidade com as orientações locais sobre a manipulação de material de origem humana.